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Essais et traitements4365Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles21Pipeline scientifique
Publications4628Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires0Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 4365

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Telitacicept NCT06456580 · A Study of Telitacicept for the Treatment of Generalized Myasthenia Gravis (UPST… Myasthénie À vérifier Phase 3 RECRUITING This is a multi-center, open-label, phase I study. À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:40 Détail
CAPTURE - MG — Capturing Key MG-symptoms Using Smartphone Recordings. NCT06743490 · NCT06743490 Myasthénie Traitement symptomatique À vérifier RECRUITING This study will make use of a cross-sectional design of MG patients and no… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:39 Détail
Claseprubart NCT06282159 · A Phase 2 Study to Evaluate DNTH103 in Adults With Generalized Myasthenia Gravis… Myasthénie À vérifier Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING The purpose of this Phase 2 study is to evaluate the safety, tolerability,… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:39 Détail
Efgartigimod PH20 SC NCT06558279 · ADAPT oculus — A Study to Assess Efficacy and Safety of Efgartigimod PH20 SC in… Myasthénie À vérifier Phase 3 ACTIVE_NOT_RECRUITING The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of efgart… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:39 Détail
Empasiprubart IV NCT07673627 · ADAPT Forward2 — ADAPT Forward 2 - ISA2 - a Study to Evaluate the Safety, Tolera… Myasthénie À vérifier Phase 2 RECRUITING This study is part of the ADAPT Forward platform study (NCT07294170). ADAP… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:39 Détail
FIT to ACT-MG — Interventions Against Fatigue in Patients With Myasth… NCT06659627 · NCT06659627 Myasthénie Traitement symptomatique Non applicable ACTIVE_NOT_RECRUITING A prospective assessor-blinded randomized clinical trial investigating the… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:39 Détail
Nipocalimab NCT04951622 · A Study of Nipocalimab Administered to Adults With Generalized Myasthenia Gravis Myasthénie À vérifier Phase 3 RECRUITING The purpose of this study is to evaluate how well nipocalimab works as com… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:39 Détail
PANORAMA: Neuromuscular Organoids for Refractory AChR+ Myasthenia Gra… NCT07717281 · NCT07717281 Myasthénie Traitement symptomatique · Thérapie cellulaire · Thérapie génique À vérifier RECRUITING Myasthenia gravis (MG) is an autoimmune disease in which autoantibodies at… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:39 Détail
Pozelimab + Cemdisiran NCT05070858 · NIMBLE — A Study to Test How Safe Pozelimab and Cemdisiran Combination Therapy a… Myasthénie Traitement symptomatique Phase 3 ACTIVE_NOT_RECRUITING This study is researching the experimental drugs called pozelimab and cemd… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:39 Détail
Universal STAR-T Cell NCT07714798 · Universal STAR-T Cell Injection in Generalized Myasthenia Gravis Myasthénie Immunomodulation Phase 1 NOT_YET_RECRUITING This is a Phase I, single-arm, open-label, dose-escalation and dose-expans… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:39 Détail
A Study to Evaluate the Incidence of Clinically Suspicious Lambert-Ea… NCT07075627 · NCT07075627 Myasthénie Traitement symptomatique À vérifier WITHDRAWN This is a multi-center observational study in subjects with a diagnosis of… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
Efgartigimod IV NCT07284420 · ADAPT Forward 1 - ISA1 - a Study to Evaluate Empasiprubart IV as add-on Therapy… Myasthénie À vérifier Phase 2 RECRUITING The purpose of this trial is to investigate the PK, PD, safety, and activi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
Efgartigimod IV NCT06298552 · ADAPT SERON — A Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Efgartigimo… Myasthénie À vérifier Phase 3 ACTIVE_NOT_RECRUITING The purpose of this trial is to investigate the PK, PD, safety, and activi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
Efgartigimod IV NCT07294170 · ADAPT Forward - Master Protocol of a Platform Study to Evaluate the Safety and E… Myasthénie À vérifier À vérifier RECRUITING The purpose of this trial is to investigate the PK, PD, safety, and activi… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
Epidemiological Study of Treatment Approaches in AChR-Antibody Positi… NCT07247279 · NCT07247279 Myasthénie À vérifier À vérifier RECRUITING This is a multicenter, non-interventional, retrospective-prospective, sing… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
IMVT-1402 NCT07039916 · Study to Assess the Efficacy and Safety of IMVT-1402 in Participants With Mild t… Myasthénie À vérifier Phase 3 RECRUITING The purpose of the study is to assess the efficacy, safety and tolerabilit… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
Iptacopan NCT06517758 · A Phase III Study to Investigate Efficacy, Safety and Tolerability of Iptacopan… Myasthénie À vérifier Phase 3 ACTIVE_NOT_RECRUITING The study is a randomized, double-blind, placebo-controlled, multicenter,… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
MuSK 1000 — MuSK Myasthenia 1000 Study NCT06259071 · NCT06259071 Myasthénie À vérifier À vérifier RECRUITING The MuSK myasthenia gravis 1000 study seeks to collect saliva samples from… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
Nipocalimab NCT07217587 · EPIC — Comparative Efficacy of Nipocalimab and Efgartigimod in Participants With… Myasthénie À vérifier Phase 3 RECRUITING The purpose of this study is to evaluate how well nipocalimab works as com… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
SYS6020 NCT06688435 · A Study to Evaluate the Safety and Preliminary Efficacy of SYS6020 CAR T-cells i… Myasthénie Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1 RECRUITING CAR-T autologue anti-BCMA transitoire fondé sur ARNm (SYS6020), évalué dan… À vérifier ClinicalTrials.gov NCT07756268 ; NCI Drug Dictionary S… 2026-08-13 14:17:38 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 21

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 Cancer À vérifier Recherche clinique publiée Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… PubMed 2024-09-01 Détail
Bavisant BRAVEinMS — Bavisant Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation Préclinique validée Modérée Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… Science Translational Medicine 2026-01-21 Détail
2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 Sclérose en plaques Remyélinisation Validation animale Préclinique animale — article évalué par les pairs Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… PubMed / PubMed Central 2025-06-05 Détail
HER-096 HER-096 — protection dopaminergique Maladie de Parkinson Neuroprotection Préclinique validée Modérée Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… Cell Chemical Biology 2024-03-21 Détail
PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 autorisée Préclinique; autorisation réglementaire obtenue Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 Détail
Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique Validation animale Préclinique — article évalué par les pairs Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… Science Advances 2023-06-02 Détail
CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… npj Drug Discovery 2026-07-23 Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Maladie de Huntington Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Maladie d’Alzheimer Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 Détail
C-CAR168 C-CAR168 — AbelZeta Pharma · eef17e8fd6ba432f559afe3d1540fcd40ccd1dd5 Sclérose en plaques Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1b/2 autorisée FDA — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier CAR-T autologue bispécifique anti-CD20/BCMA visant une déplétion profonde… Le 14 septembre 2026, AbelZeta a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant d'initier une étude multicentrique Phas… Company pipeline 2026-10-04 04:37:19 Détail
CD20 CD20 — AbelZeta Pharma · cb1f12f188f08a5c3585d090f33738a44aeeca76 Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX… , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX IND clearance further expands development of… Company pipeline 2026-10-04 04:37:19 Détail
LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Phase 1 / humain Source primaire société — à vérifier LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… Company pipeline 2026-10-04 04:37:17 Détail
Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 Sclérose en plaques Neuroprotection Phase 2 autorisée — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… Company pipeline 2026-10-04 04:37:17 Détail
Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… Sclérose en plaques Remyélinisation Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… Source primaire institutionnelle — à vérifier Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… Official institution 2026-10-04 04:37:17 Détail
EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… Company pipeline 2026-10-04 04:37:16 Détail
SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier licationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe lates… licationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe latest about SetPoint MedicalPress CoveragePress r… Company pipeline 2026-10-04 04:37:15 Détail
FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 — volontaires sains Source primaire société — à vérifier Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… Company pipeline 2026-10-04 04:37:14 Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Maladie de Huntington Thérapie génique Validation cellulaire Préliminaire Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 Détail
Bibliographie

Publications 4628

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Nigral biochemical and structural alterations following subacute expo… test of walk · PMID 42502326 Maladie de Parkinson Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source The substantia nigra is the critical part of the midbrain responsible for movement-related functions. Nigral alteration… Toxicology reports 2026-08-16 13:23:56 Source
A qualitative exploration of self-compassion for caregivers of childr… Awareness Levels of Caregivers of Disabled Children · PMID 40906039 Myopathies Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Caregivers of children with physical disabilities face unique stressors and experience high levels of anxiety, depressi… Rehabilitation psychology 2026-08-16 13:23:55 Source
Downbeat nystagmus: a practical approach based on a clinical case. baclofen · PMID 42594882 Myopathies À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Spontaneous downbeat nystagmus (DBN) is the most common form of acquired nystagmus, characterized by a slow upward ocul… Arquivos de neuro-psiquiatria 2026-08-16 13:23:43 Source
Efficacy and safety of enpatoran, a Toll-like receptor 7/8 inhibitor,… Enpatoran · PMID 42107375 Lupus À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Toll-like receptor (TLR)7 and TLR8 are nucleic-acid sensors involved in lupus pathogenesis. We aimed to investigate the… The Lancet. Rheumatology 2026-08-16 13:23:42 Source
Enpatoran: promising mechanism, pharmacodynamic challenge. Enpatoran · PMID 42107376 Lupus À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. The Lancet. Rheumatology 2026-08-16 13:23:42 Source
TLR7 Inhibition Limits Ischemic Cardiac Injury by Disrupting ITGAM-De… Enpatoran · PMID 42447539 Lupus Immunomodulation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Percutaneous coronary intervention, such as stenting, restores coronary perfusion after myocardial ischemia but also in… JACC. Basic to translational science 2026-08-16 13:23:42 Source
A Randomized Phase II Study of Subcutaneous Mosunetuzumab in Combinat… Mosunetuzumab · PMID 42283231 Cancer · Lupus · Lupus Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Mosunetuzumab plus polatuzumab vedotin has shown promising activity versus rituximab plus polatuzumab vedotin (R-Pola)… American journal of hematology 2026-08-16 13:23:36 Source
Mosunetuzumab With Response-Adapted Polatuzumab Vedotin and Obinutuzu… Mosunetuzumab · PMID 42600120 Cancer · Lupus · Lupus Ralentissement de la progression · Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Chemoimmunotherapy has been the standard approach for untreated indolent B-cell lymphoma. We hypothesized that initial… Journal of clinical oncology : official journal of the… 2026-08-16 13:23:36 Source
First use of cenerimod, a selective S1P receptor modulator, for the t… Cenerimod 4 mg · PMID 31798918 Lupus À vérifier Publication PubMed Voir la publication source To investigate the pharmacodynamics, pharmacokinetics and safety of cenerimod-a potent, oral, selective sphingosine 1-p… Lupus science & medicine 2026-08-16 13:23:21 Source
The contribution of the sphingosine 1-phosphate signaling pathway to… Cenerimod · PMID 39384640 Hypertension artérielle · Lupus Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source Chronic kidney disease (CKD) is a multifactorial condition with diverse etiologies, such as diabetes mellitus, hyperten… Pflugers Archiv : European journal of physiology 2026-08-16 13:23:18 Source
Results of a randomized double-blind placebo-controlled Phase 2 study… Iptacopan (part 2) · PMID 37914086 Lupus Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Targeting the alternative complement pathway is an attractive therapeutic strategy given its role in the pathogenesis o… Kidney international 2026-08-16 13:23:16 Source
A Retrospective Claims Analysis of the Rate of Complications in Patie… Iptacopan (part 1) · PMID 39499488 Lupus Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) is a rare blood disease associated with complications that increase morbidity… Advances in therapy 2026-08-16 13:23:13 Source
Immune effector cell-associated hematotoxicity following CAR-T cell t… Obecabtagene autoleucel · PMID 42381271 Lupus Ralentissement de la progression · Immunomodulation · Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Immune effector cell-associated hematotoxicity is a recognized but incompletely characterized complication of chimeric… Japanese journal of clinical oncology 2026-08-16 13:23:07 Source
Bacterial Ghosts as Innovative Transport Vehicles for Platinum-Based… Platinum Compound · PMID 42350154 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Cisplatin, carboplatin, and oxaliplatin (OXA) are widely used platinum-based anticancer drugs, but their clinical appli… ChemMedChem 2026-08-16 13:23:06 Source
Prospective Trial on Tolerability and Efficacy of Adjuvant Nedaplatin… Platinum Compound · PMID 42285905 Cancer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Nedaplatin is a second-generation platinum compound with reduced nephrotoxicity compared with cisplatin. Given its favo… Cancer science 2026-08-16 13:23:06 Source
Automated volumetric iRECIST-inspired CT assessment of treatment resp… Ipilimumab · PMID 42468161 Cancer · Lupus · Sclérose en plaques À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Evaluate the feasibility and interobserver variability of automated volumetric immune Response Evaluation Criteria in S… European journal of radiology 2026-08-16 13:23:05 Source
Real-World Outcomes of Nivolumab and Ipilimumab in Metastatic Melanom… Ipilimumab · PMID 42050807 Cancer · Lupus · Sclérose en plaques À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Nivolumab plus ipilimumab has demonstrated activity after anti-PD-1 failure in advanced melanoma, but its effectiveness… International journal of cancer 2026-08-16 13:23:05 Source
Tailored management of a melanoma patient with bleeding brain metasta… Ipilimumab · PMID 42157596 Cancer · Lupus · Sclérose en plaques Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source We describe a 62-year-old man with disseminated melanoma (initially staged pT2aN0M0, AJCC stage IB, 8th edition AJCC) w… CNS oncology 2026-08-16 13:23:05 Source
Are probiotics effective for preventing chemotherapy-induced diarrhea… Fluoropyrimidine · PMID 42165233 Cancer Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Chemotherapy-induced diarrhea (CID) is a clinically significant toxicity that may impair nutritional status, quality of… Current opinion in clinical nutrition and metabolic ca… 2026-08-16 13:23:02 Source
DPYD polymorphisms in Native populations from the Brazilian Amazon: t… Fluoropyrimidine · PMID 42329750 Lupus · Sclérose en plaques À vérifier Publication PubMed Voir la publication source We examined the distribution of clinically-relevant DPYD polymorphisms in Yanomami and Munduruku individuals, from Indi… Pharmacogenetics and genomics 2026-08-16 13:23:02 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 0

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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