Vue transversale de la maladie
Myopathies
Un même point d’entrée pour les études cliniques, les découvertes scientifiques, les publications et les pistes exploratoires présentes dans Biomedical Watch.
Périmètre
Filtrer toute la vue
Chaque choix s’applique immédiatement aux quatre sections. Le filtre « type de SEP » n’apparaît que lorsque la sclérose en plaques est sélectionnée.
1200 résultats correspondants
· 46 visibles sur cette page
dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 550
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| ASPIRE-DM1 — DMCRN-02-001: Assessing Pediatric Endpoints in DM1 NCT05224778 · NCT05224778 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The overall goal of the study is to establish valid clinical endpoint asse… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| CouDuMyo — Estimation of Non-Reimbursable Costs for Patients With Duc… NCT06861270 · NCT06861270 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | COMPLETED | Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a chronic neuromuscular disorder affe… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Duchenne Electronic Health Record Study NCT07609394 · NCT07609394 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This study aims to collect retrospective and prospective, long-term data o… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Estab Biomarkers and Clinical Endpoints in Myotonic Dystrophy Type 1… NCT03981575 · NCT03981575 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Building on previous work of the Myotonic Dystrophy Clinical Research Netw… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Genetic and Physical Study of Childhood Nerve and Muscle Disorders NCT01568658 · NCT01568658 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Background: \- Some nerve and muscle disorders that start early in life (b… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| GRASP-01-003 — LGMD R1 Natural History Study NCT05618080 · NCT05618080 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a 24-month, observational study of 100 participants with Limb Gird… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Home-Based Tele-Rehabilitation for Respiratory Function in Children W… NCT07629284 · NCT07629284 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | ENROLLING_BY_INVITATION | This study evaluates the feasibility and preliminary clinical effects of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| NS-050/NCNP-03 NCT06053814 · NS-050/NCNP-03 in Boys With DMD (Meteor50) | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a Phase 1/2 study of Multiple-Ascending Dose (MAD) levels for 12 w… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Pediatric Radio Frequency Coils Generic NCT01633866 · NCT01633866 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate and optimize advances in radio fr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| PETRA-NMD — Personalized Training for People With Rare Neuromuscular… NCT06708468 · NCT06708468 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The goal of this study is to investigate the effects of personalized exerc… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Placement of the BrainGate2 sensor(s) into the motor-related cortex NCT00912041 · BrainGate2: Feasibility Study of an Intracortical Neural Interface System for Pe… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to obtain preliminary device safety informati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| REACH-DM KIDS — Remote Assessments and Genetic Determinants of Congen… NCT07630389 · NCT07630389 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | À vérifier | RECRUITING | Myotonic dystrophy type 1 (DM1) can affect people in many different ways,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| SAR446268 NCT06844214 · BrAAVe — A Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Efficacy of SAR446… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a Phase 1/Phase 2 open-label single arm, multicenter, and multinat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Semaglutide (Rybelsus®) NCT07642635 · Glucagon-Like Peptide-1 Receptor Agonists to Attenuate Metabolic Risk in Individ… | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 1/2 | NOT_YET_RECRUITING | Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare, genetic disease that leads to… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Skeletal muscle biopsy (residual specimen) NCT06101940 · Chinese Multicenter Clinical Outcome Cohort Study of Myotonic Dystrophy Type 1 (… | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | ENROLLING_BY_INVITATION | Myotonic dystrophy type 1 (DM1) is an autosomal dominant multisystem disor… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| TODDLER — A Remote Study Using Technology to Assess Outcomes in DMD NCT07423026 · NCT07423026 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | Every year, 100 boys are born in the UK with a rare muscle disease called… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:44 | Détail |
| Adult and Juvenile Myositis NCT00017914 · NCT00017914 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Traitement symptomatique… | À vérifier | RECRUITING | This study will evaluate subjects with adult- and childhood-onset myositis… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| Botulinum toxin type A NCT05720065 · Peripheral TMD Pain Mechanisms and the Effect by Botulinum Toxin A | Myopathies | Traitement symptomatique | Phase 2 | RECRUITING | The main purpose of this study is to determine which is the best dose of a… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| CovExc — Muscular Rehabilitation by Eccentric Exercise After Severe C… NCT04649086 · NCT04649086 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | TERMINATED | With the COVID-19 pandemic, the number of patients to be treated in rehabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
| Effectiveness of Conservative Interventions in the Treatment of Trigg… NCT06296017 · NCT06296017 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | There is no study in the literature comparing the effectiveness of ESWT an… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 21:21:43 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 644
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Recent Trends in Antisense Therapies for Duchenne Muscular Dystrophy. WVE-N531 · PMID 36986639 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a debilitating and fatal genetic disease affecting 1/5000 boys globally, character… | Pharmaceutics 2026-11-08 04:37:18 | Source |
| Clinical Outcomes of Partial Injection Underwater Endoscopic Mucosal… BBM-L101 Injection · PMID 42909863 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Although endoscopic resection is widely performed for superficial non-ampullary duodenal epithelial tumors (SNADETs), c… | DEN open 2026-11-01 04:37:09 | Source |
| Foot-Pedal Monitoring Camera Improves Pedal Operation During Simulate… BBM-L101 Injection · PMID 42889484 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Therapeutic endoscopic procedures often require the coordinated use of multiple foot pedals, making pedal operation cha… | DEN open 2026-11-01 04:37:09 | Source |
| Gel Immersion Endoscopic Mucosal Resection With Submucosal Injection… BBM-L101 Injection · PMID 42846368 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Gel immersion can provide a stable immersion environment during endoscopic mucosal resection (EMR). However, its applic… | DEN open 2026-11-01 04:37:09 | Source |
| Drugs for prevention of migraine. Nerivio treatment · PMID 42752393 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | The Medical letter on drugs and therapeutics 2026-10-25 04:37:04 | Source |
| Content Validation of the Flares Diary: A Qualitative Analysis of the… garetosmab · PMID 41806277 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) is an ultra-rare, autosomal dominant disorder characterized by episodic yet… | Advances in therapy 2026-10-25 04:37:03 | Source |
| Efficacy and safety of garetosmab, an activin A-blocking antibody, in… garetosmab · PMID 42805227 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) is an ultrarare genetic disorder resulting in progressive heterotopic ossif… | Lancet (London, England) 2026-10-25 04:37:03 | Source |
| Garetosmab-grts. garetosmab · PMID 42798232 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | American journal of health-system pharmacy : AJHP : of… 2026-10-25 04:37:03 | Source |
| Dose- and genotype-dependent cardiac arrhythmia and sudden death in r… GNT0004 (3x10e13 vg/kg) · PMID 41137396 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Recombinant adeno-associated virus (rAAV) vectors encoding microdystrophin (MD) are a promising treatment for Duchenne… | Molecular therapy : the journal of the American Societ… 2026-10-18 04:37:07 | Source |
| Seamlessly integrated textile electrodes and conductive routing in a… electro-stimulation suit · PMID 37833440 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Electro-stimulation to alleviate spasticity, pain and to increase mobility has been used successfully for years. Usuall… | Scientific reports 2026-10-18 04:37:06 | Source |
| FORCE platform overcomes barriers of oligonucleotide delivery to musc… DYNE-101 · PMID 39827287 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source We developed the FORCE platform to overcome limitations of oligonucleotide delivery to muscle and enable their applicab… | Communications medicine 2026-10-11 04:37:09 | Source |
| From molecular convergence to clinical divergence: Comparative pathog… DYNE-101 · PMID 41260310 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Ralentissement de la progression · Thé… | Publication | PubMed | Voir la publication source Short tandem repeat expansions in C9orf72, DMPK, and CNBP genes cause amyotrophic lateral sclerosis/frontotemporal deme… | Neurobiology of disease 2026-10-11 04:37:09 | Source |
| The myotonic dystrophy type 1 drug development pipeline: 2022 edition. DYNE-101 · PMID 36634841 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source The beginning of the 20th decade has witnessed an increase in drug development programs for myotonic dystrophy type 1 (… | Drug discovery today 2026-10-11 04:37:09 | Source |
| Nebulized fentanyl does not improve exercise capacity or dyspnoea in… Nebulized fentanyl · PMID 39395197 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Exercise intolerance and exertional dyspnoea are hallmarks of fibrosing interstitial lung disease (FILD) and are associ… | Experimental physiology 2026-10-11 04:37:08 | Source |
| Carbon-coated CoNiFeCuCr high-entropy alloy nanoparticles for robust… biological samples · PMID 42700498 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Simultaneous electrochemical detection of dopamine (DA) and uric acid (UA) in complex biological media remains challeng… | Talanta 2026-10-11 04:37:02 | Source |
| DNA- and aptamer-based biosensors for Alzheimer's disease biomarkers… biological samples · PMID 42715723 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Alzheimer's disease (AD) is a progressive neurodegenerative disorder for which early diagnosis remains a major challeng… | Talanta 2026-10-11 04:37:02 | Source |
| Immunoaffinity functionalisation of coated blades for fast, specific… biological samples · PMID 42753453 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Immunoaffinity-coated blades were prepared by covalently binding antibodies via carbodiimide coupling to carboxyl-modif… | Talanta 2026-10-11 04:37:02 | Source |
| Muscle cramp susceptibility is associated with muscle-specific modula… High Pulse Duration Neuromuscular Electrical Stimulation Group · PMID 42574681 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Muscle cramps are painful, involuntary contractions thought to arise from altered spinal motoneuron excitability, poten… | Experimental physiology 2026-10-04 04:37:04 | Source |
| Lower-limb neuromuscular electrical stimulation (NMES) for adults wit… Low Pulse Duration Neuromuscular Electrical Stimulation Group · PMID 42757634 | Myopathies | Immunomodulation · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Loss of skeletal muscle mass and function is a common, debilitating complication of kidney failure for individuals unde… | The Cochrane database of systematic reviews 2026-10-04 04:37:03 | Source |
| Effects of testosterone-augmented multimodal exercise intervention in… Whole-body Electrical Muscle Stimulation Exercise · PMID 41988780 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Spinal cord injury (SCI) leads to profound muscle atrophy, aerobic deconditioning, and metabolic dysfunction. Exercise-… | The Journal of clinical endocrinology and metabolism 2026-09-20 04:37:05 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |