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Myopathies

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Pistes exploratoires6Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 550

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Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Functional muscle transfer NCT04911972 · Functional Muscle Transfers in Lower Limb Sarcoma: 3D Gait Analysis and Environm… Myopathies À vérifier À vérifier COMPLETED The purpose of this study is to assess patient's function after functional… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
Gentamicin infusions twice a week for six months NCT00451074 · Six Month Study of Gentamicin in Duchenne Muscular Dystrophy With Stop Codons Myopathies À vérifier Phase 1 COMPLETED The purpose of this study is to determine the safety of giving intravenous… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
IvIg NCT00231439 · Post-Poliosyndrome Treated With Intravenous Immunoglobulin (IvIg) Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique Phase 2 COMPLETED Inflammatory cytokines in the cerebrospinal fluid may contribute to the ne… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
Oral Health, Saliva Viscosity and Composition in Oculo-Pharyngeal Mus… NCT07118280 · NCT07118280 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING The goal of this observational study is to explore whether oral health and… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
Outcome Measures in Duchenne Muscular Dystrophy: A Natural History St… NCT02780492 · NCT02780492 Myopathies Ralentissement de la progression À vérifier COMPLETED Novel emerging therapies for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) require a d… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
YTS109 cell NCT07439029 · YTS109 in Pediatric Relapsed/Refractory Autoimmune Diseases Lupus Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1 NOT_YET_RECRUITING This exploratory, single-arm, open-label study will evaluate the safety an… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
Ataluren NCT01009294 · Study of Ataluren (PTC124) in Nonambulatory Participants With Nonsense-Mutation-… Myopathies À vérifier Phase 2 TERMINATED Duchenne/Becker muscular dystrophy (DMD/BMD) is a genetic disorder that de… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:29 Détail
Fear of Falling in Muscular Dystrophy NCT07129954 · NCT07129954 Myopathies À vérifier NA RECRUITING Primary objectives WP1: Evaluate the prevalence of FOF in the study popula… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:29 Détail
GSK3439171A NCT03627494 · First Time in Human (FTIH) Study to Evaluate the Safety, Pharmacokinetics, and P… Myopathies Ralentissement de la progression Phase 1 COMPLETED The FTIH study with GSK3439171A will evaluate the safety of GSK3439171A in… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:29 Détail
Investigating Exercise in Myotonic Dystrophy Type 2 (DM2) NCT06716931 · NCT06716931 Myopathies Traitement symptomatique NA RECRUITING An exercise regimen (PRIME: Proximal Resistance In-House Movement Exercise… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:29 Détail
Tadalafil NCT06290713 · Vasodilator and Exercise Study for DMD (VASO-REx) Myopathies À vérifier Phase 2 RECRUITING Examining two strategies as potential adjuvant therapies for Duchenne musc… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:29 Détail
Limb salvage NCT02380651 · Functional Outcomes and HRQoL in Upper-extremity Sarcoma Patients After Limb Sal… Myopathies À vérifier À vérifier COMPLETED This study aims to assess the functional ability and health-related qualit… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:28 Détail
Muscle Imaging Project Using ANatomopathology and Full Field Optical… NCT07552220 · NCT07552220 Myopathies Immunomodulation À vérifier NOT_YET_RECRUITING Myositis is an inflammatory disease of the skeletal muscles that can be ca… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:28 Détail
Revascularization NCT05138679 · Evaluation of Acute Lower Limb Ischemia Myopathies Thérapie génique À vérifier COMPLETED The primary objective of this study is to evaluate the effect of different… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:28 Détail
The Impact of Early Mobilization Protocol in Patients in the ICU NCT01769846 · NCT01769846 Myopathies À vérifier NA COMPLETED Advances in intensive care and mechanical ventilation (MV) in the past two… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:28 Détail
Yellow Fever vaccine (17D) NCT03430388 · Yellow Fever Vaccine in Patients With Rheumatic Diseases Myopathies À vérifier NA COMPLETED According to World Health Organization (WHO), since December 2016, Brazil… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:28 Détail
COVID-19 Pandemic and Parents of Disabled Children NCT04525742 · NCT04525742 Myopathies À vérifier NA COMPLETED Pandemic period could affect the disabled children's rehabilitation and fo… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 12:06:28 Détail
EDG-5506 Tablet NCT05730842 · Absorption, Metabolism, Excretion and Absolute Bioavailability of EDG-5506 in He… Myopathies À vérifier Phase 1 COMPLETED This is a Phase 1 2-part, single-center, open-label study in healthy male… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 12:06:28 Détail
MRI NCT04656210 · Myotonic Dystrophy - Vascular and Cognition Myopathies Remyélinisation · Thérapie génique À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING The cognitive disorders of adult forms of myotonic dystrophies type 1 are… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 12:06:28 Détail
test of walk NCT04694456 · Pro-inflammatory Cytokines in Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (CYTOKINE-F… Myopathies Immunomodulation · Thérapie cellulaire NA COMPLETED The facial-glenohumeral muscular dystrophy type 1 (DMFSH1) is characterize… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-08 12:06:28 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 0

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

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Bibliographie

Publications 644

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Recent Trends in Antisense Therapies for Duchenne Muscular Dystrophy. WVE-N531 · PMID 36986639 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a debilitating and fatal genetic disease affecting 1/5000 boys globally, character… Pharmaceutics 2026-11-08 04:37:18 Source
Clinical Outcomes of Partial Injection Underwater Endoscopic Mucosal… BBM-L101 Injection · PMID 42909863 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Although endoscopic resection is widely performed for superficial non-ampullary duodenal epithelial tumors (SNADETs), c… DEN open 2026-11-01 04:37:09 Source
Foot-Pedal Monitoring Camera Improves Pedal Operation During Simulate… BBM-L101 Injection · PMID 42889484 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Therapeutic endoscopic procedures often require the coordinated use of multiple foot pedals, making pedal operation cha… DEN open 2026-11-01 04:37:09 Source
Gel Immersion Endoscopic Mucosal Resection With Submucosal Injection… BBM-L101 Injection · PMID 42846368 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Gel immersion can provide a stable immersion environment during endoscopic mucosal resection (EMR). However, its applic… DEN open 2026-11-01 04:37:09 Source
Drugs for prevention of migraine. Nerivio treatment · PMID 42752393 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. The Medical letter on drugs and therapeutics 2026-10-25 04:37:04 Source
Content Validation of the Flares Diary: A Qualitative Analysis of the… garetosmab · PMID 41806277 Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) is an ultra-rare, autosomal dominant disorder characterized by episodic yet… Advances in therapy 2026-10-25 04:37:03 Source
Efficacy and safety of garetosmab, an activin A-blocking antibody, in… garetosmab · PMID 42805227 Myopathies Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) is an ultrarare genetic disorder resulting in progressive heterotopic ossif… Lancet (London, England) 2026-10-25 04:37:03 Source
Garetosmab-grts. garetosmab · PMID 42798232 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. American journal of health-system pharmacy : AJHP : of… 2026-10-25 04:37:03 Source
Dose- and genotype-dependent cardiac arrhythmia and sudden death in r… GNT0004 (3x10e13 vg/kg) · PMID 41137396 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Recombinant adeno-associated virus (rAAV) vectors encoding microdystrophin (MD) are a promising treatment for Duchenne… Molecular therapy : the journal of the American Societ… 2026-10-18 04:37:07 Source
Seamlessly integrated textile electrodes and conductive routing in a… electro-stimulation suit · PMID 37833440 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Electro-stimulation to alleviate spasticity, pain and to increase mobility has been used successfully for years. Usuall… Scientific reports 2026-10-18 04:37:06 Source
FORCE platform overcomes barriers of oligonucleotide delivery to musc… DYNE-101 · PMID 39827287 Myopathies Ralentissement de la progression · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source We developed the FORCE platform to overcome limitations of oligonucleotide delivery to muscle and enable their applicab… Communications medicine 2026-10-11 04:37:09 Source
From molecular convergence to clinical divergence: Comparative pathog… DYNE-101 · PMID 41260310 Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Ralentissement de la progression · Thé… Publication PubMed Voir la publication source Short tandem repeat expansions in C9orf72, DMPK, and CNBP genes cause amyotrophic lateral sclerosis/frontotemporal deme… Neurobiology of disease 2026-10-11 04:37:09 Source
The myotonic dystrophy type 1 drug development pipeline: 2022 edition. DYNE-101 · PMID 36634841 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source The beginning of the 20th decade has witnessed an increase in drug development programs for myotonic dystrophy type 1 (… Drug discovery today 2026-10-11 04:37:09 Source
Nebulized fentanyl does not improve exercise capacity or dyspnoea in… Nebulized fentanyl · PMID 39395197 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Exercise intolerance and exertional dyspnoea are hallmarks of fibrosing interstitial lung disease (FILD) and are associ… Experimental physiology 2026-10-11 04:37:08 Source
Carbon-coated CoNiFeCuCr high-entropy alloy nanoparticles for robust… biological samples · PMID 42700498 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Simultaneous electrochemical detection of dopamine (DA) and uric acid (UA) in complex biological media remains challeng… Talanta 2026-10-11 04:37:02 Source
DNA- and aptamer-based biosensors for Alzheimer's disease biomarkers… biological samples · PMID 42715723 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Alzheimer's disease (AD) is a progressive neurodegenerative disorder for which early diagnosis remains a major challeng… Talanta 2026-10-11 04:37:02 Source
Immunoaffinity functionalisation of coated blades for fast, specific… biological samples · PMID 42753453 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Immunoaffinity-coated blades were prepared by covalently binding antibodies via carbodiimide coupling to carboxyl-modif… Talanta 2026-10-11 04:37:02 Source
Muscle cramp susceptibility is associated with muscle-specific modula… High Pulse Duration Neuromuscular Electrical Stimulation Group · PMID 42574681 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Muscle cramps are painful, involuntary contractions thought to arise from altered spinal motoneuron excitability, poten… Experimental physiology 2026-10-04 04:37:04 Source
Lower-limb neuromuscular electrical stimulation (NMES) for adults wit… Low Pulse Duration Neuromuscular Electrical Stimulation Group · PMID 42757634 Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Loss of skeletal muscle mass and function is a common, debilitating complication of kidney failure for individuals unde… The Cochrane database of systematic reviews 2026-10-04 04:37:03 Source
Effects of testosterone-augmented multimodal exercise intervention in… Whole-body Electrical Muscle Stimulation Exercise · PMID 41988780 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Spinal cord injury (SCI) leads to profound muscle atrophy, aerobic deconditioning, and metabolic dysfunction. Exercise-… The Journal of clinical endocrinology and metabolism 2026-09-20 04:37:05 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 6

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Myopathies Thérapie génique Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail