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Niveau clinique
Études et traitements 4225
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Anifrolumab NCT07751848 · LOTUS — A Study of Outcomes in Chinese Patients Treated With Anifrolumab Who Hav… | Lupus | À vérifier | Phase 3 | RECRUITING | This is an observational study, in which the main research question is to… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-27 04:37:02 | Détail |
| Anifrolumab + APFS NCT07630714 · A Study to Investigate Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Safety of Subcuta… | Lupus | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | The purpose of this study is to characterize the pharmacokinetics (PK), ph… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-27 04:37:02 | Détail |
| BCT301 NCT07301164 · Clinical Study of BCT301 Cell Injection Therapy for Refractory Autoimmune Diseas… | Lupus | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Phase 1 | RECRUITING | This study primarily involves the use of BCT301, an anti-CD19 Chemically i… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-27 04:37:02 | Détail |
| Biospecimen Collection NCT03816345 · Testing an Immunotherapy Anti-cancer Drug, Nivolumab, for Advanced Cancers in Pa… | Lupus | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This phase III trial compares standard of care hormone therapy plus riboci… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-27 04:37:02 | Détail |
| CART19 NCT06839976 · CD19-Directed Chimeric Antigen Receptor Autologous T Cells (CART19) for Lupus | Lupus | Immunomodulation | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a single-center, single-arm, open-label phase 1/2 study of CART19… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-27 04:37:02 | Détail |
| F182112 NCT07829614 · F182112 Phase Ib Clinical Study for the Treatment of Patients With Systemic Lupu… | Lupus | Immunomodulation | Phase 1 | RECRUITING | The investigational drug is an injectable recombinant humanized anti-BCMA/… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-27 04:37:02 | Détail |
| Litifilimab NCT05352919 · EMERALD — A Study to Learn More About the Long-Term Safety of Litifilimab (BIIB0… | Lupus | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 3 | ENROLLING_BY_INVITATION | In this study, researchers will learn more about a study drug called litif… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-27 04:37:02 | Détail |
| Bedside quantitative sensory testing NCT07829497 · Pain Phenotyping of Rheumatic Diseases - An Observational Study | Lupus | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | Background: Rheumatic diseases can affect the joints, ligaments, tendons,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-27 04:37:01 | Détail |
| Enpatoran NCT07840287 · A Long-Term Extension (LTE) Study Of Enpatoran In Cutaneous Manifestations Of Lu… | Lupus | À vérifier | Phase 3 | NOT_YET_RECRUITING | The purpose of this global, multicenter, Phase 3 study is to evaluate the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-27 04:37:01 | Détail |
| 5% 5-fluorouracil Topical Cream NCT07545746 · ASCEND — Adjuvant 5-Fluorouracil Following Thermal Ablation to Improve HPV Treat… | Cancer | À vérifier | Phase 2 | NOT_YET_RECRUITING | This randomized, placebo-controlled trial will evaluate self-administered… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-27 04:36:57 | Détail |
| Biopsy NCT03238664 · Robot-Assisted Laparoscopic High-Intensity Focused Ultrasound and Radical Cystec… | Cancer | Traitement symptomatique | Non applicable | WITHDRAWN | Background: EP0057 (formerly CRLX101) consists of a sugar molecule cyclode… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-27 04:36:57 | Détail |
| EPIONE® CT-Guided Percutaneous procedures NCT05529979 · SaFE — Epione® Post-Market Clinical Follow-up Study | Cancer | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | Post-Market Clinical Follow-up study in order to consolidate performance a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-27 04:36:57 | Détail |
| Irreversible Electroporation NCT02828709 · Safety and Feasibility of IRE for SRMs | Cancer | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 2 | UNKNOWN | Up to 16 patients with confirmed low- or intermediate risk prostate cancer… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-27 04:36:57 | Détail |
| Low-temperature Plasma Surgery System NCT03204084 · Assessment of Low-temperature Plasma Surgery System in Pterygium With Fibrin Glu… | Cancer | Immunomodulation | À vérifier | COMPLETED | Pterygium is a wing-shaped fibrovascular tissue that has proliferated onto… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-27 04:36:57 | Détail |
| Pre-treatment tumour oxygen measurements NCT00160979 · Transrectal Tumour Oxygen - US Army | Cancer | À vérifier | Phase 2 | COMPLETED | Prostate cancer is now the most commonly diagnosed tumor among men in the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-27 04:36:57 | Détail |
| Radiofrequency Ablation NCT05580224 · Anatomical Radiofrequency Ablation for Small Hepatocellular Carcinoma | Cancer | À vérifier | Non applicable | UNKNOWN | The objective of this study is to compile real-world outcomes of Boston Sc… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-27 04:36:57 | Détail |
| Stereotactic Body Radiation Therapy (SBRT) NCT02782715 · Microwave Ablation With MRI-Guided SBRT Boost in Renal Cell Carcinoma | Cancer | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1/2 | TERMINATED | Prostate cancer is a common cancer, and a significant cause of cancer deat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-27 04:36:57 | Détail |
| Thermal ablation NCT03088150 · COLLISION Trial - Colorectal Liver Metastases: Surgery vs Thermal Ablation | Cancer | À vérifier | Non applicable | UNKNOWN | The primary objective is to prove non-inferiority of thermal ablation comp… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-27 04:36:57 | Détail |
| ExAblate 2100 NCT00981578 · ExAblate Conformal Bone System Treatment of Metastatic Bone Tumors for the Palli… | Cancer | Traitement symptomatique | Non applicable | TERMINATED | A study to evaluate the safety and initial effectiveness of the ExAblate 2… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-27 04:36:56 | Détail |
| ACE-232 tablets NCT06801236 · Phase 1 Study of ACE-232 to Treat Patients With Metastatic Castration-Resistant… | Cancer | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This is an open label, phase I, multi-center study aiming to assess the sa… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-09-27 04:36:55 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 21
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 | Cancer | À vérifier | Recherche clinique publiée | Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… | Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… | PubMed 2024-09-01 | Détail |
| Bavisant BRAVEinMS — Bavisant | Sclérose en plaques | Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation | Préclinique validée | Modérée | Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… | Science Translational Medicine 2026-01-21 | Détail |
| 2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 | Sclérose en plaques | Remyélinisation | Validation animale | Préclinique animale — article évalué par les pairs | Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… | PubMed / PubMed Central 2025-06-05 | Détail |
| HER-096 HER-096 — protection dopaminergique | Maladie de Parkinson | Neuroprotection | Préclinique validée | Modérée | Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… | Cell Chemical Biology 2024-03-21 | Détail |
| PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 | Sclérose en plaques | Remyélinisation | Phase 1 autorisée | Préclinique; autorisation réglementaire obtenue | Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… | Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 | Détail |
| Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline | Sclérose en plaques | Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique | Validation animale | Préclinique — article évalué par les pairs | Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… | Science Advances 2023-06-02 | Détail |
| CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation | Sclérose en plaques | Remyélinisation · Neuroprotection | Validation animale | Préliminaire | Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… | npj Drug Discovery 2026-07-23 | Détail |
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Maladie de Huntington | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Validation animale | Préliminaire | Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… | Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Maladie d’Alzheimer | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Validation animale | Préliminaire | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. | Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Maladie d’Alzheimer | Neuroprotection | Validation animale | Préliminaire | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. | Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 | Détail |
| C-CAR168 C-CAR168 — AbelZeta Pharma · eef17e8fd6ba432f559afe3d1540fcd40ccd1dd5 | Sclérose en plaques | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Phase 1b/2 autorisée FDA — démarrage en préparation | Source primaire société — à vérifier | CAR-T autologue bispécifique anti-CD20/BCMA visant une déplétion profonde… Le 14 septembre 2026, AbelZeta a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant d'initier une étude multicentrique Phas… | Company pipeline 2026-09-27 04:37:26 | Détail |
| CD20 CD20 — AbelZeta Pharma · cb1f12f188f08a5c3585d090f33738a44aeeca76 | Sclérose en plaques | Immunomodulation | Programme industriel — stade à vérifier | Source primaire société — à vérifier | , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX… , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX IND clearance further expands development of… | Company pipeline 2026-09-27 04:37:26 | Détail |
| LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 | Sclérose en plaques | Remyélinisation · Neuroprotection | Phase 1 / humain | Source primaire société — à vérifier | LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… | Company pipeline 2026-09-27 04:37:24 | Détail |
| Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 | Sclérose en plaques | Neuroprotection | Phase 2 autorisée — démarrage en préparation | Source primaire société — à vérifier | Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… | Company pipeline 2026-09-27 04:37:24 | Détail |
| Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… | Sclérose en plaques | Remyélinisation | Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… | Source primaire institutionnelle — à vérifier | Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… | Official institution 2026-09-27 04:37:24 | Détail |
| EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f | Sclérose en plaques | Remyélinisation · Neuroprotection | Programme industriel — stade à vérifier | Source primaire société — à vérifier | TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… | Company pipeline 2026-09-27 04:37:23 | Détail |
| SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b | Sclérose en plaques | Immunomodulation | Programme industriel — stade à vérifier | Source primaire société — à vérifier | yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompany… yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe late… | Company pipeline 2026-09-27 04:37:22 | Détail |
| FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 | Sclérose en plaques | Remyélinisation | Phase 1 — volontaires sains | Source primaire société — à vérifier | Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… | Company pipeline 2026-09-27 04:37:20 | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Maladie de Huntington | Thérapie génique | Validation cellulaire | Préliminaire | Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. | Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Maladie d’Alzheimer | Neuroprotection | Validation animale | Préliminaire | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… | Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 | Détail |
Bibliographie
Publications 4595
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Homozygous Nonsense Variants Selectively Affecting Desmoplakin I Caus… skin biopsy · PMID 42590036 | Sclérose latérale amyotrophique | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Arrhythmogenic cardiomyopathy (ACM) is a myocardial disorder characterized by fibrofatty replacement of the myocardium… | Journal of clinical medicine 2026-08-13 15:07:06 | Source |
| A Blood-Derived Factor Rescues ALS: Platelet Factor 4 Activates OPTN-… Circulating Biomarker for Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) · PMID 42489267 | Sclérose latérale amyotrophique | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Peripheral factors that systemically regulate amyotrophic lateral sclerosis (ALS) have remained elusive-until now. Here… | Advanced science (Weinheim, Baden-Wurttemberg, Germany) 2026-08-13 15:07:01 | Source |
| Molecular Mechanisms of Neurodegenerative Diseases: Emerging Biomarke… Circulating Biomarker for Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) · PMID 42512450 | Maladie d’Alzheimer · Maladie de Parkinson · Sclérose latérale amyotr… | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection · Ralentissement de la… | Publication | PubMed | Voir la publication source Neurodegenerative diseases (NDs), such as Alzheimer's disease (AD), Parkinson's disease (PD), Amyotrophic lateral scler… | Brain sciences 2026-08-13 15:07:01 | Source |
| A crystalline reinforced dual-network hydrogel for wearable sensing d… Robotic Glove Use · PMID 42573600 | Sclérose latérale amyotrophique | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The rapid development of wearable sensing interfaces urgently requires flexible electronics with high strength, high st… | Materials horizons 2026-08-13 15:06:50 | Source |
| Martian‑Regolith Simulant Confined Nanogenerators for Wireless Tactil… Robotic Glove Use · PMID 42544703 | Sclérose latérale amyotrophique | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Achieving a sustainable energy system for space missions remains challenging due to the continued reliance on Earth-sup… | Small (Weinheim an der Bergstrasse, Germany) 2026-08-13 15:06:50 | Source |
| Huoling Shengji granule in amyotrophic lateral sclerosis: A multicent… Riluzole · PMID 42508294 | Sclérose latérale amyotrophique | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Currently, no curative therapies exist for Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). This study aimed to evaluate the effica… | Neurotherapeutics : the journal of the American Societ… 2026-08-13 15:06:47 | Source |
| Introducing Borsantrazole: A Trifunctional Boron-Based Pyrazole That… Riluzole · PMID 42503607 | Sclérose latérale amyotrophique | Neuroprotection · Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is considered a highly complex, heterogeneous, fatal disease with a high unmet medi… | Advanced science (Weinheim, Baden-Wurttemberg, Germany) 2026-08-13 15:06:47 | Source |
