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Myopathies

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Essais et traitements550Données cliniques et programmes
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Publications644Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires6Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 550

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
TSK-TMD-ITA — The Italian Version of the Tampa Scale for Kinesiophobi… NCT07750509 · NCT07750509 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier NOT_YET_RECRUITING This observational, cross-sectional study aims to translate, culturally ad… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:34 Détail
Ultrasound-guided dry needling NCT07550322 · Dry Needling vs ESWT in Lateral Epicondylitis Myopathies Traitement symptomatique Non applicable ACTIVE_NOT_RECRUITING This randomized single-blind controlled trial aims to compare the effectiv… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:34 Détail
Using Personalized Rehabilitation to Reduce Disease and Increase Acti… NCT07749547 · NCT07749547 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable NOT_YET_RECRUITING Polymyalgia rheumatica (PMR) is a condition that causes joint pain and sti… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:34 Détail
Vagus nerve stimulation NCT06237595 · Vagus Nerve Stimulation in Fibromyalgia Myopathies À vérifier Non applicable COMPLETED Vagus nerve stimulation is thought to reduce sympathetic nerve outflow and… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:34 Détail
AOC-1020 NCT07038200 · FORTITUDE-3 — A Study to Evaluate Del-brax (Also Referred to as AOC 1020) in Par… Myopathies À vérifier Phase 3 RECRUITING A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
AOC 1044 NCT06244082 · EXPLORE44OLE — Ph2 Open-label Study of AOC 1044 in Duchenne Muscular Dystrophy P… Myopathies À vérifier Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
BBP-418 NCT04800874 · Study of BBP-418 in Patients With LGMD2I Myopathies À vérifier Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING BBP-418 is being developed for the treatment of patients with Limb-Girdle… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
BMN 351 NCT07573631 · An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of B… Myopathies À vérifier Phase 2 ENROLLING_BY_INVITATION This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
CDLink — CureDuchenne Link®: A Resource for Research NCT04972604 · NCT04972604 Myopathies À vérifier À vérifier COMPLETED CureDuchenne link is a data hub comprised of integrated biospecimens, clin… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Del-desiran (AOC 1001) NCT07008469 · HARBOR-OLE — Global Open-Label Extension Study of Del-desiran for the Treatment… Myopathies À vérifier Phase 3 ENROLLING_BY_INVITATION A Global Phase 3 Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) NCT06998134 · Toward Ubiquitous Lower Limb Exoskeleton Use in Children and Young Adults Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING People with cerebral palsy (CP), muscular dystrophy (MD), spina bifida, or… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Givinostat NCT05933057 · ULYSSES — Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patien… Myopathies À vérifier Phase 3 RECRUITING This is a randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
HEAL-MD — Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a… NCT07745218 · NCT07745218 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observatio… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
HG302 NCT06594094 · An Open-label, Multidose Dose-escalation Study to Understand the Safety of CRISP… Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique Phase 1 ACTIVE_NOT_RECRUITING Duchenne muscular dystrophin (DMD) is an X-linked, fatal muscle-wasting di… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapu… NCT01671865 · NCT01671865 Myopathies À vérifier À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING The purpose of this research study is to identify and study changes in mus… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Ide… NCT07674758 · NCT07674758 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING Dystrophin associated heart dysfunction is a leading cause of death in pat… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Music Intervention for Brain-Heart Disease in Myotonic Dystrophy Type… NCT06809049 · NCT06809049 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Non applicable ACTIVE_NOT_RECRUITING The goal of this interventional study is to demonstrate the feasibility an… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
MyoBrain-BMD — Multimodal Study About Absence of Dp140 in Becker Musc… NCT07740057 · NCT07740057 Myopathies Ralentissement de la progression À vérifier NOT_YET_RECRUITING Monitoring patients with neuromuscular disorders is crucial but doesn't al… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
PF-06939926 NCT04281485 · Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Du… Myopathies Thérapie génique Phase 3 ACTIVE_NOT_RECRUITING The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys wi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
PGN-EDODM1 NCT06667453 · FREEDOM2-DM1 — A Clinical Study of PGN-EDODM1 in People With Myotonic Dystrophy… Myopathies Thérapie génique Phase 2 RECRUITING The purpose of this study is to learn about the effects of an investigatio… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 0

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

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Bibliographie

Publications 644

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Recent Trends in Antisense Therapies for Duchenne Muscular Dystrophy. WVE-N531 · PMID 36986639 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a debilitating and fatal genetic disease affecting 1/5000 boys globally, character… Pharmaceutics 2026-11-08 04:37:18 Source
Clinical Outcomes of Partial Injection Underwater Endoscopic Mucosal… BBM-L101 Injection · PMID 42909863 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Although endoscopic resection is widely performed for superficial non-ampullary duodenal epithelial tumors (SNADETs), c… DEN open 2026-11-01 04:37:09 Source
Foot-Pedal Monitoring Camera Improves Pedal Operation During Simulate… BBM-L101 Injection · PMID 42889484 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Therapeutic endoscopic procedures often require the coordinated use of multiple foot pedals, making pedal operation cha… DEN open 2026-11-01 04:37:09 Source
Gel Immersion Endoscopic Mucosal Resection With Submucosal Injection… BBM-L101 Injection · PMID 42846368 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Gel immersion can provide a stable immersion environment during endoscopic mucosal resection (EMR). However, its applic… DEN open 2026-11-01 04:37:09 Source
Drugs for prevention of migraine. Nerivio treatment · PMID 42752393 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. The Medical letter on drugs and therapeutics 2026-10-25 04:37:04 Source
Content Validation of the Flares Diary: A Qualitative Analysis of the… garetosmab · PMID 41806277 Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) is an ultra-rare, autosomal dominant disorder characterized by episodic yet… Advances in therapy 2026-10-25 04:37:03 Source
Efficacy and safety of garetosmab, an activin A-blocking antibody, in… garetosmab · PMID 42805227 Myopathies Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) is an ultrarare genetic disorder resulting in progressive heterotopic ossif… Lancet (London, England) 2026-10-25 04:37:03 Source
Garetosmab-grts. garetosmab · PMID 42798232 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. American journal of health-system pharmacy : AJHP : of… 2026-10-25 04:37:03 Source
Dose- and genotype-dependent cardiac arrhythmia and sudden death in r… GNT0004 (3x10e13 vg/kg) · PMID 41137396 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Recombinant adeno-associated virus (rAAV) vectors encoding microdystrophin (MD) are a promising treatment for Duchenne… Molecular therapy : the journal of the American Societ… 2026-10-18 04:37:07 Source
Seamlessly integrated textile electrodes and conductive routing in a… electro-stimulation suit · PMID 37833440 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Electro-stimulation to alleviate spasticity, pain and to increase mobility has been used successfully for years. Usuall… Scientific reports 2026-10-18 04:37:06 Source
FORCE platform overcomes barriers of oligonucleotide delivery to musc… DYNE-101 · PMID 39827287 Myopathies Ralentissement de la progression · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source We developed the FORCE platform to overcome limitations of oligonucleotide delivery to muscle and enable their applicab… Communications medicine 2026-10-11 04:37:09 Source
From molecular convergence to clinical divergence: Comparative pathog… DYNE-101 · PMID 41260310 Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Ralentissement de la progression · Thé… Publication PubMed Voir la publication source Short tandem repeat expansions in C9orf72, DMPK, and CNBP genes cause amyotrophic lateral sclerosis/frontotemporal deme… Neurobiology of disease 2026-10-11 04:37:09 Source
The myotonic dystrophy type 1 drug development pipeline: 2022 edition. DYNE-101 · PMID 36634841 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source The beginning of the 20th decade has witnessed an increase in drug development programs for myotonic dystrophy type 1 (… Drug discovery today 2026-10-11 04:37:09 Source
Nebulized fentanyl does not improve exercise capacity or dyspnoea in… Nebulized fentanyl · PMID 39395197 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Exercise intolerance and exertional dyspnoea are hallmarks of fibrosing interstitial lung disease (FILD) and are associ… Experimental physiology 2026-10-11 04:37:08 Source
Carbon-coated CoNiFeCuCr high-entropy alloy nanoparticles for robust… biological samples · PMID 42700498 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Simultaneous electrochemical detection of dopamine (DA) and uric acid (UA) in complex biological media remains challeng… Talanta 2026-10-11 04:37:02 Source
DNA- and aptamer-based biosensors for Alzheimer's disease biomarkers… biological samples · PMID 42715723 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Alzheimer's disease (AD) is a progressive neurodegenerative disorder for which early diagnosis remains a major challeng… Talanta 2026-10-11 04:37:02 Source
Immunoaffinity functionalisation of coated blades for fast, specific… biological samples · PMID 42753453 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Immunoaffinity-coated blades were prepared by covalently binding antibodies via carbodiimide coupling to carboxyl-modif… Talanta 2026-10-11 04:37:02 Source
Muscle cramp susceptibility is associated with muscle-specific modula… High Pulse Duration Neuromuscular Electrical Stimulation Group · PMID 42574681 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Muscle cramps are painful, involuntary contractions thought to arise from altered spinal motoneuron excitability, poten… Experimental physiology 2026-10-04 04:37:04 Source
Lower-limb neuromuscular electrical stimulation (NMES) for adults wit… Low Pulse Duration Neuromuscular Electrical Stimulation Group · PMID 42757634 Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Loss of skeletal muscle mass and function is a common, debilitating complication of kidney failure for individuals unde… The Cochrane database of systematic reviews 2026-10-04 04:37:03 Source
Effects of testosterone-augmented multimodal exercise intervention in… Whole-body Electrical Muscle Stimulation Exercise · PMID 41988780 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Spinal cord injury (SCI) leads to profound muscle atrophy, aerobic deconditioning, and metabolic dysfunction. Exercise-… The Journal of clinical endocrinology and metabolism 2026-09-20 04:37:05 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 6

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Myopathies Thérapie génique Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail