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Myopathies

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Essais et traitements434Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles0Pipeline scientifique
Publications588Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires6Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 434

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Mexiletine NCT04622553 · Open-label Extension Study in Paediatric Patients Who Have Completed the MEX-NM-… Myopathies Ralentissement de la progression Non applicable COMPLETED The purpose of this research study is to find out whether the drug mexilet… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-14 12:37:06 Détail
MILES — RCT of Mind-body in Long COVID and Myalgic Encephalomyelitis NCT06933173 · NCT06933173 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Non applicable RECRUITING We are studying the effect of a mind-body treatment for people with Myalgi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-14 12:37:06 Détail
Prednisone+Tofacitinib NCT06172361 · ITTGPMR — Induction and Tapering Therapy With Tofacitinib and Glucocorticoid in… Myopathies À vérifier Phase 3 COMPLETED This will be efficacy and safety of Induction and Tapering Therapy with To… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-14 12:37:06 Détail
Propranolol NCT04950426 · PTSD-FMS — Impact of Post-Traumatic Stress Disorder Treatment by Reconsolidation… Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique · Thérapie génique Phase 2 COMPLETED This randomized controlled trial evaluated whether adding melatonin to pro… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-14 12:37:06 Détail
Studies of the Natural History, Pathogenesis, and Outcome of Autoinfl… NCT00059748 · NCT00059748 Myopathies Immunomodulation À vérifier COMPLETED Purpose: The purpose of this protocol is 1. To comprehensively evaluate pa… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-14 12:37:06 Détail
Repetitive transcranial magnetic stimulation (rTMS) on R DLPFC Étude non communiquée Myopathies Traitement symptomatique Non applicable Actif Insomnia exacerbates pain sensitivity and impairs physiological recovery f… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-14 Détail
Sham repetitive transcranial magnetic stimulation (rTMS) Étude non communiquée Myopathies Traitement symptomatique Non applicable Actif Insomnia exacerbates pain sensitivity and impairs physiological recovery f… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-14 Détail
AOC 1001 NCT05479981 · MARINA-OLE — Extension of AOC 1001-CS1 (MARINA) Study in Adult Myotonic Dystroph… Myopathies À vérifier Phase 2 COMPLETED AOC 1001-CS2 (MARINA-OLE) (NCT05479981) is a Phase 2 extension of the AOC… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
AOC 1044 NCT07587242 · SAFARI44 — A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of AOC 1044 (Also… Myopathies À vérifier Phase 3 RECRUITING A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
BBP-418 (ribitol) NCT05775848 · Fortify — Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BBP-418 (Ribitol) in Pati… Myopathies À vérifier Phase 3 ACTIVE_NOT_RECRUITING This is an open-label extension (rollover) study designed to evaluate the… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Comparing Reports Recorded by the Patients at the Time at Which They… NCT06283199 · NCT06283199 Myopathies Traitement symptomatique À vérifier RECRUITING Patients will be introduced to the use of a mobile application for their s… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
delandistrogene moxeparvovec NCT06128564 · ENVOL — A Gene Delivery Study to Evaluate the Safety and Expression of Delandist… Myopathies À vérifier Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING This open-label, single-arm study will evaluate the safety and expression… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
DISCOVER — Reducing Risk of Stroke and DementIa In patientS With COVe… NCT06878430 · NCT06878430 Myopathies À vérifier À vérifier NOT_YET_RECRUITING The purpose of the DISCOVER study is to pilot acceptable approaches to peo… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Effects of Biofeedback-Guided Training on Muscle Strength and Postura… NCT07026084 · NCT07026084 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED This randomized controlled trial investigates the effects of biofeedback-g… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Emotional Allodynia Questionnaire (AEQ) in Fibromyalgia (PEARL) NCT07677631 · NCT07677631 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier RECRUITING The Emotional Allodynia Questionnaire (AEQ) is an 11-item self-report inst… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
END-EXT — Establishing Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic… NCT07700225 · NCT07700225 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique À vérifier RECRUITING Myotonic Dystrophy type 1 (DM1) is an autosomal dominant multisystemic dis… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
JWK007 Single intravenous infusion administration NCT06114056 · A Clinical Study Evaluating the Safety, Tolerability, and Initial Efficacy of Si… Myopathies À vérifier Phase 1 ACTIVE_NOT_RECRUITING This study is a single-center, single-arm, non-randomized, open-label, non… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Magnetoencephalography NCT07809542 · Brain Network Characteristics of Pain Patients Based on Magnetoencephalography Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier RECRUITING This is a single-center prospective cohort study. We plan to enroll at lea… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Perianchor Cyst Formation, Tendon Healing, and Clinical Outcomes Foll… NCT07661680 · NCT07661680 Myopathies À vérifier À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING Perianchor cyst formation is frequently observed after arthroscopic rotato… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Pitolisant Oral Tablet NCT04886518 · Safety and Efficacy of Pitolisant on Excessive Daytime Sleepiness and Other Non-… Myopathies Traitement symptomatique Phase 2 COMPLETED The primary objective of this study is to evaluate the safety and efficacy… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 0

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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Bibliographie

Publications 588

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
A mobile learning environment: a preliminary study of a developmental… test of walk · PMID 42485077 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source An embodied theory of development views an infant's mobility as a causal factor in their cognitive, language and motor… Disability and rehabilitation. Assistive technology 2026-07-22 21:22:37 Source
Feasibility of Real-Time Autonomous Functional Electrical Stimulation… test of walk · PMID 42484421 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Freezing of gait is a debilitating walking disturbance that can severely worsen quality of life for people with Parkins… The European journal of neuroscience 2026-07-22 21:22:37 Source
Persistent hiccups following endobronchial ultrasound-guided transbro… baclofen · PMID 42471910 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Endobronchial ultrasound-guided transbronchial needle aspiration (EBUS-TBNA) is a minimally invasive diagnostic procedu… Respiratory medicine case reports 2026-07-22 21:22:33 Source
Six approved drugs for alcohol use disorder: algorithms for their use… baclofen · PMID 42476146 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source The pharmacological management of alcohol use disorder (AUD) currently includes six medications approved by different r… Alcohol and alcoholism (Oxford, Oxfordshire) 2026-07-22 21:22:33 Source
Beyond intraocular pressure: vascular and metabolic modifiers of opti… Metformin · PMID 42484773 Myopathies Ralentissement de la progression · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source To critically integrate epidemiological, mechanistic, and clinical evidence linking systemic blood pressure dysregulati… International ophthalmology 2026-07-22 21:21:06 Source
Case Report: Early-onset euglycemic diabetic ketoacidosis following h… Metformin · PMID 42483676 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Sodium-glucose cotransporter 2 (SGLT2) inhibitors are associated with euglycemic diabetic ketoacidosis (euDKA), typical… Frontiers in endocrinology 2026-07-22 21:21:06 Source
Interim Safety Profile From the Feasibility Study of the BrainGate Ne… BrainGate Neural Interface System · PMID 36639237 Myopathies Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Brain-computer interfaces (BCIs) are being developed to restore mobility, communication, and functional independence to… Neurology 2026-07-18 15:48:46 Source
Neural Point-and-Click Communication by a Person With Incomplete Lock… BrainGate Neural Interface System · PMID 25385765 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source A goal of brain-computer interface research is to develop fast and reliable means of communication for individuals with… Neurorehabilitation and neural repair 2026-07-18 15:48:46 Source
Multimodality Risk Stratification in Athletes With Long QT Syndrome. Mexiletine · PMID 42460964 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Long QT syndrome has traditionally led to exercise restriction due to concerns for exertion-triggered arrhythmia and su… JACC. Case reports 2026-07-18 15:48:44 Source
Efficacy of perifracture site injections for pain control following d… GenPHSat injection (Efficacy) · PMID 42469861 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Surgical site analgesic injections are used as part of multimodal analgesia in elective orthopedic surgery, but their e… Journal of orthopaedic surgery and research 2026-07-18 15:48:08 Source
Denecimig (Mim8) prophylaxis once-every-2-weeks for hemophilia A with… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42469164 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Denecimig (Mim8) is a next-generation, activated factor VIII mimetic, fully human bispecific IgG4 antibody in developme… Blood advances 2026-07-18 15:48:07 Source
Long-term efficacy and safety of intra-articular corticosteroid injec… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42470097 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Knee osteoarthritis (KOA) is a highly prevalent condition worldwide, resulting in a significant symptom burden and dimi… Expert opinion on drug safety 2026-07-18 15:48:07 Source
Examining the feasibility and preliminary effects of resistance exerc… Creatine Monohydrate · PMID 42455839 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source The purpose of this trial was to assess the feasibility, acceptability and safety of a 10-week hybrid (in-clinic and vi… PloS one 2026-07-18 15:48:05 Source
A case report of Good syndrome: Diarrhea and dyspnea. IvIg · PMID 42470030 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Good syndrome (GS) is a rare acquired immunodeficiency disorder characterized by thymoma, hypogammaglobulinemia, and pe… Medicine 2026-07-18 15:47:59 Source
Knowledge graph visualization and bibliometric analysis of research o… IvIg · PMID 42470076 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Coronary artery lesions (CAL) complicating Kawasaki disease (KD) are a central concern affecting the long-term cardiova… Medicine 2026-07-18 15:47:59 Source
Evaluation of the "Los Filabres" Protocol on Behavioral and Psycholog… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42450944 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Behavioral and psychological symptoms of dementia (BPSD) are highly prevalent among nursing home residents and represen… Healthcare (Basel, Switzerland) 2026-07-18 15:47:58 Source
Linguistical and psychometric validation of the MIND Youth Questionna… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42449006 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source The Mind Youth Questionnaire is a multidimensional health-related quality-of-life questionnaire designed for pediatric… Journal of patient-reported outcomes 2026-07-18 15:47:58 Source
Adrenal rather than central dysfunction limits HPA axis recovery afte… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 42464759 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Glucocorticoid-induced adrenal insufficiency (GIAI) can persist for months after discontinuation of chronic corticoster… Endocrinology 2026-07-18 15:47:55 Source
Erectile dysfunction severity and penile Doppler findings in pelvic f… Tadalafil · PMID 42465782 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Erectile dysfunction (ED) is a common and multifactorial complication after pelvic fracture urethral injury (PFUI), yet… Indian journal of urology : IJU : journal of the Urolo… 2026-07-18 15:47:51 Source
Targeting canonical TGFβ/SMAD3 and ERK1/2 signaling in human valve in… Tadalafil · PMID 42461450 Myopathies Ralentissement de la progression · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Rheumatic heart disease (RHD) is a chronic sequel of acute rheumatic fever characterized by sustained inflammation, fib… Journal of physiology and biochemistry 2026-07-18 15:47:51 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 6

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Myopathies Thérapie génique Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail