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Essais et traitements4225Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles21Pipeline scientifique
Publications4595Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires0Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 4225

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Alpha Lipoic Acid NCT03493841 · Comparing Tolerability and Absorption of Racemic and R-lipoic Acid in Progressiv… Sclérose en plaques À vérifier Phase 1 COMPLETED This is a three-week crossover study that will compare how the body absorb… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:00:59 Détail
Ganaxolone NCT04285346 · Adjunctive Ganaxolone Treatment (Part A) in TSC Followed by Long-term Treatment… Sclérose en plaques À vérifier Phase 2 COMPLETED To assess preliminary safety and efficacy of ganaxolone as adjunctive ther… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:00:59 Détail
Mastication, Cognition, and Nutritional Status in Multiple Sclerosis NCT07411924 · NCT07411924 Sclérose en plaques À vérifier À vérifier NOT_YET_RECRUITING The aim of this study is to investigate the relationship between chewing f… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:00:59 Détail
Simvastatin NCT02061397 · Safety of Simvastatin in LAM and TSC Sclérose en plaques Traitement symptomatique · Thérapie génique Phase 1 COMPLETED The purpose of this research study is to see if simvastatin can be taken s… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:00:59 Détail
Cenerimod 1 mg Étude non communiquée Lupus À vérifier Phase 2 Terminé The purpose of the study is to assess the efficacy and safety of 4 doses o… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-13 Détail
Cenerimod 2 mg Étude non communiquée Lupus À vérifier Phase 2 Terminé The purpose of the study is to assess the efficacy and safety of 4 doses o… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-13 Détail
cenerimod 2 mg (ex-4 mg) Étude non communiquée Lupus À vérifier Phase 2 Terminé The purpose of the study is to assess the efficacy and safety of 4 doses o… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-13 Détail
Hypercapnia Challenge using the device (RespirAct) Étude non communiquée Épilepsie À vérifier Phase 4 Actif This study investigates cerebrovascular reactivity (CVR) and functional br… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-13 Détail
Ocrevus® Étude non communiquée Sclérose en plaques À vérifier Phase 1 Actif The study goal is to establish the equivalence of pharmacokinetic (PK) pro… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-13 Détail
3, 4-Diaminopyridine NCT01825395 · Use of 3,4-Diaminopyridine in the Treatment of Lambert-Eaton Syndrome Myasthénie Thérapie génique À vérifier APPROVED_FOR_MARKETING To learn more about the effect of 3, 4-Diaminopyridine (3,4-DAP) on patien… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 Détail
CORRECT: COmmunity RegistRy Study Evaluating Dupuytren's Contracture… NCT01715467 · NCT01715467 Myopathies À vérifier À vérifier COMPLETED This observational study will prospectively collect data on treatment opti… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 Détail
Creatine Monohydrate NCT00016653 · Creatine and Glutamine in Steroid-Naive Duchenne Muscular Dystrophy Myopathies À vérifier Phase 2 COMPLETED This study will help to determine the effectiveness of glutamine and creat… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 Détail
GenPHSat injection (Safety) NCT05588401 · Evaluating Safety and Efficacy of Autologous Gene-edited Muscle Stem Cells (GenP… Myopathies Thérapie cellulaire Phase 1 UNKNOWN This study is an investigator initiated first-in-human interventional open… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 Détail
HB-adMSCs NCT05154851 · HBCMD01- Expanded Access for the Treatment of Congenital Muscular Dystrophy. Myopathies À vérifier À vérifier NO_LONGER_AVAILABLE This individual patient expanded access IND is requested for a patient dia… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 Détail
M5049 dose NCT05650567 · Study of M5049 in DM and PM Participants (NEPTUNIA) Myopathies Immunomodulation Phase 2 TERMINATED The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of orally… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 Détail
MCI-186 NCT00415519 · Efficacy and Safety Study of MCI-186 for Treatment of Amyotrophic Lateral Sclero… Sclérose latérale amyotrophique À vérifier Phase 3 COMPLETED Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 Détail
Muscular electrostimulation and percutaneus muscular biopsy. NCT02033057 · Muscular Electrostimulation of the Sedated and Mechanically Ventilated Criticall… Myopathies Ralentissement de la progression Phase 4 UNKNOWN Even 20-50% of patients under sedation and mechanical ventilation develops… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 Détail
Natural History and Clinical Features of Amyotrophic Lateral Sclerosi… NCT04454892 · NCT04454892 Sclérose latérale amyotrophique À vérifier À vérifier RECRUITING Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 Détail
Observational Study on Cardiac Biomarkers Testing in Patients with Mu… NCT05779202 · NCT05779202 Myopathies À vérifier À vérifier COMPLETED The objective of this study is to evaluate acute changes of cardiac tropon… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 Détail
Organ Dysfunction Associated With Intra Abdominal Pressures in Liver… NCT04463745 · NCT04463745 Myopathies À vérifier À vérifier UNKNOWN Patients with end stage liver disease have varying degrees of intra-abdomi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 21

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 Cancer À vérifier Recherche clinique publiée Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… PubMed 2024-09-01 Détail
Bavisant BRAVEinMS — Bavisant Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation Préclinique validée Modérée Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… Science Translational Medicine 2026-01-21 Détail
2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 Sclérose en plaques Remyélinisation Validation animale Préclinique animale — article évalué par les pairs Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… PubMed / PubMed Central 2025-06-05 Détail
HER-096 HER-096 — protection dopaminergique Maladie de Parkinson Neuroprotection Préclinique validée Modérée Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… Cell Chemical Biology 2024-03-21 Détail
PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 autorisée Préclinique; autorisation réglementaire obtenue Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 Détail
Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique Validation animale Préclinique — article évalué par les pairs Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… Science Advances 2023-06-02 Détail
CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… npj Drug Discovery 2026-07-23 Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Maladie de Huntington Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Maladie d’Alzheimer Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 Détail
C-CAR168 C-CAR168 — AbelZeta Pharma · eef17e8fd6ba432f559afe3d1540fcd40ccd1dd5 Sclérose en plaques Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1b/2 autorisée FDA — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier CAR-T autologue bispécifique anti-CD20/BCMA visant une déplétion profonde… Le 14 septembre 2026, AbelZeta a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant d'initier une étude multicentrique Phas… Company pipeline 2026-09-27 04:37:26 Détail
CD20 CD20 — AbelZeta Pharma · cb1f12f188f08a5c3585d090f33738a44aeeca76 Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX… , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX IND clearance further expands development of… Company pipeline 2026-09-27 04:37:26 Détail
LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Phase 1 / humain Source primaire société — à vérifier LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… Company pipeline 2026-09-27 04:37:24 Détail
Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 Sclérose en plaques Neuroprotection Phase 2 autorisée — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… Company pipeline 2026-09-27 04:37:24 Détail
Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… Sclérose en plaques Remyélinisation Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… Source primaire institutionnelle — à vérifier Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… Official institution 2026-09-27 04:37:24 Détail
EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… Company pipeline 2026-09-27 04:37:23 Détail
SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompany… yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe late… Company pipeline 2026-09-27 04:37:22 Détail
FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 — volontaires sains Source primaire société — à vérifier Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… Company pipeline 2026-09-27 04:37:20 Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Maladie de Huntington Thérapie génique Validation cellulaire Préliminaire Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 Détail
Bibliographie

Publications 4595

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Gabapentinoids and unexplained death in general practice: Case series… pregabalin · PMID 41871002 Épilepsie · Sclérose en plaques · Épilepsie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Prescribing epidemiology in general practice shows gabapentinoid drugs to be independently associated with unexpected,… The European journal of general practice 2026-08-16 13:00:53 Source
Prescribing Patterns of Gabapentinoids in Patients with Chronic Obstr… pregabalin · PMID 41510798 Épilepsie · Sclérose en plaques · Épilepsie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source In 2019, the U.S. Food and Drug Administration (FDA) issued a warning regarding the risk of serious respiratory depress… COPD 2026-08-16 13:00:53 Source
The Impact of Multiple Sessions of Anodal Transcranial Direct Current… Sham Transcranial direct current stimulation · PMID 41130445 Migraine · Sclérose en plaques · Sclérose en plaques À vérifier Publication PubMed Voir la publication source This study aimed to assess the effects of anodal transcranial direct current stimulation (a-tDCS) of the primary motor… Journal of aging and physical activity 2026-08-16 13:00:50 Source
The oblique effect in visual working memory is enhanced by distractio… Sham Transcranial direct current stimulation · PMID 42014668 Migraine · Sclérose en plaques · Sclérose en plaques Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source The sensory recruitment model suggests that visual working memory (VWM) relies on early visual cortex (EVC), while the… Cognitive, affective & behavioral neuroscience 2026-08-16 13:00:50 Source
Ziritaxestat, a Novel Autotaxin Inhibitor, and Lung Function in Idiop… GLPG1690 · PMID 37159034 Sclérose en plaques Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source There is a major need for effective, well-tolerated treatments for idiopathic pulmonary fibrosis (IPF). To assess the e… JAMA 2026-08-16 13:00:49 Source
Autotaxin inhibitors: an updated patent review (2021-present). GLPG1690 · PMID 42446875 Sclérose en plaques À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Autotaxin (ATX) inhibition has attracted considerable interest as a therapeutic strategy, resulting in more than 50 pat… Expert opinion on therapeutic patents 2026-08-16 13:00:48 Source
GNE-related thrombocytopenia (Thrombocytopenia-12) in a 3-month-old f… Platelet transfusion · PMID 41622814 Sclérose en plaques Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Congenital thrombocytopenia represents a diagnostically challenging group of disorders due to overlapping clinical pres… Hematology (Amsterdam, Netherlands) 2026-08-16 13:00:48 Source
Neural network reveals platelet age from fluorescence microscopy imag… Platelet transfusion · PMID 41992909 Sclérose en plaques À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Platelets are small, anucleate cells with a primary physiological role in vascular damage repair (hemostasis) and initi… Platelets 2026-08-16 13:00:48 Source
Pilot study on cannabis-induced alterations in platelet function: imp… Platelet transfusion · PMID 41870043 Sclérose en plaques Remyélinisation indirecte / réparation · Immunomodulation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Platelet transfusions are essential in the management of thrombocytopenia, bleeding disorders, and hematologic malignan… Platelets 2026-08-16 13:00:48 Source
Impact of fludarabine exposure on CAR T-cell outcomes in patients wit… Fludarabine · PMID 42269079 Cancer · Lupus · Myasthénie · Myopathies · Sclérose en plaques Ralentissement de la progression · Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source The impact of fludarabine pharmacokinetics (PK) on chimeric antigen receptor (CAR) T-cell outcomes is not fully elucida… Blood advances 2026-08-16 13:00:44 Source
Tailored conditioning for hematopoietic stem cell transplantation in… Fludarabine · PMID 42516312 Cancer · Lupus · Myasthénie · Myopathies · Sclérose en plaques Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Mendelian susceptibility to mycobacterial disease (MSMD) is a rare group of inborn errors of immunity associated with s… Journal of human immunity 2026-08-16 13:00:44 Source
Targeting IMPDH to inhibit SAMHD1 in -rearranged leukaemia. Fludarabine · PMID 41399259 Cancer · Lupus · Myasthénie · Myopathies · Sclérose en plaques À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Cytarabine (ara-C) and fludarabine (F-ara-A) are key drugs in leukaemia treatment. SAMHD1 is known to confer resistance… Cell cycle (Georgetown, Tex.) 2026-08-16 13:00:44 Source
A systematic assessment of the short- and long-term effects of common… Cyclophosphamide · PMID 41964565 Cancer Immunomodulation · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Chemotherapy affects over 300,000 U.S. breast cancer patients, which disrupts the gut microbiome and induces gut inflam… Gut microbes 2026-08-16 13:00:43 Source
Investigating and validating the molecular mechanisms of lipid metabo… Cyclophosphamide · PMID 42471019 Cancer · Épilepsie · Lupus · Myasthénie · Myopathies · Sclérose en pl… Immunomodulation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Myasthenia gravis (MG) is a complex autoimmune neuromuscular disorder, and the role of lipid metabolism dysregulation i… Autoimmunity 2026-08-16 13:00:43 Source
Multi-omics reveals the mechanism of Rehmannia glutinosa Libosch. Pro… Cyclophosphamide · PMID 42437650 Cancer · Épilepsie · Lupus · Myasthénie · Myopathies · Sclérose en pl… À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Amomi Fructus (Amomum villosum Lour.)-processed Rehmanniae Radix (Rehmannia glutinosa Libosch.) is a traditional Chines… Journal of ethnopharmacology 2026-08-16 13:00:43 Source
Pridopidine treatment in ALS: subgroup analyses from the HEALEY ALS P… Pridopidine · PMID 41406304 Sclérose latérale amyotrophique Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source : Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a progressive neurodegenerative disease with limited treatment options. Pridop… Amyotrophic lateral sclerosis & frontotemporal degener… 2026-08-16 13:00:41 Source
Multicenter expanded access program for access to investigational pro… Verdiperstat · PMID 38842106 Sclérose latérale amyotrophique Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection · Ralentissement de la… Publication PubMed Voir la publication source Expanded access (EA) is a Food and Drug Administration-regulated pathway to provide access to investigational products… Muscle & nerve 2026-08-16 13:00:40 Source
A rare case of morphea following zilucoplan treatment for generalized… Zilucoplan · PMID 42604018 Myasthénie · Sclérose en plaques · Sclérose latérale amyotrophique ·… À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. JAAD case reports 2026-08-16 13:00:37 Source
Combined inhibition of complement C5 and neonatal Fc receptor in refr… Zilucoplan · PMID 42030590 Myasthénie · Sclérose en plaques · Sclérose latérale amyotrophique ·… À vérifier Publication PubMed Voir la publication source In patients with refractory generalized myasthenia gravis (MG) inadequately controlled by standard immunotherapies, inc… Journal of neuroimmunology 2026-08-16 13:00:37 Source
Effect of Sphingosine-1-Phosphate Receptor Modulators on Insulin Resi… Ponesimod · PMID 41482809 Sclérose en plaques À vérifier Publication PubMed Voir la publication source The objective is to review the potential impact of sphingosine-1-phosphate (S1P) receptor modulators on insulin resista… The Annals of pharmacotherapy 2026-08-16 13:00:35 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 0

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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