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Myopathies

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Essais et traitements434Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles0Pipeline scientifique
Publications588Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires6Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 434

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Mobile neural decoding platform (mobile iBCI) Étude non communiquée Myopathies · Sclérose latérale amyotrophique À vérifier Non applicable Prévu Description non affichée : incohérence de maladie détectée. Consultez l’es… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-23 Détail
Drisapersen NCT02636686 · Extension Study of Drisapersen in DMD Subjects Myopathies À vérifier À vérifier NO_LONGER_AVAILABLE This is a phase IIIb, multi-centre, open-label extension study in male sub… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-22 21:19:38 Détail
Effectiveness of Multicomponent Treatment for Fibromyalgia (FIBROWALK) NCT04284566 · NCT04284566 Myopathies À vérifier NA COMPLETED The main objective of this study is to analyse the effectiveness of the FI… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-22 21:19:38 Détail
Effects of a 12-week Strength Training Program in Women With Myotonic… NCT05400629 · NCT05400629 Myopathies À vérifier NA COMPLETED 20 women with myotonic dystrophy type 1 (DM1) will complete a 12-week lowe… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-22 21:19:38 Détail
High molecular weight hylan (Synvisc) injection NCT00078351 · Synvisc to Treat Osteoarthritis of the Temporomandibular Joint Myopathies Traitement symptomatique Phase 2 COMPLETED This study will examine the effectiveness of injected hylan (Synvisc) for… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-22 21:19:38 Détail
Musculoskeletal Nociceptive Pain in Participants With Neuromuscular D… NCT04907162 · NCT04907162 Myopathies Traitement symptomatique À vérifier COMPLETED The primary aim is to characterize the prevalence, severity and quality of… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-22 21:19:38 Détail
RO7204239 NCT05548556 · MANOEUVRE — A Study to Evaluate RO7204239 in Participants With Facioscapulohumer… Myopathies À vérifier Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING The purpose of this study is to evaluate the pharmacodynamics, safety, tol… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-22 21:19:38 Détail
TRANSIMMUNOM — Phenomics in Autoimmune and Inflammatory Diseases NCT02466217 · NCT02466217 Myopathies Immunomodulation À vérifier COMPLETED The family of inflammatory/autoimmune systemic diseases (IAD) form a conti… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-22 21:19:38 Détail
AioCare spirometer NCT05516745 · E-PULMoDMD — E-monitoring of PULMonary Function in Patients With Duchenne Muscul… Myopathies À vérifier NA UNKNOWN Duchenne muscular dystrophy (DMD) is the most common, progressive, irrever… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:08 Détail
BMN 044 IV 6 mg/kg NCT02958202 · Extension Study of BMN 044 in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Myopathies À vérifier Phase 2 TERMINATED The aim of this study is to provide continuing access to BMN 044 treatment… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:08 Détail
Kinesiology tape NCT03541070 · The Effect of Kinesiology Taping on Balance in Duchenne Muscular Dystrophy Myopathies À vérifier NA COMPLETED Investigators investigated that the effects of kinesilogy taping on balanc… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:08 Détail
Non-invasive Neuromodulation NCT05648695 · Efficacy of Non-invasive NESA Neuromodulation in Fibromyalgia Myopathies Traitement symptomatique NA COMPLETED Fibromyalgia is a chronic condition that causes pain throughout the body,… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:08 Détail
Effects of Newly-created Individualized Upper Airway Muscle Functiona… NCT05346705 · NCT05346705 Myopathies Traitement symptomatique NA UNKNOWN Objectives: To observe the effect of newly-created individualized upper ai… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:07 Détail
MOVE — Study of Brain-spinal Cord Neural Connectivity in Spasticity NCT06281223 · NCT06281223 Myopathies Traitement symptomatique À vérifier RECRUITING Little is known about the peripheral and central mechanisms of action of s… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:07 Détail
SOUL-DM1 — Symptoms and Outcome Measures for Upper- Limb Function in… NCT05006924 · NCT05006924 Myopathies Traitement symptomatique À vérifier COMPLETED Myotonic Dystrophy type 1 (DM1) is a multisystem disease that causes muscl… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:07 Détail
Utilization of High Frequency Ultrasound to Diagnose Chronic Exertion… NCT03736174 · NCT03736174 Myopathies À vérifier À vérifier UNKNOWN The purpose of this study is to investigate high frequency ultrasound as a… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-18 15:45:07 Détail
M5049 high dose Étude non communiquée Lupus · Myopathies Immunomodulation Phase 2 Actif The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of orally… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-16 Détail
Effect of Muscle Strength on Hamstring Flexibility in Children With D… NCT03589573 · NCT03589573 Myopathies À vérifier À vérifier COMPLETED Investigator researched that the effect of trunk and lower extremity muscl… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:06 Détail
Sildenafil NCT01350154 · Effect of Modulating the nNOS System on Cardiac, Muscular and Cognitive Function… Myopathies À vérifier Phase 2 COMPLETED This study is done to evaluate whether treatment with the drug sildenafil… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:06 Détail
Trunk Oriented Exercises Versus Whole-body Vibration for Duchenne Mus… NCT05688072 · NCT05688072 Myopathies À vérifier NA COMPLETED The abdominal muscles play an important role in stabilizing the trunk and… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-07-14 16:01:06 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 0

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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Bibliographie

Publications 588

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Clinical Practice Recommendations for Non-Dermatologists on the Diagn… Medical treatment · PMID 42590188 Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Generalized pustular psoriasis (GPP) is a rare, potentially life-threatening, chronic cutaneous inflammatory disease ch… Journal of clinical medicine 2026-08-13 15:03:56 Source
Mechanisms Underlying the Benefits of Coffee in Postoperative Ileus. Medical treatment · PMID 42588126 Myopathies Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Postoperative ileus (POI) is a motility dysfunction associated with inflammation in the gastrointestinal (GI) tract aft… Nutrients 2026-08-13 15:03:56 Source
Prednisone, not vamorolone, suppresses novel serum bone and cartilage… Vamorolone · PMID 42547787 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Corticosteroids are among the most highly prescribed drugs. Chronic treatment with corticosteroids causes osteopenia, a… Scientific reports 2026-08-13 15:03:55 Source
Vagus nerve stimulation as an add-on therapy in patients with epileps… Vagus nerve stimulation · PMID 42581390 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Vagus nerve stimulation (VNS) has been proven as an effective and safe adjunct therapy for epilepsy, but real-world evi… Acta epileptologica 2026-08-13 15:03:55 Source
Vamorolone for Duchenne Muscular Dystrophy: A Cross-Trial Efficacy Co… Vamorolone · PMID 42531535 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. Neurology 2026-08-13 15:03:55 Source
Remogliflozin Attenuates Thioacetamide-Induced Nephrotoxicity: Associ… SGLT2 inhibitor · PMID 42590936 Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Thioacetamide (TAA) induces renal injury via oxidative stress and inflammation. Remogliflozin (Remo), an SGLT2 inhibito… Toxicology mechanisms and methods 2026-08-13 15:03:54 Source
SGLT2 Inhibitors and Outcomes in Elderly Patients With Chronic Kidney… SGLT2 inhibitor · PMID 42587349 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Sodium-glucose cotransporter 2 (SGLT2) inhibitors have emerged as a cornerstone therapy for chronic kidney disease (CKD… Diabetes, obesity & metabolism 2026-08-13 15:03:54 Source
Kidney outcomes and safety of sodium-glucose cotransporter-2 inhibito… SGLT-2 inhibitor · PMID 42586506 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) is the most common hereditary kidney disease and among the leading… Diabetes research and clinical practice 2026-08-13 15:03:53 Source
AAV-mediated gene transfer of a novel microdystrophin ameliorates pat… RGX-202 · PMID 42003884 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Use of adeno-associated virus (AAV)-mediated transfer of functional microdystrophins to address Duchenne muscular dystr… Molecular therapy. Nucleic acids 2026-08-13 15:03:52 Source
Targeting the creatine transporter SLC6A8: Mechanisms and emerging th… RGX-202 · PMID 42297217 Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Solute carrier family 6 member 8 (SLC6A8) is a Na- and Cl-dependent creatine transporter that mediates the transmembran… Biochemical pharmacology 2026-08-13 15:03:52 Source
AAV microdystrophin gene replacement therapy for Duchenne muscular dy… PF-06939926 · PMID 40817386 Myopathies Thérapie cellulaire · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by pathogenic sequence variants occurring in the DMD gene which lead to the… Gene therapy 2026-08-13 15:03:50 Source
Cardiac safety of fordadistrogene movaparvovec gene therapy in Duchen… PF-06939926 · PMID 40583273 Myopathies Ralentissement de la progression · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Fordadistrogene movaparvovec (FM; PF-06939926) is a recombinant adeno-associated virus serotype-9 gene-replacement cons… Molecular therapy : the journal of the American Societ… 2026-08-13 15:03:50 Source
An Antibody-Oligonucleotide Conjugate for Myotonic Dystrophy Type 1. Del-desiran (AOC 1001) · PMID 41707138 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Myotonic dystrophy type 1 is a rare, dominantly inherited, progressive, disabling, neuromuscular disease that leads to… The New England journal of medicine 2026-08-13 15:03:49 Source
Effect of using knee extension aid for gait training in subacute hemi… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 42544336 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source [Purpose] In normal gait, the knee flexes approximately 60° during the swing phase, and the lower leg's inertial force… Journal of physical therapy science 2026-08-13 15:03:49 Source
Robot-Assisted Gait Training to Improve Gait Patterns in Two Adolesce… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 41332284 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Although the effectiveness of robot-assisted gait training (RAGT) in stroke has been reported, evidence in adolescents… Physical & occupational therapy in pediatrics 2026-08-13 15:03:49 Source
BMN 351-Induced Exon Skipping and Dystrophin Expression in Skeletal a… BMN 351 · PMID 39916519 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by mutations of the gene that prevent the expression of functional dystroph… Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 Source
Targeting a Novel Site in Exon 51 with Antisense Oligonucleotides Ind… BMN 351 · PMID 39916530 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Exon skipping with antisense oligonucleotides (ASOs) can correct disease-causing mutations of Duchenne muscular dystrop… Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 Source
From design to clinic: Medicinal chemistry and pharmacology of approv… Givinostat · PMID 42546588 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Many diseases, including cancer, are characterized by increased or decreased expression of specific genes. These change… European journal of medicinal chemistry 2026-08-13 15:03:47 Source
Real-world safety profile of givinostat: an early post-marketing phar… Givinostat · PMID 42494524 Myopathies Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Givinostat is a novel histone deacetylase inhibitor, which was approved by the US Food and Drug Administration (FDA) in… Frontiers in pharmacology 2026-08-13 15:03:47 Source
Bone marrow mesenchymal stem cell exosomes in osteonecrosis: patholog… Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) · PMID 42550377 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Osteonecrosis is bone death caused by disrupted blood supply. It often leads to bone collapse and joint failure. Curren… Molecular biology reports 2026-08-13 15:03:46 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 6

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Myopathies Thérapie génique Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail