Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 550
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AOC 1001 NCT05479981 · MARINA-OLE — Extension of AOC 1001-CS1 (MARINA) Study in Adult Myotonic Dystroph… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | COMPLETED | AOC 1001-CS2 (MARINA-OLE) (NCT05479981) is a Phase 2 extension of the AOC… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| BBP-418 (ribitol) NCT05775848 · Fortify — Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BBP-418 (Ribitol) in Pati… | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is an open-label extension (rollover) study designed to evaluate the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Comparing Reports Recorded by the Patients at the Time at Which They… NCT06283199 · NCT06283199 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | Patients will be introduced to the use of a mobile application for their s… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| delandistrogene moxeparvovec NCT06128564 · ENVOL — A Gene Delivery Study to Evaluate the Safety and Expression of Delandist… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This open-label, single-arm study will evaluate the safety and expression… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| DISCOVER — Reducing Risk of Stroke and DementIa In patientS With COVe… NCT06878430 · NCT06878430 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | The purpose of the DISCOVER study is to pilot acceptable approaches to peo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Effects of Biofeedback-Guided Training on Muscle Strength and Postura… NCT07026084 · NCT07026084 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This randomized controlled trial investigates the effects of biofeedback-g… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Emotional Allodynia Questionnaire (AEQ) in Fibromyalgia (PEARL) NCT07677631 · NCT07677631 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | The Emotional Allodynia Questionnaire (AEQ) is an 11-item self-report inst… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| END-EXT — Establishing Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic… NCT07700225 · NCT07700225 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | Myotonic Dystrophy type 1 (DM1) is an autosomal dominant multisystemic dis… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| JWK007 Single intravenous infusion administration NCT06114056 · A Clinical Study Evaluating the Safety, Tolerability, and Initial Efficacy of Si… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This study is a single-center, single-arm, non-randomized, open-label, non… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Magnetoencephalography NCT07809542 · Brain Network Characteristics of Pain Patients Based on Magnetoencephalography | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | This is a single-center prospective cohort study. We plan to enroll at lea… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Perianchor Cyst Formation, Tendon Healing, and Clinical Outcomes Foll… NCT07661680 · NCT07661680 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Perianchor cyst formation is frequently observed after arthroscopic rotato… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Pitolisant Oral Tablet NCT04886518 · Safety and Efficacy of Pitolisant on Excessive Daytime Sleepiness and Other Non-… | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 2 | COMPLETED | The primary objective of this study is to evaluate the safety and efficacy… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Repetitive Transcranial Magnetic Stimulation (rTMS) NCT06926270 · Effectiveness of Transcranial Magnetic Stimulation Treatment in Patients Diagnos… | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The purpose of this study is to evaluate the efficacy of repetitive transc… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Shear Wave Elastography NCT03456778 · Assessing the Tendons With Shear Wave Elastography | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | COMPLETED | The purpose of this study is to utilize Shear Wave Elastography (SWE) to s… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Study of Inherited Neurological Disorders NCT00004568 · NCT00004568 | Myopathies | Remyélinisation · Remyélinisation indirecte / réparation · Ralentissement de la… | À vérifier | RECRUITING | This study is designed to learn more about the natural history of inherite… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| Telehealth Stretching Exercise Program for Women With Fibromyalgia Du… NCT04690400 · NCT04690400 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This study is a randomized, single-blinded, parallel, superiority, control… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 | Détail |
| A Natural History Study of RYR1-Related Disorders NCT06287762 · NCT06287762 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Background: Congenital myopathies (CM) are genetic disorders that can caus… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:56 | Détail |
| GG-statin — Annatto-derived GG for Statin-associated Myopathy NCT05312424 · NCT05312424 | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | To evaluate the effects of 3-months annatto-derived geranylgeraniol (GG) s… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:56 | Détail |
| MD-Tissue Collagen Medical Device NCT05464498 · AKITENMED — Evaluation of Collagen-based Medical Device Treatment Combined With… | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | Achilles tendinopathy is a condition characterized by inflammation of the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:56 | Détail |
| Equal-Energy White Light Étude non communiquée | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Non applicable | Prévu | This pilot randomized, double-blind, crossover clinical trial will evaluat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-11 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 644
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Recent Trends in Antisense Therapies for Duchenne Muscular Dystrophy. WVE-N531 · PMID 36986639 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a debilitating and fatal genetic disease affecting 1/5000 boys globally, character… | Pharmaceutics 2026-11-08 04:37:18 | Source |
| Clinical Outcomes of Partial Injection Underwater Endoscopic Mucosal… BBM-L101 Injection · PMID 42909863 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Although endoscopic resection is widely performed for superficial non-ampullary duodenal epithelial tumors (SNADETs), c… | DEN open 2026-11-01 04:37:09 | Source |
| Foot-Pedal Monitoring Camera Improves Pedal Operation During Simulate… BBM-L101 Injection · PMID 42889484 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Therapeutic endoscopic procedures often require the coordinated use of multiple foot pedals, making pedal operation cha… | DEN open 2026-11-01 04:37:09 | Source |
| Gel Immersion Endoscopic Mucosal Resection With Submucosal Injection… BBM-L101 Injection · PMID 42846368 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Gel immersion can provide a stable immersion environment during endoscopic mucosal resection (EMR). However, its applic… | DEN open 2026-11-01 04:37:09 | Source |
| Drugs for prevention of migraine. Nerivio treatment · PMID 42752393 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | The Medical letter on drugs and therapeutics 2026-10-25 04:37:04 | Source |
| Content Validation of the Flares Diary: A Qualitative Analysis of the… garetosmab · PMID 41806277 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) is an ultra-rare, autosomal dominant disorder characterized by episodic yet… | Advances in therapy 2026-10-25 04:37:03 | Source |
| Efficacy and safety of garetosmab, an activin A-blocking antibody, in… garetosmab · PMID 42805227 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) is an ultrarare genetic disorder resulting in progressive heterotopic ossif… | Lancet (London, England) 2026-10-25 04:37:03 | Source |
| Garetosmab-grts. garetosmab · PMID 42798232 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | American journal of health-system pharmacy : AJHP : of… 2026-10-25 04:37:03 | Source |
| Dose- and genotype-dependent cardiac arrhythmia and sudden death in r… GNT0004 (3x10e13 vg/kg) · PMID 41137396 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Recombinant adeno-associated virus (rAAV) vectors encoding microdystrophin (MD) are a promising treatment for Duchenne… | Molecular therapy : the journal of the American Societ… 2026-10-18 04:37:07 | Source |
| Seamlessly integrated textile electrodes and conductive routing in a… electro-stimulation suit · PMID 37833440 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Electro-stimulation to alleviate spasticity, pain and to increase mobility has been used successfully for years. Usuall… | Scientific reports 2026-10-18 04:37:06 | Source |
| FORCE platform overcomes barriers of oligonucleotide delivery to musc… DYNE-101 · PMID 39827287 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source We developed the FORCE platform to overcome limitations of oligonucleotide delivery to muscle and enable their applicab… | Communications medicine 2026-10-11 04:37:09 | Source |
| From molecular convergence to clinical divergence: Comparative pathog… DYNE-101 · PMID 41260310 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Ralentissement de la progression · Thé… | Publication | PubMed | Voir la publication source Short tandem repeat expansions in C9orf72, DMPK, and CNBP genes cause amyotrophic lateral sclerosis/frontotemporal deme… | Neurobiology of disease 2026-10-11 04:37:09 | Source |
| The myotonic dystrophy type 1 drug development pipeline: 2022 edition. DYNE-101 · PMID 36634841 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source The beginning of the 20th decade has witnessed an increase in drug development programs for myotonic dystrophy type 1 (… | Drug discovery today 2026-10-11 04:37:09 | Source |
| Nebulized fentanyl does not improve exercise capacity or dyspnoea in… Nebulized fentanyl · PMID 39395197 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Exercise intolerance and exertional dyspnoea are hallmarks of fibrosing interstitial lung disease (FILD) and are associ… | Experimental physiology 2026-10-11 04:37:08 | Source |
| Carbon-coated CoNiFeCuCr high-entropy alloy nanoparticles for robust… biological samples · PMID 42700498 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Simultaneous electrochemical detection of dopamine (DA) and uric acid (UA) in complex biological media remains challeng… | Talanta 2026-10-11 04:37:02 | Source |
| DNA- and aptamer-based biosensors for Alzheimer's disease biomarkers… biological samples · PMID 42715723 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Alzheimer's disease (AD) is a progressive neurodegenerative disorder for which early diagnosis remains a major challeng… | Talanta 2026-10-11 04:37:02 | Source |
| Immunoaffinity functionalisation of coated blades for fast, specific… biological samples · PMID 42753453 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Immunoaffinity-coated blades were prepared by covalently binding antibodies via carbodiimide coupling to carboxyl-modif… | Talanta 2026-10-11 04:37:02 | Source |
| Muscle cramp susceptibility is associated with muscle-specific modula… High Pulse Duration Neuromuscular Electrical Stimulation Group · PMID 42574681 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Muscle cramps are painful, involuntary contractions thought to arise from altered spinal motoneuron excitability, poten… | Experimental physiology 2026-10-04 04:37:04 | Source |
| Lower-limb neuromuscular electrical stimulation (NMES) for adults wit… Low Pulse Duration Neuromuscular Electrical Stimulation Group · PMID 42757634 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Loss of skeletal muscle mass and function is a common, debilitating complication of kidney failure for individuals unde… | The Cochrane database of systematic reviews 2026-10-04 04:37:03 | Source |
| Effects of testosterone-augmented multimodal exercise intervention in… Whole-body Electrical Muscle Stimulation Exercise · PMID 41988780 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Spinal cord injury (SCI) leads to profound muscle atrophy, aerobic deconditioning, and metabolic dysfunction. Exercise-… | The Journal of clinical endocrinology and metabolism 2026-09-20 04:37:05 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |