Vue transversale de la maladie
Myopathies
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dans le périmètre Myopathies
Niveau clinique
Études et traitements 434
Interventions, programmes et essais cliniques rattachés au périmètre sélectionné.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| RGX-202 NCT05693142 · AFFINITY DUCHENNE: RGX-202 Gene Therapy in Participants With Duchenne Muscular D… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 2/3 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | RGX-202 is a gene therapy designed to deliver a transgene for a novel micr… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:04 | Détail |
| GENOMIT — Global Registry and Natural History Study for Mitochondrial… NCT05554835 · NCT05554835 | Myopathies | Remyélinisation · Remyélinisation indirecte / réparation | À vérifier | RECRUITING | The main goal of the project is provision of a global registry for mitocho… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:03 | Détail |
| AIM — Autoimmune Intervention Mastery Course Study NCT05057676 · NCT05057676 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The goal of this project is to critically evaluate the effectiveness of us… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 18:10:02 | Détail |
| DYNE-251 NCT05524883 · DELIVER — Safety, Tolerability, Pharmacodynamic, Efficacy, and Pharmacokinetic S… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability,… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| ENTR-601-44 NCT07037862 · ELEVATE-44 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-44 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| ENTR-601-45 NCT07038824 · ELEVATE-45 — A Study in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable t… | Myopathies | Thérapie génique | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a study of the investigational medicine ENTR-601-45 in participant… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| Scapular Stabilization Exercises Combined With Thoracic Mobilization… NCT07766148 · NCT07766148 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | Upper-back pain is common among breastfeeding mothers and may be associate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SGT-001 NCT03368742 · IGNITE DMD — Microdystrophin Gene Transfer Study in Adolescents and Children Wit… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | This is a controlled, open-label, single-ascending dose study to evaluate… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SRP-1001 for Injection NCT06131983 · Study of SRP-1001 in Adult and Adolescent Participants With Facioscapulohumeral… | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, pharmac… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| SRP-1003 IV Infusion NCT06138743 · Study of SRP-1003 in Participants With Type 1 Myotonic Dystrophy | Myopathies | À vérifier | Phase 1/2 | RECRUITING | This is a phase 1/2a double-blinded, placebo-controlled, dose-escalating s… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:24 | Détail |
| Comparison of Eccentric Muscle Training and Proprioceptive Neuromuscu… NCT06407479 · NCT06407479 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This trial compared eccentric exercise training and the proprioceptive neu… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Descartes-08 NCT07391605 · Descartes-08 in Autoantibody Myositis | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | This is a Phase IIb study to evaluate the safety and preliminary efficacy… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| FIBOBS — Fibromyalgia Syndrome in France: The Role of Assessment and… NCT04775368 · NCT04775368 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | The FIBOBS study is a multi-centered, observational, prospective study car… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) NCT06579352 · Study of UC-MSC in DMD Patients | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Phase 2 | ACTIVE_NOT_RECRUITING | The primary objective of this study is to provide UC-MSC treatment to pati… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| ISADER — Adduction and Infraspinatus Activity in Shoulder Pain NCT07765056 · NCT07765056 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Non applicable | COMPLETED | The goal of this randomized crossover trial is to determine whether differ… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Prednisolone NCT05412394 · Once Weekly Infant Corticosteroid Trial for DMD | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie génique | Phase 4 | RECRUITING | The goal of this clinical trial is to learn how different treatments affec… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| SAT-3247 NCT07287189 · BASECAMP — Phase 2 Study of SAT-3247 in Pediatric Ambulatory Patients | Myopathies | À vérifier | Phase 2 | RECRUITING | Phase 2a trial of SAT-3247 in ambulatory DMD patients aged ≥ 7 and \< 10 y… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Telemonitoring for TMD-Related Pain NCT07764770 · NCT07764770 | Myopathies | Traitement symptomatique | Non applicable | COMPLETED | This prospective randomized clinical trial evaluates the effectiveness of… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| TMD-CPM — Endogenous Pain Inhibition Deficiency in Chronic TMD Pain NCT06617494 · NCT06617494 | Myopathies | Traitement symptomatique | À vérifier | RECRUITING | Temporomandibular disorders (TMDs) involve a range of conditions with vari… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
| Trans-auricular Vagus Nerve Stimulation: High Intensity NCT07523113 · ME/CFS Brain Fog: Cognitive Rehabilitation Trial | Myopathies | À vérifier | Non applicable | RECRUITING | The purpose of this study is to compare two approaches to cognitive rehabi… À vérifier | ClinicalTrials.gov 2026-08-16 12:59:23 | Détail |
Découverte scientifique
Recherches et trouvailles 0
Projets précliniques, publications émergentes et programmes de recherche suivis dans le pipeline.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Aucune trouvaille ne correspond aux filtres. | |||||||
Bibliographie
Publications 588
Références bibliographiques de la base locale et accès à leur source originale.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Subconjunctival Injection of Mesenchymal Stem Cells for Corneal Wound… Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells (UC-MSC) · PMID 42454124 | Myopathies | Immunomodulation · Thérapie cellulaire | Publication | PubMed | Voir la publication source Previous studies in animal models have demonstrated that mesenchymal stem cells (MSCs) are beneficial for reconstructin… | Frontiers in medicine 2026-08-13 15:03:46 | Source |
| Development of a DUX4-targeting antibody oligonucleotide conjugate as… AOC-1020 · PMID 41994867 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is an autosomal dominant muscular disease in which genetic mutations acti… | Nucleic acids research 2026-08-13 15:03:45 | Source |
| Preclinical evaluation of INS1201 AAV9-micro-dystrophin via CSF admin… INS1201 · PMID 42137291 | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source INS1201 is an investigational adeno-associated virus 9-micro-dystrophin gene transfer therapy under development as a po… | Molecular therapy. Advances 2026-08-13 15:03:44 | Source |
| Characterization of two DNase gamma-specific monoclonal antibodies an… HG302 · PMID 10964668 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Two novel monoclonal antibodies (mAbs), hg302 and hg303, raised against a synthetic peptide corresponding to the basic… | Biochemical and biophysical research communications 2026-08-13 15:03:36 | Source |
| Integrated Genotyping Strategies for Uncovering Detailed Haplotype St… Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular Dystrophy With Small Mut… | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne and Becker muscular dystrophies are X-linked neuromuscular disorders caused by mutations in the dystrophin gen… | Clinical chemistry 2026-08-13 15:03:35 | Source |
| Spectrum of DMD gene mutations in 507 patients: a retrospective genot… Study of Genotype and Phenotype Characterization in Duchenne Muscular Dystrophy With Small Mut… | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Duchenne muscular dystrophy (DMD) is caused by mutations in the DMD gene, but comprehensive analyses of mutational patt… | Archives de pediatrie : organe officiel de la Societe… 2026-08-13 15:03:35 | Source |
| Multivoxel proton magnetic resonance spectroscopy in facioscapulohume… Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapulohumeral Muscular Dystro… | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is a hereditary disorder that causes progressive muscle wasting. This stu… | Muscle & nerve 2026-08-13 15:03:34 | Source |
| The magnetic resonance imaging spectrum of facioscapulohumeral muscul… Magnetic Resonance Imaging and Spectroscopy Biomarkers for Facioscapulohumeral Muscular Dystro… | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) is associated with a repeat contraction in the D4Z4 gene locus on chromos… | Muscle & nerve 2026-08-13 15:03:34 | Source |
| YOOMI: Effect of AI-Guided Gamified Physical Therapy Exercise Softwar… Yoomi Physical Therapy Software · PMID 41569231 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Journal of the American Geriatrics Society 2026-08-13 15:03:32 | Source |
| High Levels of (Un)Switched Memory B Cells Are Associated With Better… INFLAME-BANK — Inflammatory Disease Biobank for Immunophenotyping and Cardiovascular Research… | Myopathies | Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Atherosclerosis is an inflammatory lipid disorder and the main underlying pathology of acute ischemic events. Despite a… | Journal of the American Heart Association 2026-08-13 15:03:30 | Source |
| Immunophenotype and Transcriptome Profile of Patients With Multiple S… INFLAME-BANK — Inflammatory Disease Biobank for Immunophenotyping and Cardiovascular Research… | Myopathies | Ralentissement de la progression · Immunomodulation | Publication | PubMed | Voir la publication source Fingolimod is a functional sphingosine-1-phosphate antagonist approved for the treatment of multiple sclerosis (MS). Fi… | Frontiers in immunology 2026-08-13 15:03:30 | Source |
| Integrative bioinformatics and molecular simulations identify HMGB3 a… Pimicotinib · PMID 42056342 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Triple-negative breast cancer is an aggressive and its diverse subtype that lacks targeted treatment options and often… | Discover oncology 2026-08-13 15:03:30 | Source |
| Pimicotinib: a new agent for an orphan disease. Pimicotinib · PMID 41796603 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Résumé non disponible dans la base locale. | Lancet (London, England) 2026-08-13 15:03:30 | Source |
