Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 550
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 26G Needle NCT07926113 · MASS-NEEDLE — Comparison of 26G and 30G Needles for Masseter Trigger Point Injec… | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | This randomized split-face study aims to compare the effects of 26G and 30… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:59 | Détail |
| ABSK021 NCT04192344 · A Study to Assess the Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of ABSK-021 in… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This is an open-label phase 1 study to determine the safety and tolebility… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:59 | Détail |
| Amlodipine NCT07075965 · CAP DM1 — Calcium Channel Blocker in Myotonic Dystrophy Type 1 | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | NOT_YET_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the effectiveness and mechanism o… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:59 | Détail |
| Milnacipran NCT01747044 · Prospective Study of the Influence of the Diffuse Noxious Inhibitory Controls of… | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 2 | COMPLETED | Fibromyalgia affects 0.7 to 3.3% of the adult population and 7-10 times mo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:59 | Détail |
| Multimodal physiotherapy program NCT07577687 · Effect of Emg-Biofeedback and Multimodal Exercise on Temporomandibular Joint Dys… | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | Temporomandibular joint dysfunction (TMD) is a multifactorial musculoskele… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:59 | Détail |
| Sodium hyaluronate with mannitol (Ostenil Tendon) NCT03984955 · CITTE — Comparing Injection Treatments for Tennis Elbow | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | Tennis elbow is one of the most common musculoskeletal problems affecting… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-09 21:02:59 | Détail |
| Eteplirsen NCT06606340 · EVOLVE — A Long-term Observational Study Evaluating Eteplirsen, Golodirsen, or C… | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ENROLLING_BY_INVITATION | This is a phase 4, multicenter, prospective, observational study designed… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-08 04:37:15 | Détail |
| KER-065 NCT07704099 · Safety and Efficacy of KER-065 in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, pharmac… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-08 04:37:15 | Détail |
| Tegacorat NCT07911995 · A Phase 2 Trial to Investigate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacokinet… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | NOT_YET_RECRUITING | This Phase 2 clinical trial will evaluate the efficacy, safety, tolerabili… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-08 04:37:15 | Détail |
| delandistrogene moxeparvovec NCT06241950 · A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Delandistro… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | TERMINATED | This open-label, single-arm study will evaluate the safety and expression… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-08 04:37:14 | Détail |
| Exopulse Mollii Suit NCT07459361 · Acute Effects of Wearable Electrical Stimulation in Stroke | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Cerebral Palsy (CP) is is estimated to be around 1.5-3 per live birth, wit… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-08 04:37:14 | Détail |
| Instrument Assisted Soft Tissue Mobilization NCT07921784 · Effects of IASTM, Deep Friction Massage, and Sham Instrument-Assisted Soft Tissu… | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | Background: Non-specific low back pain is a leading cause of global disabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-08 04:37:14 | Détail |
| ITB Titration Protocol NCT06606574 · PREDICT-ITB — Intrathecal Baclofen and Pediatric Dystonia | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | The goal of this study is to better understand outcomes in children with d… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-08 04:37:14 | Détail |
| Nanopulsed Electromagnetic Field Therapy (SIS) NCT07550543 · PEMF Therapy in Shoulder Tendinopathy | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The goal of this clinical trial is to evaluate whether pulsed electromagne… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-08 04:37:14 | Détail |
| nVNS Treatment NCT07288411 · Effects of Vagus Nerve Stimulation on Temporomandibular Disorders. | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | The study aims to examine the effects of transcutaneous non-invasive vagus… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-08 04:37:14 | Détail |
| SPOT-03 NCT07188012 · Safety and Dystrophin Expression of SPOT-03 in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate the safety and tolerabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-08 04:37:14 | Détail |
| synovial biopsy NCT07503821 · SYVIPRO — Synovial Tissue as a Biomarker in the Management of Pigmented Villonod… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | Pigmented villonodular synovitis (PVNS) is a rare joint disease caused by… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-08 04:37:14 | Détail |
| zagociguat 15mg NCT06961344 · An Open-label Extension Safety Study of MELAS Patients Who Completed TIS6463-203… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | TERMINATED | PRIZM is a Phase 2b randomized, double-blind, placebo-controlled, 3-treatm… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-08 04:37:14 | Détail |
| zeleciment basivarsen (DYNE-101) NCT07486934 · Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Basivarsen (DYNE-101) in Partic… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerabili… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-08 04:37:14 | Détail |
| Deep Brain Stimulation Étude non communiquée | Épilepsie · Myopathies · Maladie de Parkinson | À vérifier | Non applicable | Actif | Background: \- Deep brain stimulation (DBS) is an approved surgery for cer… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-11-06 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 644
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Vagus nerve stimulation as an add-on therapy in patients with epileps… Vagus nerve stimulation · PMID 42581390 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Vagus nerve stimulation (VNS) has been proven as an effective and safe adjunct therapy for epilepsy, but real-world evi… | Acta epileptologica 2026-08-13 15:03:55 | Source |
| Vamorolone for Duchenne Muscular Dystrophy: A Cross-Trial Efficacy Co… Vamorolone · PMID 42531535 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Neurology 2026-08-13 15:03:55 | Source |
| Remogliflozin Attenuates Thioacetamide-Induced Nephrotoxicity: Associ… SGLT2 inhibitor · PMID 42590936 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Thioacetamide (TAA) induces renal injury via oxidative stress and inflammation. Remogliflozin (Remo), an SGLT2 inhibito… | Toxicology mechanisms and methods 2026-08-13 15:03:54 | Source |
| SGLT2 Inhibitors and Outcomes in Elderly Patients With Chronic Kidney… SGLT2 inhibitor · PMID 42587349 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Sodium-glucose cotransporter 2 (SGLT2) inhibitors have emerged as a cornerstone therapy for chronic kidney disease (CKD… | Diabetes, obesity & metabolism 2026-08-13 15:03:54 | Source |
| Kidney outcomes and safety of sodium-glucose cotransporter-2 inhibito… SGLT-2 inhibitor · PMID 42586506 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) is the most common hereditary kidney disease and among the leading… | Diabetes research and clinical practice 2026-08-13 15:03:53 | Source |
| AAV-mediated gene transfer of a novel microdystrophin ameliorates pat… RGX-202 · PMID 42003884 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Use of adeno-associated virus (AAV)-mediated transfer of functional microdystrophins to address Duchenne muscular dystr… | Molecular therapy. Nucleic acids 2026-08-13 15:03:52 | Source |
| Targeting the creatine transporter SLC6A8: Mechanisms and emerging th… RGX-202 · PMID 42297217 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Solute carrier family 6 member 8 (SLC6A8) is a Na- and Cl-dependent creatine transporter that mediates the transmembran… | Biochemical pharmacology 2026-08-13 15:03:52 | Source |
| AAV microdystrophin gene replacement therapy for Duchenne muscular dy… PF-06939926 · PMID 40817386 | Myopathies | Thérapie cellulaire · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by pathogenic sequence variants occurring in the DMD gene which lead to the… | Gene therapy 2026-08-13 15:03:50 | Source |
| Cardiac safety of fordadistrogene movaparvovec gene therapy in Duchen… PF-06939926 · PMID 40583273 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Fordadistrogene movaparvovec (FM; PF-06939926) is a recombinant adeno-associated virus serotype-9 gene-replacement cons… | Molecular therapy : the journal of the American Societ… 2026-08-13 15:03:50 | Source |
| An Antibody-Oligonucleotide Conjugate for Myotonic Dystrophy Type 1. Del-desiran (AOC 1001) · PMID 41707138 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Myotonic dystrophy type 1 is a rare, dominantly inherited, progressive, disabling, neuromuscular disease that leads to… | The New England journal of medicine 2026-08-13 15:03:49 | Source |
| Effect of using knee extension aid for gait training in subacute hemi… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 42544336 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source [Purpose] In normal gait, the knee flexes approximately 60° during the swing phase, and the lower leg's inertial force… | Journal of physical therapy science 2026-08-13 15:03:49 | Source |
| Robot-Assisted Gait Training to Improve Gait Patterns in Two Adolesce… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 41332284 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Although the effectiveness of robot-assisted gait training (RAGT) in stroke has been reported, evidence in adolescents… | Physical & occupational therapy in pediatrics 2026-08-13 15:03:49 | Source |
| BMN 351-Induced Exon Skipping and Dystrophin Expression in Skeletal a… BMN 351 · PMID 39916519 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by mutations of the gene that prevent the expression of functional dystroph… | Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 | Source |
| Targeting a Novel Site in Exon 51 with Antisense Oligonucleotides Ind… BMN 351 · PMID 39916530 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Exon skipping with antisense oligonucleotides (ASOs) can correct disease-causing mutations of Duchenne muscular dystrop… | Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 | Source |
| From design to clinic: Medicinal chemistry and pharmacology of approv… Givinostat · PMID 42546588 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Many diseases, including cancer, are characterized by increased or decreased expression of specific genes. These change… | European journal of medicinal chemistry 2026-08-13 15:03:47 | Source |
| Real-world safety profile of givinostat: an early post-marketing phar… Givinostat · PMID 42494524 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Givinostat is a novel histone deacetylase inhibitor, which was approved by the US Food and Drug Administration (FDA) in… | Frontiers in pharmacology 2026-08-13 15:03:47 | Source |
| Bone marrow mesenchymal stem cell exosomes in osteonecrosis: patholog… Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) · PMID 42550377 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Osteonecrosis is bone death caused by disrupted blood supply. It often leads to bone collapse and joint failure. Curren… | Molecular biology reports 2026-08-13 15:03:46 | Source |
| Subconjunctival Injection of Mesenchymal Stem Cells for Corneal Wound… Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) · PMID 42454124 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Previous studies in animal models have demonstrated that mesenchymal stem cells (MSCs) are beneficial for reconstructin… | Frontiers in medicine 2026-08-13 15:03:46 | Source |
| Development of a DUX4-targeting antibody oligonucleotide conjugate as… AOC-1020 · PMID 41994867 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is an autosomal dominant muscular disease in which genetic mutations acti… | Nucleic acids research 2026-08-13 15:03:45 | Source |
| Preclinical evaluation of INS1201 AAV9-micro-dystrophin via CSF admin… INS1201 · PMID 42137291 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source INS1201 is an investigational adeno-associated virus 9-micro-dystrophin gene transfer therapy under development as a po… | Molecular therapy. Advances 2026-08-13 15:03:44 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |