Vue transversale de la maladie
Myopathies
Un même point d’entrée pour les études cliniques, les découvertes scientifiques, les publications et les pistes exploratoires présentes dans Biomedical Watch.
Périmètre
Filtrer toute la vue
Chaque choix s’applique immédiatement aux quatre sections. Le filtre « type de SEP » n’apparaît que lorsque la sclérose en plaques est sélectionnée.
1028 résultats correspondants
· 46 visibles sur cette page
dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 434
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Mexiletine NCT04622553 · Open-label Extension Study in Paediatric Patients Who Have Completed the MEX-NM-… | Myopathies | Ralentissement de la progression | Non applicable | COMPLETED | The purpose of this research study is to find out whether the drug mexilet… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-14 12:37:06 | Détail |
| MILES — RCT of Mind-body in Long COVID and Myalgic Encephalomyelitis NCT06933173 · NCT06933173 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Non applicable | RECRUITING | We are studying the effect of a mind-body treatment for people with Myalgi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-14 12:37:06 | Détail |
| Prednisone+Tofacitinib NCT06172361 · ITTGPMR — Induction and Tapering Therapy With Tofacitinib and Glucocorticoid in… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | COMPLETED | This will be efficacy and safety of Induction and Tapering Therapy with To… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-14 12:37:06 | Détail |
| Propranolol NCT04950426 · PTSD-FMS — Impact of Post-Traumatic Stress Disorder Treatment by Reconsolidation… | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 2 | COMPLETED | This randomized controlled trial evaluated whether adding melatonin to pro… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-14 12:37:06 | Détail |
| Studies of the Natural History, Pathogenesis, and Outcome of Autoinfl… NCT00059748 · NCT00059748 | Myopathies | Immunomodulation | À vérifier | COMPLETED | Purpose: The purpose of this protocol is 1. To comprehensively evaluate pa… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-14 12:37:06 | Détail |
| Repetitive transcranial magnetic stimulation (rTMS) on R DLPFC Étude non communiquée | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | Actif | Insomnia exacerbates pain sensitivity and impairs physiological recovery f… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-14 | Détail |
| Sham repetitive transcranial magnetic stimulation (rTMS) Étude non communiquée | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | Actif | Insomnia exacerbates pain sensitivity and impairs physiological recovery f… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-14 | Détail |
| AOC 1001 NCT05479981 · MARINA-OLE — Extension of AOC 1001-CS1 (MARINA) Study in Adult Myotonic Dystroph… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | COMPLETED | AOC 1001-CS2 (MARINA-OLE) (NCT05479981) is a Phase 2 extension of the AOC… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| AOC 1044 NCT07587242 · SAFARI44 — A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of AOC 1044 (Also… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| BBP-418 (ribitol) NCT05775848 · Fortify — Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BBP-418 (Ribitol) in Pati… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is an open-label extension (rollover) study designed to evaluate the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Comparing Reports Recorded by the Patients at the Time at Which They… NCT06283199 · NCT06283199 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | Patients will be introduced to the use of a mobile application for their s… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| delandistrogene moxeparvovec NCT06128564 · ENVOL — A Gene Delivery Study to Evaluate the Safety and Expression of Delandist… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This open-label, single-arm study will evaluate the safety and expression… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| DISCOVER — Reducing Risk of Stroke and DementIa In patientS With COVe… NCT06878430 · NCT06878430 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | The purpose of the DISCOVER study is to pilot acceptable approaches to peo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Effects of Biofeedback-Guided Training on Muscle Strength and Postura… NCT07026084 · NCT07026084 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This randomized controlled trial investigates the effects of biofeedback-g… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Emotional Allodynia Questionnaire (AEQ) in Fibromyalgia (PEARL) NCT07677631 · NCT07677631 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | The Emotional Allodynia Questionnaire (AEQ) is an 11-item self-report inst… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| END-EXT — Establishing Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic… NCT07700225 · NCT07700225 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | Myotonic Dystrophy type 1 (DM1) is an autosomal dominant multisystemic dis… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| JWK007 Single intravenous infusion administration NCT06114056 · A Clinical Study Evaluating the Safety, Tolerability, and Initial Efficacy of Si… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This study is a single-center, single-arm, non-randomized, open-label, non… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Magnetoencephalography NCT07809542 · Brain Network Characteristics of Pain Patients Based on Magnetoencephalography | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | This is a single-center prospective cohort study. We plan to enroll at lea… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Perianchor Cyst Formation, Tendon Healing, and Clinical Outcomes Foll… NCT07661680 · NCT07661680 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Perianchor cyst formation is frequently observed after arthroscopic rotato… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Pitolisant Oral Tablet NCT04886518 · Safety and Efficacy of Pitolisant on Excessive Daytime Sleepiness and Other Non-… | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 2 | COMPLETED | The primary objective of this study is to evaluate the safety and efficacy… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 588
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Clinical Practice Recommendations for Non-Dermatologists on the Diagn… Medical treatment · PMID 42590188 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Generalized pustular psoriasis (GPP) is a rare, potentially life-threatening, chronic cutaneous inflammatory disease ch… | Journal of clinical medicine 2026-08-13 15:03:56 | Source |
| Mechanisms Underlying the Benefits of Coffee in Postoperative Ileus. Medical treatment · PMID 42588126 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Postoperative ileus (POI) is a motility dysfunction associated with inflammation in the gastrointestinal (GI) tract aft… | Nutrients 2026-08-13 15:03:56 | Source |
| Prednisone, not vamorolone, suppresses novel serum bone and cartilage… Vamorolone · PMID 42547787 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Corticosteroids are among the most highly prescribed drugs. Chronic treatment with corticosteroids causes osteopenia, a… | Scientific reports 2026-08-13 15:03:55 | Source |
| Vagus nerve stimulation as an add-on therapy in patients with epileps… Vagus nerve stimulation · PMID 42581390 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Vagus nerve stimulation (VNS) has been proven as an effective and safe adjunct therapy for epilepsy, but real-world evi… | Acta epileptologica 2026-08-13 15:03:55 | Source |
| Vamorolone for Duchenne Muscular Dystrophy: A Cross-Trial Efficacy Co… Vamorolone · PMID 42531535 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Neurology 2026-08-13 15:03:55 | Source |
| Remogliflozin Attenuates Thioacetamide-Induced Nephrotoxicity: Associ… SGLT2 inhibitor · PMID 42590936 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Thioacetamide (TAA) induces renal injury via oxidative stress and inflammation. Remogliflozin (Remo), an SGLT2 inhibito… | Toxicology mechanisms and methods 2026-08-13 15:03:54 | Source |
| SGLT2 Inhibitors and Outcomes in Elderly Patients With Chronic Kidney… SGLT2 inhibitor · PMID 42587349 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Sodium-glucose cotransporter 2 (SGLT2) inhibitors have emerged as a cornerstone therapy for chronic kidney disease (CKD… | Diabetes, obesity & metabolism 2026-08-13 15:03:54 | Source |
| Kidney outcomes and safety of sodium-glucose cotransporter-2 inhibito… SGLT-2 inhibitor · PMID 42586506 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) is the most common hereditary kidney disease and among the leading… | Diabetes research and clinical practice 2026-08-13 15:03:53 | Source |
| AAV-mediated gene transfer of a novel microdystrophin ameliorates pat… RGX-202 · PMID 42003884 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Use of adeno-associated virus (AAV)-mediated transfer of functional microdystrophins to address Duchenne muscular dystr… | Molecular therapy. Nucleic acids 2026-08-13 15:03:52 | Source |
| Targeting the creatine transporter SLC6A8: Mechanisms and emerging th… RGX-202 · PMID 42297217 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Solute carrier family 6 member 8 (SLC6A8) is a Na- and Cl-dependent creatine transporter that mediates the transmembran… | Biochemical pharmacology 2026-08-13 15:03:52 | Source |
| AAV microdystrophin gene replacement therapy for Duchenne muscular dy… PF-06939926 · PMID 40817386 | Myopathies | Thérapie cellulaire · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by pathogenic sequence variants occurring in the DMD gene which lead to the… | Gene therapy 2026-08-13 15:03:50 | Source |
| Cardiac safety of fordadistrogene movaparvovec gene therapy in Duchen… PF-06939926 · PMID 40583273 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Fordadistrogene movaparvovec (FM; PF-06939926) is a recombinant adeno-associated virus serotype-9 gene-replacement cons… | Molecular therapy : the journal of the American Societ… 2026-08-13 15:03:50 | Source |
| An Antibody-Oligonucleotide Conjugate for Myotonic Dystrophy Type 1. Del-desiran (AOC 1001) · PMID 41707138 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Myotonic dystrophy type 1 is a rare, dominantly inherited, progressive, disabling, neuromuscular disease that leads to… | The New England journal of medicine 2026-08-13 15:03:49 | Source |
| Effect of using knee extension aid for gait training in subacute hemi… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 42544336 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source [Purpose] In normal gait, the knee flexes approximately 60° during the swing phase, and the lower leg's inertial force… | Journal of physical therapy science 2026-08-13 15:03:49 | Source |
| Robot-Assisted Gait Training to Improve Gait Patterns in Two Adolesce… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 41332284 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Although the effectiveness of robot-assisted gait training (RAGT) in stroke has been reported, evidence in adolescents… | Physical & occupational therapy in pediatrics 2026-08-13 15:03:49 | Source |
| BMN 351-Induced Exon Skipping and Dystrophin Expression in Skeletal a… BMN 351 · PMID 39916519 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by mutations of the gene that prevent the expression of functional dystroph… | Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 | Source |
| Targeting a Novel Site in Exon 51 with Antisense Oligonucleotides Ind… BMN 351 · PMID 39916530 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Exon skipping with antisense oligonucleotides (ASOs) can correct disease-causing mutations of Duchenne muscular dystrop… | Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 | Source |
| From design to clinic: Medicinal chemistry and pharmacology of approv… Givinostat · PMID 42546588 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Many diseases, including cancer, are characterized by increased or decreased expression of specific genes. These change… | European journal of medicinal chemistry 2026-08-13 15:03:47 | Source |
| Real-world safety profile of givinostat: an early post-marketing phar… Givinostat · PMID 42494524 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Givinostat is a novel histone deacetylase inhibitor, which was approved by the US Food and Drug Administration (FDA) in… | Frontiers in pharmacology 2026-08-13 15:03:47 | Source |
| Bone marrow mesenchymal stem cell exosomes in osteonecrosis: patholog… Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) · PMID 42550377 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Osteonecrosis is bone death caused by disrupted blood supply. It often leads to bone collapse and joint failure. Curren… | Molecular biology reports 2026-08-13 15:03:46 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |