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Fiche traitement

AOC 1001

Avidity Biosciences, Inc. • Myopathies

Suivi actif Phase 1/2

Résumé

AOC 1001 est développé par Avidity Biosciences, Inc.. Le traitement est actuellement en Phase 1/2. Il est associé à Myopathies. Son objectif thérapeutique principal est À vérifier. Le statut actuel est : suivi actif.

À vérifier

À vérifier
Phase 1/2
Avidity Biosciences, Inc.
United States
AOC 1001-CS1 is a randomized, double-blind, placebo-controlled, Phase 1/2 study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics of single and multiple-doses of AOC 1001 Administered Intravenously to Adult Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) patients (MARINA). Part A is a single dose design with 1 cohort (dose level). In Part A, the patient duration is 6 months as the treatment period is 1 day followed by a 6 month follow-up period. Part B is a multiple-ascending dose design with 2 cohorts (dose levels). In Part B, the patient duration is 6 months as the treatment period is 3 months followed by a 3 month follow-up period.
2026-09-03

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique

Phase 1/2
Préclinique
Phase 1
Phase 2
Phase 3
Approuvé

Objectif scientifique de l’étude

classification automatique vérifiable
À vérifier Confiance automatique : 0%

Description affichée depuis l’essai compatible NCT05027269, afin d’éviter le mélange entre plusieurs indications d’une même molécule.

Contrôle de cohérence : 85/100

L’objectif est absent ou classé « Autre » et doit être recalculé à partir du protocole.

Transparence et qualité de la fiche

données vérifiables
ClassificationÀ vérifier
Confiance de la fiche85 %
Source principaleSource officielle ou publication indexée
Dernière vérification2026-09-03
Anomalies détectées1
Validation humaineValidation humaine non effectuée
Donnée issue d’une source Donnée normalisée automatiquement Interprétation algorithmique

Classification scientifique multi-axes

ne pas confondre statut et résultat
État de l’étudeTerminée
Disponibilité des résultatsRésultats à vérifier
InterprétationImpossible à déterminer
Niveau de preuveNon évaluable

Un essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.

Indicateurs factuels

sans score subjectif
Phase enregistréePhase 1/2
Études associées2
Publications associées2
Statut consolidéSuivi actif

Aucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.

Historique factuel de la molécule

9 événement(s) daté(s)

Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.

DateÉvénementSource
2021-10-28Début de l’étudeNCT05027269Registre d’essai clinique
2022-08-04Début de l’étudeNCT05479981Registre d’essai clinique
2023-02-14Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT05027269Registre d’essai clinique
2025-09-10Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT05479981Registre d’essai clinique
2026-08-13PublicationAn Antibody-Oligonucleotide Conjugate for Myotonic Dystrophy Type 1.The New England journal of medicine
2026-09-03Dernière mise à jour des donnéesAOC 1001Biomedical Watch
2026-09-11Création de l’enregistrementNCT05479981Registre d’essai clinique
2026-10-04Création de l’enregistrementNCT05027269Registre d’essai clinique
2026-10-11PublicationThe myotonic dystrophy type 1 drug development pipeline: 2022 edition.Drug discovery today

Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés

2 essai(s)
NCT Titre Phase Statut administratif Pays Sponsor
NCT05027269 MARINA — Study of AOC 1001 in Adult Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Patients Phase 1/2 COMPLETED United States Avidity Biosciences, Inc.
NCT05479981 MARINA-OLE — Extension of AOC 1001-CS1 (MARINA) Study in Adult Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Patients Phase 2 COMPLETED United States Avidity Biosciences, Inc.

Publications liées

2 publication(s)

Publications liées

2 publication(s)
Titre PMID DOI Journal Date
The myotonic dystrophy type 1 drug development pipeline: 2022 edition. Voir source 36634841 10.1016/j.drudis.2023.103489 Drug discovery today
An Antibody-Oligonucleotide Conjugate for Myotonic Dystrophy Type 1. Voir source 41707138 10.1056/NEJMoa2407326 The New England journal of medicine

Sources officielles

liens de recherche

Dernière mise à jour des données : 2026-09-03

Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.