Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 434
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Mexiletine NCT04622553 · Open-label Extension Study in Paediatric Patients Who Have Completed the MEX-NM-… | Myopathies | Ralentissement de la progression | Non applicable | COMPLETED | The purpose of this research study is to find out whether the drug mexilet… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-14 12:37:06 | Détail |
| MILES — RCT of Mind-body in Long COVID and Myalgic Encephalomyelitis NCT06933173 · NCT06933173 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Non applicable | RECRUITING | We are studying the effect of a mind-body treatment for people with Myalgi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-14 12:37:06 | Détail |
| Prednisone+Tofacitinib NCT06172361 · ITTGPMR — Induction and Tapering Therapy With Tofacitinib and Glucocorticoid in… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | COMPLETED | This will be efficacy and safety of Induction and Tapering Therapy with To… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-14 12:37:06 | Détail |
| Propranolol NCT04950426 · PTSD-FMS — Impact of Post-Traumatic Stress Disorder Treatment by Reconsolidation… | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 2 | COMPLETED | This randomized controlled trial evaluated whether adding melatonin to pro… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-14 12:37:06 | Détail |
| Studies of the Natural History, Pathogenesis, and Outcome of Autoinfl… NCT00059748 · NCT00059748 | Myopathies | Immunomodulation | À vérifier | COMPLETED | Purpose: The purpose of this protocol is 1. To comprehensively evaluate pa… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-14 12:37:06 | Détail |
| Repetitive transcranial magnetic stimulation (rTMS) on R DLPFC Étude non communiquée | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | Actif | Insomnia exacerbates pain sensitivity and impairs physiological recovery f… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-14 | Détail |
| Sham repetitive transcranial magnetic stimulation (rTMS) Étude non communiquée | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | Actif | Insomnia exacerbates pain sensitivity and impairs physiological recovery f… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-14 | Détail |
| AOC 1001 NCT05479981 · MARINA-OLE — Extension of AOC 1001-CS1 (MARINA) Study in Adult Myotonic Dystroph… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | COMPLETED | AOC 1001-CS2 (MARINA-OLE) (NCT05479981) is a Phase 2 extension of the AOC… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| AOC 1044 NCT07587242 · SAFARI44 — A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of AOC 1044 (Also… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| BBP-418 (ribitol) NCT05775848 · Fortify — Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BBP-418 (Ribitol) in Pati… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is an open-label extension (rollover) study designed to evaluate the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Comparing Reports Recorded by the Patients at the Time at Which They… NCT06283199 · NCT06283199 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | Patients will be introduced to the use of a mobile application for their s… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| delandistrogene moxeparvovec NCT06128564 · ENVOL — A Gene Delivery Study to Evaluate the Safety and Expression of Delandist… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This open-label, single-arm study will evaluate the safety and expression… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| DISCOVER — Reducing Risk of Stroke and DementIa In patientS With COVe… NCT06878430 · NCT06878430 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | The purpose of the DISCOVER study is to pilot acceptable approaches to peo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Effects of Biofeedback-Guided Training on Muscle Strength and Postura… NCT07026084 · NCT07026084 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This randomized controlled trial investigates the effects of biofeedback-g… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Emotional Allodynia Questionnaire (AEQ) in Fibromyalgia (PEARL) NCT07677631 · NCT07677631 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | The Emotional Allodynia Questionnaire (AEQ) is an 11-item self-report inst… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| END-EXT — Establishing Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic… NCT07700225 · NCT07700225 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | Myotonic Dystrophy type 1 (DM1) is an autosomal dominant multisystemic dis… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| JWK007 Single intravenous infusion administration NCT06114056 · A Clinical Study Evaluating the Safety, Tolerability, and Initial Efficacy of Si… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This study is a single-center, single-arm, non-randomized, open-label, non… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Magnetoencephalography NCT07809542 · Brain Network Characteristics of Pain Patients Based on Magnetoencephalography | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | This is a single-center prospective cohort study. We plan to enroll at lea… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Perianchor Cyst Formation, Tendon Healing, and Clinical Outcomes Foll… NCT07661680 · NCT07661680 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Perianchor cyst formation is frequently observed after arthroscopic rotato… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Pitolisant Oral Tablet NCT04886518 · Safety and Efficacy of Pitolisant on Excessive Daytime Sleepiness and Other Non-… | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 2 | COMPLETED | The primary objective of this study is to evaluate the safety and efficacy… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 588
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Subconjunctival Injection of Mesenchymal Stem Cells for Corneal Wound… Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) · PMID 42454124 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Previous studies in animal models have demonstrated that mesenchymal stem cells (MSCs) are beneficial for reconstructin… | Frontiers in medicine 2026-08-13 15:03:46 | Source |
| Development of a DUX4-targeting antibody oligonucleotide conjugate as… AOC-1020 · PMID 41994867 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is an autosomal dominant muscular disease in which genetic mutations acti… | Nucleic acids research 2026-08-13 15:03:45 | Source |
| Preclinical evaluation of INS1201 AAV9-micro-dystrophin via CSF admin… INS1201 · PMID 42137291 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source INS1201 is an investigational adeno-associated virus 9-micro-dystrophin gene transfer therapy under development as a po… | Molecular therapy. Advances 2026-08-13 15:03:44 | Source |
| Characterization of two DNase gamma-specific monoclonal antibodies an… HG302 · PMID 10964668 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Two novel monoclonal antibodies (mAbs), hg302 and hg303, raised against a synthetic peptide corresponding to the basic… | Biochemical and biophysical research communications 2026-08-13 15:03:36 | Source |
| Integrated Genotyping Strategies for Uncovering Detailed Haplotype St… Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular Dystrophy With Small Mut… | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne and Becker muscular dystrophies are X-linked neuromuscular disorders caused by mutations in the dystrophin gen… | Clinical chemistry 2026-08-13 15:03:35 | Source |
| Spectrum of DMD gene mutations in 507 patients: a retrospective genot… Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular Dystrophy With Small Mut… | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by mutations in the DMD gene, but comprehensive analyses of mutational patt… | Archives de pediatrie : organe officiel de la Societe… 2026-08-13 15:03:35 | Source |
| Multivoxel proton magnetic resonance spectroscopy in facioscapulohume… Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapulohumeral Muscular Dystro… | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is a hereditary disorder that causes progressive muscle wasting. This stu… | Muscle & nerve 2026-08-13 15:03:34 | Source |
| The magnetic resonance imaging spectrum of facioscapulohumeral muscul… Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapulohumeral Muscular Dystro… | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is associated with a repeat contraction in the D4Z4 gene locus on chromos… | Muscle & nerve 2026-08-13 15:03:34 | Source |
| YOOMI: Effect of AI-Guided Gamified Physical Therapy Exercise Softwar… Yoomi Physical Therapy Software · PMID 41569231 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Journal of the American Geriatrics Society 2026-08-13 15:03:32 | Source |
| High Levels of (Un)Switched Memory B Cells Are Associated With Better… INFLAME-BANK — Inflammatory Disease Biobank for Immunophenotyping and Cardiovascular Research… | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Atherosclerosis is an inflammatory lipid disorder and the main underlying pathology of acute ischemic events. Despite a… | Journal of the American Heart Association 2026-08-13 15:03:30 | Source |
| Immunophenotype and Transcriptome Profile of Patients With Multiple S… INFLAME-BANK — Inflammatory Disease Biobank for Immunophenotyping and Cardiovascular Research… | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Fingolimod is a functional sphingosine-1-phosphate antagonist approved for the treatment of multiple sclerosis (MS). Fi… | Frontiers in immunology 2026-08-13 15:03:30 | Source |
| Integrative bioinformatics and molecular simulations identify HMGB3 a… Pimicotinib · PMID 42056342 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Triple-negative breast cancer is an aggressive and its diverse subtype that lacks targeted treatment options and often… | Discover oncology 2026-08-13 15:03:30 | Source |
| Pimicotinib: a new agent for an orphan disease. Pimicotinib · PMID 41796603 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Lancet (London, England) 2026-08-13 15:03:30 | Source |
| Post-traumatic stress disorder among Temporomandibular disorder patie… Temporomandibular Disorders With and Without Chronic Neck Pain · PMID 42412059 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Post-traumatic stress disorder (PTSD) frequently co-occurs with chronic pain. This study assessed PTSD prevalence and a… | Cranio : the journal of craniomandibular practice 2026-08-13 15:03:29 | Source |
| The Musculoskeletal Consequences of Mouth Breathing in Adults: A Syst… Temporomandibular Disorders With and Without Chronic Neck Pain · PMID 42457563 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Although nasal breathing is the preferred pathway for quiet respiration, up to 30% of the population are habitual mouth… | The Laryngoscope 2026-08-13 15:03:29 | Source |
| Soft-Hard Synergistic Bicontinuous Conductive Network in SiO/Nitrogen… Laser · PMID 42590905 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Silicon-based anodes are limited by severe volume fluctuations and sluggish charge-transfer kinetics. Although metallic… | Small (Weinheim an der Bergstrasse, Germany) 2026-08-13 15:03:28 | Source |
| Variation in glabrous skin physiology across anatomical locations on… Laser · PMID 42590984 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Skin physiology varies greatly between anatomical locations, with impact on tactile sensitivity. Research on the variat… | The Journal of physiology 2026-08-13 15:03:28 | Source |
| Nonoperative treatment of an anterior Achilles partial tear with load… Simple electrolysis percutaneous · PMID 42112611 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Partial tears of the Achilles tendon, particularly those affecting the anterior fibers, are rare and often underdiagnos… | Physiotherapy theory and practice 2026-08-13 15:03:26 | Source |
| Quantitative Ultrasound Characterization of Intensity-Dependent Chang… Simple electrolysis percutaneous · PMID 40565810 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Percutaneous electrolysis is a physiotherapeutic technique based on the application of galvanic current to induce struc… | Journal of clinical medicine 2026-08-13 15:03:26 | Source |
| Safety, Tolerability, and Efficacy of a Prophylactic Sirolimus Protoc… delandistrogene moxeparvovec · PMID 42552850 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Delandistrogene moxeparvovec-rokl (DMR) is the only U.S. Food and Drug Administration-approved gene therapy for patient… | Human gene therapy 2026-08-13 15:03:25 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |