Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 434
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) NCT06998134 · Toward Ubiquitous Lower Limb Exoskeleton Use in Children and Young Adults | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | People with cerebral palsy (CP), muscular dystrophy (MD), spina bifida, or… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Givinostat NCT05933057 · ULYSSES — Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patien… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | This is a randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HEAL-MD — Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a… NCT07745218 · NCT07745218 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HG302 NCT06594094 · An Open-label, Multidose Dose-escalation Study to Understand the Safety of CRISP… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Duchenne muscular dystrophin (DMD) is an X-linked, fatal muscle-wasting di… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapu… NCT01671865 · NCT01671865 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this research study is to identify and study changes in mus… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Ide… NCT07674758 · NCT07674758 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Dystrophin associated heart dysfunction is a leading cause of death in pat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Music Intervention for Brain-Heart Disease in Myotonic Dystrophy Type… NCT06809049 · NCT06809049 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this interventional study is to demonstrate the feasibility an… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| MyoBrain-BMD — Multimodal Study About Absence of Dp140 in Becker Musc… NCT07740057 · NCT07740057 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | Monitoring patients with neuromuscular disorders is crucial but doesn't al… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PF-06939926 NCT04281485 · Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Du… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys wi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PGN-EDODM1 NCT06667453 · FREEDOM2-DM1 — A Clinical Study of PGN-EDODM1 in People With Myotonic Dystrophy… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | RECRUITING | The purpose of this study is to learn about the effects of an investigatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten 10 mg NCT05291091 · Phase 2 Study of EDG-5506 in Becker Muscular Dystrophy (GRAND CANYON) | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A study of sevasemten (EDG-5506) in Becker muscular dystrophy (known as CA… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| SGLT-2 inhibitor NCT07172971 · CHERISH — Sodium/Glucose Cotransporter-2 Inhibitors (SGLT2i) Therapy in Duchenne… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Skeletal Muscle Biomarkers in People With Fragile Sarcolemmal Muscula… NCT01851447 · NCT01851447 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some kinds of muscular dystrophy affect the skeletal muscle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular… NCT05833633 · NCT05833633 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Improved standards of care and the regular early use of glucocorticoid tre… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Track-DM — An Ambispective Natural History Study in Myotonic Dystroph… NCT07732439 · Track-DM — An Ambispective Natural History Study in Myotonic Dystrophy Patients… | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | This natural history observational study is being conducted to follow pati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Vamorolone NCT06564974 · DMD-001 SUMMIT — Registry Study to Observe Long-term Safety of Vamorolone (AGAMR… | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The goal of this study is to collect additional information on the safety… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| A Clinical Trial to Evaluate the Effects of Peptide Gummies on Marker… NCT07752381 · NCT07752381 | Myopathies | Immunomodulation | Non applicable | COMPLETED | This study will evaluate the effects of Parlay Recover peptide gummies (co… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 | Détail |
| Myofascial Release and Positional Release Techniques in Unilateral Tr… NCT07515352 · NCT07515352 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Unilateral trapezitis is characterized by upper trapezius myofascial pain… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 | Détail |
| Pimicotinib NCT07499362 · Study of Pimicotinib in Japanese Participants With Tenosynovial Giant Cell Tumor… | Myopathies | Immunomodulation | Phase 2 | RECRUITING | The primary purpose of this study is to assess the tolerability, pharmacok… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 | Détail |
| the — Eccentric vs Low-Load Blood Flow Restriction Training in Knee O… NCT07733518 · NCT07733518 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Non applicable | RECRUITING | The aim of this randomized controlled trial is to find the effects of ecce… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 588
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| A mobile learning environment: a preliminary study of a developmental… test of walk · PMID 42485077 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source An embodied theory of development views an infant's mobility as a causal factor in their cognitive, language and motor… | Disability and rehabilitation. Assistive technology 2026-07-22 21:22:37 | Source |
| Feasibility of Real-Time Autonomous Functional Electrical Stimulation… test of walk · PMID 42484421 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Freezing of gait is a debilitating walking disturbance that can severely worsen quality of life for people with Parkins… | The European journal of neuroscience 2026-07-22 21:22:37 | Source |
| Persistent hiccups following endobronchial ultrasound-guided transbro… baclofen · PMID 42471910 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Endobronchial ultrasound-guided transbronchial needle aspiration (EBUS-TBNA) is a minimally invasive diagnostic procedu… | Respiratory medicine case reports 2026-07-22 21:22:33 | Source |
| Six approved drugs for alcohol use disorder: algorithms for their use… baclofen · PMID 42476146 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The pharmacological management of alcohol use disorder (AUD) currently includes six medications approved by different r… | Alcohol and alcoholism (Oxford, Oxfordshire) 2026-07-22 21:22:33 | Source |
| Beyond intraocular pressure: vascular and metabolic modifiers of opti… Metformin · PMID 42484773 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source To critically integrate epidemiological, mechanistic, and clinical evidence linking systemic blood pressure dysregulati… | International ophthalmology 2026-07-22 21:21:06 | Source |
| Case Report: Early-onset euglycemic diabetic ketoacidosis following h… Metformin · PMID 42483676 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Sodium-glucose cotransporter 2 (SGLT2) inhibitors are associated with euglycemic diabetic ketoacidosis (euDKA), typical… | Frontiers in endocrinology 2026-07-22 21:21:06 | Source |
| Interim Safety Profile From the Feasibility Study of the BrainGate Ne… BrainGate Neural Interface System · PMID 36639237 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Brain-computer interfaces (BCIs) are being developed to restore mobility, communication, and functional independence to… | Neurology 2026-07-18 15:48:46 | Source |
| Neural Point-and-Click Communication by a Person With Incomplete Lock… BrainGate Neural Interface System · PMID 25385765 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source A goal of brain-computer interface research is to develop fast and reliable means of communication for individuals with… | Neurorehabilitation and neural repair 2026-07-18 15:48:46 | Source |
| Multimodality Risk Stratification in Athletes With Long QT Syndrome. Mexiletine · PMID 42460964 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Long QT syndrome has traditionally led to exercise restriction due to concerns for exertion-triggered arrhythmia and su… | JACC. Case reports 2026-07-18 15:48:44 | Source |
| Efficacy of perifracture site injections for pain control following d… GenPHSat injection (Efficacy) · PMID 42469861 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Surgical site analgesic injections are used as part of multimodal analgesia in elective orthopedic surgery, but their e… | Journal of orthopaedic surgery and research 2026-07-18 15:48:08 | Source |
| Denecimig (Mim8) prophylaxis once-every-2-weeks for hemophilia A with… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42469164 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Denecimig (Mim8) is a next-generation, activated factor VIII mimetic, fully human bispecific IgG4 antibody in developme… | Blood advances 2026-07-18 15:48:07 | Source |
| Long-term efficacy and safety of intra-articular corticosteroid injec… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42470097 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Knee osteoarthritis (KOA) is a highly prevalent condition worldwide, resulting in a significant symptom burden and dimi… | Expert opinion on drug safety 2026-07-18 15:48:07 | Source |
| Examining the feasibility and preliminary effects of resistance exerc… Creatine Monohydrate · PMID 42455839 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The purpose of this trial was to assess the feasibility, acceptability and safety of a 10-week hybrid (in-clinic and vi… | PloS one 2026-07-18 15:48:05 | Source |
| A case report of Good syndrome: Diarrhea and dyspnea. IvIg · PMID 42470030 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Good syndrome (GS) is a rare acquired immunodeficiency disorder characterized by thymoma, hypogammaglobulinemia, and pe… | Medicine 2026-07-18 15:47:59 | Source |
| Knowledge graph visualization and bibliometric analysis of research o… IvIg · PMID 42470076 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Coronary artery lesions (CAL) complicating Kawasaki disease (KD) are a central concern affecting the long-term cardiova… | Medicine 2026-07-18 15:47:59 | Source |
| Evaluation of the "Los Filabres" Protocol on Behavioral and Psycholog… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42450944 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Behavioral and psychological symptoms of dementia (BPSD) are highly prevalent among nursing home residents and represen… | Healthcare (Basel, Switzerland) 2026-07-18 15:47:58 | Source |
| Linguistical and psychometric validation of the MIND Youth Questionna… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42449006 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The Mind Youth Questionnaire is a multidimensional health-related quality-of-life questionnaire designed for pediatric… | Journal of patient-reported outcomes 2026-07-18 15:47:58 | Source |
| Adrenal rather than central dysfunction limits HPA axis recovery afte… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 42464759 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Glucocorticoid-induced adrenal insufficiency (GIAI) can persist for months after discontinuation of chronic corticoster… | Endocrinology 2026-07-18 15:47:55 | Source |
| Erectile dysfunction severity and penile Doppler findings in pelvic f… Tadalafil · PMID 42465782 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Erectile dysfunction (ED) is a common and multifactorial complication after pelvic fracture urethral injury (PFUI), yet… | Indian journal of urology : IJU : journal of the Urolo… 2026-07-18 15:47:51 | Source |
| Targeting canonical TGFβ/SMAD3 and ERK1/2 signaling in human valve in… Tadalafil · PMID 42461450 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Rheumatic heart disease (RHD) is a chronic sequel of acute rheumatic fever characterized by sustained inflammation, fib… | Journal of physiology and biochemistry 2026-07-18 15:47:51 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |