fordadistrogene movaparvovec
Pfizer • Myopathies
Résumé
fordadistrogene movaparvovec est développé par Pfizer. Le traitement est actuellement en Phase 3. Il est associé à Myopathies. Son objectif thérapeutique principal est Thérapie génique. Le statut actuel est : suivi actif.
À vérifier
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique
Phase 3
Objectif scientifique de l’étude
classification automatique vérifiableIl mesure uniquement la force de la classification automatique de l’objectif scientifique. Le calcul part de 45 points, ajoute 7 points par unité de poids du mot-clé le plus fortement détecté, puis est plafonné à 95 %. Exemple : un score maximal de 2 donne 45 + (2 × 7) = 59 %.
Indices détectés : gene therapy → Thérapie génique
Ce score est heuristique et doit être vérifié dans le protocole ou une publication.
Description affichée depuis l’essai compatible NCT05689164, afin d’éviter le mélange entre plusieurs indications d’une même molécule.
Aucune incohérence majeure détectée entre la maladie, l’objectif et la description.
Transparence et qualité de la fiche
données vérifiablesClassification scientifique multi-axes
ne pas confondre statut et résultatUn essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.
Indicateurs factuels
sans score subjectifAucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.
Historique factuel de la molécule
6 événement(s) daté(s)Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.
| Date | Événement | Source |
|---|---|---|
| 2023-03-13 | Début de l’étudeNCT05689164 | Registre d’essai clinique |
| 2025-09-24 | Fin de l’étude prévue / enregistréeNCT05689164 | Registre d’essai clinique |
| 2026-08-13 | PublicationCardiac safety of fordadistrogene movaparvovec gene therapy in Duchenne muscular dystrophy: Initial observations from a phase 1b trial. | Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy |
| 2026-08-13 | PublicationGene therapy in Duchenne muscular dystrophy. | Archives de pediatrie : organe officiel de la Societe francaise de pediatrie |
| 2026-11-10 | Dernière mise à jour des donnéesfordadistrogene movaparvovec | Biomedical Watch |
| 2026-11-15 | Création de l’enregistrementNCT05689164 | Registre d’essai clinique |
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés
1 essai(s)
| NCT | Titre | Phase | Statut administratif | Pays | Sponsor |
|---|---|---|---|---|---|
| NCT05689164 | A Study to Understand the Long-term Safety and Effects of an Experimental Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy. | Phase 3 | TERMINATED | United States | Pfizer |
Publications liées
2 publication(s)Publications liées
2 publication(s)| Titre | PMID | DOI | Journal | Date |
|---|---|---|---|---|
| Cardiac safety of fordadistrogene movaparvovec gene therapy in Duchenne muscular dystrophy: Initial observations from a phase 1b trial. Voir source | 40583273 | 10.1016/j.ymthe.2025.06.031 | Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy | |
| Gene therapy in Duchenne muscular dystrophy. Voir source | 41391912 | 10.1016/S0929-693X(25)00254-4 | Archives de pediatrie : organe officiel de la Societe francaise de pediatrie |
Sources officielles
liens de rechercheDernière mise à jour des données : 2026-11-10
Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.