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Essais et traitements4225Données cliniques et programmes
Recherches et trouvailles21Pipeline scientifique
Publications4595Références reliées aux maladies
Pistes exploratoires0Hypothèses non validées
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Niveau clinique

Études et traitements 4225

Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Epidemiological Study of Treatment Approaches in AChR-Antibody Positi… NCT07247279 · NCT07247279 Myasthénie À vérifier À vérifier RECRUITING This is a multicenter, non-interventional, retrospective-prospective, sing… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
IMVT-1402 NCT07039916 · Study to Assess the Efficacy and Safety of IMVT-1402 in Participants With Mild t… Myasthénie À vérifier Phase 3 RECRUITING The purpose of the study is to assess the efficacy, safety and tolerabilit… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
Iptacopan NCT06517758 · A Phase III Study to Investigate Efficacy, Safety and Tolerability of Iptacopan… Myasthénie À vérifier Phase 3 ACTIVE_NOT_RECRUITING The study is a randomized, double-blind, placebo-controlled, multicenter,… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
MuSK 1000 — MuSK Myasthenia 1000 Study NCT06259071 · NCT06259071 Myasthénie À vérifier À vérifier RECRUITING The MuSK myasthenia gravis 1000 study seeks to collect saliva samples from… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
Nipocalimab NCT07217587 · EPIC — Comparative Efficacy of Nipocalimab and Efgartigimod in Participants With… Myasthénie À vérifier Phase 3 RECRUITING The purpose of this study is to evaluate how well nipocalimab works as com… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
SYS6020 NCT06688435 · A Study to Evaluate the Safety and Preliminary Efficacy of SYS6020 CAR T-cells i… Myasthénie Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1 RECRUITING CAR-T autologue anti-BCMA transitoire fondé sur ARNm (SYS6020), évalué dan… À vérifier ClinicalTrials.gov NCT07756268 ; NCI Drug Dictionary S… 2026-08-13 14:17:38 Détail
Zilucoplan NCT06435312 · ziMyG+ — An Open-label Extension Study to Evaluate Subcutaneous Zilucoplan in Pe… Myasthénie À vérifier Phase 3 ENROLLING_BY_INVITATION The HEALEY ALS Platform Trial is a perpetual multi-center, multi-regimen c… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:38 Détail
AXIS MG Patient Registry NCT07761026 · NCT07761026 Myasthénie Traitement symptomatique · Thérapie génique À vérifier RECRUITING The goal of the AXIS Autoimmune Neurology Registry is to learn about the e… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:37 Détail
Cladribine Low Dose NCT06463587 · Efficacy and Safety of a New Formulation of Oral Cladribine Compared With Placeb… Myasthénie À vérifier Phase 3 RECRUITING The purpose of this clinical study is to determine the efficacy and safety… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:37 Détail
HN2301 injection NCT07556120 · Efficacy and Safety of HN2301 in Patients With Generalized Myasthenia Gravis (MG) Myasthénie À vérifier Phase 1 NOT_YET_RECRUITING This is an open lable and single arm study, is designed to evaluate the sa… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:37 Détail
zilucoplan (RA101495) NCT04225871 · RAISE-XT — Open-Label Extension of Zilucoplan in Subjects With Generalized Myast… Myasthénie À vérifier Phase 3 COMPLETED The RAISE-XT study is an open-label extension study to evaluate the long-t… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:37 Détail
AOC-1020 NCT07038200 · FORTITUDE-3 — A Study to Evaluate Del-brax (Also Referred to as AOC 1020) in Par… Myopathies À vérifier Phase 3 RECRUITING A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
AOC 1044 NCT06244082 · EXPLORE44OLE — Ph2 Open-label Study of AOC 1044 in Duchenne Muscular Dystrophy P… Myopathies À vérifier Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
BBP-418 NCT04800874 · Study of BBP-418 in Patients With LGMD2I Myopathies À vérifier Phase 2 ACTIVE_NOT_RECRUITING BBP-418 is being developed for the treatment of patients with Limb-Girdle… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
BMN 351 NCT07573631 · An Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of B… Myopathies À vérifier Phase 2 ENROLLING_BY_INVITATION This open-label extension study aims to evaluate the long-term safety and… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
CDLink — CureDuchenne Link®: A Resource for Research NCT04972604 · NCT04972604 Myopathies À vérifier À vérifier COMPLETED CureDuchenne link is a data hub comprised of integrated biospecimens, clin… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Del-desiran (AOC 1001) NCT07008469 · HARBOR-OLE — Global Open-Label Extension Study of Del-desiran for the Treatment… Myopathies À vérifier Phase 3 ENROLLING_BY_INVITATION A Global Phase 3 Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Extension assist knee ankle foot orthosis (EA-KAFO) NCT06998134 · Toward Ubiquitous Lower Limb Exoskeleton Use in Children and Young Adults Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING People with cerebral palsy (CP), muscular dystrophy (MD), spina bifida, or… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Givinostat NCT05933057 · ULYSSES — Efficacy, Safety and Tolerability of Givinostat in Non-ambulant Patien… Myopathies À vérifier Phase 3 RECRUITING This is a randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
HEAL-MD — Preclinical Assessment of an Engineered HMGB1 Protein as a… NCT07745218 · NCT07745218 Myopathies À vérifier À vérifier RECRUITING This is a monocentric, no-profit, retrospective and prospective observatio… À vérifier ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:17:36 Détail
Découverte scientifique

Recherches et trouvailles 21

Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
Histotripsie Histotripsie — HOPE4LIVER / Edison System · 39225612 Cancer À vérifier Recherche clinique publiée Essai pivot multicentrique publié — à confirmer s… Ablation mécanique non thermique par cavitation générée par ultrasons foca… Dans HOPE4LIVER, le succès technique a été observé dans 42 des 44 tumeurs évaluées (95 %) et des complications majeures… PubMed 2024-09-01 Détail
Bavisant BRAVEinMS — Bavisant Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation Préclinique validée Modérée Antagonisme du récepteur H3 de l’histamine · HRH3 Candidat repositionné identifié et validé dans plusieurs systèmes précliniques pour ses effets sur la remyélinisation,… Science Translational Medicine 2026-01-21 Détail
2-D08 Activation des canaux Kir4.1 par 2-D08 pour la réparation de la myéline · PMID:40470772 Sclérose en plaques Remyélinisation Validation animale Préclinique animale — article évalué par les pairs Activation des canaux Kir4.1 dans les cellules progénitrices d’oligodendro… 2-D08 est une petite molécule expérimentale activant Kir4.1. Dans des systèmes cellulaires ainsi que des modèles EAE ch… PubMed / PubMed Central 2025-06-05 Détail
HER-096 HER-096 — protection dopaminergique Maladie de Parkinson Neuroprotection Préclinique validée Modérée Peptidomimétique dérivé du CDNF pénétrant dans le cerveau · Stress du réti… Programme visant à protéger les neurones dopaminergiques et à réduire les mécanismes de stress cellulaire associés à la… Cell Chemical Biology 2024-03-21 Détail
PTD802 PTD802 — programme de remyélinisation GPR17 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 autorisée Préclinique; autorisation réglementaire obtenue Antagoniste sélectif du récepteur GPR17 visant à lever un frein à la matur… PTD802 est une petite molécule orale antagoniste de GPR17 conçue pour favoriser la remyélinisation. Une CTA MHRA a été… Communiqués officiels de Pheno Therapeutics 2026-06-22 Détail
Tol-MP Tol-MP — tolérance immunitaire spécifique de la myéline Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection · Immunomodulation · Traitement symptomatique Validation animale Préclinique — article évalué par les pairs Microparticules biodégradables chargées en rapamycine et fonctionnalisées… Les Tol-MP sont des microparticules tolérogènes conçues pour augmenter sélectivement les Treg spécifiques de la myéline… Science Advances 2023-06-02 Détail
CN045 CN045 — stimulation de la remyélinisation Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Stimulation de la différenciation des cellules progénitrices d’oligodendro… CN045 est un composé chef de file issu du criblage de 20 000 petites molécules orientées vers le système nerveux centra… npj Drug Discovery 2026-07-23 Détail
N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale Maladie de Huntington Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation métabolique et mitohormèse · Métabolisme mitochondrial Candidat expérimental étudié pour ses effets sur le métabolisme cérébral et les réponses mitochondriales dans des modèl… Publication évaluée par les pairs 2024-01-01 Détail
α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale Maladie d’Alzheimer Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection Validation animale Préliminaire Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau · Mitochondri… Étude préclinique portant sur la protection mitochondriale, les anomalies liées à Tau et les performances cognitives. Publication évaluée par les pairs 2026-01-01 Détail
Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie · PON2 / autophagie Approche expérimentale explorant l’autophagie et la protection cellulaire par activation de la paraoxonase-2. Publication évaluée par les pairs 2024-06-01 Détail
C-CAR168 C-CAR168 — AbelZeta Pharma · eef17e8fd6ba432f559afe3d1540fcd40ccd1dd5 Sclérose en plaques Immunomodulation · Thérapie cellulaire Phase 1b/2 autorisée FDA — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier CAR-T autologue bispécifique anti-CD20/BCMA visant une déplétion profonde… Le 14 septembre 2026, AbelZeta a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant d'initier une étude multicentrique Phas… Company pipeline 2026-09-27 04:37:26 Détail
CD20 CD20 — AbelZeta Pharma · cb1f12f188f08a5c3585d090f33738a44aeeca76 Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX… , 2026, 07:30 ET Share this article Share toX Share this article Share toX IND clearance further expands development of… Company pipeline 2026-09-27 04:37:26 Détail
LUCID-21 LUCID-21 — Quantum BioPharma · cbdbcf6209471f07ba9e29dd96ef6c2ba7d42400 Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Phase 1 / humain Source primaire société — à vérifier LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS &… LUCID-MS | Quantum BioPharma ABOUT UNBUZZD™ LUCID-MS INVESTORS TEAM NEWS & EVENTS QUANTUM VS BANKS WHISTLEBLOWER CONTAC… Company pipeline 2026-09-27 04:37:24 Détail
Lucid-MS Lucid-MS (Lucid-21-302) — Quantum BioPharma · 9c3eb950c4f04e6be2d457f2f2028c124709df22 Sclérose en plaques Neuroprotection Phase 2 autorisée — démarrage en préparation Source primaire société — à vérifier Petite molécule expérimentale visant PAD2 et la démyélinisation ; mécanism… Le 10 août 2026, Quantum BioPharma a annoncé l'autorisation FDA de l'IND permettant de lancer une Phase 2 randomisée, e… Company pipeline 2026-09-27 04:37:24 Détail
Theophylline / aminophylline patch Aminophylline / Theophylline transdermal patch (HDAC2) — Johannes Gutenberg University Mainz /… Sclérose en plaques Remyélinisation Translation clinique — Phase I prévue (volontaires sai… Source primaire institutionnelle — à vérifier Administration transdermique à faible dose de théophylline/aminophylline v… Programme de JGU Mainz financé par ForTra/EKFS : optimisation et fabrication GMP d’un patch transdermique remyélinisant… Official institution 2026-09-27 04:37:24 Détail
EH12 EH12 — Pheno Therapeutics · eb6081169cd40e3b659591ee0df180d22ee9e50f Sclérose en plaques Remyélinisation · Neuroprotection Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclero… TD802Pheno Therapeutics granted FDA IND clearance for lead multiple sclerosis therapeutic candidate PTD802June 22, 2026… Company pipeline 2026-09-27 04:37:23 Détail
SetPoint System SetPoint System — SetPoint Medical · bd55dfe8841d927d5b93ecfcd5f52e0f360c355b Sclérose en plaques Immunomodulation Programme industriel — stade à vérifier Source primaire société — à vérifier yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompany… yClinical EvidenceFAQsManualsScienceFuture ApplicationsPublicationsCompanyCareersNewsGet startedGet startedNewsThe late… Company pipeline 2026-09-27 04:37:22 Détail
FTX-101 Tasronetide (FTX-101) — Find Therapeutics · 37cc33492962be72c047cdf5e9513e61ada6a004 Sclérose en plaques Remyélinisation Phase 1 — volontaires sains Source primaire société — à vérifier Peptide expérimental ciblant le complexe Plexin-A1 / Neuropilin-1 ; object… Programme suivi depuis le pipeline officiel de Find Therapeutics. L'essai de phase 1 NCT06617546 a été mené chez des vo… Company pipeline 2026-09-27 04:37:20 Détail
Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal Maladie de Huntington Thérapie génique Validation cellulaire Préliminaire Expression génique ciblée dans les neurones striataux · ADORA2A / neurones… Outil de ciblage génique destiné à améliorer la sélectivité d’approches expérimentales visant les neurones du striatum. Publication évaluée par les pairs 2024-11-01 Détail
Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde Maladie d’Alzheimer Neuroprotection Validation animale Préliminaire Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer · Voi… Candidat naturel étudié dans des systèmes précliniques pour ses effets neuroprotecteurs face à plusieurs mécanismes ass… Publication évaluée par les pairs 2024-09-01 Détail
Bibliographie

Publications 4595

Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.

Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
A systematic review and meta-analysis of acupuncture for intestinal p… Acupuncture intervention · PMID 42536534 Épilepsie Immunomodulation · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Although acupuncture has exhibited potential in the therapy of ulcerative colitis (UC), its particular protective mecha… Medicine 2026-08-08 00:58:05 Source
Right amygdala ablation reduces maladaptive negative interpretation b… Cortical Excitability in Post-traumatic Epilepsy · PMID 42331801 Épilepsie Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Negative interpretation bias - the tendency to perceive ambiguous stimuli as threatening - is a core cognitive distorti… Nature communications 2026-08-08 00:58:05 Source
Screw-Thread Needle Mediated In Situ Delivery of Tangeretin@β-Cyclode… Acupuncture intervention · PMID 42555530 Épilepsie Immunomodulation Publication PubMed Voir la publication source Achilles tendinitis (AT) has posed as an intractable clinical problem, for which there is currently a lack of satisfact… ACS applied bio materials 2026-08-08 00:58:05 Source
Artificial intelligence-based diagnostic model for identifying PTPRZ1… Neurosurgical Outcome Network · PMID 42547688 Épilepsie Ralentissement de la progression · Thérapie cellulaire Publication PubMed Voir la publication source Glioblastoma (GBM) is an aggressive and highly lethal brain tumor. Secondary glioblastoma (sGBM), which arises through… Molecular biomedicine 2026-08-08 00:58:03 Source
GEMO: A Deep Learning Method for Brain Fiber Classification and Tract… Neurosurgical Outcome Network · PMID 42538220 Épilepsie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Diffusion-weighted magnetic resonance imaging (dMRI) is often used to study brain structure. One of the important appli… Academic radiology 2026-08-08 00:58:03 Source
Characterization, healthcare resource utilization, and costs of healt… Brivaracetam (ucb34714) · PMID 42492130 Épilepsie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Identify health equity clusters among Medicaid enrollees and describe their characteristics and economic burden. De-ide… Epilepsy research 2026-08-08 00:57:59 Source
Eco-friendly MIP-based electrochemical sensor for selective detection… Brivaracetam (ucb34714) · PMID 42486953 Épilepsie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Molecular imprinting presents a versatile technique for creating highly selective recognition sites that bind to the ta… Analytical and bioanalytical chemistry 2026-08-08 00:57:59 Source
Parvalbumin interneuron activation rescues both seizures and impaired… Antiepileptic drug (1 to 3 only) · PMID 42536722 Épilepsie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Childhood absence epilepsy (CAE) is a common genetic epilepsy with a frequently complex polygenic etiology, for which a… Science advances 2026-08-08 00:57:58 Source
Pharmaceutical cocktails in aquatic ecosystems: unveiling the hidden… Antiepileptic drug (1 to 3 only) · PMID 42530741 Épilepsie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Pharmaceutical compounds (PhACs), continuously released into the environment, represent a growing ecotoxicological thre… Environmental geochemistry and health 2026-08-08 00:57:58 Source
Numerical investigations around the Gallavotti-Cohen fluctuation theo… RNS® System · PMID 42531307 Épilepsie À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Using the recent concept of fluids projected onto log-lattices (LL), we investigate the validity of the Gallavotti-Cohe… Philosophical transactions. Series A, Mathematical, ph… 2026-08-08 00:57:56 Source
The Use of Cardiotonic Drugs in Neonates. Digoxin · PMID 42556983 Épilepsie · Sclérose latérale amyotrophique · Sclérose latérale amyot… À vérifier Publication PubMed Voir la publication source This overview provides a summary of the commonly used vasoactive agents and the various clinical scenarios in which the… Clinics in perinatology 2026-08-08 00:57:55 Source
Multi-organ AI endophenotypes chart the heterogeneity of brain, eye a… Digoxin · PMID 42559122 Maladie d’Alzheimer · Migraine · Cancer Ralentissement de la progression · Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Disease heterogeneity and commonality pose significant challenges to precision medicine, as traditional approaches freq… Nature. Mental health 2026-08-08 00:57:54 Source
Effects of riluzole on excitation-inhibition imbalance and functional… Effects of Antiepileptic Drugs on Brain Excitability · PMID 42379018 Épilepsie Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source 22q11.2 deletion syndrome (22q11.2DS) is associated with several psychiatric pathologies, including psychosis and cogni… Psychiatry research. Neuroimaging 2026-08-08 00:57:53 Source
Stage-dependent performance and molecular subtype-specific relapse pa… 18F-FDG · PMID 42566019 Cancer Ralentissement de la progression Publication PubMed Voir la publication source To evaluate stage-dependent performance of same-session [18F]FDG PET/contrast-enhanced CT (PET/ceCT) for initial breast… European journal of nuclear medicine and molecular ima… 2026-08-08 00:57:52 Source
Cost-effectiveness of preoperative parathyroid imaging in primary hyp… [18F] MNI-558 · PMID 42566021 Maladie d’Alzheimer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Preoperative localisation of hyperfunctioning parathyroid tissue underpins minimally invasive parathyroidectomy (MIP) i… European journal of nuclear medicine and molecular ima… 2026-08-08 00:57:51 Source
Effect of genetic factors on [F]FDG PET metabolic phenotypes in demen… [18F] MNI-558 · PMID 42566020 Maladie d’Alzheimer · Maladie de Parkinson À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Neuroimaging with [F]FDG PET can support the diagnosis of Dementia with Lewy Bodies (DLB), but it remains unclear how g… European journal of nuclear medicine and molecular ima… 2026-08-08 00:57:51 Source
Agitation in dementia: Evidence-based consensus recommendations. Music Therapy · PMID 42563132 Maladie d’Alzheimer · Cancer · Maladie d’Alzheimer · Cancer Traitement symptomatique Publication PubMed Voir la publication source Agitation is among the most disabling behavioral and psychological symptoms of dementia, contributing substantially to… Journal of the Chinese Medical Association : JCMA 2026-08-08 00:57:50 Source
Exploring expectations of music interventions in pulmonary rehabilita… Music Therapy · PMID 42562447 Maladie d’Alzheimer · Cancer · Maladie d’Alzheimer · Cancer Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Music interventions by listening to recorded music have been associated with the alleviation of breathlessness and the… BMJ open respiratory research 2026-08-08 00:57:50 Source
Assessment of psychotropic medicines utilization patterns for the tre… Risperidone · PMID 42566488 Maladie d’Alzheimer À vérifier Publication PubMed Voir la publication source Mental and neurologic disorders are a growing global health concern. Psychotropic medicines are vital for the treatment… PLOS mental health 2026-08-08 00:57:49 Source
Identification of EIF4A1 as a candidate molecular indicator of autism… Risperidone · PMID 42562286 Maladie d’Alzheimer Thérapie génique Publication PubMed Voir la publication source Autism Spectrum Disorder (ASD) is a heterogeneous neurodevelopmental condition with complex genetic and molecular mecha… Brain research 2026-08-08 00:57:49 Source
Exploration — prudence

Pistes exploratoires 0

Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.

Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
Molécule / élément Maladie / population Objectif Phase / stade Statut / preuve Mécanisme / résumé Source Détail
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