Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 434
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| RGX-202 NCT05693142 · AFFINITY DUCHENNE: RGX-202 Gene Therapy in Participants With Duchenne Muscular D… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2/3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | RGX-202 is a gene therapy designed to deliver a transgene for a novel micr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:04 | Détail |
| GENOMIT — Global Registry and Natural History Study for Mitochondrial… NCT05554835 · NCT05554835 | Myopathies | Remyélinisation · Remyélinisation indirecte / réparation | À vérifier | RECRUITING | The main goal of the project is provision of a global registry for mitocho… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:03 | Détail |
| AIM — Autoimmune Intervention Mastery Course Study NCT05057676 · NCT05057676 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this project is to critically evaluate the effectiveness of us… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:02 | Détail |
| DYNE-251 NCT05524883 · DELIVER — Safety, Tolerability, Pharmacodynamic, Efficacy, and Pharmacokinetic S… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| ENTR-601-44 NCT07037862 · ELEVATE-44 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| ENTR-601-45 NCT07038824 · ELEVATE-45 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-45 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| Scapular Stabilization Exercises Combined With Thoracic Mobilization… NCT07766148 · NCT07766148 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Upper-back pain is common among breastfeeding mothers and may be associate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SGT-001 NCT03368742 · IGNITE DMD — Microdystrophin Gene Transfer Study in Adolescents and Children Wit… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a controlled, open-label, single-ascending dose study to evaluate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SRP-1001 for Injection NCT06131983 · Study of SRP-1001 in Adult and Adolescent Participants With Facioscapulohumeral… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, pharmac… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SRP-1003 IV Infusion NCT06138743 · Study of SRP-1003 in Participants With Type 1 Myotonic Dystrophy | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a phase 1/2a double-blinded, placebo-controlled, dose-escalating s… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| Comparison of Eccentric Muscle Training and Proprioceptive Neuromuscu… NCT06407479 · NCT06407479 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This trial compared eccentric exercise training and the proprioceptive neu… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Descartes-08 NCT07391605 · Descartes-08 in Autoantibody Myositis | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | This is a Phase IIb study to evaluate the safety and preliminary efficacy… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| FIBOBS — Fibromyalgia Syndrome in France: The Role of Assessment and… NCT04775368 · NCT04775368 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The FIBOBS study is a multi-centered, observational, prospective study car… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) NCT06579352 · Study of UC-MSC in DMD Patients | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary objective of this study is to provide UC-MSC treatment to pati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| ISADER — Adduction and Infraspinatus Activity in Shoulder Pain NCT07765056 · NCT07765056 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Non applicable | COMPLETED | The goal of this randomized crossover trial is to determine whether differ… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Prednisolone NCT05412394 · Once Weekly Infant Corticosteroid Trial for DMD | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Phase 4 | RECRUITING | The goal of this clinical trial is to learn how different treatments affec… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| SAT-3247 NCT07287189 · BASECAMP — Phase 2 Study of SAT-3247 in Pediatric Ambulatory Patients | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | Phase 2a trial of SAT-3247 in ambulatory DMD patients aged ≥ 7 and \< 10 y… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Telemonitoring for TMD-Related Pain NCT07764770 · NCT07764770 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This prospective randomized clinical trial evaluates the effectiveness of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| TMD-CPM — Endogenous Pain Inhibition Deficiency in Chronic TMD Pain NCT06617494 · NCT06617494 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | Temporomandibular disorders (TMDs) involve a range of conditions with vari… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Trans-auricular Vagus Nerve Stimulation: High Intensity NCT07523113 · ME/CFS Brain Fog: Cognitive Rehabilitation Trial | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to compare two approaches to cognitive rehabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 588
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Successful limb salvage using a fresh maternal great saphenous vein a… Limb salvage · PMID 42502441 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Major vascular trauma in children is rare and presents significant reconstructive challenges when autologous conduit op… | Journal of vascular surgery cases and innovative techn… 2026-08-16 13:24:08 | Source |
| The extravascular plaque modulation technique: A novel strategy to fa… Limb salvage · PMID 42502446 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Severely calcified infrapopliteal chronic total occlusions (CTOs) remain a major limitation in endovascular limb salvag… | Journal of vascular surgery cases and innovative techn… 2026-08-16 13:24:08 | Source |
| Breakthroughs and insights: A comprehensive review of yellow fever va… Yellow Fever vaccine (17D) · PMID 39577331 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The yellow fever vaccine 17D is one of the most successful live-attenuated vaccines ever developed, controlling mosquit… | Vaccine 2026-08-16 13:24:07 | Source |
| Blunt Tibial Injury Is Associated With Primary Amputation for Lower E… Primary major amputation · PMID 42107181 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Single-center civilian series report up to a 20% primary amputation rate following lower-extremity vascular trauma (LEV… | The Journal of surgical research 2026-08-16 13:24:05 | Source |
| Contemporary Outcomes of Staged Versus Primary Major Amputation for S… Primary major amputation · PMID 42349641 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Lower extremity amputation is a necessary, life-saving intervention for patients with severe foot infection. Previous s… | Annals of vascular surgery 2026-08-16 13:24:04 | Source |
| Dengzhanxixin injection for acute ischemic stroke after reperfusion t… Revascularization · PMID 42518968 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Revascularization for acute ischemic stroke (AIS) can salvage at-risk brain tissue, but reperfusion injury may reduce t… | IBRO neuroscience reports 2026-08-16 13:24:04 | Source |
| Host-state biomarkers and clinical factors for stratification and opt… Revascularization · PMID 42571258 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Chronic limb-threatening ischemia (CLTI) is a severe manifestation of peripheral arterial disease associated with high… | Regenerative therapy 2026-08-16 13:24:04 | Source |
| Long-term safety and effectiveness of hybrid coronary revascularizati… Revascularization · PMID 41675882 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Hybrid coronary revascularization (HCR), a combination of percutaneous coronary intervention and coronary artery bypass… | Annals of medicine and surgery (2012) 2026-08-16 13:24:04 | Source |
| Re: "Contemporary Outcomes of Staged Versus Primary Major Amputation… Primary major amputation · PMID 42401234 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Annals of vascular surgery 2026-08-16 13:24:04 | Source |
| Feasibility and Effectiveness of the WHO Caregiver Skills Training Pr… COVID-19 Pandemic and Parents of Disabled Children · PMID 42525203 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Parent-mediated interventions are a core component of services for children with autism and other neurodevelopmental co… | Journal of autism and developmental disorders 2026-08-16 13:23:58 | Source |
| Biomechanics of manual wheeled propulsion in children and adolescents… Manual muscular test · PMID 42034074 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Manual wheelchair use supports independence and participation for children with neuromuscular disorders; however, pedia… | Clinical biomechanics (Bristol, Avon) 2026-08-16 13:23:57 | Source |
| A robotic perturbation trainer for transverse-plane gait perturbation… test of walk · PMID 42502775 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source This study describes the development and implementation of a robotic perturbation-based training methodology for childr… | MethodsX 2026-08-16 13:23:56 | Source |
| Nigral biochemical and structural alterations following subacute expo… test of walk · PMID 42502326 | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source The substantia nigra is the critical part of the midbrain responsible for movement-related functions. Nigral alteration… | Toxicology reports 2026-08-16 13:23:56 | Source |
| A qualitative exploration of self-compassion for caregivers of childr… Awareness Levels of Caregivers of Disabled Children · PMID 40906039 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Caregivers of children with physical disabilities face unique stressors and experience high levels of anxiety, depressi… | Rehabilitation psychology 2026-08-16 13:23:55 | Source |
| Downbeat nystagmus: a practical approach based on a clinical case. baclofen · PMID 42594882 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Spontaneous downbeat nystagmus (DBN) is the most common form of acquired nystagmus, characterized by a slow upward ocul… | Arquivos de neuro-psiquiatria 2026-08-16 13:23:43 | Source |
| Nipocalimab and other FcRn blockers in neuromuscular disorders. Nipocalimab · PMID 42398839 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Neonatal Fc receptor (FcRn) inhibition represents a novel and targeted therapeutic approach for autoimmune neuromuscula… | Pharmacology & therapeutics 2026-08-16 13:23:02 | Source |
| Prednisolone modulates CD8⁺ and regulatory T-cell activity to dampen… Prednisolone · PMID 41807927 | Myopathies | Ralentissement de la progression | Publication | PubMed | Voir la publication source Immune checkpoint inhibitors (ICIs) have transformed the treatment of advanced melanoma, yet their efficacy is limited… | Oncoimmunology 2026-08-16 13:22:09 | Source |
| Shared genetics of IgA nephropathy and cardiometabolic diseases revea… Prednisolone · PMID 42535737 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Immunoglobulin A nephropathy (IgAN), the most common primary glomerular disease and a leading cause of end-stage kidney… | Renal failure 2026-08-16 13:22:09 | Source |
| Biological Response of ZX50 Mg Alloy: The Role of Surface Microstruct… Study of Families With Twins or Siblings Discordant for Rheumatic Disorders · PMID 42573495 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source The surface mechanical attrition treatment (SMAT) and subsequent controlled annealing were performed on a ZX50 (Mg5Zn0.… | ACS biomaterials science & engineering 2026-08-16 13:21:48 | Source |
| How much is sexual minority stress confounded with familial causes? A… Study of Families With Twins or Siblings Discordant for Rheumatic Disorders · PMID 42572393 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Compared with heterosexual persons, non-heterosexual persons have worse mental health. Sexual Minority Stress Theory (S… | Psychological medicine 2026-08-16 13:21:48 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |