Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 434
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Functional muscle transfer NCT04911972 · Functional Muscle Transfers in Lower Limb Sarcoma: 3D Gait Analysis and Environm… | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | The purpose of this study is to assess patient's function after functional… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 | Détail |
| Gentamicin infusions twice a week for six months NCT00451074 · Six Month Study of Gentamicin in Duchenne Muscular Dystrophy With Stop Codons | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | COMPLETED | The purpose of this study is to determine the safety of giving intravenous… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 | Détail |
| IvIg NCT00231439 · Post-Poliosyndrome Treated With Intravenous Immunoglobulin (IvIg) | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Phase 2 | COMPLETED | Inflammatory cytokines in the cerebrospinal fluid may contribute to the ne… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 | Détail |
| Oral Health, Saliva Viscosity and Composition in Oculo-Pharyngeal Mus… NCT07118280 · NCT07118280 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The goal of this observational study is to explore whether oral health and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 | Détail |
| Outcome Measures in Duchenne Muscular Dystrophy: A Natural History St… NCT02780492 · NCT02780492 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | COMPLETED | Novel emerging therapies for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) require a d… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 | Détail |
| YTS109 cell NCT07439029 · YTS109 in Pediatric Relapsed/Refractory Autoimmune Diseases | Lupus | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Phase 1 | NOT_YET_RECRUITING | This exploratory, single-arm, open-label study will evaluate the safety an… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 | Détail |
| Ataluren NCT01009294 · Study of Ataluren (PTC124) in Nonambulatory Participants With Nonsense-Mutation-… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | TERMINATED | Duchenne/Becker muscular dystrophy (DMD/BMD) is a genetic disorder that de… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:29 | Détail |
| Fear of Falling in Muscular Dystrophy NCT07129954 · NCT07129954 | Myopathies | À vérifier | NA | RECRUITING | Primary objectives WP1: Evaluate the prevalence of FOF in the study popula… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:29 | Détail |
| GSK3439171A NCT03627494 · First Time in Human (FTIH) Study to Evaluate the Safety, Pharmacokinetics, and P… | Myopathies | Ralentissement de la progression | Phase 1 | COMPLETED | The FTIH study with GSK3439171A will evaluate the safety of GSK3439171A in… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:29 | Détail |
| Investigating Exercise in Myotonic Dystrophy Type 2 (DM2) NCT06716931 · NCT06716931 | Myopathies | Traitement symptomatique | NA | RECRUITING | An exercise regimen (PRIME: Proximal Resistance In-House Movement Exercise… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:29 | Détail |
| Tadalafil NCT06290713 · Vasodilator and Exercise Study for DMD (VASO-REx) | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | Examining two strategies as potential adjuvant therapies for Duchenne musc… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:29 | Détail |
| Limb salvage NCT02380651 · Functional Outcomes and HRQoL in Upper-extremity Sarcoma Patients After Limb Sal… | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | This study aims to assess the functional ability and health-related qualit… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:28 | Détail |
| Muscle Imaging Project Using ANatomopathology and Full Field Optical… NCT07552220 · NCT07552220 | Myopathies | Immunomodulation | À vérifier | NOT_YET_RECRUITING | Myositis is an inflammatory disease of the skeletal muscles that can be ca… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:28 | Détail |
| Revascularization NCT05138679 · Evaluation of Acute Lower Limb Ischemia | Myopathies | Thérapie génique | À vérifier | COMPLETED | The primary objective of this study is to evaluate the effect of different… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:28 | Détail |
| The Impact of Early Mobilization Protocol in Patients in the ICU NCT01769846 · NCT01769846 | Myopathies | À vérifier | NA | COMPLETED | Advances in intensive care and mechanical ventilation (MV) in the past two… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:28 | Détail |
| Yellow Fever vaccine (17D) NCT03430388 · Yellow Fever Vaccine in Patients With Rheumatic Diseases | Myopathies | À vérifier | NA | COMPLETED | According to World Health Organization (WHO), since December 2016, Brazil… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-08 15:42:28 | Détail |
| COVID-19 Pandemic and Parents of Disabled Children NCT04525742 · NCT04525742 | Myopathies | À vérifier | NA | COMPLETED | Pandemic period could affect the disabled children's rehabilitation and fo… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-08 12:06:28 | Détail |
| EDG-5506 Tablet NCT05730842 · Absorption, Metabolism, Excretion and Absolute Bioavailability of EDG-5506 in He… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | COMPLETED | This is a Phase 1 2-part, single-center, open-label study in healthy male… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-08 12:06:28 | Détail |
| MRI NCT04656210 · Myotonic Dystrophy - Vascular and Cognition | Myopathies | Remyélinisation · Thérapie génique | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The cognitive disorders of adult forms of myotonic dystrophies type 1 are… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-08 12:06:28 | Détail |
| test of walk NCT04694456 · Pro-inflammatory Cytokines in Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (CYTOKINE-F… | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | NA | COMPLETED | The facial-glenohumeral muscular dystrophy type 1 (DMFSH1) is characterize… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-07-08 12:06:28 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 588
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
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| Clinical Practice Recommendations for Non-Dermatologists on the Diagn… Medical treatment · PMID 42590188 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Generalized pustular psoriasis (GPP) is a rare, potentially life-threatening, chronic cutaneous inflammatory disease ch… | Journal of clinical medicine 2026-08-13 15:03:56 | Source |
| Mechanisms Underlying the Benefits of Coffee in Postoperative Ileus. Medical treatment · PMID 42588126 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Postoperative ileus (POI) is a motility dysfunction associated with inflammation in the gastrointestinal (GI) tract aft… | Nutrients 2026-08-13 15:03:56 | Source |
| Prednisone, not vamorolone, suppresses novel serum bone and cartilage… Vamorolone · PMID 42547787 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Corticosteroids are among the most highly prescribed drugs. Chronic treatment with corticosteroids causes osteopenia, a… | Scientific reports 2026-08-13 15:03:55 | Source |
| Vagus nerve stimulation as an add-on therapy in patients with epileps… Vagus nerve stimulation · PMID 42581390 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Vagus nerve stimulation (VNS) has been proven as an effective and safe adjunct therapy for epilepsy, but real-world evi… | Acta epileptologica 2026-08-13 15:03:55 | Source |
| Vamorolone for Duchenne Muscular Dystrophy: A Cross-Trial Efficacy Co… Vamorolone · PMID 42531535 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Neurology 2026-08-13 15:03:55 | Source |
| Remogliflozin Attenuates Thioacetamide-Induced Nephrotoxicity: Associ… SGLT2 inhibitor · PMID 42590936 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Thioacetamide (TAA) induces renal injury via oxidative stress and inflammation. Remogliflozin (Remo), an SGLT2 inhibito… | Toxicology mechanisms and methods 2026-08-13 15:03:54 | Source |
| SGLT2 Inhibitors and Outcomes in Elderly Patients With Chronic Kidney… SGLT2 inhibitor · PMID 42587349 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Sodium-glucose cotransporter 2 (SGLT2) inhibitors have emerged as a cornerstone therapy for chronic kidney disease (CKD… | Diabetes, obesity & metabolism 2026-08-13 15:03:54 | Source |
| Kidney outcomes and safety of sodium-glucose cotransporter-2 inhibito… SGLT-2 inhibitor · PMID 42586506 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) is the most common hereditary kidney disease and among the leading… | Diabetes research and clinical practice 2026-08-13 15:03:53 | Source |
| AAV-mediated gene transfer of a novel microdystrophin ameliorates pat… RGX-202 · PMID 42003884 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Use of adeno-associated virus (AAV)-mediated transfer of functional microdystrophins to address Duchenne muscular dystr… | Molecular therapy. Nucleic acids 2026-08-13 15:03:52 | Source |
| Targeting the creatine transporter SLC6A8: Mechanisms and emerging th… RGX-202 · PMID 42297217 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Solute carrier family 6 member 8 (SLC6A8) is a Na- and Cl-dependent creatine transporter that mediates the transmembran… | Biochemical pharmacology 2026-08-13 15:03:52 | Source |
| AAV microdystrophin gene replacement therapy for Duchenne muscular dy… PF-06939926 · PMID 40817386 | Myopathies | Thérapie cellulaire · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by pathogenic sequence variants occurring in the DMD gene which lead to the… | Gene therapy 2026-08-13 15:03:50 | Source |
| Cardiac safety of fordadistrogene movaparvovec gene therapy in Duchen… PF-06939926 · PMID 40583273 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Fordadistrogene movaparvovec (FM; PF-06939926) is a recombinant adeno-associated virus serotype-9 gene-replacement cons… | Molecular therapy : the journal of the American Societ… 2026-08-13 15:03:50 | Source |
| An Antibody-Oligonucleotide Conjugate for Myotonic Dystrophy Type 1. Del-desiran (AOC 1001) · PMID 41707138 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Myotonic dystrophy type 1 is a rare, dominantly inherited, progressive, disabling, neuromuscular disease that leads to… | The New England journal of medicine 2026-08-13 15:03:49 | Source |
| Effect of using knee extension aid for gait training in subacute hemi… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 42544336 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source [Purpose] In normal gait, the knee flexes approximately 60° during the swing phase, and the lower leg's inertial force… | Journal of physical therapy science 2026-08-13 15:03:49 | Source |
| Robot-Assisted Gait Training to Improve Gait Patterns in Two Adolesce… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 41332284 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Although the effectiveness of robot-assisted gait training (RAGT) in stroke has been reported, evidence in adolescents… | Physical & occupational therapy in pediatrics 2026-08-13 15:03:49 | Source |
| BMN 351-Induced Exon Skipping and Dystrophin Expression in Skeletal a… BMN 351 · PMID 39916519 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by mutations of the gene that prevent the expression of functional dystroph… | Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 | Source |
| Targeting a Novel Site in Exon 51 with Antisense Oligonucleotides Ind… BMN 351 · PMID 39916530 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Exon skipping with antisense oligonucleotides (ASOs) can correct disease-causing mutations of Duchenne muscular dystrop… | Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 | Source |
| From design to clinic: Medicinal chemistry and pharmacology of approv… Givinostat · PMID 42546588 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Many diseases, including cancer, are characterized by increased or decreased expression of specific genes. These change… | European journal of medicinal chemistry 2026-08-13 15:03:47 | Source |
| Real-world safety profile of givinostat: an early post-marketing phar… Givinostat · PMID 42494524 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Givinostat is a novel histone deacetylase inhibitor, which was approved by the US Food and Drug Administration (FDA) in… | Frontiers in pharmacology 2026-08-13 15:03:47 | Source |
| Bone marrow mesenchymal stem cell exosomes in osteonecrosis: patholog… Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) · PMID 42550377 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Osteonecrosis is bone death caused by disrupted blood supply. It often leads to bone collapse and joint failure. Curren… | Molecular biology reports 2026-08-13 15:03:46 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |