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Myopathies

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Essais et traitements434Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles0Pipeline scientifique
Publications588Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires6Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 434

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) NCT06998134 · Toward Ubiquitous Lower Limb Exoskeleton Use in Children and Young Adults Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING People with cerebral palsy (CP), muscular dystrophy (MD), spina bifida, or… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Givinostat NCT05933057 · ULYSSES — Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patien… Myopathies À vérifier Phase 3 RECRUITING This is a randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
HEAL-MD — Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a… NCT07745218 · NCT07745218 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observatio… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
HG302 NCT06594094 · An Open-label, Multidose Dose-escalation Study to Understand the Safety of CRISP… Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique Phase 1 ACTIVE_NOT_RECRUITING Duchenne muscular dystrophin (DMD) is an X-linked, fatal muscle-wasting di… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapu… NCT01671865 · NCT01671865 Myopathies À vérifier À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING The purpose of this research study is to identify and study changes in mus… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Ide… NCT07674758 · NCT07674758 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING Dystrophin associated heart dysfunction is a leading cause of death in pat… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Music Intervention for Brain-Heart Disease in Myotonic Dystrophy Type… NCT06809049 · NCT06809049 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Non applicable ACTIVE_NOT_RECRUITING The goal of this interventional study is to demonstrate the feasibility an… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
MyoBrain-BMD — Multimodal Study About Absence of Dp140 in Becker Musc… NCT07740057 · NCT07740057 Myopathies Ralentissement de la progression À vérifier NOT_YET_RECRUITING Monitoring patients with neuromuscular disorders is crucial but doesn't al… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
PF-06939926 NCT04281485 · Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Du… Myopathies Thérapie génique Phase 3 ACTIVE_NOT_RECRUITING The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys wi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
PGN-EDODM1 NCT06667453 · FREEDOM2-DM1 — A Clinical Study of PGN-EDODM1 in People With Myotonic Dystrophy… Myopathies Thérapie génique Phase 2 RECRUITING The purpose of this study is to learn about the effects of an investigatio… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Sevasemten 10 mg NCT05291091 · Phase 2 Study of EDG-5506 in Becker Muscular Dystrophy (GRAND CANYON) Myopathies À vérifier Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING A study of sevasemten (EDG-5506) in Becker muscular dystrophy (known as CA… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
SGLT-2 inhibitor NCT07172971 · CHERISH — Sodium/Glucose Cotransporter-2 Inhibitors (SGLT2i) Therapy in Duchenne… Myopathies À vérifier Phase 1 RECRUITING This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Skeletal Muscle Biomarkers in People With Fragile Sarcolemmal Muscula… NCT01851447 · NCT01851447 Myopathies À vérifier À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING Background: \- Some kinds of muscular dystrophy affect the skeletal muscle… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular… NCT05833633 · NCT05833633 Myopathies Ralentissement de la progression · Thérapie génique À vérifier COMPLETED Improved standards of care and the regular early use of glucocorticoid tre… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Track-DM — An Ambispective Natural History Study in Myotonic Dystroph… NCT07732439 · Track-DM — An Ambispective Natural History Study in Myotonic Dystrophy Patients… Myopathies Traitement symptomatique À vérifier NOT_YET_RECRUITING This natural history observational study is being conducted to follow pati… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Vamorolone NCT06564974 · DMD-001 SUMMIT — Registry Study to Observe Long-term Safety of Vamorolone (AGAMR… Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING The goal of this study is to collect additional information on the safety… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
A Clinical Trial to Evaluate the Effects of Peptide Gummies on Marker… NCT07752381 · NCT07752381 Myopathies Immunomodulation Non applicable COMPLETED This study will evaluate the effects of Parlay Recover peptide gummies (co… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 Détail
Myofascial Release and Positional Release Techniques in Unilateral Tr… NCT07515352 · NCT07515352 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED Unilateral trapezitis is characterized by upper trapezius myofascial pain… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 Détail
Pimicotinib NCT07499362 · Study of Pimicotinib in Japanese Participants With Tenosynovial Giant Cell Tumor… Myopathies Immunomodulation Phase 2 RECRUITING The primary purpose of this study is to assess the tolerability, pharmacok… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 Détail
the — Eccentric vs Low-Load Blood Flow Restriction Training in Knee O… NCT07733518 · NCT07733518 Myopathies Ralentissement de la progression Non applicable RECRUITING The aim of this randomized controlled trial is to find the effects of ecce… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 0

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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Bibliographie

Publications 588

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Optimizing muscle inset in free functional muscle transfer for facial… Functional muscle transfer · PMID 42585788 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Free functional muscle transfer is a well-established technique for dynamic facial reanimation; however, the inset phas… Journal of plastic, reconstructive & aesthetic surgery… 2026-08-13 15:01:43 Source
Toward an Integrated Strategy for Volumetric Muscle Loss Regeneration. Functional muscle transfer · PMID 42590005 Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Immunomodulation · Traitement symptoma… Publication PubMed Voir la publication source Volumetric muscle loss (VML) constitutes a significant clinical challenge, defined by the irreversible loss of skeletal… Journal of clinical medicine 2026-08-13 15:01:43 Source
Capsaicin and diclofenac coloaded nanoemulsion gel optimized by quali… Diclofenac 1% Topical · PMID 42578576 Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Rheumatoid arthritis (RA) is a chronic inflammatory disorder associated with progressive joint damage and pain. The pre… Therapeutic delivery 2026-08-13 15:01:42 Source
Hyaluronic acid nanoparticle as drug delivery carrier for the treatme… Diclofenac 1% Topical · PMID 42578876 Myopathies Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source BackgroundAllergic conjunctivitis is an inflammatory disorder of the conjunctiva triggered by allergens. Although topic… Bio-medical materials and engineering 2026-08-13 15:01:42 Source
Successful Management of Refractory Cannabinoid Hyperemesis Syndrome… Capsaicin Topical Cream · PMID 42491286 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Cannabinoid hyperemesis syndrome (CHS) is a debilitating disorder of chronic, heavy cannabis users characterized by cyc… Clinical medicine insights. Case reports 2026-08-13 15:01:41 Source
Fat Embolism Syndrome Following Elective Orthopedic Surgery in a Pati… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 42572732 Myopathies Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is associated with substantial perioperative morbidity due to progressive cardiopulmo… Cureus 2026-08-13 15:01:38 Source
Recalibrating Therapeutic Priorities for Duchenne Muscular Dystrophy:… Ataluren · PMID 42510866 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) has, for the first time, several mutation-specific drugs in clinical use. Four exon-s… Genes 2026-08-13 15:01:37 Source
Modular intramedullary knee arthrodesis for chronic periprosthetic jo… Limb salvage · PMID 42585983 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Chronic periprosthetic joint infection (PJI) after total knee arthroplasty (TKA) is a severe complication causing repea… The Knee 2026-08-13 15:01:34 Source
Primary Soft Tissue Sarcomas of the Extremities: A Nationwide Retrosp… Limb salvage · PMID 42588730 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source : The aim of this study was to determine the oncologic outcomes for adult patients with primary extremity soft tissue s… Cancers 2026-08-13 15:01:34 Source
Risk of glaucoma among patients using tadalafil for lower urinary tra… Tadalafil · PMID 42552102 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source To evaluate the association between tadalafil use for lower urinary tract symptoms (LUTS) and the risk of developing gl… The British journal of ophthalmology 2026-08-13 15:01:34 Source
Multidimensional Factors Influencing the Implementation of Early Mobi… The Impact of Early Mobilization Protocol in Patients in the ICU · PMID 42504084 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source This meta-synthesis of qualitative studies aimed to explore the experiences and perspectives of healthcare providers in… Journal of advanced nursing 2026-08-13 15:01:28 Source
Stepping it Up on Temporary Mechanical Circulatory Support - Mobiliza… The Impact of Early Mobilization Protocol in Patients in the ICU · PMID 42521141 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Early mobilization and prehabilitation in patients supported with temporary mechanical circulatory support (tMCS) have… Journal of cardiac failure 2026-08-13 15:01:28 Source
Clinical Impact of Complete Revascularization Before Left Ventricular… Revascularization · PMID 42590810 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Limited information exists regarding whether coronary revascularization by percutaneous coronary intervention (PCI) pri… Artificial organs 2026-08-13 15:01:25 Source
Postoperative perfusion volume on territorial arterial spin labeling… Revascularization · PMID 42591086 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Cerebral hyperperfusion syndrome (CHS) after revascularization for moyamoya disease (MMD) represents a failure of cereb… Frontiers in physiology 2026-08-13 15:01:25 Source
Cohort, gender and spatial patterns of delayed school enrolment in th… COVID-19 Pandemic and Parents of Disabled Children · PMID 42527426 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Delayed school enrolment can be an important marker for developmental delays and be associated with adverse health even… Scientific reports 2026-08-13 15:01:22 Source
School Readiness, Learning Challenges, and Lifestyle Changes Among Ch… COVID-19 Pandemic and Parents of Disabled Children · PMID 42532839 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source The COVID-19 pandemic disrupted schooling worldwide. While there is evidence of declines in academic performance, the l… The Journal of school health 2026-08-13 15:01:22 Source
From trunk and hip muscle function to class allocation: understanding… Manual muscular test · PMID 42539762 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Functional assessment in wheelchair basketball (WB) has three evaluation stages: analysis of isolated functions, combin… Frontiers in sports and active living 2026-08-13 15:01:21 Source
Precision and Error Propagation in Static MEMS-IMU Inertial Navigatio… test of walk · PMID 42590462 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source This paper investigates the precision and stochastic error propagation of navigation solutions obtained from a low-cost… Sensors (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:01:20 Source
The Effect of Whole-Body Cryotherapy on Exercise Capacity of Healthy… test of walk · PMID 42590172 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source : To analyze the effect of whole-body cryotherapy on exercise tolerance in healthy, training men related to their profe… Journal of clinical medicine 2026-08-13 15:01:20 Source
A qualitative study on the vulnerability factors of unintentional inj… Awareness Levels of Caregivers of Disabled Children · PMID 42577259 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Unintentional injuries represent a primary cause of child mortality worldwide. However, child injury research in China… Frontiers in public health 2026-08-13 15:01:19 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 6

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Myopathies Thérapie génique Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail