Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 434
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| INS1201 NCT06817382 · ASCEND — A Study to Investigate the Safety and Biodistribution of a Single Intra… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary objective of this study is to evaluate the safety and tolerabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:37:02 | Détail |
| NS-089/NCNP-02 NCT05996003 · NS-089/NCNP-02-201 in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a Phase 2, open-label, multi-center, 2-part study of NS-089/NCNP-0… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:37:02 | Détail |
| Vamorolone NCT05166109 · A Study to Assess Vamorolone in Becker Muscular Dystrophy (BMD) | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | COMPLETED | The goal of this study is to collect additional information on the safety… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:37:02 | Détail |
| 1ml of triamcinolone (40mg/1ml) NCT04253457 · The SToICAL Study - The Soft Tissue Injection of Corticosteroid And Local Anaest… | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 3 | TERMINATED | Some hand conditions can be treated with a steroid injection. Some doctors… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:37:01 | Détail |
| doxecitine and doxribtimine NCT06754098 · Doxecitin and Doxribthymine in Adult Subjects With Thymidine Kinase 2 (TK2) Defi… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | This is a Phase 2 prospective open-label treatment study of the safety and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:37:01 | Détail |
| Electrical Impedance Myography NCT03458832 · ReSolve — Clinical Trial Readiness to Solve Barriers to Drug Development in FSHD | Myopathies | Thérapie génique | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary cause of facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD), a comm… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:37:01 | Détail |
| Repetitive transcranial magnetic stimulation (rTMS) on L M1 NCT07827677 · The Effect of Different rTMS Interventions on Acute Experimental Muscular Pain i… | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | Insomnia exacerbates pain sensitivity and impairs physiological recovery f… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:37:01 | Détail |
| S-Cone Stimulating Chromatic Light NCT07825792 · Light Bulb Stimuli to Reduce Chronic Pain | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | This pilot randomized, double-blind, crossover clinical trial will evaluat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:37:01 | Détail |
| Sevasemten NCT06066580 · MESA — Open-Label Extension of EDG-5506 in Participants With Becker Muscular Dys… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ENROLLING_BY_INVITATION | EDG-5506-203 MESA is an open-label extension study to assess the long-term… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:37:01 | Détail |
| Thermal Pain Stimulation NCT06472622 · Functional Neuroimaging to Detect the Neural Signatures of the Unpleasantness of… | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1 | RECRUITING | Background: The way the brain processes rewards and punishments may play a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:37:01 | Détail |
| V001-BCMA NCT07339540 · the Safety and Efficacy of Targeted BCMA In Vivo LV Injection for Recurrent or R… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This study is designed as a single arm, open label, single center clinical… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:37:01 | Détail |
| AZD5492 NCT06916806 · TITAN — A Study to Investigate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharm… | Lupus | Immunomodulation | Phase 1 | RECRUITING | The purpose of this study is to measure the safety, tolerability, PK, and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-20 04:36:58 | Détail |
| Methylprednisolone Étude non communiquée | Cancer · Lupus · Myopathies · Maladie de Parkinson · Sclérose en plaq… | À vérifier | Phase 1/2 | Actif | This is a randomized, double blind, controlled, parallel group, multicente… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-17 | Détail |
| Physical Effort Stimulation Étude non communiquée | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1 | Actif | Background: The way the brain processes rewards and punishments may play a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-17 | Détail |
| Sirolimus Étude non communiquée | Lupus · Myopathies · Maladie de Parkinson | Traitement symptomatique | Phase 1/2 | Actif | This study will evaluate the safety and effectiveness of a new immunosuppr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-17 | Détail |
| Abdominal and Core Exercises on Respiratory Functions in Obese and Ov… NCT07103499 · NCT07103499 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | This study aims to examine the effects of an 8-week Pilates-based exercise… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-14 15:37:00 | Détail |
| Da-Cheng-Qi Decoction Plus Standard Western Treatment NCT07816900 · Efficacy and Safety of Da-Cheng-Qi Decoction in Severe Acute Pancreatitis | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This single-center prospective randomized controlled trial evaluated Da-Ch… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-14 15:37:00 | Détail |
| Data Collection of Standard Care of Patients in the EMG Section NCT05041387 · NCT05041387 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Background: Most people who are referred to the EMG (Electromyography) Sec… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-14 15:37:00 | Détail |
| Effects of Dry Needling on Electromyographic Activity and Ultrasonogr… NCT06017960 · NCT06017960 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Non applicable | COMPLETED | Stroke is a global health problem, with an incidence in Europe of 147/100,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-14 15:37:00 | Détail |
| EXOPULSE Mollii Suit and EXOPULSE Suit NCT05901259 · EXOREG — The EXOPULSE Study - a Database for Routine Follow-up of Clinical Outco… | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | The objective is to explore the potential short and long-term impact of th… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-14 15:37:00 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 588
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Clinical Practice Recommendations for Non-Dermatologists on the Diagn… Medical treatment · PMID 42590188 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Generalized pustular psoriasis (GPP) is a rare, potentially life-threatening, chronic cutaneous inflammatory disease ch… | Journal of clinical medicine 2026-08-13 15:03:56 | Source |
| Mechanisms Underlying the Benefits of Coffee in Postoperative Ileus. Medical treatment · PMID 42588126 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Postoperative ileus (POI) is a motility dysfunction associated with inflammation in the gastrointestinal (GI) tract aft… | Nutrients 2026-08-13 15:03:56 | Source |
| Prednisone, not vamorolone, suppresses novel serum bone and cartilage… Vamorolone · PMID 42547787 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Corticosteroids are among the most highly prescribed drugs. Chronic treatment with corticosteroids causes osteopenia, a… | Scientific reports 2026-08-13 15:03:55 | Source |
| Vagus nerve stimulation as an add-on therapy in patients with epileps… Vagus nerve stimulation · PMID 42581390 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Vagus nerve stimulation (VNS) has been proven as an effective and safe adjunct therapy for epilepsy, but real-world evi… | Acta epileptologica 2026-08-13 15:03:55 | Source |
| Vamorolone for Duchenne Muscular Dystrophy: A Cross-Trial Efficacy Co… Vamorolone · PMID 42531535 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Neurology 2026-08-13 15:03:55 | Source |
| Remogliflozin Attenuates Thioacetamide-Induced Nephrotoxicity: Associ… SGLT2 inhibitor · PMID 42590936 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Thioacetamide (TAA) induces renal injury via oxidative stress and inflammation. Remogliflozin (Remo), an SGLT2 inhibito… | Toxicology mechanisms and methods 2026-08-13 15:03:54 | Source |
| SGLT2 Inhibitors and Outcomes in Elderly Patients With Chronic Kidney… SGLT2 inhibitor · PMID 42587349 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Sodium-glucose cotransporter 2 (SGLT2) inhibitors have emerged as a cornerstone therapy for chronic kidney disease (CKD… | Diabetes, obesity & metabolism 2026-08-13 15:03:54 | Source |
| Kidney outcomes and safety of sodium-glucose cotransporter-2 inhibito… SGLT-2 inhibitor · PMID 42586506 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) is the most common hereditary kidney disease and among the leading… | Diabetes research and clinical practice 2026-08-13 15:03:53 | Source |
| AAV-mediated gene transfer of a novel microdystrophin ameliorates pat… RGX-202 · PMID 42003884 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Use of adeno-associated virus (AAV)-mediated transfer of functional microdystrophins to address Duchenne muscular dystr… | Molecular therapy. Nucleic acids 2026-08-13 15:03:52 | Source |
| Targeting the creatine transporter SLC6A8: Mechanisms and emerging th… RGX-202 · PMID 42297217 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Solute carrier family 6 member 8 (SLC6A8) is a Na- and Cl-dependent creatine transporter that mediates the transmembran… | Biochemical pharmacology 2026-08-13 15:03:52 | Source |
| AAV microdystrophin gene replacement therapy for Duchenne muscular dy… PF-06939926 · PMID 40817386 | Myopathies | Thérapie cellulaire · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by pathogenic sequence variants occurring in the DMD gene which lead to the… | Gene therapy 2026-08-13 15:03:50 | Source |
| Cardiac safety of fordadistrogene movaparvovec gene therapy in Duchen… PF-06939926 · PMID 40583273 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Fordadistrogene movaparvovec (FM; PF-06939926) is a recombinant adeno-associated virus serotype-9 gene-replacement cons… | Molecular therapy : the journal of the American Societ… 2026-08-13 15:03:50 | Source |
| An Antibody-Oligonucleotide Conjugate for Myotonic Dystrophy Type 1. Del-desiran (AOC 1001) · PMID 41707138 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Myotonic dystrophy type 1 is a rare, dominantly inherited, progressive, disabling, neuromuscular disease that leads to… | The New England journal of medicine 2026-08-13 15:03:49 | Source |
| Effect of using knee extension aid for gait training in subacute hemi… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 42544336 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source [Purpose] In normal gait, the knee flexes approximately 60° during the swing phase, and the lower leg's inertial force… | Journal of physical therapy science 2026-08-13 15:03:49 | Source |
| Robot-Assisted Gait Training to Improve Gait Patterns in Two Adolesce… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 41332284 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Although the effectiveness of robot-assisted gait training (RAGT) in stroke has been reported, evidence in adolescents… | Physical & occupational therapy in pediatrics 2026-08-13 15:03:49 | Source |
| BMN 351-Induced Exon Skipping and Dystrophin Expression in Skeletal a… BMN 351 · PMID 39916519 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by mutations of the gene that prevent the expression of functional dystroph… | Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 | Source |
| Targeting a Novel Site in Exon 51 with Antisense Oligonucleotides Ind… BMN 351 · PMID 39916530 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Exon skipping with antisense oligonucleotides (ASOs) can correct disease-causing mutations of Duchenne muscular dystrop… | Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 | Source |
| From design to clinic: Medicinal chemistry and pharmacology of approv… Givinostat · PMID 42546588 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Many diseases, including cancer, are characterized by increased or decreased expression of specific genes. These change… | European journal of medicinal chemistry 2026-08-13 15:03:47 | Source |
| Real-world safety profile of givinostat: an early post-marketing phar… Givinostat · PMID 42494524 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Givinostat is a novel histone deacetylase inhibitor, which was approved by the US Food and Drug Administration (FDA) in… | Frontiers in pharmacology 2026-08-13 15:03:47 | Source |
| Bone marrow mesenchymal stem cell exosomes in osteonecrosis: patholog… Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) · PMID 42550377 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Osteonecrosis is bone death caused by disrupted blood supply. It often leads to bone collapse and joint failure. Curren… | Molecular biology reports 2026-08-13 15:03:46 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |