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Myopathies

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Essais et traitements434Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles0Pipeline scientifique
Publications588Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires6Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 434

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Multimodal Management of Neck and Back Pain in the Emergency Departme… NCT05221125 · NCT05221125 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED The purpose of this study is to assess the feasibility and acceptability o… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Positional Release Technique NCT07644988 · PRT-PIR-LS — Comparing Two Muscle Relaxation Techniques for Neck Pain Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Non applicable ACTIVE_NOT_RECRUITING Levator scapulae muscle tightness is a common cause of neck pain due to po… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Repeated Bout Effect i Neuromuscular Diseases NCT05599568 · NCT05599568 Myopathies À vérifier Non applicable COMPLETED The repeated bout effect (RBE) refers to the adaptation whereby a single b… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Satralizumab NCT06450639 · SHIELD DMD — A Study to Assess the Efficacy and Safety of Satralizumab in Duchen… Myopathies À vérifier Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING The purpose of this study is to assess the efficacy, safety, pharmacokinet… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
SGT-003 NCT07160634 · A Study of SGT-003 Gene Therapy in Ambulant Males With Duchenne Muscular Dystrop… Myopathies Thérapie génique Phase 3 RECRUITING This is a Phase 3, double-blind, placebo-controlled study with the primary… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Simple electrolysis percutaneous NCT07695792 · Efficacy of Therapeutic Percutaneous Electrolysis Simple vs Multiple vs Laser Th… Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED Supraspinatus tendinopathy is one of the main pathologies that cause funct… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Temporomandibular Disorders With and Without Chronic Neck Pain NCT07750743 · NCT07750743 Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique À vérifier COMPLETED Temporomandibular disorders (TMD) are common musculoskeletal conditions fr… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
The Effects of Tyrosol and Creatine on Exercise Performance and Cogni… NCT07756658 · NCT07756658 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable NOT_YET_RECRUITING This study will be a randomized, double-blind, placebo-controlled trial. I… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
TREAT-EXT — Trial Readiness and Endpoint Assessment in Pediatric Myot… NCT06747884 · NCT06747884 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING This is a natural history study to improve the types of assessments and bi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Ublituximab NCT07103746 · SUMMIT — Ublituximab in Autoantibody Positive Immune Mediated Necrotizing Myopat… Myopathies Traitement symptomatique Phase 2 RECRUITING The proposed study is a pilot study of ublituximab involving people with m… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
VX-670 NCT06926621 · A Study of Long-term Safety and Efficacy of VX-670 in Participants With Myotonic… Myopathies À vérifier Phase 2 ENROLLING_BY_INVITATION The purpose of the study is to evaluate the long-term safety and tolerabil… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Trans-auricular Vagus Nerve Stimulation: Low Intensity Étude non communiquée Myopathies À vérifier Non applicable Actif The purpose of this study is to compare two approaches to cognitive rehabi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-12 Détail
post isometric relaxation Étude non communiquée Myopathies Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Non applicable Actif Levator scapulae muscle tightness is a common cause of neck pain due to po… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-11 Détail
Cadwell Guardian System Étude non communiquée Myopathies Traitement symptomatique Non applicable Actif The goal of this clinical trial is to evaluate whether dorsal root electri… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-10 Détail
Standard rehabilitation Étude non communiquée Myopathies Traitement symptomatique Non applicable Actif This study aims to evaluate the effectiveness of dry needling in patients… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-09 Détail
CMDPROS — Congenital Muscle Disease Study of Patient and Family Repor… NCT01403402 · NCT01403402 Myopathies Thérapie génique À vérifier RECRUITING The Congenital Muscle Disease Patient and Proxy Reported Outcome Study (CM… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-08 00:54:21 Détail
Impact of Clinical Pharmacy Services on Medication Cost and Hospitali… NCT05952388 · NCT05952388 Myopathies À vérifier NA WITHDRAWN The purpose of this study is to evaluate the effects of pharmaceutical car… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-08 00:54:21 Détail
Limb Girdle Muscular Dystrophy Type 2E Recruitment Study NCT03492346 · NCT03492346 Myopathies Thérapie génique À vérifier UNKNOWN This study is to recruit and establish baseline measurements for potential… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-08 00:54:21 Détail
Stem Cell NCT02245711 · Cell Therapy in Limb Girdle Muscular Dystrophy Myopathies Thérapie cellulaire Phase 1 WITHDRAWN The purpose of this study was to study the effect of stem cell therapy on… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-08 00:54:21 Détail
BFRT for Severe Lower Extremity Muscle Atrophy NCT04357184 · NCT04357184 Myopathies Traitement symptomatique NA COMPLETED Muscle weakness or atrophy is a common condition following acute and chron… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-08 00:54:20 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 0

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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Bibliographie

Publications 588

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Clinical Practice Recommendations for Non-Dermatologists on the Diagn… Medical treatment · PMID 42590188 Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Generalized pustular psoriasis (GPP) is a rare, potentially life-threatening, chronic cutaneous inflammatory disease ch… Journal of clinical medicine 2026-08-13 15:03:56 Source
Mechanisms Underlying the Benefits of Coffee in Postoperative Ileus. Medical treatment · PMID 42588126 Myopathies Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Postoperative ileus (POI) is a motility dysfunction associated with inflammation in the gastrointestinal (GI) tract aft… Nutrients 2026-08-13 15:03:56 Source
Prednisone, not vamorolone, suppresses novel serum bone and cartilage… Vamorolone · PMID 42547787 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Corticosteroids are among the most highly prescribed drugs. Chronic treatment with corticosteroids causes osteopenia, a… Scientific reports 2026-08-13 15:03:55 Source
Vagus nerve stimulation as an add-on therapy in patients with epileps… Vagus nerve stimulation · PMID 42581390 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Vagus nerve stimulation (VNS) has been proven as an effective and safe adjunct therapy for epilepsy, but real-world evi… Acta epileptologica 2026-08-13 15:03:55 Source
Vamorolone for Duchenne Muscular Dystrophy: A Cross-Trial Efficacy Co… Vamorolone · PMID 42531535 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. Neurology 2026-08-13 15:03:55 Source
Remogliflozin Attenuates Thioacetamide-Induced Nephrotoxicity: Associ… SGLT2 inhibitor · PMID 42590936 Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Thioacetamide (TAA) induces renal injury via oxidative stress and inflammation. Remogliflozin (Remo), an SGLT2 inhibito… Toxicology mechanisms and methods 2026-08-13 15:03:54 Source
SGLT2 Inhibitors and Outcomes in Elderly Patients With Chronic Kidney… SGLT2 inhibitor · PMID 42587349 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Sodium-glucose cotransporter 2 (SGLT2) inhibitors have emerged as a cornerstone therapy for chronic kidney disease (CKD… Diabetes, obesity & metabolism 2026-08-13 15:03:54 Source
Kidney outcomes and safety of sodium-glucose cotransporter-2 inhibito… SGLT-2 inhibitor · PMID 42586506 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) is the most common hereditary kidney disease and among the leading… Diabetes research and clinical practice 2026-08-13 15:03:53 Source
AAV-mediated gene transfer of a novel microdystrophin ameliorates pat… RGX-202 · PMID 42003884 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Use of adeno-associated virus (AAV)-mediated transfer of functional microdystrophins to address Duchenne muscular dystr… Molecular therapy. Nucleic acids 2026-08-13 15:03:52 Source
Targeting the creatine transporter SLC6A8: Mechanisms and emerging th… RGX-202 · PMID 42297217 Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Solute carrier family 6 member 8 (SLC6A8) is a Na- and Cl-dependent creatine transporter that mediates the transmembran… Biochemical pharmacology 2026-08-13 15:03:52 Source
AAV microdystrophin gene replacement therapy for Duchenne muscular dy… PF-06939926 · PMID 40817386 Myopathies Thérapie cellulaire · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by pathogenic sequence variants occurring in the DMD gene which lead to the… Gene therapy 2026-08-13 15:03:50 Source
Cardiac safety of fordadistrogene movaparvovec gene therapy in Duchen… PF-06939926 · PMID 40583273 Myopathies Ralentissement de la progression · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Fordadistrogene movaparvovec (FM; PF-06939926) is a recombinant adeno-associated virus serotype-9 gene-replacement cons… Molecular therapy : the journal of the American Societ… 2026-08-13 15:03:50 Source
An Antibody-Oligonucleotide Conjugate for Myotonic Dystrophy Type 1. Del-desiran (AOC 1001) · PMID 41707138 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Myotonic dystrophy type 1 is a rare, dominantly inherited, progressive, disabling, neuromuscular disease that leads to… The New England journal of medicine 2026-08-13 15:03:49 Source
Effect of using knee extension aid for gait training in subacute hemi… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 42544336 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source [Purpose] In normal gait, the knee flexes approximately 60° during the swing phase, and the lower leg's inertial force… Journal of physical therapy science 2026-08-13 15:03:49 Source
Robot-Assisted Gait Training to Improve Gait Patterns in Two Adolesce… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 41332284 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Although the effectiveness of robot-assisted gait training (RAGT) in stroke has been reported, evidence in adolescents… Physical & occupational therapy in pediatrics 2026-08-13 15:03:49 Source
BMN 351-Induced Exon Skipping and Dystrophin Expression in Skeletal a… BMN 351 · PMID 39916519 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by mutations of the gene that prevent the expression of functional dystroph… Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 Source
Targeting a Novel Site in Exon 51 with Antisense Oligonucleotides Ind… BMN 351 · PMID 39916530 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Exon skipping with antisense oligonucleotides (ASOs) can correct disease-causing mutations of Duchenne muscular dystrop… Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 Source
From design to clinic: Medicinal chemistry and pharmacology of approv… Givinostat · PMID 42546588 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Many diseases, including cancer, are characterized by increased or decreased expression of specific genes. These change… European journal of medicinal chemistry 2026-08-13 15:03:47 Source
Real-world safety profile of givinostat: an early post-marketing phar… Givinostat · PMID 42494524 Myopathies Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Givinostat is a novel histone deacetylase inhibitor, which was approved by the US Food and Drug Administration (FDA) in… Frontiers in pharmacology 2026-08-13 15:03:47 Source
Bone marrow mesenchymal stem cell exosomes in osteonecrosis: patholog… Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) · PMID 42550377 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Osteonecrosis is bone death caused by disrupted blood supply. It often leads to bone collapse and joint failure. Curren… Molecular biology reports 2026-08-13 15:03:46 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 6

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Myopathies Thérapie génique Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail