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Myopathies

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Essais et traitements550Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles0Pipeline scientifique
Publications644Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires6Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 550

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
BMS-986553 NCT07873931 · A Study of BMS-986553 in Participants With Refractory Autoimmune Diseases Maladie rénale chronique Immunomodulation Phase 1 NOT_YET_RECRUITING The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of BM… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-18 04:37:49 Détail
AOC 1044 NCT07587242 · SAFARI44 — A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of AOC 1044 (Also… Myopathies À vérifier Phase 3 RECRUITING A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-18 04:37:05 Détail
ASP2957 NCT07876804 · A Long-term Follow-up Study in Male Participants With X-linked Myotubular Myopat… Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Phase 1/2 NOT_YET_RECRUITING X-linked myotubular myopathy (XLMTM) is a rare and serious condition prese… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-18 04:37:05 Détail
BBM-L101 Injection NCT07874516 · BBM-L101 Gene Therapy in Participants With LGMD2D/R3 Myopathies Thérapie génique Phase 1 NOT_YET_RECRUITING This phase 1 study will evaluate a single intravenous infusion of BBM-L101… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-18 04:37:05 Détail
Efgartigimod PH20 SC NCT05979441 · ALKIVIA+ — A Study to Assess the Long-term Safety and Efficacy of a Subcutaneous… Myopathies Immunomodulation Phase 3 ENROLLING_BY_INVITATION The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of efgart… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-18 04:37:05 Détail
forazapadin NCT07872306 · A Study of SAT-3247 to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy in Partic… Myopathies À vérifier Phase 2 NOT_YET_RECRUITING This is a two-part, Phase 2, randomized, placebo-controlled, double-blind… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-18 04:37:05 Détail
Kinesiotape NCT04128670 · Effects of Kinesio Tape on Delayed Onset Muscle Soreness Myopathies À vérifier Non applicable RECRUITING The purpose of this study is to determine the effect of Kinesio tape on de… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-18 04:37:05 Détail
Low Level Laser Therapy NCT07878247 · Clinical and Electromyographic Assessment of Occlusal Splint Therapy Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique Non applicable RECRUITING Trigger finger, also known as stenosing tenosynovitis, is one of the most… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-18 04:37:05 Détail
Nintedanib NCT05799755 · MINT — Myositis Interstitial Lung Disease Nintedanib Trial Myopathies Traitement symptomatique Phase 4 COMPLETED This research study will evaluate safety and how well the study drug, nint… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-18 04:37:05 Détail
Pericapsular nerve group (PENG) block NCT07855341 · Low-Volume Pericapsular Nerve Group (PENG) Block With Dexamethasone vs Standard-… Myopathies Traitement symptomatique Phase 4 RECRUITING The goal of this clinical trial is to compare two regimens of the pericaps… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-18 04:37:05 Détail
RO7204239 NCT05548556 · MANOEUVRE — A Study to Evaluate RO7204239 in Participants With Facioscapulohumer… Myopathies À vérifier Phase 2 COMPLETED The purpose of this study is to evaluate the pharmacodynamics, safety, tol… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-18 04:37:05 Détail
SGT-001 NCT03368742 · IGNITE DMD — Microdystrophin Gene Transfer Study in Adolescents and Children Wit… Myopathies À vérifier Phase 1/2 ACTIVE_NOT_RECRUITING This is a controlled, open-label, single-ascending dose study to evaluate… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-18 04:37:05 Détail
Methylprednisolone 4Mg Tab NCT07393503 · MOTION — Musculoskeletal Outcomes Using Tylenol/Ibuprofen vs. Oral Steroids in N… Myopathies Traitement symptomatique Phase 4 ENROLLING_BY_INVITATION In this pilot study, the investigators aim to compare two short-term pain… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-18 04:37:04 Détail
BAFF-R CART Étude non communiquée Myasthénie · Myopathies Immunomodulation Phase 1/2 Actif This study is a phase Ib/IIa dose-escalation study designed to evaluate th… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-15 Détail
Bupivacaine Étude non communiquée Épilepsie · Migraine · Myopathies Ralentissement de la progression · Thérapie génique Phase 4 Actif This multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled clinical tr… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-15 Détail
Transcraneal Magnetic Stimulation (rTMS) Étude non communiquée Accident vasculaire cérébral · Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Non applicable Terminé Background: Chronic non-nociceptive or nociplastic pain and neurological s… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-15 Détail
Acetaminophen 500Mg Tab Étude non communiquée Myopathies Traitement symptomatique Phase 4 Actif In this pilot study, the investigators aim to compare two short-term pain… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-14 Détail
Ibuprofen 200Mg Oral Tablet Étude non communiquée Myopathies Traitement symptomatique Phase 4 Actif In this pilot study, the investigators aim to compare two short-term pain… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-14 Détail
M5049 high dose Étude non communiquée Lupus · Myopathies Immunomodulation Phase 2 Actif The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of orally… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-14 Détail
DS-5141b NCT04433234 · Long-term, Extension Study of DS-5141b in Patients With Duchenne Muscular Dystro… Myopathies À vérifier Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING This is a multicenter, open-label, long-term, extension, phase 2 study to… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-11 04:37:07 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 0

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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Bibliographie

Publications 644

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Recent Trends in Antisense Therapies for Duchenne Muscular Dystrophy. WVE-N531 · PMID 36986639 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a debilitating and fatal genetic disease affecting 1/5000 boys globally, character… Pharmaceutics 2026-11-08 04:37:18 Source
Clinical Outcomes of Partial Injection Underwater Endoscopic Mucosal… BBM-L101 Injection · PMID 42909863 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Although endoscopic resection is widely performed for superficial non-ampullary duodenal epithelial tumors (SNADETs), c… DEN open 2026-11-01 04:37:09 Source
Foot-Pedal Monitoring Camera Improves Pedal Operation During Simulate… BBM-L101 Injection · PMID 42889484 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Therapeutic endoscopic procedures often require the coordinated use of multiple foot pedals, making pedal operation cha… DEN open 2026-11-01 04:37:09 Source
Gel Immersion Endoscopic Mucosal Resection With Submucosal Injection… BBM-L101 Injection · PMID 42846368 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Gel immersion can provide a stable immersion environment during endoscopic mucosal resection (EMR). However, its applic… DEN open 2026-11-01 04:37:09 Source
Drugs for prevention of migraine. Nerivio treatment · PMID 42752393 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. The Medical letter on drugs and therapeutics 2026-10-25 04:37:04 Source
Content Validation of the Flares Diary: A Qualitative Analysis of the… garetosmab · PMID 41806277 Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) is an ultra-rare, autosomal dominant disorder characterized by episodic yet… Advances in therapy 2026-10-25 04:37:03 Source
Efficacy and safety of garetosmab, an activin A-blocking antibody, in… garetosmab · PMID 42805227 Myopathies Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) is an ultrarare genetic disorder resulting in progressive heterotopic ossif… Lancet (London, England) 2026-10-25 04:37:03 Source
Garetosmab-grts. garetosmab · PMID 42798232 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. American journal of health-system pharmacy : AJHP : of… 2026-10-25 04:37:03 Source
Dose- and genotype-dependent cardiac arrhythmia and sudden death in r… GNT0004 (3x10e13 vg/kg) · PMID 41137396 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Recombinant adeno-associated virus (rAAV) vectors encoding microdystrophin (MD) are a promising treatment for Duchenne… Molecular therapy : the journal of the American Societ… 2026-10-18 04:37:07 Source
Seamlessly integrated textile electrodes and conductive routing in a… electro-stimulation suit · PMID 37833440 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Electro-stimulation to alleviate spasticity, pain and to increase mobility has been used successfully for years. Usuall… Scientific reports 2026-10-18 04:37:06 Source
FORCE platform overcomes barriers of oligonucleotide delivery to musc… DYNE-101 · PMID 39827287 Myopathies Ralentissement de la progression · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source We developed the FORCE platform to overcome limitations of oligonucleotide delivery to muscle and enable their applicab… Communications medicine 2026-10-11 04:37:09 Source
From molecular convergence to clinical divergence: Comparative pathog… DYNE-101 · PMID 41260310 Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Ralentissement de la progression · Thé… Publication PubMed Voir la publication source Short tandem repeat expansions in C9orf72, DMPK, and CNBP genes cause amyotrophic lateral sclerosis/frontotemporal deme… Neurobiology of disease 2026-10-11 04:37:09 Source
The myotonic dystrophy type 1 drug development pipeline: 2022 edition. DYNE-101 · PMID 36634841 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source The beginning of the 20th decade has witnessed an increase in drug development programs for myotonic dystrophy type 1 (… Drug discovery today 2026-10-11 04:37:09 Source
Nebulized fentanyl does not improve exercise capacity or dyspnoea in… Nebulized fentanyl · PMID 39395197 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Exercise intolerance and exertional dyspnoea are hallmarks of fibrosing interstitial lung disease (FILD) and are associ… Experimental physiology 2026-10-11 04:37:08 Source
Carbon-coated CoNiFeCuCr high-entropy alloy nanoparticles for robust… biological samples · PMID 42700498 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Simultaneous electrochemical detection of dopamine (DA) and uric acid (UA) in complex biological media remains challeng… Talanta 2026-10-11 04:37:02 Source
DNA- and aptamer-based biosensors for Alzheimer's disease biomarkers… biological samples · PMID 42715723 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Alzheimer's disease (AD) is a progressive neurodegenerative disorder for which early diagnosis remains a major challeng… Talanta 2026-10-11 04:37:02 Source
Immunoaffinity functionalisation of coated blades for fast, specific… biological samples · PMID 42753453 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Immunoaffinity-coated blades were prepared by covalently binding antibodies via carbodiimide coupling to carboxyl-modif… Talanta 2026-10-11 04:37:02 Source
Muscle cramp susceptibility is associated with muscle-specific modula… High Pulse Duration Neuromuscular Electrical Stimulation Group · PMID 42574681 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Muscle cramps are painful, involuntary contractions thought to arise from altered spinal motoneuron excitability, poten… Experimental physiology 2026-10-04 04:37:04 Source
Lower-limb neuromuscular electrical stimulation (NMES) for adults wit… Low Pulse Duration Neuromuscular Electrical Stimulation Group · PMID 42757634 Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Loss of skeletal muscle mass and function is a common, debilitating complication of kidney failure for individuals unde… The Cochrane database of systematic reviews 2026-10-04 04:37:03 Source
Effects of testosterone-augmented multimodal exercise intervention in… Whole-body Electrical Muscle Stimulation Exercise · PMID 41988780 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Spinal cord injury (SCI) leads to profound muscle atrophy, aerobic deconditioning, and metabolic dysfunction. Exercise-… The Journal of clinical endocrinology and metabolism 2026-09-20 04:37:05 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 6

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Myopathies Thérapie génique Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail