Vue transversale globale
Toutes les maladies
Un même point d’entrée pour les études cliniques, les découvertes scientifiques, les publications et les pistes exploratoires présentes dans Biomedical Watch.
Périmètre
Filtrer toute la vue
Chaque choix s’applique immédiatement aux quatre sections. Le filtre « type de SEP » n’apparaît que lorsque la sclérose en plaques est sélectionnée.
10635 résultats correspondants
· 60 visibles sur cette page
dans le périmètre Toutes les maladies
Niveau clinique
Études et traitements 5743
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Ambroxol Hydrochloride NCT06193421 · High-Dose Ambroxol in GBA1-Related Parkinson | Maladie de Parkinson | Traitement symptomatique | Phase 1/2 | TERMINATED | Parkinson's disease (PD), affecting 10 million people globally, lacks a cu… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:35 | Détail |
| Botulinum Toxin: Xeomin NCT00909883 · RBHP 2008 — Foot Dystonia Treatment by Botulinum Toxin Injections in Parkinson D… | Maladie de Parkinson | Traitement symptomatique | Phase 3 | COMPLETED | Foot dystonia is frequently observed in patients suffering from Parkinson'… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:35 | Détail |
| Laboratory tests NCT00060541 · Evaluation and Treatment of Neurosurgical Disorders | Épilepsie | Ralentissement de la progression | À vérifier | RECRUITING | Objective: This protocol is designed to allow the Surgical Neurology Branc… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:35 | Détail |
| MR-guided Focused Ultrasound Pallidothalamic Tractotomy NCT07925086 · FOREL-PD — Magnetic-Resonance Guided Focused Ultrasound Pallidothalamic Tractoto… | Maladie de Parkinson | Traitement symptomatique | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | This study is evaluating MR-guided Focused Ultrasound (MRgFUS) treatment f… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:35 | Détail |
| RO7568282 NCT07781644 · TARBELA-PD — Study to Test Effects and Safety of RO7568282 in Early Parkinson's… | Maladie de Parkinson | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | This study aims to compare the effects of RO7568282 versus a placebo in pe… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:35 | Détail |
| STAR0602 NCT07902921 · STAR0602 With Nivolumab in Non Small Cell Lung Cancer and in Metastatic Castrate… | Maladie de Parkinson | À vérifier | Phase 1/2 | NOT_YET_RECRUITING | Background: Immunotherapy is a type of treatment that works by making the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:35 | Détail |
| Cladribine Oral Tablet NCT04640818 · Safety and Efficacy of Cladribine Therapy After Anti CD20 Therapy | Sclérose en plaques | Immunomodulation | À vérifier | UNKNOWN | Prolonged anti CD20 therapy for the treatment of active multiple sclerosis… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:27 | Détail |
| Ocrelizumab at home NCT04650321 · Home Based Infusions for Ocrelizumab | Sclérose en plaques | À vérifier | Phase 4 | RECRUITING | The goal is to assess the safety and effectiveness of home ocrelizumab inf… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:27 | Détail |
| Ozanimod NCT06529406 · COAST — Prospective Evaluation of Sequencing From antiCD-20 Therapies to Ozanimod | Sclérose en plaques | À vérifier | Phase 4 | RECRUITING | This study will evaluate the risk of progressive multifocal leukoencephalo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:27 | Détail |
| Cladribine NCT04178005 · Cladribine Tablets After Treatment With Natalizumab (CLADRINA) | Sclérose en plaques | Traitement symptomatique | Phase 4 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Selinexor has shown single-agent activity in a current phase I study enrol… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:26 | Détail |
| Fingolimod NCT04480853 · SPRING — Safety and Efficacy Study of Fingolimod in Taiwanese Adults (≥ 20years)… | Sclérose en plaques | Thérapie génique | Phase 4 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of the Multi-National Gilenya Pregnancy Exposure Registry in M… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:26 | Détail |
| Frexalimab NCT06141486 · FREVIVA — Efficacy and Safety Study of Frexalimab (SAR441344) in Adults With Non… | Sclérose en plaques | À vérifier | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a randomized, open-label, parallel, Phase 3 study with 2-arms for… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:26 | Détail |
| High Definition transcranial Direct Current Stimulation NCT07914257 · Non-invasive Brain Stimulation to Improve Memory in Multiple Sclerosis | Sclérose en plaques | À vérifier | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | The purpose of the study is to test whether low-level electric stimulation… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:26 | Détail |
| anti-CD19 allo-CAR-T cells NCT04516551 · Anti-CD19 Allo-CAR-T Cells for Relapsed B Cell Malignancies After HSCT | Sclérose en plaques | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Phase 1 | UNKNOWN | The patients with relapsed B cell acute lymphoblastic leukemia (ALL) after… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-08 04:38:24 | Détail |
| CAR-T NCT03196830 · CAR-T for R/R B-NHL | Sclérose en plaques | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Phase 2 | COMPLETED | This study is a single arm study to investigate the efficacy and safety of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-08 04:38:23 | Détail |
| imlifidase NCT04935177 · ConfIdeS — Renal Function in Highly Sensitized Patients 1 Year After Desensitiza… | Sclérose en plaques | À vérifier | Phase 3 | COMPLETED | This is a gene transfer therapy study evaluating the safety of delandistro… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-08 04:38:23 | Détail |
| RCHOP21 NCT01285765 · Evaluate a Treatment Adapted to the PET Response Compared to a Standard Treatmen… | Sclérose en plaques | À vérifier | Phase 3 | COMPLETED | In this study, the investigators purpose is to evaluate the adaptation of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-08 04:38:23 | Détail |
| Aminophylline group NCT05705050 · Aminophylline Infusion on Pain Intensity After Ureterocopic Lithotripsy | Sclérose en plaques | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This study will be conducted to evaluate the effect of intraoperative syst… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-08 04:38:18 | Détail |
| Theophylline NCT02080078 · A Phase I Dose Escalation Study of Erlotinib in Combination With Theophylline | Sclérose en plaques | À vérifier | Phase 1 | TERMINATED | To evaluate the effect of multiple doses of BIIL 284 BS on the pharmacokin… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-08 04:38:18 | Détail |
| Theophylline Powder NCT04789499 · SCENT2 — Smell in Covid-19 and Efficacy of Nasal Theophylline | Sclérose en plaques | À vérifier | Phase 2 | COMPLETED | Evidence of COVID-19 related anosmia and dysgeusia continues to accumulate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-08 04:38:18 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 21
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 | Cancer | À vérifier | Recherche clinique publiée | Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… | Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… | PubMed 2024-09-01 | Détail |
| Bavisant BRAVEinMS — Bavisant | Sclérose en plaques | Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation | Préclinique validée | Modérée | Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… | Science Translational Medicine 2026-01-21 | Détail |
| 2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 | Sclérose en plaques | Remyélinisation | Validation animale | Préclinique animale — article évalué par les pairs | Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… | PubMed / PubMed Central 2025-06-05 | Détail |
| HER-096 HER-096 — protection dopaminergique | Maladie de Parkinson | Neuroprotection | Préclinique validée | Modérée | Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… | Cell Chemical Biology 2024-03-21 | Détail |
| PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 | Sclérose en plaques | Remyélinisation | Phase 1 autorisée | Préclinique; autorisation réglementaire obtenue | Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… | Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 | Détail |
| Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline | Sclérose en plaques | Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique | Validation animale | Préclinique — article évalué par les pairs | Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… | Science Advances 2023-06-02 | Détail |
| CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation | Sclérose en plaques | Remyélinisation · Neuroprotection | Validation animale | Préliminaire | Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… | npj Drug Discovery 2026-07-23 | Détail |
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Maladie de Huntington | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Validation animale | Préliminaire | Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… | Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Maladie d’Alzheimer | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Validation animale | Préliminaire | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. | Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Maladie d’Alzheimer | Neuroprotection | Validation animale | Préliminaire | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. | Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 | Détail |
| C-CAR168 C-CAR168 — AbelZeta Pharma · eef17e8fd6ba432f559afe3d1540fcd40ccd1dd5 | Sclérose en plaques | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Phase 1b/2 autorisée FDA — démarrage en préparation | Source primaire société — à vérifier | CAR-T autologue bispécifique anti-CD20/BCMA visant une déplétion profonde… Le 14 septembre 2026, AbelZeta a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant d'initier une étude multicentrique Phas… | Company pipeline 2026-11-08 04:38:14 | Détail |
| CD20 CD20 — AbelZeta Pharma · cb1f12f188f08a5c3585d090f33738a44aeeca76 | Sclérose en plaques | Immunomodulation | Programme industriel — stade à vérifier | Source primaire société — à vérifier | rovided by AbelZeta Pharma, Inc. Sep 14, 2026, 07:30 ET Share this article… rovided by AbelZeta Pharma, Inc. Sep 14, 2026, 07:30 ET Share this article Share this article IND clearance further exp… | Company pipeline 2026-11-08 04:38:14 | Détail |
| LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 | Sclérose en plaques | Remyélinisation · Neuroprotection | Phase 1 / humain | Source primaire société — à vérifier | LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… | Company pipeline 2026-11-08 04:38:12 | Détail |
| Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 | Sclérose en plaques | Neuroprotection | Phase 2 autorisée — démarrage en préparation | Source primaire société — à vérifier | Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… | Company pipeline 2026-11-08 04:38:12 | Détail |
| EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f | Sclérose en plaques | Remyélinisation · Neuroprotection | Programme industriel — stade à vérifier | Source primaire société — à vérifier | TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… | Company pipeline 2026-11-08 04:38:11 | Détail |
| Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… | Sclérose en plaques | Remyélinisation | Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… | Source primaire institutionnelle — à vérifier | Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… | Official institution 2026-11-08 04:38:11 | Détail |
| SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b | Sclérose en plaques | Immunomodulation | Programme industriel — stade à vérifier | Source primaire société — à vérifier | nceFuture ApplicationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet started… nceFuture ApplicationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe latest about SetPoint MedicalPress Co… | Company pipeline 2026-11-08 04:38:09 | Détail |
| FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 | Sclérose en plaques | Remyélinisation | Phase 1 — volontaires sains | Source primaire société — à vérifier | Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… | Company pipeline 2026-11-08 04:38:08 | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Maladie de Huntington | Thérapie génique | Validation cellulaire | Préliminaire | Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. | Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Maladie d’Alzheimer | Neuroprotection | Validation animale | Préliminaire | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… | Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 | Détail |
Bibliographie
Publications 4871
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| [Natural bear bile powder attenuates lipopolysaccharide-induced acute… Ginseng · PMID 42486831 | Sclérose en plaques | Neuroprotection · Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source To investigate the mechanism that mediates the protective effect of bear bile powder (BBP) against lipopolysaccharide (… | Nan fang yi ke da xue xue bao = Journal of Southern Me… 2026-07-23 12:24:10 | Source |
| Potential benefits of music-based therapies on rehabilitation outcome… Ambulation Study in Multiple Sclerosis · PMID 42486519 | Sclérose en plaques | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To assess the evidence for a benefit of music-based therapies (MBTs) on rehabilitation outcomes in adults with multiple… | BMJ open 2026-07-23 12:24:07 | Source |
| Co-development of a genetic care pathway for ALS: real-world perspect… Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Families Project · PMID 42310788 | Sclérose latérale amyotrophique | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a rare, progressive neurodegenerative disorder, with a substantial proportion of… | Orphanet journal of rare diseases 2026-07-22 21:23:40 | Source |
| Investigating the role of serum NfL, FGF21, NCAM1 and GDF15 as diseas… Peripheral Neurofilament Levels and Amyotrophic Lateral Sclerosis · PMID 42020662 | Sclérose latérale amyotrophique | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Publication | PubMed | Voir la publication source Charcot-Marie-Tooth disease type 2A (CMT2A) is the most common axonal form of inherited peripheral neuropathy, caused b… | Scientific reports 2026-07-22 21:23:40 | Source |
| Remote, self-administered, smartphone cognitive testing in a registry… Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Families Project · PMID 42273832 | Maladie d’Alzheimer | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Remote, smartphone-based cognitive testing may improve access to cognitive assessments for Alzheimer's disease and rela… | Alzheimer's & dementia : the journal of the Alzheimer'… 2026-07-22 21:23:40 | Source |
| Silent Damage, Delayed Symptoms: A Case of Breast Cancer Radiation-In… Peripheral Neurofilament Levels and Amyotrophic Lateral Sclerosis · PMID 41718290 | Sclérose latérale amyotrophique · Cancer | Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source : Radiation-induced lumbosacral plexopathy (RILP) is a rare but potentially debilitating complication of radiotherapy,… | Reports (MDPI) 2026-07-22 21:23:40 | Source |
| Adipose-derived mesenchymal stem cells for the treatment of Amyotroph… UwmBmmscALS — Autologous Bone Marrow Mesenchymal Stem Cells in the Treatment of Patients With… | Sclérose latérale amyotrophique | Neuroprotection · Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a progressive and fatal neurodegenerative disease with few treatments available.… | Frontiers in neurology 2026-07-22 21:23:39 | Source |
| Unraveling the Potential of Stem Cell Therapy in Motor Neuron Disease… UwmBmmscALS — Autologous Bone Marrow Mesenchymal Stem Cells in the Treatment of Patients With… | Sclérose latérale amyotrophique | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection · Immunomodulation · T… | Publication | PubMed | Voir la publication source Motor neuron disorders (MNDs), including ALS, are deadly neurodegenerative conditions that cause progressive motor neur… | CNS & neurological disorders drug targets 2026-07-22 21:23:39 | Source |
| Effect of anti-anxiety therapy on the prognosis of patients with atri… escitalopram · PMID 42483461 | Maladie d’Alzheimer · Sclérose latérale amyotrophique · Sclérose laté… | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Atrial fibrillation (AF) and anxiety frequently co-occur, significantly impairing quality of life (QoL) and potentially… | Frontiers in cardiovascular medicine 2026-07-22 21:23:33 | Source |
| Generalizable structure-function covariation predictive of antidepres… escitalopram · PMID 42460432 | Maladie d’Alzheimer · Sclérose latérale amyotrophique · Sclérose laté… | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Major depressive disorder (MDD) is a prevalent condition that profoundly impairs quality of life across diverse populat… | Nature. Mental health 2026-07-22 21:23:33 | Source |
| Case Report: Sequential multi-stage dermoscopic evolution of hypertro… skin biopsy · PMID 42482897 | Sclérose latérale amyotrophique | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Hypertrophic lichen planus (HLP) is a chronic, T-cell-mediated inflammatory dermatosis characterized by verrucous, hype… | Frontiers in medicine 2026-07-22 21:23:32 | Source |
| Sequential Onset and Prognostic Impact of Japanese Spotted Fever in a… skin biopsy · PMID 42483121 | Sclérose latérale amyotrophique | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Japanese spotted fever (JSF) is an increasingly reported tick-borne disease in Japan. Although person-to-person transmi… | Cureus 2026-07-22 21:23:32 | Source |
| Psilocybin as serotonergic therapy in epilepsy: Narrative review of p… Psilocybin · PMID 42482371 | Maladie d’Alzheimer · Cancer · Migraine · Maladie de Parkinson · Sclé… | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Psilocybin shows potential in neuropsychiatric disorders but has a complex relationship with epilepsy and seizures. We… | British journal of clinical pharmacology 2026-07-22 21:23:21 | Source |
| Psilocybin produces amplified acute responses and sex-specific long-t… Psilocybin · PMID 42471435 | Maladie d’Alzheimer · Cancer · Migraine · Maladie de Parkinson · Sclé… | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Psilocybin is a serotonergic psychedelic drug with emerging therapeutic applications, yet its actions under glutamaterg… | Neuropsychopharmacology : official publication of the… 2026-07-22 21:23:21 | Source |
| Natural history study of adults with Wolf-Hirschhorn syndrome 2: Pati… CoRDS — Rare Disease Patient Registry & Natural History Study - Coordination of Rare Diseases… | Myasthénie | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Wolf-Hirschhorn syndrome (WHS) is a contiguous gene disorder consisting of prenatal and postnatal growth deficiency, di… | American journal of medical genetics. Part A 2026-07-22 21:23:18 | Source |
| Utilization of CoRDS registry to monitor quality of life in patients… CoRDS — Rare Disease Patient Registry & Natural History Study - Coordination of Rare Diseases… | Sclérose latérale amyotrophique | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source VCP disease, also known as multisystem proteinopathy, is a rare, autosomal dominant, adult-onset, neuromuscular disease… | Orphanet journal of rare diseases 2026-07-22 21:23:18 | Source |
| Efficacy of blinatumomab for dermatomyositis/SLE overlap syndrome occ… Blinatumomab · PMID 42481788 | Cancer · Lupus · Myasthénie · Sclérose en plaques · Myasthénie | Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Bone marrow transplantation 2026-07-22 21:23:17 | Source |
| Results of second-line therapy in adult Philadelphia chromosome-posit… Blinatumomab · PMID 42482409 | Cancer · Lupus · Myasthénie · Sclérose en plaques · Myasthénie | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The approval of the BCR::ABL tyrosine kinase inhibitors (TKIs) and blinatumomab have improved outcomes in Ph-positive B… | Cancer 2026-07-22 21:23:17 | Source |
| Exploring low clozapine C/D ratios, inverted clozapine-norclozapine r… Medication Adherence and Non-adherence in Adults With Rare Disease · PMID 37487869 | Myasthénie | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Up to 1/2 of outpatients prescribed clozapine may be partially/fully non-adherent, based on therapeutic drug monitoring… | Schizophrenia research 2026-07-22 21:23:15 | Source |
| Non-Adherence to Standard Therapy in Autoimmune Hepatitis: Impact of… Medication Adherence and Non-adherence in Adults With Rare Disease · PMID 40748765 | Myasthénie | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Non-adherence to treatment may be one of the most important causes for the failure of therapy goals in autoimmune liver… | United European gastroenterology journal 2026-07-22 21:23:15 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 0
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune piste exploratoire ne correspond aux filtres. | |||||||