delandistrogene moxeparvovec
Sarepta Therapeutics, Inc. • Myopathies
Résumé
delandistrogene moxeparvovec est développé par Sarepta Therapeutics, Inc.. Le traitement est actuellement en Phase 1. Il est associé à Myopathies. Son objectif thérapeutique principal est À vérifier. Le statut actuel est : suivi actif.
À vérifier
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique
Phase 1
Objectif scientifique de l’étude
classification automatique vérifiableIl mesure uniquement la force de la classification automatique de l’objectif scientifique. Le calcul part de 45 points, ajoute 7 points par unité de poids du mot-clé le plus fortement détecté, puis est plafonné à 95 %. Exemple : un score maximal de 2 donne 45 + (2 × 7) = 59 %.
Ce score est heuristique et doit être vérifié dans le protocole ou une publication.
Description affichée depuis l’essai compatible NCT06241950, afin d’éviter le mélange entre plusieurs indications d’une même molécule.
L’objectif est absent ou classé « Autre » et doit être recalculé à partir du protocole.
Transparence et qualité de la fiche
données vérifiablesClassification scientifique multi-axes
ne pas confondre statut et résultatUn essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.
Indicateurs factuels
sans score subjectifAucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.
Historique factuel de la molécule
15 événement(s) daté(s)Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.
| Date | Événement | Source |
|---|---|---|
| 2020-11-23 | Début de l’étudeNCT04626674 | Registre d’essai clinique |
| 2023-11-29 | Début de l’étudeNCT06128564 | Registre d’essai clinique |
| 2024-01-29 | Début de l’étudeNCT06241950 | Registre d’essai clinique |
| 2024-02-07 | Début de l’étudeNCT06270719 | Registre d’essai clinique |
| 2025-10-10 | Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT06241950 | Registre d’essai clinique |
| 2026-08-13 | Création de l’enregistrementNCT04626674 | Registre d’essai clinique |
| 2026-08-13 | Création de l’enregistrementNCT06128564 | Registre d’essai clinique |
| 2026-08-13 | PublicationSafety, Tolerability, and Efficacy of a Prophylactic Sirolimus Protocol for Patients Receiving Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl Gene Therapy. | Human gene therapy |
| 2026-09-11 | Dernière mise à jour du registreNCT06128564 | Registre d’essai clinique |
| 2026-10-25 | Création de l’enregistrementNCT06270719 | Registre d’essai clinique |
| 2026-11-03 | Dernière mise à jour des donnéesdelandistrogene moxeparvovec | Biomedical Watch |
| 2026-11-08 | Création de l’enregistrementNCT06241950 | Registre d’essai clinique |
| 2028-02-29 | Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT04626674 | Registre d’essai clinique |
| 2030-02-12 | Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT06128564 | Registre d’essai clinique |
| 2038-12-31 | Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT06270719 | Registre d’essai clinique |
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés
4 essai(s)
| NCT | Titre | Phase | Statut administratif | Pays | Sponsor |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT06241950 | A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) Following Imlifidase Infusion in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Determined to Have Pre-existing Antibodies to Recombinant Adeno-Associated Virus Serotype (rAAVrh74) | Phase 1 | TERMINATED | Spain | Sarepta Therapeutics, Inc. |
| NCT06270719 | ENDURE — An Observational Study Comparing Delandistrogene Moxeparvovec (ELEVIDYS) With Standard of Care in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy | À vérifier | ENROLLING_BY_INVITATION | United States | Sarepta Therapeutics, Inc. |
| NCT04626674 | ENDEAVOR — A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety of and Expression From Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) - Non-Ambulatory Cohort | Phase 1 | RECRUITING | United States | Sarepta Therapeutics, Inc. |
| NCT06128564 | ENVOL — A Gene Delivery Study to Evaluate the Safety and Expression of Delandistrogene Moxeparvovec in Participants Under the Age of Four With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Belgium, France, Germany, Italy, Spain, United Kingdom | Hoffmann-La Roche |
Publications liées
1 publication(s)Publications liées
1 publication(s)| Titre | PMID | DOI | Journal | Date |
|---|---|---|---|---|
| Safety, Tolerability, and Efficacy of a Prophylactic Sirolimus Protocol for Patients Receiving Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl Gene Therapy. Voir source | 42552850 | 10.1177/10430342261472609 | Human gene therapy |
Sources officielles
liens de rechercheDernière mise à jour des données : 2026-11-03
Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.