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Niveau clinique
Études et traitements 5743
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Amlodipine NCT07075965 · CAP DM1 — Calcium Channel Blocker in Myotonic Dystrophy Type 1 | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | NOT_YET_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the effectiveness and mechanism o… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:59 | Détail |
| Milnacipran NCT01747044 · Prospective Study of the Influence of the Diffuse Noxious Inhibitory Controls of… | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 2 | COMPLETED | Fibromyalgia affects 0.7 to 3.3% of the adult population and 7-10 times mo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:59 | Détail |
| Multimodal physiotherapy program NCT07577687 · Effect of Emg-Biofeedback and Multimodal Exercise on Temporomandibular Joint Dys… | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | Temporomandibular joint dysfunction (TMD) is a multifactorial musculoskele… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:59 | Détail |
| Sodium hyaluronate with mannitol (Ostenil Tendon) NCT03984955 · CITTE — Comparing Injection Treatments for Tennis Elbow | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | Tennis elbow is one of the most common musculoskeletal problems affecting… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:59 | Détail |
| KP104 NCT05504187 · Study to Evaluate Safety, Tolerability and Pharmacodynamics of KP104 in Particip… | Lupus | À vérifier | Phase 2 | WITHDRAWN | This study will evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK),… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:57 | Détail |
| Biospecimen Collection NCT06306638 · Interstitial Photodynamic Therapy Following Palliative Radiotherapy in Treating… | Cancer | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | This phase III trial compares standard of care hormone therapy plus riboci… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:56 | Détail |
| ExAblate MRgFUS NCT01833806 · A Phase IV Post Approval Clinical Study of ExAblate Treatment of Metastatic Bone… | Cancer | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The study hypotheses is that the proportion of patients experiencing clini… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:56 | Détail |
| Focal Therapy NCT07623941 · CUIMC Focal Therapy Registry | Cancer | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | The principal aim of the registry is to collect data on focal therapy (FT)… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:56 | Détail |
| Irreversible Electroporation (IRE) NCT03484299 · Chemotherapy and Irreversible Electroporation in the Treatment of Advanced Pancr… | Cancer | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | Most prostate cancer treatment research in the last decade has been focuse… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:56 | Détail |
| TC-3 hydrogel NCT01799499 · NMIBC TURBT HG — A Prospective Open Label Comparative Dose Ranging Study Evaluat… | Cancer | Traitement symptomatique | Non applicable | WITHDRAWN | This study is a prospective randomized open labeled dose ranging comparati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:56 | Détail |
| Histotripsie — HistoSonics Edison System NCT07873619 · Histotripsy for Peritoneal Tumour and Lymph Node: a Pilot Study | Cancer | À vérifier | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | Ultrasons focalisés produisant une cavitation contrôlée et une destruction… HOPE4LIVER a rapporté un succès technique dans 95 % des tumeurs évaluées et des complications majeures liées à la procé… | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:55 | Détail |
| IRE by stunning pulse therapy device NCT07263451 · Safety and Feasibility of IRE for Early-stage Breast Cancer: a Prospective, Open… | Cancer | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | This is a prospective, open-label, single-arm, exploratory clinical trial… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:55 | Détail |
| NovaSure ablation NCT05856838 · RAMBOS — NovaSure Study: Endometrial Ablation in Women With Heavy Menstrual Blee… | Cancer | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Non applicable | RECRUITING | Heavy menstrual bleeding (HMB) affects 30% of women worldwide. It negative… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:55 | Détail |
| Zero Ischemia Robot-Assisted Laparoscopic Microwave Ablation Assisted… NCT06715878 · Zero Ischemia Robot-Assisted MWA Assisted Suture-less Tumor Enucleation of RCC W… | Cancer | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | Zero ischemia laparoscopic radio frequency ablation assisted tumor enuclea… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:55 | Détail |
| Vaccines, Peptide NCT06252584 · AML-VAC-XS15 — Multi-peptide Vaccination Adjuvanted With XS15 in Acute Myeloid L… | Cancer | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | The aim of this Phase I study is to evaluate the immunogenicity along with… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:54 | Détail |
| Venetoclax NCT03223610 · Venetoclax, Ibrutinib, Prednisone, Obinutuzumab, and Revlimid (ViPOR) in Relapse… | Cancer | Thérapie cellulaire · Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This study evaluates the effectiveness and safety of a new conditioning re… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:54 | Détail |
| ADI-PEG 20 (Arginine deiminase pegylated) NCT07389278 · Combination ADI-PEG 20, TMZ, and RT for Treatment of Newly Diagnosed High-grade… | Cancer | À vérifier | Phase 1/2 | NOT_YET_RECRUITING | This is an open label, intra-patient dose escalation, to evaluate ADI-PEG… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:53 | Détail |
| Anti-VEGF Monoclonal Antibody NCT07504588 · Sacituzumab Govitecan With Bevacizumab Compared to Usual Chemotherapy (Carboplat… | Cancer | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | This phase II trial compares the effect of sacituzumab govitecan and bevac… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:53 | Détail |
| Atezolizumab NCT06096779 · Kirros — A Study Evaluating Atezolizumab, With or Without Bevacizumab, in Partic… | Cancer | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This phase III trial compares the effect of atezolizumab (or atezolizumab… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:53 | Détail |
| Biospecimen Collection NCT06260033 · Stereotactic Body Radiation Therapy and FES PET/CT Imaging for the Treatment of… | Cancer | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | This phase III trial compares standard of care hormone therapy plus riboci… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:53 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 21
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 | Cancer | À vérifier | Recherche clinique publiée | Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… | Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… | PubMed 2024-09-01 | Détail |
| Bavisant BRAVEinMS — Bavisant | Sclérose en plaques | Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation | Préclinique validée | Modérée | Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… | Science Translational Medicine 2026-01-21 | Détail |
| 2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 | Sclérose en plaques | Remyélinisation | Validation animale | Préclinique animale — article évalué par les pairs | Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… | PubMed / PubMed Central 2025-06-05 | Détail |
| HER-096 HER-096 — protection dopaminergique | Maladie de Parkinson | Neuroprotection | Préclinique validée | Modérée | Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… | Cell Chemical Biology 2024-03-21 | Détail |
| PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 | Sclérose en plaques | Remyélinisation | Phase 1 autorisée | Préclinique; autorisation réglementaire obtenue | Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… | Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 | Détail |
| Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline | Sclérose en plaques | Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique | Validation animale | Préclinique — article évalué par les pairs | Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… | Science Advances 2023-06-02 | Détail |
| CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation | Sclérose en plaques | Remyélinisation · Neuroprotection | Validation animale | Préliminaire | Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… | npj Drug Discovery 2026-07-23 | Détail |
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Maladie de Huntington | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Validation animale | Préliminaire | Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… | Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Maladie d’Alzheimer | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Validation animale | Préliminaire | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. | Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Maladie d’Alzheimer | Neuroprotection | Validation animale | Préliminaire | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. | Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 | Détail |
| C-CAR168 C-CAR168 — AbelZeta Pharma · eef17e8fd6ba432f559afe3d1540fcd40ccd1dd5 | Sclérose en plaques | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Phase 1b/2 autorisée FDA — démarrage en préparation | Source primaire société — à vérifier | CAR-T autologue bispécifique anti-CD20/BCMA visant une déplétion profonde… Le 14 septembre 2026, AbelZeta a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant d'initier une étude multicentrique Phas… | Company pipeline 2026-11-08 04:38:14 | Détail |
| CD20 CD20 — AbelZeta Pharma · cb1f12f188f08a5c3585d090f33738a44aeeca76 | Sclérose en plaques | Immunomodulation | Programme industriel — stade à vérifier | Source primaire société — à vérifier | rovided by AbelZeta Pharma, Inc. Sep 14, 2026, 07:30 ET Share this article… rovided by AbelZeta Pharma, Inc. Sep 14, 2026, 07:30 ET Share this article Share this article IND clearance further exp… | Company pipeline 2026-11-08 04:38:14 | Détail |
| LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 | Sclérose en plaques | Remyélinisation · Neuroprotection | Phase 1 / humain | Source primaire société — à vérifier | LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… | Company pipeline 2026-11-08 04:38:12 | Détail |
| Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 | Sclérose en plaques | Neuroprotection | Phase 2 autorisée — démarrage en préparation | Source primaire société — à vérifier | Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… | Company pipeline 2026-11-08 04:38:12 | Détail |
| EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f | Sclérose en plaques | Remyélinisation · Neuroprotection | Programme industriel — stade à vérifier | Source primaire société — à vérifier | TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… | Company pipeline 2026-11-08 04:38:11 | Détail |
| Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… | Sclérose en plaques | Remyélinisation | Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… | Source primaire institutionnelle — à vérifier | Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… | Official institution 2026-11-08 04:38:11 | Détail |
| SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b | Sclérose en plaques | Immunomodulation | Programme industriel — stade à vérifier | Source primaire société — à vérifier | nceFuture ApplicationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet started… nceFuture ApplicationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe latest about SetPoint MedicalPress Co… | Company pipeline 2026-11-08 04:38:09 | Détail |
| FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 | Sclérose en plaques | Remyélinisation | Phase 1 — volontaires sains | Source primaire société — à vérifier | Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… | Company pipeline 2026-11-08 04:38:08 | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Maladie de Huntington | Thérapie génique | Validation cellulaire | Préliminaire | Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. | Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Maladie d’Alzheimer | Neuroprotection | Validation animale | Préliminaire | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… | Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 | Détail |
Bibliographie
Publications 4871
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| The effect of tranexamic acid and epinephrine on visual clarity durin… Arthroscopy & saline irrigation alone · PMID 38395349 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Visual clarity in arthroscopic rotator cuff repair is essential to reduce the operative time and for efficiency of repa… | Orthopaedics & traumatology, surgery & research : OTSR 2026-08-13 15:04:02 | Source |
| Acute physiological responses to combined blood flow restriction and… Sham Low Level Laser Therapy · PMID 32318813 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Blood flow restriction (BFR) is an innovation in fitness to train muscles with low loads at low oxygen levels. Low-leve… | European journal of applied physiology 2026-08-13 15:04:00 | Source |
| Photobiomodulation in the management of oral mucositis for adult head… Sham Low Level Laser Therapy · PMID 36484364 | Cancer | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Oral mucositis is a debilitating and painful complication of head and neck cancer irradiation that is characterised by… | Health technology assessment (Winchester, England) 2026-08-13 15:04:00 | Source |
| Bibliometric analysis in the field of photobiomodulation in the last… Low Level Laser Therapy · PMID 42586290 | Maladie d’Alzheimer | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Photobiomodulation (PBM) has evolved into a vibrant interdisciplinary field. Despite rapid research expansion, a compre… | Photodiagnosis and photodynamic therapy 2026-08-13 15:03:59 | Source |
| Efficacy of 810 nm low-level laser therapy on muscle regeneration aft… Low Level Laser Therapy · PMID 42579184 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Skeletal muscle tissue has considerable regenerative capacity following injury; yet, this process may be gradual and co… | Lasers in medical science 2026-08-13 15:03:59 | Source |
| Bilateral transcutaneous auricular nerve stimulation promotes motor f… Combined vagus nerve stimulation and medical treatment · PMID 42564705 | Accident vasculaire cérébral | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Vagus nerve stimulation (VNS) has emerged as a promising adjunctive approach for stroke rehabilitation. However, curren… | Therapeutic advances in neurological disorders 2026-08-13 15:03:57 | Source |
| Swallowing therapy for dysphagia in acute and subacute stroke. Combined vagus nerve stimulation and medical treatment · PMID 42573047 | Accident vasculaire cérébral | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Post-stroke dysphagia ((PSD) impaired swallowing following stroke), increases risk of death, yet the effects of potenti… | The Cochrane database of systematic reviews 2026-08-13 15:03:57 | Source |
| Clinical Practice Recommendations for Non-Dermatologists on the Diagn… Medical treatment · PMID 42590188 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Generalized pustular psoriasis (GPP) is a rare, potentially life-threatening, chronic cutaneous inflammatory disease ch… | Journal of clinical medicine 2026-08-13 15:03:56 | Source |
| Mechanisms Underlying the Benefits of Coffee in Postoperative Ileus. Medical treatment · PMID 42588126 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Postoperative ileus (POI) is a motility dysfunction associated with inflammation in the gastrointestinal (GI) tract aft… | Nutrients 2026-08-13 15:03:56 | Source |
| Prednisone, not vamorolone, suppresses novel serum bone and cartilage… Vamorolone · PMID 42547787 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Corticosteroids are among the most highly prescribed drugs. Chronic treatment with corticosteroids causes osteopenia, a… | Scientific reports 2026-08-13 15:03:55 | Source |
| Vagus nerve stimulation as an add-on therapy in patients with epileps… Vagus nerve stimulation · PMID 42581390 | Épilepsie · Myopathies · Sclérose en plaques · Myopathies · Sclérose… | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Vagus nerve stimulation (VNS) has been proven as an effective and safe adjunct therapy for epilepsy, but real-world evi… | Acta epileptologica 2026-08-13 15:03:55 | Source |
| Vamorolone for Duchenne Muscular Dystrophy: A Cross-Trial Efficacy Co… Vamorolone · PMID 42531535 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Neurology 2026-08-13 15:03:55 | Source |
| Remogliflozin Attenuates Thioacetamide-Induced Nephrotoxicity: Associ… SGLT2 inhibitor · PMID 42590936 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Thioacetamide (TAA) induces renal injury via oxidative stress and inflammation. Remogliflozin (Remo), an SGLT2 inhibito… | Toxicology mechanisms and methods 2026-08-13 15:03:54 | Source |
| SGLT2 Inhibitors and Outcomes in Elderly Patients With Chronic Kidney… SGLT2 inhibitor · PMID 42587349 | Maladie rénale chronique | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Sodium-glucose cotransporter 2 (SGLT2) inhibitors have emerged as a cornerstone therapy for chronic kidney disease (CKD… | Diabetes, obesity & metabolism 2026-08-13 15:03:54 | Source |
| Kidney outcomes and safety of sodium-glucose cotransporter-2 inhibito… SGLT-2 inhibitor · PMID 42586506 | Maladie rénale chronique | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) is the most common hereditary kidney disease and among the leading… | Diabetes research and clinical practice 2026-08-13 15:03:53 | Source |
| AAV-mediated gene transfer of a novel microdystrophin ameliorates pat… RGX-202 · PMID 42003884 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Use of adeno-associated virus (AAV)-mediated transfer of functional microdystrophins to address Duchenne muscular dystr… | Molecular therapy. Nucleic acids 2026-08-13 15:03:52 | Source |
| Targeting the creatine transporter SLC6A8: Mechanisms and emerging th… RGX-202 · PMID 42297217 | Insuffisance cardiaque · Cancer | Remyélinisation indirecte / réparation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Solute carrier family 6 member 8 (SLC6A8) is a Na- and Cl-dependent creatine transporter that mediates the transmembran… | Biochemical pharmacology 2026-08-13 15:03:52 | Source |
| AAV microdystrophin gene replacement therapy for Duchenne muscular dy… PF-06939926 · PMID 40817386 | Myopathies | Thérapie cellulaire · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by pathogenic sequence variants occurring in the DMD gene which lead to the… | Gene therapy 2026-08-13 15:03:50 | Source |
| Cardiac safety of fordadistrogene movaparvovec gene therapy in Duchen… PF-06939926 · PMID 40583273 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Fordadistrogene movaparvovec (FM; PF-06939926) is a recombinant adeno-associated virus serotype-9 gene-replacement cons… | Molecular therapy : the journal of the American Societ… 2026-08-13 15:03:50 | Source |
| An Antibody-Oligonucleotide Conjugate for Myotonic Dystrophy Type 1. Del-desiran (AOC 1001) · PMID 41707138 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Myotonic dystrophy type 1 is a rare, dominantly inherited, progressive, disabling, neuromuscular disease that leads to… | The New England journal of medicine 2026-08-13 15:03:49 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 0
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
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