| Clinical and genetic characteristics of 536 young-onset amyotrophic l… ALS patients genetic characterization · PMID 42578424 | Sclérose latérale amyotrophique | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Young-onset amyotrophic lateral sclerosis (ALS), defined as symptom onset at or before 45 years, remains poorly charact… | Amyotrophic lateral sclerosis & frontotemporal degener… 2026-08-13 15:06:45 | Source |
| Educational attainment and sex modulate clinical outcomes in genetic… The Ontario Neurodegenerative Disease Research Initiative · PMID 42553777 | Sclérose latérale amyotrophique | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Individuals with autosomal dominant frontotemporal dementia (FTD) exhibit considerable variability in disease onset and… | Brain communications 2026-08-13 15:06:45 | Source |
| Targeting TDP-43 in sporadic amyotrophic lateral sclerosis. ALS patients genetic characterization · PMID 42541567 | Sclérose latérale amyotrophique | Neuroprotection · Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a rapidly progressive neurodegenerative disorder characterized by motor neuron d… | Journal of neurology 2026-08-13 15:06:45 | Source |
| The ILLUMINATE natural history study in colony-stimulating factor 1 r… The Ontario Neurodegenerative Disease Research Initiative · PMID 42500553 | Sclérose latérale amyotrophique | Neuroprotection · Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique ·… | Publication | PubMed | Voir la publication source Colony-stimulating factor 1 receptor-related adult-onset leukoencephalopathy with axonal spheroids and pigmented glia (… | Brain communications 2026-08-13 15:06:45 | Source |
| A cleanroom-free membrane-integrated organ-on-a-chip platform for rap… Custom Mask Interface · PMID 42556409 | Sclérose latérale amyotrophique | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Polydimethylsiloxane (PDMS)-based organ-on-a-chip (OoC) platforms typically rely on cleanroom photolithography, custom… | Biofabrication 2026-08-13 15:06:44 | Source |
| Actin Quantification Using the Filamentous Actin Segmentation Tool (F… Custom Mask Interface · PMID 42516583 | Sclérose latérale amyotrophique | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Studying actin-filament assembly into distinct subcellular structures can provide insights into both physiological cell… | Bio-protocol 2026-08-13 15:06:44 | Source |
| Data-augmented machine learning refines the effective-concentration e… eculizumab · PMID 42568413 | Myasthénie | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Eculizumab, a humanized monoclonal antibody targeting the complement protein C5, is highly efficient in paroxysmal noct… | Frontiers in immunology 2026-08-13 15:04:23 | Source |
| Non-Pharmacological Prehabilitation in Surgical Patients with Pre-Exi… Inspiratory muscle training · PMID 42588269 | Myasthénie | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Patients with pre-existing chronic obstructive pulmonary disease (COPD) and/or chronic heart failure (CHF) are a partic… | Healthcare (Basel, Switzerland) 2026-08-13 15:04:22 | Source |
| The Effect of Inspiratory Muscle Training on Respiratory Parameters,… Inspiratory muscle training · PMID 42571774 | Myasthénie | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The aim of this study was to investigate the effects of inspiratory muscle training (IMT) on respiratory parameters, tr… | Pediatric neurology 2026-08-13 15:04:22 | Source |
| Influenza A(H1N1) triggered atypical hemolytic uremic syndrome in a c… Ravulizumab · PMID 42579038 | Myasthénie | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To describe a pediatric case of aHUS triggered by influenza A(H1N1) infection in a patient with a homozygous pathogenic… | CEN case reports 2026-08-13 15:04:21 | Source |
| Establishing biomarkers and clinical endpoints in myotonic dystrophy… BraCE-DM2 — Brain Structure and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 2 · PMID 41379803 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Myotonic dystrophy type 1 (DM1) is an autosomal dominant inherited multi-system disorder that affects skeletal muscles… | PloS one 2026-08-13 15:04:20 | Source |
| Large-scale proteomics profiling of peripheral blood of DM1 patients… BraCE-DM2 — Brain Structure and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 2 · PMID 41544176 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source BackgroundMyotonic Dystrophy Type 1 (DM1), the most common genetic neuromuscular disorder in adults, poses significant… | Journal of neuromuscular diseases 2026-08-13 15:04:20 | Source |
| Epigenetic editing approaches maturity: AI-driven precision design, d… EPI-321 · PMID 42421085 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Epigenetic editing achieves durable gene silencing through targeted modification of chromatin and DNA methylation state… | Clinical epigenetics 2026-08-13 15:04:17 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 0
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune piste exploratoire ne correspond aux filtres. | |||||||