Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 550
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Electrophysiological measurement of reflex nociceptive flexion thresh… NCT04624581 · FIbromyalgia anD GenetIcs Subgroups (FIDGIS) | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Fibromyalgia syndrome (FS) is characterized by widespread pain and affect… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| Fascial Distortion Model NCT06627855 · Effectiveness of the Fascial Distortion Model in Temporomandibular Disorders: A… | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | The aim of the study was to investigate the effectiveness of Manual Therap… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| Intravenously administered pooled human immunoglobulin (IVIG) NCT06599697 · The MIGHT Trial - An Exploratory Clinical Trial of IVIG in Anti-HMGCR Immune Med… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | This is a randomized, placebo-controlled, double blinded phase 2 explorato… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| LOLA — Effectiveness of Health Education Program on Musculoskeletal P… NCT07160478 · NCT07160478 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Musculoskeletal pain during childhood can negatively affect school attenda… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| Prospective, Longitudinal, Observational Registry of Adult Patients W… NCT05596539 · NCT05596539 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The purpose of this study is to assess medical events during follow-up of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| Real radial extracorporeal shock wave therapy (rESWT) NCT07476690 · CP-rESWT-FREQ — Effect of rESWT Session Frequency on Spasticity and Function Ass… | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Spasticity is a major contributor to functional limitations in children wi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| SeMAFor — Magnesium, Stress and Fibromyalgia NCT03887000 · NCT03887000 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Fibromyalgia affects an average of 2% of the French population. Data from… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| AOC 1020 NCT05747924 · FORTITUDE — Phase 1/2 Study of AOC 1020 in Participants With Facioscapulohumeral… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | COMPLETED | A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 1/2 Study to Evaluat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
| BMN 351 NCT06280209 · A Phase 1/2 Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Phar… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
| EPI-321 NCT06907875 · FSHD — A First-in-human Study of EPI-321 in Facioscapulohumeral Muscular Dystrop… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this clinical trial is to learn how safe and tolerable EPI-321… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
| GNR-097 NCT07673809 · A Study to Evaluate the Tolerability, Safety and Efficacy of GNR-097 Gene Therap… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | The study will evaluate the tolerability, safety and efficacy of gene ther… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
| PBGENE-DMD (IV) NCT07429240 · PBGENE-DMD Phase 1/2a Safety and Preliminary Efficacy Study in Duchenne Muscular… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | The purpose of this Phase 1/2a trial is to evaluate the safety, tolerabili… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
| SGT-003 NCT06138639 · A Study of SGT-003 Gene Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy (INSPIRE DUCHENNE) | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a Phase 3, double-blind, placebo-controlled study with the primary… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:32 | Détail |
| ASP2957 NCT07052929 · Study of ASP2957 in Male Participants With X-linked Myotubular Myopathy Who Need… | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | X-linked myotubular myopathy (XLMTM) is a rare and serious condition prese… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| CT103A NCT07752264 · A Phase I/II Study of Eque-cel in Subjects Withimmune-mediated Necrotizing Myopa… | Myopathies | Thérapie cellulaire | Phase 1/2 | NOT_YET_RECRUITING | CAR-T autologue anti-BCMA (CT103A / equecabtagene autoleucel) visant les c… À vérifier | ClinicalTrials.gov NCT04561557 ; Cell 2025 (Qin et al.… 2026-08-16 19:04:31 | Détail |
| RGX-202 NCT05693142 · AFFINITY DUCHENNE: RGX-202 Gene Therapy in Participants With Duchenne Muscular D… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2/3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | RGX-202 is a gene therapy designed to deliver a transgene for a novel micr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:04 | Détail |
| GENOMIT — Global Registry and Natural History Study for Mitochondrial… NCT05554835 · NCT05554835 | Myopathies | Remyélinisation · Remyélinisation indirecte / réparation | À vérifier | RECRUITING | The main goal of the project is provision of a global registry for mitocho… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:03 | Détail |
| AIM — Autoimmune Intervention Mastery Course Study NCT05057676 · NCT05057676 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this project is to critically evaluate the effectiveness of us… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:02 | Détail |
| DYNE-251 NCT05524883 · DELIVER — Safety, Tolerability, Pharmacodynamic, Efficacy, and Pharmacokinetic S… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| ENTR-601-44 NCT07037862 · ELEVATE-44 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 644
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Recent Trends in Antisense Therapies for Duchenne Muscular Dystrophy. WVE-N531 · PMID 36986639 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a debilitating and fatal genetic disease affecting 1/5000 boys globally, character… | Pharmaceutics 2026-11-08 04:37:18 | Source |
| Clinical Outcomes of Partial Injection Underwater Endoscopic Mucosal… BBM-L101 Injection · PMID 42909863 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Although endoscopic resection is widely performed for superficial non-ampullary duodenal epithelial tumors (SNADETs), c… | DEN open 2026-11-01 04:37:09 | Source |
| Foot-Pedal Monitoring Camera Improves Pedal Operation During Simulate… BBM-L101 Injection · PMID 42889484 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Therapeutic endoscopic procedures often require the coordinated use of multiple foot pedals, making pedal operation cha… | DEN open 2026-11-01 04:37:09 | Source |
| Gel Immersion Endoscopic Mucosal Resection With Submucosal Injection… BBM-L101 Injection · PMID 42846368 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Gel immersion can provide a stable immersion environment during endoscopic mucosal resection (EMR). However, its applic… | DEN open 2026-11-01 04:37:09 | Source |
| Drugs for prevention of migraine. Nerivio treatment · PMID 42752393 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | The Medical letter on drugs and therapeutics 2026-10-25 04:37:04 | Source |
| Content Validation of the Flares Diary: A Qualitative Analysis of the… garetosmab · PMID 41806277 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) is an ultra-rare, autosomal dominant disorder characterized by episodic yet… | Advances in therapy 2026-10-25 04:37:03 | Source |
| Efficacy and safety of garetosmab, an activin A-blocking antibody, in… garetosmab · PMID 42805227 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) is an ultrarare genetic disorder resulting in progressive heterotopic ossif… | Lancet (London, England) 2026-10-25 04:37:03 | Source |
| Garetosmab-grts. garetosmab · PMID 42798232 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | American journal of health-system pharmacy : AJHP : of… 2026-10-25 04:37:03 | Source |
| Dose- and genotype-dependent cardiac arrhythmia and sudden death in r… GNT0004 (3x10e13 vg/kg) · PMID 41137396 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Recombinant adeno-associated virus (rAAV) vectors encoding microdystrophin (MD) are a promising treatment for Duchenne… | Molecular therapy : the journal of the American Societ… 2026-10-18 04:37:07 | Source |
| Seamlessly integrated textile electrodes and conductive routing in a… electro-stimulation suit · PMID 37833440 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Electro-stimulation to alleviate spasticity, pain and to increase mobility has been used successfully for years. Usuall… | Scientific reports 2026-10-18 04:37:06 | Source |
| FORCE platform overcomes barriers of oligonucleotide delivery to musc… DYNE-101 · PMID 39827287 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source We developed the FORCE platform to overcome limitations of oligonucleotide delivery to muscle and enable their applicab… | Communications medicine 2026-10-11 04:37:09 | Source |
| From molecular convergence to clinical divergence: Comparative pathog… DYNE-101 · PMID 41260310 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Ralentissement de la progression · Thé… | Publication | PubMed | Voir la publication source Short tandem repeat expansions in C9orf72, DMPK, and CNBP genes cause amyotrophic lateral sclerosis/frontotemporal deme… | Neurobiology of disease 2026-10-11 04:37:09 | Source |
| The myotonic dystrophy type 1 drug development pipeline: 2022 edition. DYNE-101 · PMID 36634841 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source The beginning of the 20th decade has witnessed an increase in drug development programs for myotonic dystrophy type 1 (… | Drug discovery today 2026-10-11 04:37:09 | Source |
| Nebulized fentanyl does not improve exercise capacity or dyspnoea in… Nebulized fentanyl · PMID 39395197 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Exercise intolerance and exertional dyspnoea are hallmarks of fibrosing interstitial lung disease (FILD) and are associ… | Experimental physiology 2026-10-11 04:37:08 | Source |
| Carbon-coated CoNiFeCuCr high-entropy alloy nanoparticles for robust… biological samples · PMID 42700498 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Simultaneous electrochemical detection of dopamine (DA) and uric acid (UA) in complex biological media remains challeng… | Talanta 2026-10-11 04:37:02 | Source |
| DNA- and aptamer-based biosensors for Alzheimer's disease biomarkers… biological samples · PMID 42715723 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Alzheimer's disease (AD) is a progressive neurodegenerative disorder for which early diagnosis remains a major challeng… | Talanta 2026-10-11 04:37:02 | Source |
| Immunoaffinity functionalisation of coated blades for fast, specific… biological samples · PMID 42753453 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Immunoaffinity-coated blades were prepared by covalently binding antibodies via carbodiimide coupling to carboxyl-modif… | Talanta 2026-10-11 04:37:02 | Source |
| Muscle cramp susceptibility is associated with muscle-specific modula… High Pulse Duration Neuromuscular Electrical Stimulation Group · PMID 42574681 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Muscle cramps are painful, involuntary contractions thought to arise from altered spinal motoneuron excitability, poten… | Experimental physiology 2026-10-04 04:37:04 | Source |
| Lower-limb neuromuscular electrical stimulation (NMES) for adults wit… Low Pulse Duration Neuromuscular Electrical Stimulation Group · PMID 42757634 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Loss of skeletal muscle mass and function is a common, debilitating complication of kidney failure for individuals unde… | The Cochrane database of systematic reviews 2026-10-04 04:37:03 | Source |
| Effects of testosterone-augmented multimodal exercise intervention in… Whole-body Electrical Muscle Stimulation Exercise · PMID 41988780 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Spinal cord injury (SCI) leads to profound muscle atrophy, aerobic deconditioning, and metabolic dysfunction. Exercise-… | The Journal of clinical endocrinology and metabolism 2026-09-20 04:37:05 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |