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Essais et traitements4365Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles21Pipeline scientifique
Publications4628Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires0Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 4365

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
PGN-EDODM1 NCT06667453 · FREEDOM2-DM1 — A Clinical Study of PGN-EDODM1 in People With Myotonic Dystrophy… Myopathies Thérapie génique Phase 2 RECRUITING The purpose of this study is to learn about the effects of an investigatio… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
SGLT-2 inhibitor NCT07172971 · CHERISH — Sodium/Glucose Cotransporter-2 Inhibitors (SGLT2i) Therapy in Duchenne… Myopathies À vérifier Phase 1 RECRUITING This is a pharmacokinetic study (PK Study) to better understand empagliflo… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Skeletal Muscle Biomarkers in People With Fragile Sarcolemmal Muscula… NCT01851447 · NCT01851447 Myopathies À vérifier À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING Background: \- Some kinds of muscular dystrophy affect the skeletal muscle… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular… NCT05833633 · NCT05833633 Myopathies Ralentissement de la progression · Thérapie génique À vérifier COMPLETED Improved standards of care and the regular early use of glucocorticoid tre… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Track-DM — An Ambispective Natural History Study in Myotonic Dystroph… NCT07732439 · Track-DM — An Ambispective Natural History Study in Myotonic Dystrophy Patients… Myopathies Traitement symptomatique À vérifier NOT_YET_RECRUITING This natural history observational study is being conducted to follow pati… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Vamorolone NCT06564974 · DMD-001 SUMMIT — Registry Study to Observe Long-term Safety of Vamorolone (AGAMR… Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING The goal of this study is to collect additional information on the safety… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
A Clinical Trial to Evaluate the Effects of Peptide Gummies on Marker… NCT07752381 · NCT07752381 Myopathies Immunomodulation Non applicable COMPLETED This study will evaluate the effects of Parlay Recover peptide gummies (co… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 Détail
Myofascial Release and Positional Release Techniques in Unilateral Tr… NCT07515352 · NCT07515352 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED Unilateral trapezitis is characterized by upper trapezius myofascial pain… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 Détail
Pimicotinib NCT07499362 · Study of Pimicotinib in Japanese Participants With Tenosynovial Giant Cell Tumor… Myopathies Immunomodulation Phase 2 RECRUITING The primary purpose of this study is to assess the tolerability, pharmacok… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 Détail
the — Eccentric vs Low-Load Blood Flow Restriction Training in Knee O… NCT07733518 · NCT07733518 Myopathies Ralentissement de la progression Non applicable RECRUITING The aim of this randomized controlled trial is to find the effects of ecce… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 Détail
Yoomi Physical Therapy Software NCT05815017 · YOOMI: Effect of Gamified Physical Therapy Exercise Software on Inpatient Mobili… Myopathies À vérifier Non applicable COMPLETED Patients admitted to the hospital often develop functional impairments due… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 Détail
3 Year Follow up on ANO5 Patients NCT05206617 · NCT05206617 Myopathies Ralentissement de la progression À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING The aim of the study is to investigate progression in muscle affection in… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
ANO5 MRI — MRI-phenotyping of Patients With Pathogenic Anoctamin 5 Va… NCT05102799 · NCT05102799 Myopathies Thérapie génique À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING A large cohort of MRI scans from patients with pathogenic variants in the… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Apitegromab NCT07435129 · Phase 2 Study Evaluating Apitegromab for the Treatment of FSHD Myopathies À vérifier Phase 2 RECRUITING A randomized Phase 2 study to evaluate the efficacy and safety of apitegro… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Botulinum toxin type A NCT07758322 · Efficacy of Focused Shock Wave Therapy Before and After Botulinum Toxin Injectio… Myopathies Traitement symptomatique Non applicable ACTIVE_NOT_RECRUITING The main purpose of this study is to determine which is the best dose of a… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Constant Current Stimulator NCT07715006 · Dorsal Root Electrical Stimulation in Children With Cerebral Palsy Myopathies Traitement symptomatique Non applicable RECRUITING The goal of this clinical trial is to evaluate whether dorsal root electri… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Conventional Stabilization Splints NCT07760428 · Comparison of Conventional,3D Printed and Novel Hybrid Stabilization Splints in… Myopathies Traitement symptomatique Non applicable NOT_YET_RECRUITING Occlusal splint therapy is a well-established conservative approach for th… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
delpacibart zotadirsen NCT07250737 · Managed Access Program for Del-zota in Participants With DMD Mutations Amenable… Myopathies À vérifier À vérifier AVAILABLE The purpose of this Managed Access Program is to allow access to delpaciba… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
DNA Methylation in PMR NCT07748195 · NCT07748195 Myopathies À vérifier À vérifier NOT_YET_RECRUITING Polymyalgia Rheumatica (PMR) is treated with corticosteroids; however, lon… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Dry Needling NCT07321483 · Reflex Therapy of Temporomandibular Dysfunctions Myopathies Traitement symptomatique Non applicable RECRUITING This randomized clinical trial will aim to compare the effectiveness of dr… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 21

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 Cancer À vérifier Recherche clinique publiée Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… PubMed 2024-09-01 Détail
Bavisant BRAVEinMS — Bavisant Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation Préclinique validée Modérée Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… Science Translational Medicine 2026-01-21 Détail
2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 Sclérose en plaques Remyélinisation Validation animale Préclinique animale — article évalué par les pairs Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… PubMed / PubMed Central 2025-06-05 Détail
HER-096 HER-096 — protection dopaminergique Maladie de Parkinson Neuroprotection Préclinique validée Modérée Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… Cell Chemical Biology 2024-03-21 Détail
PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 autorisée Préclinique; autorisation réglementaire obtenue Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 Détail
Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique Validation animale Préclinique — article évalué par les pairs Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… Science Advances 2023-06-02 Détail
CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… npj Drug Discovery 2026-07-23 Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Maladie de Huntington Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Maladie d’Alzheimer Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 Détail
C-CAR168 C-CAR168 — AbelZeta Pharma · eef17e8fd6ba432f559afe3d1540fcd40ccd1dd5 Sclérose en plaques Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1b/2 autorisée FDA — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier CAR-T autologue bispécifique anti-CD20/BCMA visant une déplétion profonde… Le 14 septembre 2026, AbelZeta a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant d'initier une étude multicentrique Phas… Company pipeline 2026-10-04 04:37:19 Détail
CD20 CD20 — AbelZeta Pharma · cb1f12f188f08a5c3585d090f33738a44aeeca76 Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX… , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX IND clearance further expands development of… Company pipeline 2026-10-04 04:37:19 Détail
LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Phase 1 / humain Source primaire société — à vérifier LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… Company pipeline 2026-10-04 04:37:17 Détail
Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 Sclérose en plaques Neuroprotection Phase 2 autorisée — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… Company pipeline 2026-10-04 04:37:17 Détail
Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… Sclérose en plaques Remyélinisation Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… Source primaire institutionnelle — à vérifier Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… Official institution 2026-10-04 04:37:17 Détail
EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… Company pipeline 2026-10-04 04:37:16 Détail
SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier licationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe lates… licationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe latest about SetPoint MedicalPress CoveragePress r… Company pipeline 2026-10-04 04:37:15 Détail
FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 — volontaires sains Source primaire société — à vérifier Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… Company pipeline 2026-10-04 04:37:14 Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Maladie de Huntington Thérapie génique Validation cellulaire Préliminaire Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 Détail
Bibliographie

Publications 4628

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
From KRAS to Pan-KRAS Inhibitors─A Journey Enabled by Synthetic Innov… MK-1084 · PMID 41954203 Maladie de Parkinson À vérifier Publication PubMed Voir la publication source KRAS, a significant oncology target, has been challenging to develop drugs for until recent discoveries of KRAS mutant-… Journal of medicinal chemistry 2026-08-16 13:08:59 Source
Cost-effectiveness of providing pre-exposure and post-exposure prophy… BHV-8000 20 mg · PMID 42567175 Maladie de Parkinson Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Oral pre-exposure prophylaxis (PrEP) and post-exposure prophylaxis (PEP) provision via online pharmacies (henceforth on… The Lancet. Global health 2026-08-16 13:08:55 Source
Efficacy and safety of filgotinib in patients with active radiographi… BHV-8000 20 mg · PMID 42586909 Cancer Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source This study aimed to investigate the efficacy and safety of filgotinib, a JAK1 preferential inhibitor, in patients with… Annals of the rheumatic diseases 2026-08-16 13:08:55 Source
Molecular Mechanisms of Podophyllotoxin-Induced Subacute Kidney Injur… BHV-8000 10mg · PMID 42600997 Maladie de Parkinson Neuroprotection · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Podophyllotoxin (PPT) has antitumour activity but may cause nephrotoxicity through incompletely defined mechanisms. Mal… Environmental toxicology and pharmacology 2026-08-16 13:08:54 Source
Nephroprotective Effects of C Fullerenes in Chronic Glyphosate Intoxi… BHV-8000 10mg · PMID 42603678 Maladie de Parkinson À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Glyphosate is one of the most widely used herbicides in agriculture. Although it has long been considered relatively ha… Environmental toxicology and pharmacology 2026-08-16 13:08:54 Source
Nutritional and hormone fortification of mulberry leaves enhances gro… BHV-8000 10mg · PMID 42214720 Maladie de Parkinson À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Sericulture is an agro based industry that involves cultivating mulberry plants as feed for silkworm larvae. Silkworm g… Journal of invertebrate pathology 2026-08-16 13:08:54 Source
PRECISION study: impact of personalised cardiac anaesthesia and cereb… Blood Pressure Effects on Cognition and Brain Blood Flow in PD · PMID 41857828 Maladie de Parkinson Neuroprotection · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Adverse neurological complications, including postoperative delirium (POD) and stroke, remain one of the major risks af… BMJ open 2026-08-16 13:08:54 Source
The effects of acute ketone monoester supplementation on brain insuli… Blood Pressure Effects on Cognition and Brain Blood Flow in PD · PMID 42263845 Maladie de Parkinson À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Nutritional ketosis may prevent age-related cognitive decline, but underlying mechanisms remain unclear. This study inv… Metabolism: clinical and experimental 2026-08-16 13:08:54 Source
Tolerability and efficacy of full-body head-up tilt sleeping in Parki… Blood Pressure Effects on Cognition and Brain Blood Flow in PD · PMID 42143029 Hypertension artérielle · Maladie de Parkinson Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Orthostatic hypotension (OH) and the co-existence with supine hypertension (SH) are debilitating consequences of autono… NPJ Parkinson's disease 2026-08-16 13:08:54 Source
Bayesian Indirect Comparison and Cost-Effectiveness of Sacituzumab Go… Sacituzumab Tirumotecan · PMID 41747823 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Sacituzumab govitecan (SG) and sacituzumab tirumotecan (sac-TMT) are 2 approved antibody-drug conjugates for metastatic… Value in health : the journal of the International Soc… 2026-08-16 13:08:53 Source
Treatment prioritization of chemotherapy-anchored regimens after EGFR… Sacituzumab Tirumotecan · PMID 42602055 Cancer Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source In advanced EGFR-mutant non-small cell lung cancer (NSCLC) after EGFR-TKI failure, chemotherapy alone offers limited be… Frontiers in immunology 2026-08-16 13:08:53 Source
TroFuse-011 study design: sacituzumab tirumotecan with or without pem… Sacituzumab Tirumotecan · PMID 42535874 Cancer Ralentissement de la progression · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Patients with advanced TNBC with PD-L1 CPS < 10 are typically treated with chemotherapy and experience poor outcomes. S… Future oncology (London, England) 2026-08-16 13:08:53 Source
Durable response of anaplastic thyroid cancer to pembrolizumab combin… Nab-paclitaxel · PMID 41988746 Cancer Ralentissement de la progression · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Anaplastic thyroid cancer is a notoriously aggressive malignancy with a dismal prognosis, typically associated with a m… Human vaccines & immunotherapeutics 2026-08-16 13:08:51 Source
Estimating the cost-effectiveness of tumor treating fields for locall… Nab-paclitaxel · PMID 42517235 Cancer Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Locally advanced pancreatic cancer (LAPC) is associated with limited survival, high symptom burden, and few therapeutic… Journal of medical economics 2026-08-16 13:08:51 Source
Neoadjuvant Early Stereotactic Body Radiation Therapy Followed by Che… Nab-paclitaxel · PMID 42571456 Cancer Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Optimal neoadjuvant therapy for borderline resectable pancreatic cancer/locally advanced pancreatic cancer (BRPC/LAPC)… Advances in radiation oncology 2026-08-16 13:08:51 Source
ATR-FTIR spectroscopy coupled with multivariate analysis for monitori… Semaglutide · PMID 42330703 Maladie de Parkinson À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Therapeutic peptides represent an important class of biomolecules with great clinical and economic significance, howeve… Spectrochimica acta. Part A, Molecular and biomolecula… 2026-08-16 13:08:44 Source
Comparison of lifestyle, surgery, and semaglutide for weight manageme… Semaglutide · PMID 42495930 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source To compare sleeve gastrectomy, semaglutide therapy, and the Diet, Exercise, Accompany and Refresh (DEAR) weight managem… Journal of obstetrics and gynaecology : the journal of… 2026-08-16 13:08:44 Source
Design, synthesis, and stability evaluation of semaglutide-derived la… Semaglutide · PMID 42578506 Maladie de Parkinson À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Glucagon-like peptide-1 receptor (GLP-1R) ligands including semaglutide play an important role in drug discovery. Herei… Journal of enzyme inhibition and medicinal chemistry 2026-08-16 13:08:44 Source
Revisited case for intranasal neuropeptide Y based therapeutics: From… Saline Intranasal Delivery · PMID 41818915 Maladie d’Alzheimer Immunomodulation · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Compelling evidence from a variety of approaches attributes manifold benefits to NPY in the brain. NPY can reduce stres… Neuropeptides 2026-08-16 13:08:42 Source
Safety survey of intranasal glutathione. Intranasal glutathione - (in)GSH · PMID 23240940 Maladie de Parkinson Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Glutathione depletion has been documented in several disease states, and exogenous administration has been hypothesized… Journal of alternative and complementary medicine (New… 2026-08-16 13:08:41 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 0

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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