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Myopathies

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Essais et traitements434Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles0Pipeline scientifique
Publications588Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires6Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 434

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Efficacy Of Platelet Rich Plasma In The Treatment Of Hemiplegıc Shoul… NCT03931824 · NCT03931824 Myopathies Traitement symptomatique NA COMPLETED In this study assessing whether platelet rich plasma injections(PRP) are e… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:05 Détail
GSK1278863 NCT02231190 · GSK1278863 Effects on Eccentric Exercise-Induced Muscle Damage Myopathies Traitement symptomatique Phase 1 COMPLETED As per non-clinical studies, prolyl hydroxylase inhibitor GSK1278863 can p… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:05 Détail
Magnetic Resonance Imaging and Ultrasound Comparison With Load Evalua… NCT06227182 · NCT06227182 Myopathies Ralentissement de la progression À vérifier RECRUITING Facioscapulohumeral dystrophy (FSHD) is one of the most common hereditary… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:05 Détail
Measurement of compartment compressibility using the CPMX1 device NCT06030635 · ACS Monitoring Charité Berlin Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique NA COMPLETED Compartment syndrome is a very serious musculoskeletal disorder, which can… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:05 Détail
Pain Science Education NCT07280273 · Effectiveness of Pain Science Education in Patients With Fibromyalgia Syndrome L… Myopathies Traitement symptomatique NA ACTIVE_NOT_RECRUITING Fibromyalgia Syndrome (FMS) is a complex chronic pain disorder characteriz… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:05 Détail
CORRECT: COmmunity RegistRy Study Evaluating Dupuytren's Contracture… NCT01715467 · NCT01715467 Myopathies À vérifier À vérifier COMPLETED This observational study will prospectively collect data on treatment opti… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 Détail
Creatine Monohydrate NCT00016653 · Creatine and Glutamine in Steroid-Naive Duchenne Muscular Dystrophy Myopathies À vérifier Phase 2 COMPLETED This study will help to determine the effectiveness of glutamine and creat… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 Détail
GenPHSat injection (Safety) NCT05588401 · Evaluating Safety and Efficacy of Autologous Gene-edited Muscle Stem Cells (GenP… Myopathies Thérapie cellulaire Phase 1 UNKNOWN This study is an investigator initiated first-in-human interventional open… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 Détail
HB-adMSCs NCT05154851 · HBCMD01- Expanded Access for the Treatment of Congenital Muscular Dystrophy. Myopathies À vérifier À vérifier NO_LONGER_AVAILABLE This individual patient expanded access IND is requested for a patient dia… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 Détail
M5049 dose NCT05650567 · Study of M5049 in DM and PM Participants (NEPTUNIA) Myopathies Immunomodulation Phase 2 TERMINATED The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of orally… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 Détail
Muscular electrostimulation and percutaneus muscular biopsy. NCT02033057 · Muscular Electrostimulation of the Sedated and Mechanically Ventilated Criticall… Myopathies Ralentissement de la progression Phase 4 UNKNOWN Even 20-50% of patients under sedation and mechanical ventilation develops… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 Détail
Observational Study on Cardiac Biomarkers Testing in Patients with Mu… NCT05779202 · NCT05779202 Myopathies À vérifier À vérifier COMPLETED The objective of this study is to evaluate acute changes of cardiac tropon… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 Détail
Organ Dysfunction Associated With Intra Abdominal Pressures in Liver… NCT04463745 · NCT04463745 Myopathies À vérifier À vérifier UNKNOWN Patients with end stage liver disease have varying degrees of intra-abdomi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 Détail
Tadalafil NCT05195775 · Tadalafil as Adjuvant Therapy for DMD Myopathies À vérifier Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING Examining two strategies as potential adjuvant therapies for Duchenne musc… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 Détail
trigger point injection NCT02293083 · Hyaluronidase for Trigger Point Injection in Myofascial Pain Syndrome Myopathies Traitement symptomatique NA COMPLETED Myofascial pain syndrome (MPS) is the most common cause of persistent regi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-12 19:40:03 Détail
Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors NCT07022795 · NCT07022795 Myopathies Traitement symptomatique NA RECRUITING Ecological momentary assessment (EMA) interventions via mobile devices can… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
Botulinum Toxin Type A for Injection NCT02280083 · A Study to Evaluate the Botulinum Toxin Type A for Injection(HengLi®) in Subject… Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Phase 3 COMPLETED This is a multicenter, double-blind, randomized, placebo-controlled study… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
Capsaicin Topical Cream NCT07598994 · Topical Capsaicin Versus Diclofenac for Chronic Temporomandibular Joint-Related… Myopathies Traitement symptomatique NA COMPLETED The goal of this clinical trial is to compare the effectiveness and safety… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
Casimersen NCT03532542 · An Extension Study to Evaluate Casimersen or Golodirsen in Patients With Duchenn… Myopathies À vérifier Phase 3 TERMINATED The main objective of this study is to evaluate the safety and tolerabilit… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
Desipramine NCT03726996 · Desipramine in Infantile Neuroaxonal Dystrophy (INAD). Myopathies Neuroprotection · Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Phase 4 TERMINATED This is a research study to find out if clinically prescribed desipramine… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-10 00:13:40 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 0

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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Bibliographie

Publications 588

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Clinical Practice Recommendations for Non-Dermatologists on the Diagn… Medical treatment · PMID 42590188 Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Generalized pustular psoriasis (GPP) is a rare, potentially life-threatening, chronic cutaneous inflammatory disease ch… Journal of clinical medicine 2026-08-13 15:03:56 Source
Mechanisms Underlying the Benefits of Coffee in Postoperative Ileus. Medical treatment · PMID 42588126 Myopathies Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Postoperative ileus (POI) is a motility dysfunction associated with inflammation in the gastrointestinal (GI) tract aft… Nutrients 2026-08-13 15:03:56 Source
Prednisone, not vamorolone, suppresses novel serum bone and cartilage… Vamorolone · PMID 42547787 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Corticosteroids are among the most highly prescribed drugs. Chronic treatment with corticosteroids causes osteopenia, a… Scientific reports 2026-08-13 15:03:55 Source
Vagus nerve stimulation as an add-on therapy in patients with epileps… Vagus nerve stimulation · PMID 42581390 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Vagus nerve stimulation (VNS) has been proven as an effective and safe adjunct therapy for epilepsy, but real-world evi… Acta epileptologica 2026-08-13 15:03:55 Source
Vamorolone for Duchenne Muscular Dystrophy: A Cross-Trial Efficacy Co… Vamorolone · PMID 42531535 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. Neurology 2026-08-13 15:03:55 Source
Remogliflozin Attenuates Thioacetamide-Induced Nephrotoxicity: Associ… SGLT2 inhibitor · PMID 42590936 Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Thioacetamide (TAA) induces renal injury via oxidative stress and inflammation. Remogliflozin (Remo), an SGLT2 inhibito… Toxicology mechanisms and methods 2026-08-13 15:03:54 Source
SGLT2 Inhibitors and Outcomes in Elderly Patients With Chronic Kidney… SGLT2 inhibitor · PMID 42587349 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Sodium-glucose cotransporter 2 (SGLT2) inhibitors have emerged as a cornerstone therapy for chronic kidney disease (CKD… Diabetes, obesity & metabolism 2026-08-13 15:03:54 Source
Kidney outcomes and safety of sodium-glucose cotransporter-2 inhibito… SGLT-2 inhibitor · PMID 42586506 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) is the most common hereditary kidney disease and among the leading… Diabetes research and clinical practice 2026-08-13 15:03:53 Source
AAV-mediated gene transfer of a novel microdystrophin ameliorates pat… RGX-202 · PMID 42003884 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Use of adeno-associated virus (AAV)-mediated transfer of functional microdystrophins to address Duchenne muscular dystr… Molecular therapy. Nucleic acids 2026-08-13 15:03:52 Source
Targeting the creatine transporter SLC6A8: Mechanisms and emerging th… RGX-202 · PMID 42297217 Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Solute carrier family 6 member 8 (SLC6A8) is a Na- and Cl-dependent creatine transporter that mediates the transmembran… Biochemical pharmacology 2026-08-13 15:03:52 Source
AAV microdystrophin gene replacement therapy for Duchenne muscular dy… PF-06939926 · PMID 40817386 Myopathies Thérapie cellulaire · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by pathogenic sequence variants occurring in the DMD gene which lead to the… Gene therapy 2026-08-13 15:03:50 Source
Cardiac safety of fordadistrogene movaparvovec gene therapy in Duchen… PF-06939926 · PMID 40583273 Myopathies Ralentissement de la progression · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Fordadistrogene movaparvovec (FM; PF-06939926) is a recombinant adeno-associated virus serotype-9 gene-replacement cons… Molecular therapy : the journal of the American Societ… 2026-08-13 15:03:50 Source
An Antibody-Oligonucleotide Conjugate for Myotonic Dystrophy Type 1. Del-desiran (AOC 1001) · PMID 41707138 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Myotonic dystrophy type 1 is a rare, dominantly inherited, progressive, disabling, neuromuscular disease that leads to… The New England journal of medicine 2026-08-13 15:03:49 Source
Effect of using knee extension aid for gait training in subacute hemi… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 42544336 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source [Purpose] In normal gait, the knee flexes approximately 60° during the swing phase, and the lower leg's inertial force… Journal of physical therapy science 2026-08-13 15:03:49 Source
Robot-Assisted Gait Training to Improve Gait Patterns in Two Adolesce… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 41332284 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Although the effectiveness of robot-assisted gait training (RAGT) in stroke has been reported, evidence in adolescents… Physical & occupational therapy in pediatrics 2026-08-13 15:03:49 Source
BMN 351-Induced Exon Skipping and Dystrophin Expression in Skeletal a… BMN 351 · PMID 39916519 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by mutations of the gene that prevent the expression of functional dystroph… Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 Source
Targeting a Novel Site in Exon 51 with Antisense Oligonucleotides Ind… BMN 351 · PMID 39916530 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Exon skipping with antisense oligonucleotides (ASOs) can correct disease-causing mutations of Duchenne muscular dystrop… Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 Source
From design to clinic: Medicinal chemistry and pharmacology of approv… Givinostat · PMID 42546588 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Many diseases, including cancer, are characterized by increased or decreased expression of specific genes. These change… European journal of medicinal chemistry 2026-08-13 15:03:47 Source
Real-world safety profile of givinostat: an early post-marketing phar… Givinostat · PMID 42494524 Myopathies Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Givinostat is a novel histone deacetylase inhibitor, which was approved by the US Food and Drug Administration (FDA) in… Frontiers in pharmacology 2026-08-13 15:03:47 Source
Bone marrow mesenchymal stem cell exosomes in osteonecrosis: patholog… Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) · PMID 42550377 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Osteonecrosis is bone death caused by disrupted blood supply. It often leads to bone collapse and joint failure. Curren… Molecular biology reports 2026-08-13 15:03:46 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 6

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Myopathies Thérapie génique Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail