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Fiche traitement

BBM-L101 Injection

Peking University First Hospital • Myopathies

Suivi actif Phase 1

Résumé

BBM-L101 Injection est développé par Peking University First Hospital. Le traitement est actuellement en Phase 1. Il est associé à Myopathies. Son objectif thérapeutique principal est Thérapie génique. Le statut actuel est : suivi actif.

À vérifier

Thérapie génique
Phase 1
Peking University First Hospital
China
This phase 1 study will evaluate a single intravenous infusion of BBM-L101, an investigational AAV-based gene therapy designed to deliver a functional SGCA gene, in ambulatory children aged 4 to \<13 years with genetically confirmed SGCA-related limb-girdle muscular dystrophy (LGMD2D/R3). The primary objective is to assess safety and tolerability. The study will also explore muscle protein expression, serum creatine kinase, motor function, biodistribution/vector shedding, and immune responses. Participants will be followed for 52 weeks in the main study and through 5 years after infusion for long-term safety and efficacy.
2026-10-08

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique

Phase 1
Préclinique
Phase 1
Phase 2
Phase 3
Approuvé

Objectif scientifique de l’étude

classification automatique vérifiable
Thérapie génique Confiance automatique : 80%

Description affichée depuis l’essai compatible NCT07874516, afin d’éviter le mélange entre plusieurs indications d’une même molécule.

Aucune incohérence majeure détectée entre la maladie, l’objectif et la description.

Transparence et qualité de la fiche

données vérifiables
ClassificationCohérente automatiquement
Confiance de la fiche100 %
Source principaleSource officielle ou publication indexée
Dernière vérification2026-10-08
Anomalies détectées0
Validation humaineValidation humaine non effectuée
Donnée issue d’une source Donnée normalisée automatiquement Interprétation algorithmique

Classification scientifique multi-axes

ne pas confondre statut et résultat
État de l’étudeRecrutement en cours
Disponibilité des résultatsRésultats à vérifier
InterprétationImpossible à déterminer
Niveau de preuveNon évaluable

Un essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.

Indicateurs factuels

sans score subjectif
Phase enregistréePhase 1
Études associées1
Publications associées0
Statut consolidéSuivi actif

Aucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.

Historique factuel de la molécule

4 événement(s) daté(s)

Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.

DateÉvénementSource
2026-10-01Début de l’étudeNCT07874516Registre d’essai clinique
2026-10-08Dernière mise à jour des donnéesBBM-L101 InjectionBiomedical Watch
2026-10-18Création de l’enregistrementNCT07874516Registre d’essai clinique
2032-03-01Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT07874516Registre d’essai clinique

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés

1 essai(s)
NCT Titre Phase Statut administratif Pays Sponsor
NCT07874516 BBM-L101 Gene Therapy in Participants With LGMD2D/R3 Phase 1 NOT_YET_RECRUITING China Peking University First Hospital

Publications liées

0 publication(s)

Publications liées

0 publication(s)
Titre PMID DOI Journal Date
Aucune publication liée pour le moment.

Sources officielles

liens de recherche

Dernière mise à jour des données : 2026-10-08

Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.