| Post-traumatic stress disorder among Temporomandibular disorder patie… Temporomandibular Disorders With and Without Chronic Neck Pain · PMID 42412059 | Myopathies | Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Post-traumatic stress disorder (PTSD) frequently co-occurs with chronic pain. This study assessed PTSD prevalence and a… | Cranio : the journal of craniomandibular practice 2026-08-13 15:03:29 | Source |
| The Musculoskeletal Consequences of Mouth Breathing in Adults: A Syst… Temporomandibular Disorders With and Without Chronic Neck Pain · PMID 42457563 | Myopathies | Traitement symptomatique | Publication | PubMed | Voir la publication source Although nasal breathing is the preferred pathway for quiet respiration, up to 30% of the population are habitual mouth… | The Laryngoscope 2026-08-13 15:03:29 | Source |
| Soft-Hard Synergistic Bicontinuous Conductive Network in SiO/Nitrogen… Laser · PMID 42590905 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Silicon-based anodes are limited by severe volume fluctuations and sluggish charge-transfer kinetics. Although metallic… | Small (Weinheim an der Bergstrasse, Germany) 2026-08-13 15:03:28 | Source |
| Variation in glabrous skin physiology across anatomical locations on… Laser · PMID 42590984 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Skin physiology varies greatly between anatomical locations, with impact on tactile sensitivity. Research on the variat… | The Journal of physiology 2026-08-13 15:03:28 | Source |
| Nonoperative treatment of an anterior Achilles partial tear with load… Simple electrolysis percutaneous · PMID 42112611 | Myopathies | Ralentissement de la progression · Traitement symptomatique · Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Partial tears of the Achilles tendon, particularly those affecting the anterior fibers, are rare and often underdiagnos… | Physiotherapy theory and practice 2026-08-13 15:03:26 | Source |
| Quantitative Ultrasound Characterization of Intensity-Dependent Chang… Simple electrolysis percutaneous · PMID 40565810 | Myopathies | À vérifier | Publication | PubMed | Voir la publication source Percutaneous electrolysis is a physiotherapeutic technique based on the application of galvanic current to induce struc… | Journal of clinical medicine 2026-08-13 15:03:26 | Source |
| Safety, Tolerability, and Efficacy of a Prophylactic Sirolimus Protoc… delandistrogene moxeparvovec · PMID 42552850 | Myopathies | Thérapie génique | Publication | PubMed | Voir la publication source Delandistrogene moxeparvovec-rokl (DMR) is the only U.S. Food and Drug Administration-approved gene therapy for patient… | Human gene therapy 2026-08-13 15:03:25 | Source |
Exploration — prudence
Pistes exploratoires 6
Rapprochements mécanistiques et hypothèses de recherche : ils ne constituent pas une preuve d’efficacité ni une recommandation thérapeutique.
Hypothèses non validéesÀ confirmer par des travaux précliniques, cliniques et une revue scientifique indépendante.
| Molécule / élément | Maladie / population | Objectif | Phase / stade | Statut / preuve | Mécanisme / résumé | Source | Détail |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| N-PPG N-PPG — modulation métabolique cérébrale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation métabolique et mitohormèse N-PPG est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopat… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| Vecteur Ple389 (ADORA2A) MiniPromoter Ple389 — ciblage striatal | Myopathies | Thérapie génique | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Expression génique ciblée dans les neurones striataux Vecteur Ple389 (ADORA2A) est étudié dans Maladie de Huntington et documente plusieurs axes biologiques pouvant être per… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie de Huntington | Détail |
| α-Amyrin α-Amyrin — protection mitochondriale | Myopathies | Remyélinisation indirecte / réparation · Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Protection mitochondriale et modulation de la pathologie Tau α-Amyrin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour Myopa… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| 4-octyl itaconate et dérivés Dérivés de l’itaconate — neuroinflammation | Myopathies | Neuroprotection · Immunomodulation | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation immunométabolique de la microglie 4-octyl itaconate et dérivés est étudié dans Sclérose latérale amyotrophique et documente plusieurs axes biologiques po… | Rapprochement Biomedical Watch · Sclérose latérale amy… | Détail |
| Thonningianin A Thonningianin A — neuroprotection anti-amyloïde | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Modulation du stress oxydatif et des protéines associées à Alzheimer Thonningianin A est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pou… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |
| Vutiglabridin Vutiglabridin — autophagie et PON2 | Myopathies | Neuroprotection | Hypothèse exploratoire | Rapprochement automatique non validé | Activation de PON2 et stimulation de l’autophagie Vutiglabridin est étudié dans Maladie d’Alzheimer et documente plusieurs axes biologiques pouvant être pertinents pour… | Rapprochement Biomedical Watch · Maladie d’Alzheimer | Détail |