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Myopathies

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Essais et traitements550Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles0Pipeline scientifique
Publications644Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires6Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 550

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
ENTR-601-45 NCT07038824 · ELEVATE-45 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… Myopathies Thérapie génique Phase 1/2 RECRUITING This is a study of the investigational medicine ENTR-601-45 in participant… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 Détail
Scapular Stabilization Exercises Combined With Thoracic Mobilization… NCT07766148 · NCT07766148 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED Upper-back pain is common among breastfeeding mothers and may be associate… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 Détail
Comparison of Eccentric Muscle Training and Proprioceptive Neuromuscu… NCT06407479 · NCT06407479 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED This trial compared eccentric exercise training and the proprioceptive neu… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
Descartes-08 NCT07391605 · Descartes-08 in Autoantibody Myositis Myopathies À vérifier Phase 2 RECRUITING This is a Phase IIb study to evaluate the safety and preliminary efficacy… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
FIBOBS — Fibromyalgia Syndrome in France: The Role of Assessment and… NCT04775368 · NCT04775368 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED The FIBOBS study is a multi-centered, observational, prospective study car… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) NCT06579352 · Study of UC-MSC in DMD Patients Myopathies Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING The primary objective of this study is to provide UC-MSC treatment to pati… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
ISADER — Adduction and Infraspinatus Activity in Shoulder Pain NCT07765056 · NCT07765056 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique Non applicable COMPLETED The goal of this randomized crossover trial is to determine whether differ… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
Prednisolone NCT05412394 · Once Weekly Infant Corticosteroid Trial for DMD Myopathies Immunomodulation · Thérapie génique Phase 4 RECRUITING The goal of this clinical trial is to learn how different treatments affec… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
Telemonitoring for TMD-Related Pain NCT07764770 · NCT07764770 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED This prospective randomized clinical trial evaluates the effectiveness of… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
TMD-CPM — Endogenous Pain Inhibition Deficiency in Chronic TMD Pain NCT06617494 · NCT06617494 Myopathies Traitement symptomatique À vérifier RECRUITING Temporomandibular disorders (TMDs) involve a range of conditions with vari… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
Trans-auricular Vagus Nerve Stimulation: High Intensity NCT07523113 · ME/CFS Brain Fog: Cognitive Rehabilitation Trial Myopathies À vérifier Non applicable RECRUITING The purpose of this study is to compare two approaches to cognitive rehabi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 Détail
AFFINITY BEYOND: Anti-AAV8 Antibody Assessment Study of Males With DMD NCT05683379 · NCT05683379 Myopathies À vérifier À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING This is an observational screening study to evaluate the prevalence of ant… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 Détail
BBP-418 (ribitol) NCT07678775 · Open-Label Extension Study of BBP-418 (Ribitol) for LGMD2I/R9 Myopathies À vérifier Phase 3 ACTIVE_NOT_RECRUITING This is an open-label extension (rollover) study designed to evaluate the… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 Détail
delandistrogene moxeparvovec NCT04626674 · ENDEAVOR — A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety of and Expressio… Myopathies À vérifier Phase 1 RECRUITING This open-label, single-arm study will evaluate the safety and expression… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 Détail
EA-KAFO NCT01961557 · Evaluating a New Knee-Ankle-Foot Brace to Improve Gait in Children With Movement… Myopathies À vérifier Non applicable COMPLETED Background: \- Cerebral palsy (CP) is the most common motor disorder in ch… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 Détail
Early Check: Expanded Screening in Newborns NCT03655223 · NCT03655223 Myopathies À vérifier À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING Early Check provides voluntary screening of newborns for a selected panel… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 Détail
ENTR-601-44 NCT07682129 · Long-Term Extension Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amena… Myopathies Thérapie génique Phase 2 NOT_YET_RECRUITING This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 Détail
FSHD — Dietary Protein Requirements in Adults With Facioscapulohumera… NCT06785428 · NCT06785428 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is one of the most common ty… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 Détail
INNOVAN — Multiparametric Ultrafast Ultrasound Biomarkers for Duchenn… NCT07378553 · NCT07378553 Myopathies Ralentissement de la progression À vérifier RECRUITING The purpose of this research study is to determine the potential of a mult… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 Détail
Mexiletine NCT04616807 · An Observational Study in Adult Patients With Non-dystrophic Myotonic Disorders Myopathies Ralentissement de la progression À vérifier COMPLETED The purpose of this research study is to find out whether the drug mexilet… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 0

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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Bibliographie

Publications 644

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Recent Trends in Antisense Therapies for Duchenne Muscular Dystrophy. WVE-N531 · PMID 36986639 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a debilitating and fatal genetic disease affecting 1/5000 boys globally, character… Pharmaceutics 2026-11-08 04:37:18 Source
Clinical Outcomes of Partial Injection Underwater Endoscopic Mucosal… BBM-L101 Injection · PMID 42909863 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Although endoscopic resection is widely performed for superficial non-ampullary duodenal epithelial tumors (SNADETs), c… DEN open 2026-11-01 04:37:09 Source
Foot-Pedal Monitoring Camera Improves Pedal Operation During Simulate… BBM-L101 Injection · PMID 42889484 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Therapeutic endoscopic procedures often require the coordinated use of multiple foot pedals, making pedal operation cha… DEN open 2026-11-01 04:37:09 Source
Gel Immersion Endoscopic Mucosal Resection With Submucosal Injection… BBM-L101 Injection · PMID 42846368 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Gel immersion can provide a stable immersion environment during endoscopic mucosal resection (EMR). However, its applic… DEN open 2026-11-01 04:37:09 Source
Drugs for prevention of migraine. Nerivio treatment · PMID 42752393 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. The Medical letter on drugs and therapeutics 2026-10-25 04:37:04 Source
Content Validation of the Flares Diary: A Qualitative Analysis of the… garetosmab · PMID 41806277 Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) is an ultra-rare, autosomal dominant disorder characterized by episodic yet… Advances in therapy 2026-10-25 04:37:03 Source
Efficacy and safety of garetosmab, an activin A-blocking antibody, in… garetosmab · PMID 42805227 Myopathies Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) is an ultrarare genetic disorder resulting in progressive heterotopic ossif… Lancet (London, England) 2026-10-25 04:37:03 Source
Garetosmab-grts. garetosmab · PMID 42798232 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. American journal of health-system pharmacy : AJHP : of… 2026-10-25 04:37:03 Source
Dose- and genotype-dependent cardiac arrhythmia and sudden death in r… GNT0004 (3x10e13 vg/kg) · PMID 41137396 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Recombinant adeno-associated virus (rAAV) vectors encoding microdystrophin (MD) are a promising treatment for Duchenne… Molecular therapy : the journal of the American Societ… 2026-10-18 04:37:07 Source
Seamlessly integrated textile electrodes and conductive routing in a… electro-stimulation suit · PMID 37833440 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Electro-stimulation to alleviate spasticity, pain and to increase mobility has been used successfully for years. Usuall… Scientific reports 2026-10-18 04:37:06 Source
FORCE platform overcomes barriers of oligonucleotide delivery to musc… DYNE-101 · PMID 39827287 Myopathies Ralentissement de la progression · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source We developed the FORCE platform to overcome limitations of oligonucleotide delivery to muscle and enable their applicab… Communications medicine 2026-10-11 04:37:09 Source
From molecular convergence to clinical divergence: Comparative pathog… DYNE-101 · PMID 41260310 Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Ralentissement de la progression · Thé… Publication PubMed Voir la publication source Short tandem repeat expansions in C9orf72, DMPK, and CNBP genes cause amyotrophic lateral sclerosis/frontotemporal deme… Neurobiology of disease 2026-10-11 04:37:09 Source
The myotonic dystrophy type 1 drug development pipeline: 2022 edition. DYNE-101 · PMID 36634841 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source The beginning of the 20th decade has witnessed an increase in drug development programs for myotonic dystrophy type 1 (… Drug discovery today 2026-10-11 04:37:09 Source
Nebulized fentanyl does not improve exercise capacity or dyspnoea in… Nebulized fentanyl · PMID 39395197 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Exercise intolerance and exertional dyspnoea are hallmarks of fibrosing interstitial lung disease (FILD) and are associ… Experimental physiology 2026-10-11 04:37:08 Source
Carbon-coated CoNiFeCuCr high-entropy alloy nanoparticles for robust… biological samples · PMID 42700498 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Simultaneous electrochemical detection of dopamine (DA) and uric acid (UA) in complex biological media remains challeng… Talanta 2026-10-11 04:37:02 Source
DNA- and aptamer-based biosensors for Alzheimer's disease biomarkers… biological samples · PMID 42715723 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Alzheimer's disease (AD) is a progressive neurodegenerative disorder for which early diagnosis remains a major challeng… Talanta 2026-10-11 04:37:02 Source
Immunoaffinity functionalisation of coated blades for fast, specific… biological samples · PMID 42753453 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Immunoaffinity-coated blades were prepared by covalently binding antibodies via carbodiimide coupling to carboxyl-modif… Talanta 2026-10-11 04:37:02 Source
Muscle cramp susceptibility is associated with muscle-specific modula… High Pulse Duration Neuromuscular Electrical Stimulation Group · PMID 42574681 Myopathies Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Muscle cramps are painful, involuntary contractions thought to arise from altered spinal motoneuron excitability, poten… Experimental physiology 2026-10-04 04:37:04 Source
Lower-limb neuromuscular electrical stimulation (NMES) for adults wit… Low Pulse Duration Neuromuscular Electrical Stimulation Group · PMID 42757634 Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Loss of skeletal muscle mass and function is a common, debilitating complication of kidney failure for individuals unde… The Cochrane database of systematic reviews 2026-10-04 04:37:03 Source
Effects of testosterone-augmented multimodal exercise intervention in… Whole-body Electrical Muscle Stimulation Exercise · PMID 41988780 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Spinal cord injury (SCI) leads to profound muscle atrophy, aerobic deconditioning, and metabolic dysfunction. Exercise-… The Journal of clinical endocrinology and metabolism 2026-09-20 04:37:05 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 6

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Myopathies Thérapie génique Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail