Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 434
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Mexiletine NCT04622553 · Open-label Extension Study in Paediatric Patients Who Have Completed the MEX-NM-… | Myopathies | Ralentissement de la progression | Non applicable | COMPLETED | The purpose of this research study is to find out whether the drug mexilet… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-14 12:37:06 | Détail |
| MILES — RCT of Mind-body in Long COVID and Myalgic Encephalomyelitis NCT06933173 · NCT06933173 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Non applicable | RECRUITING | We are studying the effect of a mind-body treatment for people with Myalgi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-14 12:37:06 | Détail |
| Prednisone+Tofacitinib NCT06172361 · ITTGPMR — Induction and Tapering Therapy With Tofacitinib and Glucocorticoid in… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | COMPLETED | This will be efficacy and safety of Induction and Tapering Therapy with To… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-14 12:37:06 | Détail |
| Propranolol NCT04950426 · PTSD-FMS — Impact of Post-Traumatic Stress Disorder Treatment by Reconsolidation… | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 2 | COMPLETED | This randomized controlled trial evaluated whether adding melatonin to pro… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-14 12:37:06 | Détail |
| Studies of the Natural History, Pathogenesis, and Outcome of Autoinfl… NCT00059748 · NCT00059748 | Myopathies | Immunomodulation | À vérifier | COMPLETED | Purpose: The purpose of this protocol is 1. To comprehensively evaluate pa… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-14 12:37:06 | Détail |
| Repetitive transcranial magnetic stimulation (rTMS) on R DLPFC Étude non communiquée | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | Actif | Insomnia exacerbates pain sensitivity and impairs physiological recovery f… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-14 | Détail |
| Sham repetitive transcranial magnetic stimulation (rTMS) Étude non communiquée | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | Actif | Insomnia exacerbates pain sensitivity and impairs physiological recovery f… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-14 | Détail |
| AOC 1001 NCT05479981 · MARINA-OLE — Extension of AOC 1001-CS1 (MARINA) Study in Adult Myotonic Dystroph… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | COMPLETED | AOC 1001-CS2 (MARINA-OLE) (NCT05479981) is a Phase 2 extension of the AOC… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| AOC 1044 NCT07587242 · SAFARI44 — A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of AOC 1044 (Also… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| BBP-418 (ribitol) NCT05775848 · Fortify — Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BBP-418 (Ribitol) in Pati… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is an open-label extension (rollover) study designed to evaluate the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Comparing Reports Recorded by the Patients at the Time at Which They… NCT06283199 · NCT06283199 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | Patients will be introduced to the use of a mobile application for their s… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| delandistrogene moxeparvovec NCT06128564 · ENVOL — A Gene Delivery Study to Evaluate the Safety and Expression of Delandist… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This open-label, single-arm study will evaluate the safety and expression… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| DISCOVER — Reducing Risk of Stroke and DementIa In patientS With COVe… NCT06878430 · NCT06878430 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | The purpose of the DISCOVER study is to pilot acceptable approaches to peo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Effects of Biofeedback-Guided Training on Muscle Strength and Postura… NCT07026084 · NCT07026084 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This randomized controlled trial investigates the effects of biofeedback-g… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Emotional Allodynia Questionnaire (AEQ) in Fibromyalgia (PEARL) NCT07677631 · NCT07677631 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | The Emotional Allodynia Questionnaire (AEQ) is an 11-item self-report inst… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| END-EXT — Establishing Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic… NCT07700225 · NCT07700225 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | Myotonic Dystrophy type 1 (DM1) is an autosomal dominant multisystemic dis… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| JWK007 Single intravenous infusion administration NCT06114056 · A Clinical Study Evaluating the Safety, Tolerability, and Initial Efficacy of Si… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This study is a single-center, single-arm, non-randomized, open-label, non… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Magnetoencephalography NCT07809542 · Brain Network Characteristics of Pain Patients Based on Magnetoencephalography | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | This is a single-center prospective cohort study. We plan to enroll at lea… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Perianchor Cyst Formation, Tendon Healing, and Clinical Outcomes Foll… NCT07661680 · NCT07661680 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Perianchor cyst formation is frequently observed after arthroscopic rotato… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Pitolisant Oral Tablet NCT04886518 · Safety and Efficacy of Pitolisant on Excessive Daytime Sleepiness and Other Non-… | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 2 | COMPLETED | The primary objective of this study is to evaluate the safety and efficacy… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 588
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Human neutrophils synthesize thrombomodulin that does not promote thr… Monocytes and megacaryocytes culture and RNA extraction · PMID 1325211 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Thrombomodulin (TM) is a surface glycoprotein that forms a 1:1 complex with thrombin, thereby interacting to form the b… | Blood 2026-08-16 13:25:29 | Source |
| The feasibility and acceptability of outdoor sessions as an add-on of… Effectiveness of Multicomponent Treatment for Fibromyalgia (FIBROWALK) · PMID 40316398 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source The given text describes a pilot randomized controlled trial aimed at evaluating the feasibility and acceptability of o… | Reumatologia clinica 2026-08-16 13:25:17 | Source |
| A randomized placebo-controlled phase 3 trial of an antisense oligonu… Drisapersen · PMID 29203355 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This 48-week, randomized, placebo-controlled phase 3 study (DMD114044; NCT01254019) evaluated efficacy and safety of su… | Neuromuscular disorders : NMD 2026-08-16 13:25:16 | Source |
| Brain signatures of nociplastic pain: Fibromyalgia Index and descendi… Musculoskeletal Nociceptive Pain in Participants With Neuromuscular Disorders · PMID 40819274 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Nociplastic pain is defined by altered nociceptive processing in the absence of clear peripheral damage or somatosensor… | Brain : a journal of neurology 2026-08-16 13:25:16 | Source |
| Neuropathic and Nociplastic Pain Profiles are Common in Adult Chronic… Musculoskeletal Nociceptive Pain in Participants With Neuromuscular Disorders · PMID 38627292 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Chronic nonbacterial osteitis (CNO) is a rare musculoskeletal disease causing chronic bone pain. It is known that chron… | Calcified tissue international 2026-08-16 13:25:16 | Source |
| Placebo-controlled Phase 2 Trial of Drisapersen for Duchenne Muscular… Drisapersen · PMID 30128316 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This double-blind, randomized, placebo-controlled Phase 2 study (NCT01462292) assessed the 24-week efficacy, safety, to… | Annals of clinical and translational neurology 2026-08-16 13:25:16 | Source |
| Benefits of Telemonitoring of Pulmonary Function-3-Month Follow-Up of… AioCare spirometer · PMID 35160307 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source In patients with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD), the respiratory system determines the quality and length of life; t… | Journal of clinical medicine 2026-08-16 13:25:15 | Source |
| Baseline neurochemical excitability and individual differences in mot… Non-invasive Neuromodulation · PMID 42263535 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Motor skill acquisition arises from complex interactions between inhibitory and excitatory neurotransmission in sensori… | Cortex; a journal devoted to the study of the nervous… 2026-08-16 13:25:08 | Source |
| Protocol for simultaneous non-invasive electrocardiogram and respirat… Kinesiology tape · PMID 42455681 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Here, we present a protocol for non-invasive simultaneous recording of electrocardiogram (ECG) and breathing in conscio… | STAR protocols 2026-08-16 13:25:08 | Source |
| Prospective Study of Video Hand Opening Time as a Quantitative Measur… SOUL-DM1 — Symptoms and Outcome Measures for Upper- Limb Function in Myotonic Dystrophy Type 1… | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Delayed grip relaxation is a common symptom of myotonic dystrophy type 1 (DM1), differing from other muscle diseases. P… | Neurology 2026-08-16 13:25:04 | Source |
| Case Report: Overlap of long QT syndrome and catecholaminergic polymo… Mexiletine · PMID 42558477 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Calmodulinopathy is a rare -related hereditary channelopathy presenting with long QT syndrome (LQTS), less commonly wit… | Frontiers in pediatrics 2026-08-16 13:25:02 | Source |
| HIF-Prolyl Hydroxylase Inhibitor Desidustat Increases Pyruvate Kinase… GSK1278863 · PMID 40192567 | Myopathies | Neuroprotection · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Sickle cell anemia and beta-thalassemia are the major hemoglobinopathies associated with anemia. Bone marrow transplant… | Drug development research 2026-08-16 13:24:56 | Source |
| An investigation of a novel public health campaign to improve underst… Pain Science Education · PMID 42176372 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Persistent pain is a high priority global public health issue. Misconceptions about persistent pain prevail in society… | Musculoskeletal science & practice 2026-08-16 13:24:52 | Source |
| Complex intervention including pain science education and patient-led… Pain Science Education · PMID 39739224 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Up to 74% of breast cancer survivors (BCS) treated with aromatase inhibitor (AI) experience AI-induced musculoskeletal… | Journal of cancer survivorship : research and practice 2026-08-16 13:24:52 | Source |
| Diffusion-weighted magnetic resonance imaging as a promising techniqu… Magnetic Resonance Imaging and Ultrasound Comparison With Load Evaluation · PMID 42599582 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source A combination of morphological and functional imaging plays a crucial role for neuroendocrine tumors (NETs) management.… | Journal of endocrinological investigation 2026-08-16 13:24:52 | Source |
| Quantitative susceptibility mapping of the brain is associated with i… Magnetic Resonance Imaging and Ultrasound Comparison With Load Evaluation · PMID 41656561 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Accumulation of paramagnetic substances in brain tissue may constitute a feature of Alzheimer's disease (AD) associated… | Journal of cerebral blood flow and metabolism : offici… 2026-08-16 13:24:52 | Source |
| A Step-Up Underwater Endoscopic Mucosal Resection Strategy with Rescu… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42111926 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Underwater endoscopic mucosal resection (UEMR) is an established treatment for non-pedunculated colorectal lesions, but… | DEN open 2026-08-16 13:24:48 | Source |
| Efficiency and Safety of Endoscopic Injection Sclerotherapy With Liga… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42088735 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Endoscopic injection sclerotherapy with ligation (EISL) is a combined endoscopic treatment that involves endoscopic inj… | DEN open 2026-08-16 13:24:48 | Source |
| Real-time NMR analysis of glutamine metabolism for screening anti-can… Glutamine · PMID 42518517 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Metabolic reprogramming is a substantial obstacle for anticancer drug screening, as targeted therapeutics often lose ef… | Magnetic resonance letters 2026-08-16 13:24:46 | Source |
| Transglutaminase 2 regulates innate immunity: mechanisms and therapeu… Glutamine · PMID 42053427 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Innate immunity constitutes the primary barrier against invading pathogens and plays a crucial role in coordinating the… | Oncoimmunology 2026-08-16 13:24:46 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |