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Myopathies

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Périmètre

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Essais et traitements434Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles0Pipeline scientifique
Publications588Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires6Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 434

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Yoomi Physical Therapy Software NCT05815017 · YOOMI: Effect of Gamified Physical Therapy Exercise Software on Inpatient Mobili… Myopathies À vérifier Non applicable COMPLETED Patients admitted to the hospital often develop functional impairments due… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:35 Détail
3 Year Follow up on ANO5 Patients NCT05206617 · NCT05206617 Myopathies Ralentissement de la progression À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING The aim of the study is to investigate progression in muscle affection in… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
ANO5 MRI — MRI-phenotyping of Patients With Pathogenic Anoctamin 5 Va… NCT05102799 · NCT05102799 Myopathies Thérapie génique À vérifier ACTIVE_NOT_RECRUITING A large cohort of MRI scans from patients with pathogenic variants in the… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Apitegromab NCT07435129 · Phase 2 Study Evaluating Apitegromab for the Treatment of FSHD Myopathies À vérifier Phase 2 RECRUITING A randomized Phase 2 study to evaluate the efficacy and safety of apitegro… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Botulinum toxin type A NCT07758322 · Efficacy of Focused Shock Wave Therapy Before and After Botulinum Toxin Injectio… Myopathies Traitement symptomatique Non applicable ACTIVE_NOT_RECRUITING The main purpose of this study is to determine which is the best dose of a… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Constant Current Stimulator NCT07715006 · Dorsal Root Electrical Stimulation in Children With Cerebral Palsy Myopathies Traitement symptomatique Non applicable RECRUITING The goal of this clinical trial is to evaluate whether dorsal root electri… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Conventional Stabilization Splints NCT07760428 · Comparison of Conventional,3D Printed and Novel Hybrid Stabilization Splints in… Myopathies Traitement symptomatique Non applicable NOT_YET_RECRUITING Occlusal splint therapy is a well-established conservative approach for th… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
delpacibart zotadirsen NCT07250737 · Managed Access Program for Del-zota in Participants With DMD Mutations Amenable… Myopathies À vérifier À vérifier AVAILABLE The purpose of this Managed Access Program is to allow access to delpaciba… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
DNA Methylation in PMR NCT07748195 · NCT07748195 Myopathies À vérifier À vérifier NOT_YET_RECRUITING Polymyalgia Rheumatica (PMR) is treated with corticosteroids; however, lon… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Dry Needling NCT07321483 · Reflex Therapy of Temporomandibular Dysfunctions Myopathies Traitement symptomatique Non applicable RECRUITING This randomized clinical trial will aim to compare the effectiveness of dr… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Dual-task cycling NCT07580365 · VirtualPark_Pediatric Myopathies À vérifier Non applicable RECRUITING The goal of this clinical trial is to assess the effects of a dual-task, m… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Effects of Curcumin-Piperine Supplementation in Fibromyalgia NCT07753018 · NCT07753018 Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique Phase 2 NOT_YET_RECRUITING The goal of this clinical trail is to evaluate the effectiveness and safet… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Effects of Pilates and Desk-Based Exercise on Office Workers NCT07763925 · NCT07763925 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED This study evaluated whether adding Pilates exercises to a desk-based exer… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
EXCEL — A Study to Check Liver Health in Boys With XLMTM, a Serious G… NCT06581146 · NCT06581146 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier RECRUITING XLMTM (X-linked myotubular myopathy) is a serious genetic muscle condition… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Fibromyalgia Syndrome on Anthropometric and Ultrasonographic Measurem… NCT06536894 · NCT06536894 Myopathies À vérifier À vérifier COMPLETED Obstructive type sleep apnea syndrome is a clinical condition characterize… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
GRT6019 NCT07347548 · A Trial to Investigate the Safety and Pharmacokinetics of GRT6019 in Healthy Mal… Myopathies À vérifier Phase 1 COMPLETED The purpose of this trial is to assess the safety, tolerability, and PK of… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
HD-tDCS treatments NCT04606095 · Explosive Synchronization of Brain Network Activity in Chronic Pain Myopathies Traitement symptomatique Non applicable ACTIVE_NOT_RECRUITING This project is being conducted to evaluate the impact of explosive synchr… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
INFLAME-BANK — Inflammatory Disease Biobank for Immunophenotyping and… NCT07737470 · NCT07737470 Myopathies Immunomodulation · Thérapie génique À vérifier NOT_YET_RECRUITING INFLAME-BANK is a French multicenter prospective observational ancillary s… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
KER-065 NCT07704099 · Safety and Efficacy of KER-065 in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Myopathies À vérifier Phase 2 NOT_YET_RECRUITING The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, pharmac… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
KinesioTape — The Effect of KT on Tissue Parameters NCT06012305 · NCT06012305 Myopathies Traitement symptomatique Non applicable COMPLETED Myofascial pain is a concept that refers to pain from trigger points. The… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:34 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 0

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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Bibliographie

Publications 588

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Clinical Practice Recommendations for Non-Dermatologists on the Diagn… Medical treatment · PMID 42590188 Myopathies Immunomodulation · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Generalized pustular psoriasis (GPP) is a rare, potentially life-threatening, chronic cutaneous inflammatory disease ch… Journal of clinical medicine 2026-08-13 15:03:56 Source
Mechanisms Underlying the Benefits of Coffee in Postoperative Ileus. Medical treatment · PMID 42588126 Myopathies Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Postoperative ileus (POI) is a motility dysfunction associated with inflammation in the gastrointestinal (GI) tract aft… Nutrients 2026-08-13 15:03:56 Source
Prednisone, not vamorolone, suppresses novel serum bone and cartilage… Vamorolone · PMID 42547787 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Corticosteroids are among the most highly prescribed drugs. Chronic treatment with corticosteroids causes osteopenia, a… Scientific reports 2026-08-13 15:03:55 Source
Vagus nerve stimulation as an add-on therapy in patients with epileps… Vagus nerve stimulation · PMID 42581390 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Vagus nerve stimulation (VNS) has been proven as an effective and safe adjunct therapy for epilepsy, but real-world evi… Acta epileptologica 2026-08-13 15:03:55 Source
Vamorolone for Duchenne Muscular Dystrophy: A Cross-Trial Efficacy Co… Vamorolone · PMID 42531535 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. Neurology 2026-08-13 15:03:55 Source
Remogliflozin Attenuates Thioacetamide-Induced Nephrotoxicity: Associ… SGLT2 inhibitor · PMID 42590936 Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Thioacetamide (TAA) induces renal injury via oxidative stress and inflammation. Remogliflozin (Remo), an SGLT2 inhibito… Toxicology mechanisms and methods 2026-08-13 15:03:54 Source
SGLT2 Inhibitors and Outcomes in Elderly Patients With Chronic Kidney… SGLT2 inhibitor · PMID 42587349 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Sodium-glucose cotransporter 2 (SGLT2) inhibitors have emerged as a cornerstone therapy for chronic kidney disease (CKD… Diabetes, obesity & metabolism 2026-08-13 15:03:54 Source
Kidney outcomes and safety of sodium-glucose cotransporter-2 inhibito… SGLT-2 inhibitor · PMID 42586506 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD) is the most common hereditary kidney disease and among the leading… Diabetes research and clinical practice 2026-08-13 15:03:53 Source
AAV-mediated gene transfer of a novel microdystrophin ameliorates pat… RGX-202 · PMID 42003884 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Use of adeno-associated virus (AAV)-mediated transfer of functional microdystrophins to address Duchenne muscular dystr… Molecular therapy. Nucleic acids 2026-08-13 15:03:52 Source
Targeting the creatine transporter SLC6A8: Mechanisms and emerging th… RGX-202 · PMID 42297217 Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Solute carrier family 6 member 8 (SLC6A8) is a Na- and Cl-dependent creatine transporter that mediates the transmembran… Biochemical pharmacology 2026-08-13 15:03:52 Source
AAV microdystrophin gene replacement therapy for Duchenne muscular dy… PF-06939926 · PMID 40817386 Myopathies Thérapie cellulaire · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by pathogenic sequence variants occurring in the DMD gene which lead to the… Gene therapy 2026-08-13 15:03:50 Source
Cardiac safety of fordadistrogene movaparvovec gene therapy in Duchen… PF-06939926 · PMID 40583273 Myopathies Ralentissement de la progression · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Fordadistrogene movaparvovec (FM; PF-06939926) is a recombinant adeno-associated virus serotype-9 gene-replacement cons… Molecular therapy : the journal of the American Societ… 2026-08-13 15:03:50 Source
An Antibody-Oligonucleotide Conjugate for Myotonic Dystrophy Type 1. Del-desiran (AOC 1001) · PMID 41707138 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Myotonic dystrophy type 1 is a rare, dominantly inherited, progressive, disabling, neuromuscular disease that leads to… The New England journal of medicine 2026-08-13 15:03:49 Source
Effect of using knee extension aid for gait training in subacute hemi… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 42544336 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source [Purpose] In normal gait, the knee flexes approximately 60° during the swing phase, and the lower leg's inertial force… Journal of physical therapy science 2026-08-13 15:03:49 Source
Robot-Assisted Gait Training to Improve Gait Patterns in Two Adolesce… Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) · PMID 41332284 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Although the effectiveness of robot-assisted gait training (RAGT) in stroke has been reported, evidence in adolescents… Physical & occupational therapy in pediatrics 2026-08-13 15:03:49 Source
BMN 351-Induced Exon Skipping and Dystrophin Expression in Skeletal a… BMN 351 · PMID 39916519 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by mutations of the gene that prevent the expression of functional dystroph… Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 Source
Targeting a Novel Site in Exon 51 with Antisense Oligonucleotides Ind… BMN 351 · PMID 39916530 Myopathies Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Exon skipping with antisense oligonucleotides (ASOs) can correct disease-causing mutations of Duchenne muscular dystrop… Nucleic acid therapeutics 2026-08-13 15:03:48 Source
From design to clinic: Medicinal chemistry and pharmacology of approv… Givinostat · PMID 42546588 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Many diseases, including cancer, are characterized by increased or decreased expression of specific genes. These change… European journal of medicinal chemistry 2026-08-13 15:03:47 Source
Real-world safety profile of givinostat: an early post-marketing phar… Givinostat · PMID 42494524 Myopathies Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Givinostat is a novel histone deacetylase inhibitor, which was approved by the US Food and Drug Administration (FDA) in… Frontiers in pharmacology 2026-08-13 15:03:47 Source
Bone marrow mesenchymal stem cell exosomes in osteonecrosis: patholog… Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) · PMID 42550377 Myopathies Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Osteonecrosis is bone death caused by disrupted blood supply. It often leads to bone collapse and joint failure. Curren… Molecular biology reports 2026-08-13 15:03:46 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 6

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Myopathies Thérapie génique Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Myopathies Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation Myopathies Neuroprotection · Immunomodulation Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Myopathies Neuroprotection Hypothèse exploratoire Rapprochement automatique non validé Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer Détail