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Myopathies

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Essais et traitements550Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles0Pipeline scientifique
Publications644Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires6Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 550

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
anti-CD19 CAR T cell therapy NCT06828042 · Safety and Efficacy of Universal CD19-targeting CAR-γδT Cells in Refractory Auto… Sclérose en plaques Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1/2 RECRUITING Autoimmune diseases refer to a common category of diseases caused by the i… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-04 04:37:29 Détail
activated platelet-rich plasma NCT07855887 · Calcium Gluconate Activated in Anterior Disc Displacement With Reduction of the… Myopathies Traitement symptomatique Non applicable RECRUITING To compare the efficacy of retro discal injection of calcium gluconate-act… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-04 04:37:01 Détail
Anifrolumab NCT07691970 · ROSY-S — Rollover Study for Participants Who Have Completed a Previous Clinical… Myopathies À vérifier Phase 3 RECRUITING This is an observational study, in which the main research question is to… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-04 04:37:01 Détail
AOC 1001 NCT05027269 · MARINA — Study of AOC 1001 in Adult Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Patients Myopathies À vérifier Phase 1/2 COMPLETED AOC 1001-CS2 (MARINA-OLE) (NCT05479981) is a Phase 2 extension of the AOC… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-04 04:37:01 Détail
BMS-986368 NCT06782490 · MSS — A Study to Evaluate the Efficacy, Safety and Tolerability of BMS-986368 in… Myopathies Traitement symptomatique Phase 2 RECRUITING This is a study to evaluate the efficacy, safety, and tolerability of BMS-… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-04 04:37:01 Détail
GNT0004 (1x10e13 vg/kg) NCT07856329 · A Clinical Study to Assess Safety, Efficacy and Pharmacodynamic Profile of GNT00… Myopathies Ralentissement de la progression · Thérapie génique Phase 2/3 RECRUITING GNT0004 is a recombinant adeno-associated viral (AAV) vector gene therapy… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-04 04:37:01 Détail
Nebulized fentanyl NCT06689124 · A Randomized Study Comparing of Three Doses Nebulized Fentanyl in Older Adults Myopathies Traitement symptomatique Phase 3 COMPLETED This clinical trial compares three different nebulized fentanyl dosages fo… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-04 04:37:01 Détail
PF-08154225 NCT07782450 · A Study to Learn About a Medicine Called PF-08154225 in Participants With Autoim… Myopathies Immunomodulation · Thérapie génique Phase 1/2 NOT_YET_RECRUITING The purpose of this study is to learn about the safety and effects of the… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-04 04:37:01 Détail
Photobiomodulation therapy (PBMT) NCT05989815 · WBPME — Effect of Whole-body Photobiomodulation on Muscular Performance Enhancem… Myopathies Remyélinisation · Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED Introduction: Photobiomodulation therapy (PBMT) is based on the emission o… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-04 04:37:01 Détail
SAT-3247 NCT07287189 · BASECAMP — Phase 2 Study of SAT-3247 in Pediatric Ambulatory Patients Myopathies À vérifier Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING Phase 2a trial of SAT-3247 in ambulatory DMD patients aged ≥ 7 and \< 10 y… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-04 04:37:01 Détail
SFL-0821 for injection NCT07798609 · A Trial to Assess Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and… Myopathies À vérifier Phase 1/2 RECRUITING The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, and pre… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-04 04:37:01 Détail
Wearable Robotic Exoskeleton NCT05926596 · Leg Stretching Using an Exoskeleton on Demand for People With Spasticity Myopathies Traitement symptomatique Non applicable RECRUITING The purpose of this research study is to develop a protocol using a fully… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-04 04:37:01 Détail
Antibiotics Étude non communiquée Myopathies À vérifier Phase 4 Actif The primary objective of this study is to evaluate acute liver injury (ALI… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-02 Détail
Glucocorticoids Étude non communiquée Myopathies À vérifier Phase 4 Actif The primary objective of this study is to evaluate acute liver injury (ALI… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-02 Détail
SRP-1003 SC Injection Étude non communiquée Myopathies À vérifier Phase 1/2 Actif This is a phase 1/2a double-blinded, placebo-controlled, dose-escalating s… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-10-01 Détail
non-activated platelet-rich plasma Étude non communiquée Myopathies Traitement symptomatique Non applicable Actif To compare the efficacy of retro discal injection of calcium gluconate-act… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-28 Détail
Deramiocel (CAP-1002) NCT04428476 · HOPE-2-OLE — Open-label Extension of the HOPE-2 Trial Myopathies Thérapie cellulaire Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING HOPE-3 is a two cohort, Phase 3, multi-center, randomized, double-blind, p… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-27 04:37:06 Détail
DYNE-101 NCT05481879 · ACHIEVE — Safety, Tolerability, Pharmacodynamic, Efficacy, and Pharmacokinetic S… Myopathies À vérifier Phase 1/2 ACTIVE_NOT_RECRUITING The primary purpose of the study is to evaluate the safety and tolerabilit… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-27 04:37:06 Détail
Sevasemten 10 mg NCT05291091 · Phase 2 Study of EDG-5506 in Becker Muscular Dystrophy (GRAND CANYON) Myopathies À vérifier Phase 2 COMPLETED A study of sevasemten (EDG-5506) in Becker muscular dystrophy (known as CA… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-27 04:37:06 Détail
Acupuncture NCT07839533 · Acupuncture as an Adjunct Treatment for Lateral Epicondylitis Myopathies À vérifier Non applicable COMPLETED The goal of this clinical trial is to determine the effectiveness of Tai C… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-27 04:37:05 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 0

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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Bibliographie

Publications 644

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Feasibility and acceptability of whole-body electromyostimulation in… Whole-body Electrical Muscle Stimulation Exercise · PMID 42464389 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Evidence on the effectiveness of electromyostimulation (EMS) has been reported in pulmonary rehabilitation, but the ben… Pilot and feasibility studies 2026-09-20 04:37:05 Source
Vestibular contributions adapt to the balance strategies adopted duri… Whole-body Electrical Muscle Stimulation Exercise · PMID 42616645 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Vestibular contributions during walking are not uniform, but vary with gait phase, muscle group, and balance demands. M… Journal of neurophysiology 2026-09-20 04:37:05 Source
Clinical efficacy of abdominal moxibustion at the Zhongji (CV3) in co… Yangyin Roujin Decoction · PMID 42015783 Myopathies Neuroprotection · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source To investigate the clinical effect of abdominal moxibustion at the Zhongji (CV3) combined with Yiqi Tonglin Yangyin dec… Journal of traditional Chinese medicine = Chung i tsa… 2026-09-20 04:37:03 Source
Yiqi Huoxue Yangyin Decoction Ameliorates Diabetic Nephropathy by Tar… Yangyin Roujin Decoction · PMID 42713045 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source This study aimed to investigate the protective effects and underlying mechanisms of Yiqi Huoxue Yangyin Decoction (YHY)… Diabetes, metabolic syndrome and obesity : targets and… 2026-09-20 04:37:03 Source
Yiqi Huoxue Yangyin Decoction attenuates diabetic nephropathy in mice… Yangyin Roujin Decoction · PMID 42016924 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Diabetic nephropathy (DN) is a major complication of diabetes with limited therapeutic options. Yiqi Huoxue Yangyin Dec… Frontiers in pharmacology 2026-09-20 04:37:03 Source
A custom-made sling to achieve personal goals in shoulder pain or sub… Shoulder orthosis · PMID 40845630 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source The efficacy of the different shoulder orthoses available to prevent hemiplegic shoulder complications still remains de… Annals of physical and rehabilitation medicine 2026-09-14 15:37:09 Source
Evaluating the clinical effects of a dynamic shoulder orthosis. Shoulder orthosis · PMID 37318316 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Shoulder orthoses reduce the gravitational pull on the shoulder by providing an upward force to the arm, which can decr… Prosthetics and orthotics international 2026-09-14 15:37:09 Source
Utilization of the external rotation abduction thermoplastic shoulder… Shoulder orthosis · PMID 38942656 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. Journal of hand therapy : official journal of the Amer… 2026-09-14 15:37:09 Source
Evaluating pitolisant as a narcolepsy treatment option. Pitolisant Oral Tablet · PMID 32941089 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Narcolepsy is a chronic sleep disorder characterized by a pentad of excessive daytime sleepiness (EDS), cataplexy, slee… Expert opinion on pharmacotherapy 2026-09-14 12:37:10 Source
New pharmacologic agents for insomnia and hypersomnia. Pitolisant Oral Tablet · PMID 32890017 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Insomnia and hypersomnia are conditions with multifactorial causes that can be difficult to treat. There have been rece… Current opinion in pulmonary medicine 2026-09-14 12:37:10 Source
The digital motor output: a conceptual framework for a meaningful cli… Motor Neuroprosthesis (MNP) · PMID 37524520 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source In recent years, the majority of the population has become increasingly reliant on continuous and independent control o… Journal of neurointerventional surgery 2026-09-11 23:42:30 Source
How Do Patients with Chronic Pain Benefit from a Peer-Supported Pain… Piloting a Novel Peer Support Pain Self-Management Intervention (Project CONNECT) · PMID 28025… Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Peer support is a novel and under-studied approach to the management of chronic pain. This study's purpose was to uncov… Pain medicine (Malden, Mass.) 2026-09-03 16:32:00 Source
Decade-long persistence of CD19 CAR T cells in B cell lymphomas. anti-CD19 CAR-T cells · PMID 42575986 Myopathies Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Chimeric antigen receptor (CAR) T cell therapy induces durable remissions in lymphoid malignancies, yet the extent and… Nature medicine 2026-09-03 16:31:59 Source
Long-term outcomes of anti-CD19 CAR T cell therapy in refractory myas… anti-CD19 CAR-T cells · PMID 42628528 Myopathies Immunomodulation · Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Anti-CD19 CAR T cell therapy represents an emerging therapeutic approach for generalized, treatment-refractory myasthen… Cell reports. Medicine 2026-09-03 16:31:59 Source
An Overview of Acute Flaccid Myelitis. Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound · PMID 34823462 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Acute Flaccid Myelitis is defined by the presence of Acute Flaccid Paralysis (AFP) and a spinal cord lesion on magnetic… CNS & neurological disorders drug targets 2026-09-01 09:22:56 Source
Point of Care Quantitative Assessment of Muscle Health in Older Indiv… Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound · PMID 31011127 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Muscle health is recognized for its critical role in the functionality and well-being of older adults. Readily accessib… Geriatrics (Basel, Switzerland) 2026-09-01 09:22:56 Source
Pregnancy and COVID-19: pharmacologic considerations. Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound · PMID 32959455 Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source In this review, we summarize evidence regarding the use of routine and investigational pharmacologic interventions for… Ultrasound in obstetrics & gynecology : the official j… 2026-09-01 09:22:56 Source
Decoding GNE Myopathy: From Molecular Basis to Therapeutic Advances. International GNE Myopathy Patient Registry · PMID 41082181 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source GNE myopathy is a rare, adult-onset, autosomal recessive muscle disorder caused by biallelic pathogenic variants in the… Annals of Indian Academy of Neurology 2026-09-01 09:22:55 Source
GNE myopathy: from clinics and genetics to pathology and research str… International GNE Myopathy Patient Registry · PMID 29720219 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source GNE myopathy is an ultra-rare autosomal recessive disease, which starts as a distal muscle weakness and ultimately lead… Orphanet journal of rare diseases 2026-09-01 09:22:55 Source
Phenotypic stratification and genotype-phenotype correlation in a het… International GNE Myopathy Patient Registry · PMID 29305133 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source GNE myopathy is a rare distal myopathy, caused by mutations in the GNE gene, affecting sialic acid synthesis. Clinical… Neuromuscular disorders : NMD 2026-09-01 09:22:55 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 6

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Myopathies Thérapie génique Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail