Vue transversale de la maladie
Myopathies
Un même point d’entrée pour les études cliniques, les découvertes scientifiques, les publications et les pistes exploratoires présentes dans Biomedical Watch.
Périmètre
Filtrer toute la vue
Chaque choix s’applique immédiatement aux quatre sections. Le filtre « type de SEP » n’apparaît que lorsque la sclérose en plaques est sélectionnée.
1028 résultats correspondants
· 46 visibles sur cette page
dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 434
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) NCT06998134 · Toward Ubiquitous Lower Limb Exoskeleton Use in Children and Young Adults | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | People with cerebral palsy (CP), muscular dystrophy (MD), spina bifida, or… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Givinostat NCT05933057 · ULYSSES — Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patien… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | This is a randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HEAL-MD — Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a… NCT07745218 · NCT07745218 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| HG302 NCT06594094 · An Open-label, Multidose Dose-escalation Study to Understand the Safety of CRISP… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Duchenne muscular dystrophin (DMD) is an X-linked, fatal muscle-wasting di… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapu… NCT01671865 · NCT01671865 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this research study is to identify and study changes in mus… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Ide… NCT07674758 · NCT07674758 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Dystrophin associated heart dysfunction is a leading cause of death in pat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Music Intervention for Brain-Heart Disease in Myotonic Dystrophy Type… NCT06809049 · NCT06809049 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this interventional study is to demonstrate the feasibility an… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| MyoBrain-BMD — Multimodal Study About Absence of Dp140 in Becker Musc… NCT07740057 · NCT07740057 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | Monitoring patients with neuromuscular disorders is crucial but doesn't al… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PF-06939926 NCT04281485 · Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Du… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys wi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| PGN-EDODM1 NCT06667453 · FREEDOM2-DM1 — A Clinical Study of PGN-EDODM1 in People With Myotonic Dystrophy… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | RECRUITING | The purpose of this study is to learn about the effects of an investigatio… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Sevasemten 10 mg NCT05291091 · Phase 2 Study of EDG-5506 in Becker Muscular Dystrophy (GRAND CANYON) | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A study of sevasemten (EDG-5506) in Becker muscular dystrophy (known as CA… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| SGLT-2 inhibitor NCT07172971 · CHERISH — Sodium/Glucose Cotransporter-2 Inhibitors (SGLT2i) Therapy in Duchenne… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Skeletal Muscle Biomarkers in People With Fragile Sarcolemmal Muscula… NCT01851447 · NCT01851447 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some kinds of muscular dystrophy affect the skeletal muscle… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular… NCT05833633 · NCT05833633 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | Improved standards of care and the regular early use of glucocorticoid tre… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Track-DM — An Ambispective Natural History Study in Myotonic Dystroph… NCT07732439 · Track-DM — An Ambispective Natural History Study in Myotonic Dystrophy Patients… | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | This natural history observational study is being conducted to follow pati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| Vamorolone NCT06564974 · DMD-001 SUMMIT — Registry Study to Observe Long-term Safety of Vamorolone (AGAMR… | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The goal of this study is to collect additional information on the safety… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 | Détail |
| A Clinical Trial to Evaluate the Effects of Peptide Gummies on Marker… NCT07752381 · NCT07752381 | Myopathies | Immunomodulation | Non applicable | COMPLETED | This study will evaluate the effects of Parlay Recover peptide gummies (co… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 | Détail |
| Myofascial Release and Positional Release Techniques in Unilateral Tr… NCT07515352 · NCT07515352 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Unilateral trapezitis is characterized by upper trapezius myofascial pain… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 | Détail |
| Pimicotinib NCT07499362 · Study of Pimicotinib in Japanese Participants With Tenosynovial Giant Cell Tumor… | Myopathies | Immunomodulation | Phase 2 | RECRUITING | The primary purpose of this study is to assess the tolerability, pharmacok… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 | Détail |
| the — Eccentric vs Low-Load Blood Flow Restriction Training in Knee O… NCT07733518 · NCT07733518 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Non applicable | RECRUITING | The aim of this randomized controlled trial is to find the effects of ecce… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 588
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Clinical efficacy of abdominal moxibustion at the Zhongji (CV3) in co… Yangyin Roujin Decoction · PMID 42015783 | Myopathies | Neuroprotection · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To investigate the clinical effect of abdominal moxibustion at the Zhongji (CV3) combined with Yiqi Tonglin Yangyin dec… | Journal of traditional Chinese medicine = Chung i tsa… 2026-09-20 04:37:03 | Source |
| Yiqi Huoxue Yangyin Decoction Ameliorates Diabetic Nephropathy by Tar… Yangyin Roujin Decoction · PMID 42713045 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This study aimed to investigate the protective effects and underlying mechanisms of Yiqi Huoxue Yangyin Decoction (YHY)… | Diabetes, metabolic syndrome and obesity : targets and… 2026-09-20 04:37:03 | Source |
| Yiqi Huoxue Yangyin Decoction attenuates diabetic nephropathy in mice… Yangyin Roujin Decoction · PMID 42016924 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Diabetic nephropathy (DN) is a major complication of diabetes with limited therapeutic options. Yiqi Huoxue Yangyin Dec… | Frontiers in pharmacology 2026-09-20 04:37:03 | Source |
| A custom-made sling to achieve personal goals in shoulder pain or sub… Shoulder orthosis · PMID 40845630 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source The efficacy of the different shoulder orthoses available to prevent hemiplegic shoulder complications still remains de… | Annals of physical and rehabilitation medicine 2026-09-14 15:37:09 | Source |
| Evaluating the clinical effects of a dynamic shoulder orthosis. Shoulder orthosis · PMID 37318316 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Shoulder orthoses reduce the gravitational pull on the shoulder by providing an upward force to the arm, which can decr… | Prosthetics and orthotics international 2026-09-14 15:37:09 | Source |
| Utilization of the external rotation abduction thermoplastic shoulder… Shoulder orthosis · PMID 38942656 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Journal of hand therapy : official journal of the Amer… 2026-09-14 15:37:09 | Source |
| Evaluating pitolisant as a narcolepsy treatment option. Pitolisant Oral Tablet · PMID 32941089 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Narcolepsy is a chronic sleep disorder characterized by a pentad of excessive daytime sleepiness (EDS), cataplexy, slee… | Expert opinion on pharmacotherapy 2026-09-14 12:37:10 | Source |
| New pharmacologic agents for insomnia and hypersomnia. Pitolisant Oral Tablet · PMID 32890017 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Insomnia and hypersomnia are conditions with multifactorial causes that can be difficult to treat. There have been rece… | Current opinion in pulmonary medicine 2026-09-14 12:37:10 | Source |
| The digital motor output: a conceptual framework for a meaningful cli… Motor Neuroprosthesis (MNP) · PMID 37524520 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source In recent years, the majority of the population has become increasingly reliant on continuous and independent control o… | Journal of neurointerventional surgery 2026-09-11 23:42:30 | Source |
| How Do Patients with Chronic Pain Benefit from a Peer-Supported Pain… Piloting a Novel Peer Support Pain Self-Management Intervention (Project CONNECT) · PMID 28025… | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Peer support is a novel and under-studied approach to the management of chronic pain. This study's purpose was to uncov… | Pain medicine (Malden, Mass.) 2026-09-03 16:32:00 | Source |
| Decade-long persistence of CD19 CAR T cells in B cell lymphomas. anti-CD19 CAR-T cells · PMID 42575986 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Chimeric antigen receptor (CAR) T cell therapy induces durable remissions in lymphoid malignancies, yet the extent and… | Nature medicine 2026-09-03 16:31:59 | Source |
| Long-term outcomes of anti-CD19 CAR T cell therapy in refractory myas… anti-CD19 CAR-T cells · PMID 42628528 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Anti-CD19 CAR T cell therapy represents an emerging therapeutic approach for generalized, treatment-refractory myasthen… | Cell reports. Medicine 2026-09-03 16:31:59 | Source |
| An Overview of Acute Flaccid Myelitis. Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound · PMID 34823462 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Acute Flaccid Myelitis is defined by the presence of Acute Flaccid Paralysis (AFP) and a spinal cord lesion on magnetic… | CNS & neurological disorders drug targets 2026-09-01 09:22:56 | Source |
| Point of Care Quantitative Assessment of Muscle Health in Older Indiv… Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound · PMID 31011127 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Muscle health is recognized for its critical role in the functionality and well-being of older adults. Readily accessib… | Geriatrics (Basel, Switzerland) 2026-09-01 09:22:56 | Source |
| Pregnancy and COVID-19: pharmacologic considerations. Investigational Use of Neuromuscular Ultrasound · PMID 32959455 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source In this review, we summarize evidence regarding the use of routine and investigational pharmacologic interventions for… | Ultrasound in obstetrics & gynecology : the official j… 2026-09-01 09:22:56 | Source |
| Decoding GNE Myopathy: From Molecular Basis to Therapeutic Advances. International GNE Myopathy Patient Registry · PMID 41082181 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source GNE myopathy is a rare, adult-onset, autosomal recessive muscle disorder caused by biallelic pathogenic variants in the… | Annals of Indian Academy of Neurology 2026-09-01 09:22:55 | Source |
| GNE myopathy: from clinics and genetics to pathology and research str… International GNE Myopathy Patient Registry · PMID 29720219 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source GNE myopathy is an ultra-rare autosomal recessive disease, which starts as a distal muscle weakness and ultimately lead… | Orphanet journal of rare diseases 2026-09-01 09:22:55 | Source |
| Phenotypic stratification and genotype-phenotype correlation in a het… International GNE Myopathy Patient Registry · PMID 29305133 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source GNE myopathy is a rare distal myopathy, caused by mutations in the GNE gene, affecting sialic acid synthesis. Clinical… | Neuromuscular disorders : NMD 2026-09-01 09:22:55 | Source |
| Biomimetic stress granules replenish lysosomal repair to reinstate ma… Antibiotics · PMID 42598102 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Severe intracellular bacterial infection can progressively compromise lysosomal defence in macrophages, yet the underly… | Bioactive materials 2026-08-16 21:22:11 | Source |
| Non-prescription antibiotic dispensing in community pharmacies in jor… Antibiotics · PMID 42573429 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Inappropriate antibiotic use in community settings is a major contributor to antimicrobial resistance, particularly in… | The Libyan journal of medicine 2026-08-16 21:22:11 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |