Vue transversale de la maladie
Myopathies
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Périmètre
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 434
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AFFINITY BEYOND: Anti-AAV8 Antibody Assessment Study of Males With DMD NCT05683379 · NCT05683379 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is an observational screening study to evaluate the prevalence of ant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| BBP-418 (ribitol) NCT07678775 · Open-Label Extension Study of BBP-418 (Ribitol) for LGMD2I/R9 | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is an open-label extension (rollover) study designed to evaluate the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| delandistrogene moxeparvovec NCT04626674 · ENDEAVOR — A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety of and Expressio… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This open-label, single-arm study will evaluate the safety and expression… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| EA-KAFO NCT01961557 · Evaluating a New Knee-Ankle-Foot Brace to Improve Gait in Children With Movement… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | Background: \- Cerebral palsy (CP) is the most common motor disorder in ch… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Early Check: Expanded Screening in Newborns NCT03655223 · NCT03655223 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Early Check provides voluntary screening of newborns for a selected panel… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| ENTR-601-44 NCT07682129 · Long-Term Extension Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amena… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | NOT_YET_RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| FSHD — Dietary Protein Requirements in Adults With Facioscapulohumera… NCT06785428 · NCT06785428 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is one of the most common ty… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| INNOVAN — Multiparametric Ultrafast Ultrasound Biomarkers for Duchenn… NCT07378553 · NCT07378553 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | RECRUITING | The purpose of this research study is to determine the potential of a mult… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Mexiletine NCT04616807 · An Observational Study in Adult Patients With Non-dystrophic Myotonic Disorders | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | COMPLETED | The purpose of this research study is to find out whether the drug mexilet… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| PROVIDUS — A Study Evaluating the Real-World Experience of Givinostat… NCT07127978 · NCT07127978 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a prospective observational study conducted to evaluate safety, to… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Syde NCT07664124 · Acti-nRoll — Digital Monitoring of Upper Limb Function in Non-Ambulant DMD | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare genetic disorder caused by the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| TOM-VR-DM1 — Virtual Reality-training in Theory of Mind in the Childh… NCT05916677 · NCT05916677 | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | COMPLETED | The ability of an individual to conceive some alternative representations… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| AOC 1020 NCT06547216 · FORTITUDE-OLE — Phase 2 Open-label Extension Study of AOC 1020 in Participants W… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 1/2 Study to Evaluat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| BraCE-DM2 — Brain Structure and Clinical Endpoints in Myotonic Dystro… NCT05854433 · NCT05854433 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | À vérifier | ENROLLING_BY_INVITATION | Nearly two-third of patients with myotonic dystrophy type 2 (DM2) report t… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| Parent and Infant Inter(X)Action Intervention (PIXI) NCT03836300 · NCT03836300 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | ENROLLING_BY_INVITATION | The objective is to develop and test, through an iterative process, an int… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| TPCLGMD — Telecare Psychosocial and Cognitive Intervention for Childr… NCT07711730 · NCT07711730 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | This clinical trial aims to evaluate the efficacy of a telecare-mediated p… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| Arthroscopic lysis and lavage NCT06782191 · ALLOAA — TMJ Arthroscopic Lysis and Lavage Compared to Operative Arthroscopy in… | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Non applicable | RECRUITING | The goal of this clinical trial is to compare the intervention arthroscopi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:34 | Détail |
| Arthroscopic lysis and lavage NCT06782178 · ACALL — TMJ Arthroscopy Compared to Arthrocentesis in Disc Displacement Without… | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Non applicable | RECRUITING | The goal of this clinical trial is to compare the intervention arthroscopi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:34 | Détail |
| Arthroscopy & saline irrigation alone NCT06782165 · Long-term Follow up of TMJ Surgery and Evaluation of the 6-month Control as a Pr… | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The goal of this clinical trial is to evaluate the long-term outcome of su… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:34 | Détail |
| CHOOSE-POC — Micro-choice-based Intervention for Multicausal Fatigue NCT07726082 · NCT07726082 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | This proof-of-concept study aims to evaluate the feasibility, acceptabilit… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:34 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 588
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Gaming Technology in Pediatric Cerebral Palsy and Related Neuromuscul… Manual muscular test · PMID 42206959 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source BackgroundChildren with cerebral palsy (CP) and related neuromuscular conditions often experience barriers to physical… | NeuroRehabilitation 2026-07-08 12:06:57 | Source |
| The reliability and validity of the 30-second chair sit-to-stand test… test of walk · PMID 42414666 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This study investigated the reliability and validity of the five-repetition sit-to-stand (5xSTS) and 30-second chair si… | European spine journal : official publication of the E… 2026-07-08 12:06:56 | Source |
| Yiqi Fumai Lyophilized Injection for Improving Exercise Tolerance in… test of walk · PMID 42413004 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source High mortality and prevalence rates are hallmarks of chronic heart failure (CHF). Patients frequently have a much lower… | JMIR research protocols 2026-07-08 12:06:56 | Source |
| Geographic Variation in Botulinum Toxin Type A Longevity: A Pilot Com… Botulinum toxin type A · PMID 42403809 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The clinical duration of botulinum toxin type A (BoNT-A) is commonly associated with anatomical factors, yet environmen… | Cureus 2026-07-08 12:06:55 | Source |
| Long-term neuromuscular alterations during botulinum toxin treatment… Botulinum toxin type A · PMID 42394961 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To evaluate early and long-term neuromuscular and clinical effects of botulinum toxin type A (BoNTA) in women with chro… | Clinical neurophysiology practice 2026-07-08 12:06:55 | Source |
| Pilot RCT comparing low-dose naltrexone, gabapentin and placebo to re… Low-Dose Naltrexone, 4.5mg · PMID 38408060 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To estimate the effects on pain of two medications (low-dose naltrexone and gabapentin) compared to placebo among peopl… | PloS one 2026-07-08 12:06:53 | Source |
| Pilot trial of low-dose naltrexone and quality of life in multiple sc… Low-Dose Naltrexone, 4.5mg · PMID 20695007 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source To evaluate the efficacy of 4.5mg nightly naltrexone on the quality of life of multiple sclerosis (MS) patients. This s… | Annals of neurology 2026-07-08 12:06:53 | Source |
| Intermittent theta burst stimulation enhances the efficacy of brain-c… Intermittent theta burst stimulation · PMID 42404120 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source "BCI illiteracy," characterized by insufficient -rhythm Event-Related Desynchronization (ERD) in approximately 40% of s… | Frontiers in neurology 2026-07-08 12:06:40 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |