Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 434
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AFFINITY BEYOND: Anti-AAV8 Antibody Assessment Study of Males With DMD NCT05683379 · NCT05683379 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is an observational screening study to evaluate the prevalence of ant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| BBP-418 (ribitol) NCT07678775 · Open-Label Extension Study of BBP-418 (Ribitol) for LGMD2I/R9 | Myopathies | À vérifier | Phase 3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is an open-label extension (rollover) study designed to evaluate the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| delandistrogene moxeparvovec NCT04626674 · ENDEAVOR — A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety of and Expressio… | Myopathies | À vérifier | Phase 1 | RECRUITING | This open-label, single-arm study will evaluate the safety and expression… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| EA-KAFO NCT01961557 · Evaluating a New Knee-Ankle-Foot Brace to Improve Gait in Children With Movement… | Myopathies | À vérifier | Non applicable | COMPLETED | Background: \- Cerebral palsy (CP) is the most common motor disorder in ch… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Early Check: Expanded Screening in Newborns NCT03655223 · NCT03655223 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | ACTIVE_NOT_RECRUITING | Early Check provides voluntary screening of newborns for a selected panel… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| ENTR-601-44 NCT07682129 · Long-Term Extension Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amena… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2 | NOT_YET_RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| FSHD — Dietary Protein Requirements in Adults With Facioscapulohumera… NCT06785428 · NCT06785428 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is one of the most common ty… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| INNOVAN — Multiparametric Ultrafast Ultrasound Biomarkers for Duchenn… NCT07378553 · NCT07378553 | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | RECRUITING | The purpose of this research study is to determine the potential of a mult… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Mexiletine NCT04616807 · An Observational Study in Adult Patients With Non-dystrophic Myotonic Disorders | Myopathies | Ralentissement de la progression | À vérifier | COMPLETED | The purpose of this research study is to find out whether the drug mexilet… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| PROVIDUS — A Study Evaluating the Real-World Experience of Givinostat… NCT07127978 · NCT07127978 | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | This is a prospective observational study conducted to evaluate safety, to… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| Syde NCT07664124 · Acti-nRoll — Digital Monitoring of Upper Limb Function in Non-Ambulant DMD | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | NOT_YET_RECRUITING | Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare genetic disorder caused by the… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| TOM-VR-DM1 — Virtual Reality-training in Theory of Mind in the Childh… NCT05916677 · NCT05916677 | Myopathies | Thérapie génique | Non applicable | COMPLETED | The ability of an individual to conceive some alternative representations… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:36 | Détail |
| AOC 1020 NCT06547216 · FORTITUDE-OLE — Phase 2 Open-label Extension Study of AOC 1020 in Participants W… | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 1/2 Study to Evaluat… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| BraCE-DM2 — Brain Structure and Clinical Endpoints in Myotonic Dystro… NCT05854433 · NCT05854433 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | À vérifier | ENROLLING_BY_INVITATION | Nearly two-third of patients with myotonic dystrophy type 2 (DM2) report t… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| Parent and Infant Inter(X)Action Intervention (PIXI) NCT03836300 · NCT03836300 | Myopathies | À vérifier | Non applicable | ENROLLING_BY_INVITATION | The objective is to develop and test, through an iterative process, an int… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| TPCLGMD — Telecare Psychosocial and Cognitive Intervention for Childr… NCT07711730 · NCT07711730 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | This clinical trial aims to evaluate the efficacy of a telecare-mediated p… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:35 | Détail |
| Arthroscopic lysis and lavage NCT06782191 · ALLOAA — TMJ Arthroscopic Lysis and Lavage Compared to Operative Arthroscopy in… | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Non applicable | RECRUITING | The goal of this clinical trial is to compare the intervention arthroscopi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:34 | Détail |
| Arthroscopic lysis and lavage NCT06782178 · ACALL — TMJ Arthroscopy Compared to Arthrocentesis in Disc Displacement Without… | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Non applicable | RECRUITING | The goal of this clinical trial is to compare the intervention arthroscopi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:34 | Détail |
| Arthroscopy & saline irrigation alone NCT06782165 · Long-term Follow up of TMJ Surgery and Evaluation of the 6-month Control as a Pr… | Myopathies | À vérifier | À vérifier | RECRUITING | The goal of this clinical trial is to evaluate the long-term outcome of su… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:34 | Détail |
| CHOOSE-POC — Micro-choice-based Intervention for Multicausal Fatigue NCT07726082 · NCT07726082 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | RECRUITING | This proof-of-concept study aims to evaluate the feasibility, acceptabilit… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-13 14:28:34 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 588
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
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| A retrospective study of intravesical botulin toxin type A in childre… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 42481558 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Detrusor overactivity (DO) is a common urodynamic manifestation of lower urinary tract dysfunction in children, which s… | Scientific reports 2026-07-23 12:26:57 | Source |
| Botulinum Neurotoxin for Postoperative Facial Nerve Paralysis: A Tech… Botulinum Toxin Type A for Injection · PMID 42478402 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Excision of a vestibular schwannoma or any lesion in close proximity to the seventh cranial nerve (facial nerve) can co… | Neurology India 2026-07-23 12:26:57 | Source |
| Lycopene attenuates dexamethasone induced depression like behavior an… Chronic Corticosteroid Therapy · PMID 42472869 | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Chronic glucocorticoid therapy, while clinically indispensable, often induces debilitating neuropsychiatric side effect… | Scientific reports 2026-07-23 12:26:55 | Source |
| Nonmyeloablative and reduced-intensity conditioning for allogeneic he… Cyclophosphamide · PMID 42486917 | Myopathies | Thérapie cellulaire · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is the only widely available cure for sickle cell disease (SC… | Bone marrow transplantation 2026-07-23 12:26:27 | Source |
| [Sustained complete remission achieved with tofacitinib in a refracto… Cyclophosphamide · PMID 42486736 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Treatment of large granular lymphocytic leukemia, particularly T-cell leukemia (LGL-T), remains challenging. JAK inhibi… | La Revue de medecine interne 2026-07-23 12:26:27 | Source |
| Diabetic Patients With Newly Diagnosed Chronic Myeloid Leukemia: TKI… Metformin · PMID 42486531 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Limited data are available regarding patients with newly diagnosed chronic myeloid leukemia (CML) and concomitant diabe… | European journal of haematology 2026-07-23 12:26:08 | Source |
| Metformin enhances hippocampal excitatory synaptic transmission and p… Metformin · PMID 42486330 | Myopathies | Neuroprotection | Publication | PubMed | Voir la publication source Early stages of Alzheimer's disease (AD) are characterized by synaptic dysfunction and alterations in synaptic plastici… | Neuropharmacology 2026-07-23 12:26:08 | Source |
| Pneumocystis jirovecii pneumonia and prophylaxis in patients with sol… Prednisone · PMID 42484810 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Pneumocystis jirovecii pneumonia (PJP) is an uncommon but potentially fatal opportunistic fungal infection in immunocom… | Clinical & translational oncology : official publicati… 2026-07-22 21:23:10 | Source |
| Sympathetic ophthalmia induced by vitrectomy for endogenous fungal en… Prednisone · PMID 42482889 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Sympathetic ophthalmia (SO) is a rare but serious inflammatory ocular disorder. We report a case of endogenous fungal e… | Frontiers in medicine 2026-07-22 21:23:10 | Source |
| Selective pulmonary vasorelaxant effects of an N,N-diaminoquinazoline… Sildenafil · PMID 42468673 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Pulmonary arterial hypertension (PAH) is a progressive disease characterized by elevated pulmonary vascular resistance… | European journal of pharmacology 2026-07-22 21:23:01 | Source |
| Sildenafil-associated severe cholestatic drug-induced liver injury pr… Sildenafil · PMID 42474650 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Sildenafil is widely used as a phosphodiesterase type 5 inhibitor for erectile dysfunction. Drug-induced liver injury (… | Clinical journal of gastroenterology 2026-07-22 21:23:01 | Source |
| Beyond awareness: evaluating the impact of a hospital-wide, multi-sta… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42483475 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Infection prevention is fundamental to patient safety, yet conventional audits often fall short in driving sustained be… | GMS hygiene and infection control 2026-07-22 21:22:56 | Source |
| Combined anti-VEGF and intravitreal dexamethasone treatment versus an… GenPHSat injection (Safety) · PMID 42484199 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source This systematic review and meta-analysis aimed to compare the effectiveness and safety profiles of anti-vascular endoth… | Arquivos brasileiros de oftalmologia 2026-07-22 21:22:56 | Source |
| Glycosylation penetrance of N-X-S/T sequons in antibody variable doma… Glutamine · PMID 42482306 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Machine learning (ML) approaches for de novo antibody design generate thousands of candidate sequences, but most lack a… | mAbs 2026-07-22 21:22:55 | Source |
| Palometa fish (Serrasalmus maculatus) meat: Amino acids profile by ga… Glutamine · PMID 42484164 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Palometa (Serrasalmus maculatus) is a predatory freshwater fish that is abundant in South America. Palometa is rarely c… | Anais da Academia Brasileira de Ciencias 2026-07-22 21:22:55 | Source |
| From Visceral Pain to Emotional Distress: Comparative Effectiveness o… Desipramine · PMID 42470701 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Antispasmodics and antidepressants are standard therapies for managing both the gastrointestinal symptoms and psycholog… | Journal of gastrointestinal and liver diseases : JGLD 2026-07-22 21:22:52 | Source |
| Guillain-Barré syndrome with bilateral extensor plantar responses: A… IvIg · PMID 42483360 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Guillain-Barré syndrome (GBS) is an acute immune-mediated polyradiculoneuropathy, typically presenting with rapidly pro… | Journal of family medicine and primary care 2026-07-22 21:22:50 | Source |
| Hormonal Contraception and Initiation of Semaglutide Therapy. Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42485041 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Concerns regarding weight changes during hormonal contraceptive use may influence health care-seeking behavior and cont… | JAMA network open 2026-07-22 21:22:49 | Source |
| Photobiomodulation at 660 nm enhances proliferative activity while pr… Behavioral Interventions for Controlling Oral Behaviors · PMID 42484713 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Efficient endothelialization is essential for vascular graft integration and long-term performance, yet strategies to e… | Cell and tissue banking 2026-07-22 21:22:49 | Source |
| Patient-derived cornea organoids as drug repurposing models for aniri… Ataluren · PMID 42447954 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source This study aims to investigate the efficacy of drug repurposing using a corneal organoid model developed from patient-d… | Life sciences 2026-07-22 21:22:46 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |