Sirolimus
Astellas Gene Therapies • Épilepsie, Lupus, Myopathies, Parkinson
Résumé
Sirolimus est développé par Astellas Gene Therapies. Le traitement est actuellement en Phase 1/2. Il est associé à Épilepsie, Lupus, Myopathies, Parkinson. Son objectif thérapeutique principal est Traitement symptomatique. Le statut actuel est : suivi actif.
À vérifier
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique
Phase 1/2
Objectif scientifique de l’étude
classification automatique vérifiableIl mesure uniquement la force de la classification automatique de l’objectif scientifique. Le calcul part de 45 points, ajoute 7 points par unité de poids du mot-clé le plus fortement détecté, puis est plafonné à 95 %. Exemple : un score maximal de 2 donne 45 + (2 × 7) = 59 %.
Indices détectés : progression → Ralentissement de la progression, symptom → Traitement symptomatique
Ce score est heuristique et doit être vérifié dans le protocole ou une publication.
Description affichée depuis l’essai compatible NCT05104983, afin d’éviter le mélange entre plusieurs indications d’une même molécule.
Aucune incohérence majeure détectée entre la maladie, l’objectif et la description.
Transparence et qualité de la fiche
données vérifiablesClassification scientifique multi-axes
ne pas confondre statut et résultatUn essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.
Indicateurs factuels
sans score subjectifAucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.
Historique factuel de la molécule
12 événement(s) daté(s)Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.
| Date | Événement | Source |
|---|---|---|
| 2002-12-17 | Début de l’étudeNCT00050713 | Registre d’essai clinique |
| 2007-08-27 | Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT00050713 | Registre d’essai clinique |
| 2021-10-13 | Début de l’étudeNCT05104983 | Registre d’essai clinique |
| 2026-08-05 | Création de l’enregistrementNCT00050713 | Registre d’essai clinique |
| 2026-08-13 | PublicationSurvival and Homeostasis of Alveolar Macrophages in Vivo Depend on mTOR Signaling. | American journal of respiratory cell and molecular biology |
| 2026-08-13 | PublicationFetal developmental venous anomaly with varix mimicking an intracranial hemorrhage. | American journal of obstetrics and gynecology |
| 2026-08-16 | PublicationEfficacy and safety of TPO-RA combined with sirolimus in the treatment of relapsed immune thrombocytopenia. | Hematology (Amsterdam, Netherlands) |
| 2026-08-16 | PublicationAntibody levels and immune memory in children with kaposiform hemangioendothelioma treated with sirolimus after catch up vaccination. | Human vaccines & immunotherapeutics |
| 2026-10-04 | Création de l’enregistrementNCT05104983 | Registre d’essai clinique |
| 2026-11-01 | Dernière mise à jour du registreNCT05104983 | Registre d’essai clinique |
| 2026-11-06 | Dernière mise à jour des donnéesSirolimus | Biomedical Watch |
| 2028-06-30 | Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT05104983 | Registre d’essai clinique |
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés
2 essai(s)
| NCT | Titre | Phase | Statut administratif | Pays | Sponsor |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT05104983 | TSC-STEPS — Stopping TSC Onset and Progression 2B: Sirolimus TSC Epilepsy Prevention Study | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | United States | Darcy Krueger |
| NCT00050713 | Sirolimus Therapy for Idiopathic and Lupus Membranous Nephropathy | Phase 2 | COMPLETED | United States | National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) |
Publications liées
4 publication(s)Publications liées
4 publication(s)| Titre | PMID | DOI | Journal | Date |
|---|---|---|---|---|
| Efficacy and safety of TPO-RA combined with sirolimus in the treatment of relapsed immune thrombocytopenia. Voir source | 41844533 | 10.1080/16078454.2026.2642515 | Hematology (Amsterdam, Netherlands) | |
| Antibody levels and immune memory in children with kaposiform hemangioendothelioma treated with sirolimus after catch up vaccination. Voir source | 42154819 | 10.1080/21645515.2026.2653585 | Human vaccines & immunotherapeutics | |
| Survival and Homeostasis of Alveolar Macrophages in Vivo Depend on mTOR Signaling. Voir source | 42578718 | 10.1093/ajrcmb/aanag139 | American journal of respiratory cell and molecular biology | |
| Fetal developmental venous anomaly with varix mimicking an intracranial hemorrhage. Voir source | 42580651 | 10.1016/j.ajog.2026.08.008 | American journal of obstetrics and gynecology |
Sources officielles
liens de rechercheDernière mise à jour des données : 2026-11-06
Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.