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Myopathies

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Essais et traitements434Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles0Pipeline scientifique
Publications588Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires6Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 434

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Repetitive Transcranial Magnetic Stimulation (rTMS) NCT06926270 · Effectiveness of Transcranial Magnetic Stimulation Treatment in Patients Diagnos… Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED The purpose of this study is to evaluate the efficacy of repetitive transc… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Shear Wave Elastography NCT03456778 · Assessing the Tendons With Shear Wave Elastography Myopathies Traitement symptomatique À vérifier COMPLETED The purpose of this study is to utilize Shear Wave Elastography (SWE) to s… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Study of Inherited Neurological Disorders NCT00004568 · NCT00004568 Myopathies Remyélinisation · Remyélinisation indirecte / réparation · Ralentissement de la… À vérifier RECRUITING This study is designed to learn more about the natural history of inherite… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
Telehealth Stretching Exercise Program for Women With Fibromyalgia Du… NCT04690400 · NCT04690400 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED This study is a randomized, single-blinded, parallel, superiority, control… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:57 Détail
A Natural History Study of RYR1-Related Disorders NCT06287762 · NCT06287762 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier RECRUITING Background: Congenital myopathies (CM) are genetic disorders that can caus… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:56 Détail
GG-statin — Annatto-derived GG for Statin-associated Myopathy NCT05312424 · NCT05312424 Myopathies À vérifier Phase 1/2 RECRUITING To evaluate the effects of 3-months annatto-derived geranylgeraniol (GG) s… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:56 Détail
MD-Tissue Collagen Medical Device NCT05464498 · AKITENMED — Evaluation of Collagen-based Medical Device Treatment Combined With… Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique Non applicable RECRUITING Achilles tendinopathy is a condition characterized by inflammation of the… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 23:41:56 Détail
Equal-Energy White Light Étude non communiquée Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Non applicable Prévu This pilot randomized, double-blind, crossover clinical trial will evaluat… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-11 Détail
standard-calorie/standard-protein Étude non communiquée Myopathies Thérapie génique Non applicable Terminé Among critically ill patients requiring mechanical ventilation and catecho… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-10 Détail
ALLO-329 Étude non communiquée Lupus · Myopathies Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1 Actif This is a first-in-human, single-arm, open-label study evaluating the safe… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-09 Détail
Study of Families With Twins or Siblings Discordant for Rheumatic Dis… Étude non communiquée Lupus · Myopathies À vérifier À vérifier Terminé This study will examine families in which one sibling of a sibling pair, o… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-09 Détail
sham rTMS Étude non communiquée Maladie d’Alzheimer · Myopathies À vérifier Non applicable Terminé This study is grounded in the regulatory mechanisms of the glymphatic syst… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-08 Détail
100% Oxygen Étude non communiquée Myopathies · Sclérose en plaques À vérifier Phase 4 Prévu This study will evaluate the effectiveness of hyperbaric oxygen therapy (H… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-07 Détail
Motor Neuroprosthesis (MNP) Étude non communiquée Myopathies · Sclérose latérale amyotrophique À vérifier Non applicable Actif The Synchron motor neuroprosthesis (MNP) is intended to be used in subject… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-04 Détail
AOC 1001 (del-desiran) NCT06411288 · HARBOR — Global Study of Del-desiran for the Treatment of DM1 Myopathies À vérifier Phase 3 COMPLETED A Phase 3 Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Global Study to Ev… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:33 Détail
INSIGHT FSHD2 — An 18-month Prospective Natural History Study to Gain… NCT06079567 · NCT06079567 Myopathies Ralentissement de la progression · Immunomodulation Non applicable RECRUITING Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is one of the most common in… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:33 Détail
Transcutaneous Spinal Stimulation (TSS) NCT05429736 · Activating Spinal Circuits to Improve Walking, Balance, Strength, and Reduce Spa… Myopathies Traitement symptomatique Non applicable ACTIVE_NOT_RECRUITING For many people with spinal cord injury (SCI), the goal of walking is a hi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:33 Détail
AZD0530 Difumarate NCT04307953 · STOPFOP — Saracatinib Trial TO Prevent FOP Myopathies À vérifier Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING This is a phase 2 study, designed as a European multicentre 6-month double… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:32 Détail
CABA-201 following preconditioning with fludarabine and cyclophospham… NCT06154252 · RESET-Myositis: An Open-Label Study to Evaluate the Safety and Efficacy of CABA-… Myopathies Immunomodulation Phase 2/3 RECRUITING RESET-Myositis: Open-Label Study to Evaluate the Safety and Efficacy of CA… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:32 Détail
Clinical evaluation NCT07792421 · NAP SAPS CSI — Pain Phenotype and Response to Corticosteroid Injection in Patien… Myopathies Traitement symptomatique À vérifier NOT_YET_RECRUITING The goal of this prospective cohort study is to investigate whether pain p… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-09-03 16:31:32 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 0

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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Bibliographie

Publications 588

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Clinical Practice Recommendations for Non-Dermatologists on the Diagn… Medical treatment · PMID 42590188 Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Generalized pustular psoriasis (GPP) is a rare, potentially life-threatening, chronic cutaneous inflammatory disease ch… Journal of clinical medicine 2026-08-13 15:03:56 Source
Mechanisms Underlying the Benefits of Coffee in Postoperative Ileus. Medical treatment · PMID 42588126 Myopathies Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Postoperative ileus (POI) is a motility dysfunction associated with inflammation in the gastrointestinal (GI) tract aft… Nutrients 2026-08-13 15:03:56 Source
Prednisone, not vamorolone, suppresses novel serum bone and cartilage… Vamorolone · PMID 42547787 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Corticosteroids are among the most highly prescribed drugs. Chronic treatment with corticosteroids causes osteopenia, a… Scientific reports 2026-08-13 15:03:55 Source
Vagus nerve stimulation as an add-on therapy in patients with epileps… Vagus nerve stimulation · PMID 42581390 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Vagus nerve stimulation (VNS) has been proven as an effective and safe adjunct therapy for epilepsy, but real-world evi… Acta epileptologica 2026-08-13 15:03:55 Source
Vamorolone for Duchenne Muscular Dystrophy: A Cross-Trial Efficacy Co… Vamorolone · PMID 42531535 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. Neurology 2026-08-13 15:03:55 Source
Remogliflozin Attenuates Thioacetamide-Induced Nephrotoxicity: Associ… SGLT2 inhibitor · PMID 42590936 Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Thioacetamide (TAA) induces renal injury via oxidative stress and inflammation. Remogliflozin (Remo), an SGLT2 inhibito… Toxicology mechanisms and methods 2026-08-13 15:03:54 Source
SGLT2 Inhibitors and Outcomes in Elderly Patients With Chronic Kidney… SGLT2 inhibitor · PMID 42587349 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Sodium-glucose cotransporter 2 (SGLT2) inhibitors have emerged as a cornerstone therapy for chronic kidney disease (CKD… Diabetes, obesity & metabolism 2026-08-13 15:03:54 Source
Kidney outcomes and safety of sodium-glucose cotransporter-2 inhibito… SGLT-2 inhibitor · PMID 42586506 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) is the most common hereditary kidney disease and among the leading… Diabetes research and clinical practice 2026-08-13 15:03:53 Source
AAV-mediated gene transfer of a novel microdystrophin ameliorates pat… RGX-202 · PMID 42003884 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Use of adeno-associated virus (AAV)-mediated transfer of functional microdystrophins to address Duchenne muscular dystr… Molecular therapy. Nucleic acids 2026-08-13 15:03:52 Source
Targeting the creatine transporter SLC6A8: Mechanisms and emerging th… RGX-202 · PMID 42297217 Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Solute carrier family 6 member 8 (SLC6A8) is a Na- and Cl-dependent creatine transporter that mediates the transmembran… Biochemical pharmacology 2026-08-13 15:03:52 Source
AAV microdystrophin gene replacement therapy for Duchenne muscular dy… PF-06939926 · PMID 40817386 Myopathies Thérapie cellulaire · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by pathogenic sequence variants occurring in the DMD gene which lead to the… Gene therapy 2026-08-13 15:03:50 Source
Cardiac safety of fordadistrogene movaparvovec gene therapy in Duchen… PF-06939926 · PMID 40583273 Myopathies Ralentissement de la progression · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Fordadistrogene movaparvovec (FM; PF-06939926) is a recombinant adeno-associated virus serotype-9 gene-replacement cons… Molecular therapy : the journal of the American Societ… 2026-08-13 15:03:50 Source
An Antibody-Oligonucleotide Conjugate for Myotonic Dystrophy Type 1. Del-desiran (AOC 1001) · PMID 41707138 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Myotonic dystrophy type 1 is a rare, dominantly inherited, progressive, disabling, neuromuscular disease that leads to… The New England journal of medicine 2026-08-13 15:03:49 Source
Effect of using knee extension aid for gait training in subacute hemi… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 42544336 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source [Purpose] In normal gait, the knee flexes approximately 60° during the swing phase, and the lower leg's inertial force… Journal of physical therapy science 2026-08-13 15:03:49 Source
Robot-Assisted Gait Training to Improve Gait Patterns in Two Adolesce… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 41332284 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Although the effectiveness of robot-assisted gait training (RAGT) in stroke has been reported, evidence in adolescents… Physical & occupational therapy in pediatrics 2026-08-13 15:03:49 Source
BMN 351-Induced Exon Skipping and Dystrophin Expression in Skeletal a… BMN 351 · PMID 39916519 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by mutations of the gene that prevent the expression of functional dystroph… Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 Source
Targeting a Novel Site in Exon 51 with Antisense Oligonucleotides Ind… BMN 351 · PMID 39916530 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Exon skipping with antisense oligonucleotides (ASOs) can correct disease-causing mutations of Duchenne muscular dystrop… Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 Source
From design to clinic: Medicinal chemistry and pharmacology of approv… Givinostat · PMID 42546588 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Many diseases, including cancer, are characterized by increased or decreased expression of specific genes. These change… European journal of medicinal chemistry 2026-08-13 15:03:47 Source
Real-world safety profile of givinostat: an early post-marketing phar… Givinostat · PMID 42494524 Myopathies Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Givinostat is a novel histone deacetylase inhibitor, which was approved by the US Food and Drug Administration (FDA) in… Frontiers in pharmacology 2026-08-13 15:03:47 Source
Bone marrow mesenchymal stem cell exosomes in osteonecrosis: patholog… Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) · PMID 42550377 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Osteonecrosis is bone death caused by disrupted blood supply. It often leads to bone collapse and joint failure. Curren… Molecular biology reports 2026-08-13 15:03:46 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 6

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Myopathies Thérapie génique Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail