Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 550
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| anti-CD19 CAR T cell therapy NCT06828042 · Safety and Efficacy of Universal CD19-targeting CAR-γδT Cells in Refractory Auto… | Sclérose en plaques | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Phase 1/2 | RECRUITING | Autoimmune diseases refer to a common category of diseases caused by the i… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-10-04 04:37:29 | Détail |
| activated platelet-rich plasma NCT07855887 · Calcium Gluconate Activated in Anterior Disc Displacement With Reduction of the… | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | To compare the efficacy of retro discal injection of calcium gluconate-act… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-10-04 04:37:01 | Détail |
| Anifrolumab NCT07691970 · ROSY-S — Rollover Study for Participants Who Have Completed a Previous Clinical… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | This is an observational study, in which the main research question is to… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-10-04 04:37:01 | Détail |
| AOC 1001 NCT05027269 · MARINA — Study of AOC 1001 in Adult Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Patients | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | COMPLETED | AOC 1001-CS2 (MARINA-OLE) (NCT05479981) is a Phase 2 extension of the AOC… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-10-04 04:37:01 | Détail |
| BMS-986368 NCT06782490 · MSS — A Study to Evaluate the Efficacy, Safety and Tolerability of BMS-986368 in… | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 2 | RECRUITING | This is a study to evaluate the efficacy, safety, and tolerability of BMS-… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-10-04 04:37:01 | Détail |
| GNT0004 (1x10e13 vg/kg) NCT07856329 · A Clinical Study to Assess Safety, Efficacy and Pharmacodynamic Profile of GNT00… | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Phase 2/3 | RECRUITING | GNT0004 is a recombinant adeno-associated viral (AAV) vector gene therapy… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-10-04 04:37:01 | Détail |
| Nebulized fentanyl NCT06689124 · A Randomized Study Comparing of Three Doses Nebulized Fentanyl in Older Adults | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 3 | COMPLETED | This clinical trial compares three different nebulized fentanyl dosages fo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-10-04 04:37:01 | Détail |
| PF-08154225 NCT07782450 · A Study to Learn About a Medicine Called PF-08154225 in Participants With Autoim… | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Phase 1/2 | NOT_YET_RECRUITING | The purpose of this study is to learn about the safety and effects of the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-10-04 04:37:01 | Détail |
| Photobiomodulation therapy (PBMT) NCT05989815 · WBPME — Effect of Whole-body Photobiomodulation on Muscular Performance Enhancem… | Myopathies | Remyélinisation · Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Introduction: Photobiomodulation therapy (PBMT) is based on the emission o… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-10-04 04:37:01 | Détail |
| SAT-3247 NCT07287189 · BASECAMP — Phase 2 Study of SAT-3247 in Pediatric Ambulatory Patients | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Phase 2a trial of SAT-3247 in ambulatory DMD patients aged ≥ 7 and \< 10 y… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-10-04 04:37:01 | Détail |
| SFL-0821 for injection NCT07798609 · A Trial to Assess Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, and pre… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-10-04 04:37:01 | Détail |
| Wearable Robotic Exoskeleton NCT05926596 · Leg Stretching Using an Exoskeleton on Demand for People With Spasticity | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this research study is to develop a protocol using a fully… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-10-04 04:37:01 | Détail |
| Antibiotics Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 4 | Actif | The primary objective of this study is to evaluate acute liver injury (ALI… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-10-02 | Détail |
| Glucocorticoids Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 4 | Actif | The primary objective of this study is to evaluate acute liver injury (ALI… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-10-02 | Détail |
| SRP-1003 SC Injection Étude non communiquée | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | Actif | This is a phase 1/2a double-blinded, placebo-controlled, dose-escalating s… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-10-01 | Détail |
| non-activated platelet-rich plasma Étude non communiquée | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | Actif | To compare the efficacy of retro discal injection of calcium gluconate-act… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-28 | Détail |
| Deramiocel (CAP-1002) NCT04428476 · HOPE-2-OLE — Open-label Extension of the HOPE-2 Trial | Myopathies | Thérapie cellulaire | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | HOPE-3 is a two cohort, Phase 3, multi-center, randomized, double-blind, p… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-27 04:37:06 | Détail |
| DYNE-101 NCT05481879 · ACHIEVE — Safety, Tolerability, Pharmacodynamic, Efficacy, and Pharmacokinetic S… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary purpose of the study is to evaluate the safety and tolerabilit… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-27 04:37:06 | Détail |
| Sevasemten 10 mg NCT05291091 · Phase 2 Study of EDG-5506 in Becker Muscular Dystrophy (GRAND CANYON) | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | COMPLETED | A study of sevasemten (EDG-5506) in Becker muscular dystrophy (known as CA… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-27 04:37:06 | Détail |
| Acupuncture NCT07839533 · Acupuncture as an Adjunct Treatment for Lateral Epicondylitis | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | The goal of this clinical trial is to determine the effectiveness of Tai C… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-27 04:37:05 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 644
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Recent Trends in Antisense Therapies for Duchenne Muscular Dystrophy. WVE-N531 · PMID 36986639 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a debilitating and fatal genetic disease affecting 1/5000 boys globally, character… | Pharmaceutics 2026-11-08 04:37:18 | Source |
| Clinical Outcomes of Partial Injection Underwater Endoscopic Mucosal… BBM-L101 Injection · PMID 42909863 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Although endoscopic resection is widely performed for superficial non-ampullary duodenal epithelial tumors (SNADETs), c… | DEN open 2026-11-01 04:37:09 | Source |
| Foot-Pedal Monitoring Camera Improves Pedal Operation During Simulate… BBM-L101 Injection · PMID 42889484 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Therapeutic endoscopic procedures often require the coordinated use of multiple foot pedals, making pedal operation cha… | DEN open 2026-11-01 04:37:09 | Source |
| Gel Immersion Endoscopic Mucosal Resection With Submucosal Injection… BBM-L101 Injection · PMID 42846368 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Gel immersion can provide a stable immersion environment during endoscopic mucosal resection (EMR). However, its applic… | DEN open 2026-11-01 04:37:09 | Source |
| Drugs for prevention of migraine. Nerivio treatment · PMID 42752393 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | The Medical letter on drugs and therapeutics 2026-10-25 04:37:04 | Source |
| Content Validation of the Flares Diary: A Qualitative Analysis of the… garetosmab · PMID 41806277 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) is an ultra-rare, autosomal dominant disorder characterized by episodic yet… | Advances in therapy 2026-10-25 04:37:03 | Source |
| Efficacy and safety of garetosmab, an activin A-blocking antibody, in… garetosmab · PMID 42805227 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) is an ultrarare genetic disorder resulting in progressive heterotopic ossif… | Lancet (London, England) 2026-10-25 04:37:03 | Source |
| Garetosmab-grts. garetosmab · PMID 42798232 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | American journal of health-system pharmacy : AJHP : of… 2026-10-25 04:37:03 | Source |
| Dose- and genotype-dependent cardiac arrhythmia and sudden death in r… GNT0004 (3x10e13 vg/kg) · PMID 41137396 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Recombinant adeno-associated virus (rAAV) vectors encoding microdystrophin (MD) are a promising treatment for Duchenne… | Molecular therapy : the journal of the American Societ… 2026-10-18 04:37:07 | Source |
| Seamlessly integrated textile electrodes and conductive routing in a… electro-stimulation suit · PMID 37833440 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Electro-stimulation to alleviate spasticity, pain and to increase mobility has been used successfully for years. Usuall… | Scientific reports 2026-10-18 04:37:06 | Source |
| FORCE platform overcomes barriers of oligonucleotide delivery to musc… DYNE-101 · PMID 39827287 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source We developed the FORCE platform to overcome limitations of oligonucleotide delivery to muscle and enable their applicab… | Communications medicine 2026-10-11 04:37:09 | Source |
| From molecular convergence to clinical divergence: Comparative pathog… DYNE-101 · PMID 41260310 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Ralentissement de la progression · Thé… | Publication | PubMed | Voir la publication source Short tandem repeat expansions in C9orf72, DMPK, and CNBP genes cause amyotrophic lateral sclerosis/frontotemporal deme… | Neurobiology of disease 2026-10-11 04:37:09 | Source |
| The myotonic dystrophy type 1 drug development pipeline: 2022 edition. DYNE-101 · PMID 36634841 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source The beginning of the 20th decade has witnessed an increase in drug development programs for myotonic dystrophy type 1 (… | Drug discovery today 2026-10-11 04:37:09 | Source |
| Nebulized fentanyl does not improve exercise capacity or dyspnoea in… Nebulized fentanyl · PMID 39395197 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Exercise intolerance and exertional dyspnoea are hallmarks of fibrosing interstitial lung disease (FILD) and are associ… | Experimental physiology 2026-10-11 04:37:08 | Source |
| Carbon-coated CoNiFeCuCr high-entropy alloy nanoparticles for robust… biological samples · PMID 42700498 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Simultaneous electrochemical detection of dopamine (DA) and uric acid (UA) in complex biological media remains challeng… | Talanta 2026-10-11 04:37:02 | Source |
| DNA- and aptamer-based biosensors for Alzheimer's disease biomarkers… biological samples · PMID 42715723 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Alzheimer's disease (AD) is a progressive neurodegenerative disorder for which early diagnosis remains a major challeng… | Talanta 2026-10-11 04:37:02 | Source |
| Immunoaffinity functionalisation of coated blades for fast, specific… biological samples · PMID 42753453 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Immunoaffinity-coated blades were prepared by covalently binding antibodies via carbodiimide coupling to carboxyl-modif… | Talanta 2026-10-11 04:37:02 | Source |
| Muscle cramp susceptibility is associated with muscle-specific modula… High Pulse Duration Neuromuscular Electrical Stimulation Group · PMID 42574681 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Muscle cramps are painful, involuntary contractions thought to arise from altered spinal motoneuron excitability, poten… | Experimental physiology 2026-10-04 04:37:04 | Source |
| Lower-limb neuromuscular electrical stimulation (NMES) for adults wit… Low Pulse Duration Neuromuscular Electrical Stimulation Group · PMID 42757634 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Loss of skeletal muscle mass and function is a common, debilitating complication of kidney failure for individuals unde… | The Cochrane database of systematic reviews 2026-10-04 04:37:03 | Source |
| Effects of testosterone-augmented multimodal exercise intervention in… Whole-body Electrical Muscle Stimulation Exercise · PMID 41988780 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Spinal cord injury (SCI) leads to profound muscle atrophy, aerobic deconditioning, and metabolic dysfunction. Exercise-… | The Journal of clinical endocrinology and metabolism 2026-09-20 04:37:05 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |