GNT0004 (3x10e13 vg/kg)
Genethon • Myopathies
Résumé
GNT0004 (3x10e13 vg/kg) est développé par Genethon. Le traitement est actuellement en Phase 2/3. Il est associé à Myopathies. Son objectif thérapeutique principal est Thérapie génique + Ralentissement de la progression. Le statut actuel est : suivi actif.
À vérifier
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Timeline clinique
Phase 2/3
Objectif scientifique de l’étude
classification automatique vérifiableIl mesure uniquement la force de la classification automatique de l’objectif scientifique. Le calcul part de 45 points, ajoute 7 points par unité de poids du mot-clé le plus fortement détecté, puis est plafonné à 95 %. Exemple : un score maximal de 2 donne 45 + (2 × 7) = 59 %.
Indices détectés : progression → Ralentissement de la progression, gene therapy → Thérapie génique
Ce score est heuristique et doit être vérifié dans le protocole ou une publication.
Aucune incohérence majeure détectée entre la maladie, l’objectif et la description.
Transparence et qualité de la fiche
données vérifiablesClassification scientifique multi-axes
ne pas confondre statut et résultatUn essai terminé n’est pas nécessairement positif. Un essai arrêté n’est classé comme échec scientifique que lorsqu’un résultat ou une raison explicite le confirme.
Indicateurs factuels
sans score subjectifAucune chance de succès, note d’innovation, potentiel thérapeutique ou probabilité de commercialisation n’est calculé tant qu’un modèle validé et des données suffisantes ne sont pas disponibles.
Historique factuel de la molécule
1 événement(s) daté(s)Cette liste reprend uniquement les dates trouvées dans les registres et publications liés. Elle ne constitue pas une prévision.
| Date | Événement | Source |
|---|---|---|
| 2026-09-28 | Dernière mise à jour des donnéesGNT0004 (3x10e13 vg/kg) | Biomedical Watch |
Début phase actuelle
Non disponible dans les sources synchronisées
Essais cliniques liés
0 essai(s)
| NCT | Titre | Phase | Statut administratif | Pays | Sponsor |
|---|---|---|---|---|---|
| Aucun essai lié pour le moment. | |||||
Publications liées
0 publication(s)Publications liées
0 publication(s)| Titre | PMID | DOI | Journal | Date |
|---|---|---|---|---|
| Aucune publication liée pour le moment. | ||||
Sources officielles
liens de rechercheDernière mise à jour des données : 2026-09-28
Ces sources sont proposées pour vérification. Les informations de la fiche doivent être confirmées dans les registres officiels ou les publications originales.